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Ensaios clínicos em Doenças de Imunodeficiência Combinada Ligada ao X
Total de 4427 resultados
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Leipzig University Medical CenterRecrutamentoAdrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo XAlemanha
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Leipzig University Medical CenterEuropean Leukodystrophy AssociationConcluídoAdrenoleucodistrofia ligada ao cromossomo XAlemanha
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS); Primary Immune...Inscrevendo-se por conviteADA-SCID | Síndrome de presságio | SCID | Disgenesia reticular | XSCID | SCID com vazamentoEstados Unidos, Canadá
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Nanfang Hospital of Southern Medical UniversityThe Affiliated Hospital of Qingdao University; Sun Yat-Sen Memorial Hospital... e outros colaboradoresRecrutamentoVenetoclax Combined With Azacitidine Plus Homoharringtonine | Venetoclax Combined With AzacitidineChina
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.RecrutamentoSíndrome de Duplicação da Proteína de Ligação ao Metil CpG 2 (MECP2)Estados Unidos
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RecrutamentoTranstorno do Espectro Autista | Síndrome do X Frágil | Atraso no desenvolvimento | Desordem genética | Desordem aspergerEstados Unidos
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Fondazione TelethonOspedale San RaffaeleAtivo, não recrutandoSíndrome de Wiskott-AldrichItália, Estados Unidos
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David WilliamsAtivo, não recrutandoSíndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos
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GenethonInstitute of Child Health; Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Concluído
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GlaxoSmithKlineConcluídoSíndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos
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GenethonHôpital Necker-Enfants MaladesConcluído
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoDoença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Leucodistrofia Metacromática | Síndrome de Sanfilippo | Gangliosidose GM1 | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Doença das células IEstados Unidos
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Rare Thyroid Therapeutics International ABEgetis Therapeutics; AnovoRxDisponívelDeficiência do transportador monocarboxilato 8 | Síndrome de Allan-Herndon-DudleyEstados Unidos
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Rare Thyroid Therapeutics International ABPremier Research Group plc; Egetis TherapeuticsRecrutamentoDeficiência do transportador monocarboxilato 8 | Síndrome de Allan-Herndon-DudleyEstados Unidos, Reino Unido, Holanda
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Universitair Ziekenhuis BrusselMarguerite - Marie Delacroix FoundationAinda não está recrutandoLisencefalias Clássicas e Heterotopias de Bandas SubcorticaisBélgica
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GenethonAtivo, não recrutandoSíndrome de Wiskott-AldrichReino Unido, França
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Capital Research Institute of PediatricsDesconhecidoSíndrome de Wiskott-Aldrich
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St. Jude Children's Research HospitalConcluídoSíndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos
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Children's Mercy Hospital Kansas CityConcluídoRaquitismo hipofosfatêmico, dominante ligado ao cromossomo XEstados Unidos
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University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of... e outros colaboradoresConcluídoSíndrome de Rett, Variante de Fala Preservada | Síndrome de Duplicação Mecp2 | Distúrbios relacionados ao RettEstados Unidos
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University Hospital ErlangenPervormance GmbHConcluídoDisplasia Ectodérmica Hipoidrótica Ligada ao X | Aumento da temperatura corporal induzido pelo exercícioAlemanha
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Recrutamento
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University of California, San DiegoRocket Pharmaceuticals Inc.Recrutamento
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InnoVec Biotherapeutics Inc.Peking Union Medical College HospitalRecrutamentoDoenças oculares | Degeneração Retiniana | Doença Retiniana | RetinosquiseChina
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Rare Diseases Clinical Research Network; Primary Immune Deficiency Treatment...ConcluídoSíndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos, Canadá
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The Korean Society of Pediatric Hematology OncologyConcluídoSíndrome de Wiskott-AldrichRepublica da Coréia
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BiogenConcluídoCoroideremiaEstados Unidos, Alemanha, França
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Duke UniversityFoundation Fighting BlindnessRetiradoCoroideremiaEstados Unidos
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University of AlbertaCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Imperial College London; University... e outros colaboradoresConcluído
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University of AlbertaRescindido
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Bicetre HospitalDesconhecidoDoenças raras | Hipofosfatemia ligada ao XFrança
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Hospices Civils de LyonDesconhecidoSíndrome Genética | Síndrome de Taybi LinderFrança
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Inscrevendo-se por conviteDeficiência Intelectual | Síndrome de Down | Transtorno de Déficit de Atenção e Hiperatividade | Síndrome do X FrágilEstados Unidos
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TakedaRecrutamento
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Novartis PharmaceuticalsConcluídoAtrofia Muscular Espinhal e BulbarEstados Unidos, Alemanha, Itália, Dinamarca
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Rush University Medical CenterEmory UniversityInscrevendo-se por conviteEsclerose Tuberosa | Síndrome do X Frágil | Síndrome de Rett | Síndrome de Hamartoma Múltiplo | Síndrome de Angelman | Deficiência de Creatina, ligada ao cromossomo X | Síndrome de Monossomia Telomérica 22Q13 | Cromossomo 15Q, deleção parcialEstados Unidos
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4D Molecular TherapeuticsAtivo, não recrutandoCoroideremiaEstados Unidos
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4D Molecular TherapeuticsRescindido
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University of OxfordUniversity College, London; Moorfields Eye Hospital NHS Foundation TrustConcluído
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STZ eyetrialUniversity Hospital TuebingenConcluído
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RecrutamentoDoença Granulomatosa Crônica (DGC) | Doença Granulomatosa Crônica Ligada ao XEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.DisponívelHipofosfatemia ligada ao X | Osteomalácia induzida por tumor
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.ConcluídoHipofosfatemia ligada ao XHolanda, Estados Unidos, Reino Unido, França
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Orthopedic Hospital Vienna SpeisingConcluído
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University Hospital, BrestDesconhecidoDisautonomia | Masculinidade | Encefalopatia Neonatal Grave Relacionada a MECP2França
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Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.Ativo, não recrutandoHipofosfatemia ligada ao X | Raquitismo hipofosfatêmicoEstados Unidos, Brasil, Argentina, Canadá, Chile, Colômbia
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Concluído
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BiogenConcluídoCoroideremiaEstados Unidos, Finlândia, França, Dinamarca, Holanda, Alemanha, Reino Unido, Canadá
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BiogenConcluído