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Clinical Trials on Distúrbios Inatos do Ciclo da Uréia in New Zealand
Total de 1104 resultados
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NYU Langone HealthConcluídoTranstornos de Tique | Síndrome de TouretteEstados Unidos
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National Center for Research Resources (NCRR)Icahn School of Medicine at Mount SinaiConcluídoMetabolismo, Erros Inatos | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Tay-Sachs | Porfiria EritropoiéticaEstados Unidos
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REGENXBIO Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose Tipo II (MPS II)Estados Unidos, Brasil
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National Eye Institute (NEI)ConcluídoDoenças de Niemann PickEstados Unidos, Reino Unido
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Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerConcluídoHemofilia AEstados Unidos
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Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Canadá
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Rockefeller UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)RecrutamentoGlanzmann TrombasteniaEstados Unidos
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Homology Medicines, IncRetiradoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Canadá
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Yale UniversityWilson Disease AssociationRecrutamento
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos
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BayerConcluído
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Alexion PharmaceuticalsRescindidoDeficiência de Ácido Lisossomal LipaseEstados Unidos
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University of RochesterAinda não está recrutandoDegeneração macular relacionada à idade | Retinite Pigmentosa | Distrofias Retinianas | Transtorno por Uso de Álcool | Doença de StargardtEstados Unidos
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A com inibidores | Hemofilia B com InibidoresEstados Unidos
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Amicus TherapeuticsAprovado para comercializaçãoDoença de FabryEstados Unidos, Austrália
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Amicus TherapeuticsConcluídoDoença de FabryEstados Unidos
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Cerenis Therapeutics, SAConcluídoHipercolesterolemia familiar homozigóticaEstados Unidos, Canadá, Itália, Holanda, Reino Unido
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Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XEstados Unidos, Canadá
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Yale UniversityTourette Association of AmericaConcluídoSíndrome de TouretteEstados Unidos
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Maria I. NewNational Center for Research Resources (NCRR); Office of Rare Diseases (ORD)ConcluídoDeficiência de 21-hidroxilaseEstados Unidos, Brasil
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Amicus TherapeuticsConcluídoDoença de GaucherEstados Unidos
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Atlantic Health SystemRegeneron PharmaceuticalsAinda não está recrutandoHipercolesterolemia familiar | Deficiência de lipoproteína de alta densidade | Tipos de lipoproteínas - Sistema Lp Lp(A) Hiperlipoproteinemia | Apolipoproteína B 100, Defeito Familiar | Hiperlipoproteinemia do tipo lipoide de baixa densidadeEstados Unidos
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Hoffmann-La RocheConcluídoSíndrome de DownEstados Unidos, Espanha, Canadá, Nova Zelândia, Argentina, México, Cingapura
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Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoDoença de WilsonEstados Unidos, Alemanha
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AmgenConcluídoHipercolesterolemia familiar homozigótica HoFHÍndia
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Exsar CorporationThe Hospital for Sick Children; NYU Langone Health; University Hospitals Cleveland...RetiradoG(M2) Gangliosídeo | Doença de Tay-Sachs Gangliosídeo | Doença de Sandhoff GangliosídeoEstados Unidos, Canadá
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KemPharm Denmark A/SRescindidoDoença de Gaucher, Tipo 1 | Doença de Gaucher, Tipo 3Índia
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Aspa TherapeuticsRecrutamentoDoença de CanavanEstados Unidos, Alemanha
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TakedaRecrutamentoUm estudo de Elaprase em crianças e adultos com síndrome de Hunter (mucopolissacaridose II) na ÍndiaSíndrome de HunterÍndia
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La Jolla Pharmaceutical CompanyPRA Health SciencesConcluídoHemocromatose HereditáriaEstados Unidos, Austrália, França, Reino Unido
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AVROBIORescindidoDoença de GaucherEstados Unidos, Canadá
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Healthcare Innovation Technology LabBayerDesconhecido
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Grifols Therapeutics LLCInstituto Grifols, S.A.ConcluídoAfibrinogenemia congênitaÍndia, Estados Unidos, Itália, Líbano
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A com inibidores | Hemofilia B com Inibidores | Hemofilia A | Hemofilia BEstados Unidos
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao cromossomo XEstados Unidos
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Passage Bio, Inc.Ativo, não recrutandoGangliosidose GM1 | Gangliosidose GM1 Tipo I | Gangliosidose GM1, Tipo 2 | Deficiência de Beta-Galactosidase-1 (GLB1)Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, Peru, Brasil
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PTC TherapeuticsInscrevendo-se por conviteFriedreich AtaxiaEstados Unidos, Austrália, Brasil, Canadá, França, Alemanha, Itália, Nova Zelândia, Espanha
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PTC TherapeuticsConcluídoFriedreich AtaxiaEstados Unidos, Austrália, Brasil, Canadá, França, Alemanha, Itália, Nova Zelândia, Espanha
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ShireAprovado para comercializaçãoDoença de Gaucher, Tipo 1Estados Unidos
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Cortria CorporationMontreal Heart InstituteConcluídoHipertrigliceridemia | Hiperlipidemia MistaCanadá
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Aspa TherapeuticsRecrutamentoDoença de CanavanEstados Unidos
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Aegerion Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoLipodistrofia GeneralizadaEstados Unidos
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New York Medical CollegeConcluídoLinfoma | Leucemia | Anemia falciforme | Histiocitose | Imunodeficiências | Erros Inatos do Metabolismo | Insuficiência da Medula Óssea | Beta TalassemiaEstados Unidos
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Novo Nordisk A/SConcluídoDistúrbio de Hemorragia Congênita | Hemofilia A com inibidores | Hemofilia B com InibidoresEstados Unidos
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.ConcluídoDoenças Metabólicas | Anomalias congénitas | Lactente, Recém Nascido, Doenças | Doenças Genéticas, Congênitas | Dislipidemias | Metabolismo, Erros Inatos | Distúrbios do metabolismo lipídico | Hipercolesterolemia | Hiperlipidemias | Hiperlipoproteinemias | Metabolismo Lipídico, Erros Inatos | Hiperlipoproteinemia... e outras condiçõesEstados Unidos, Canadá, Brasil, Taiwan, Cingapura, África do Sul, Reino Unido
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AlexionConcluídoDoença de WilsonEstados Unidos, Alemanha, Áustria, Polônia, Reino Unido
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Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore...Sintesi Research SrlDesconhecido
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Regeneron PharmaceuticalsConcluídoHipercolesterolemia familiar homozigóticaEstados Unidos, Holanda, Austrália, Áustria, Canadá, França, Grécia, Itália, Japão, África do Sul, Ucrânia
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NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)ConcluídoCistinúria | Hiperoxalúria Primária | Doença Dentária | Deficiência de Adenina Fosforribosil TransferaseEstados Unidos, Islândia
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Montefiore Medical CenterGenentech, Inc.Ainda não está recrutandoHemofilia AEstados Unidos