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Ensaios clínicos em Deficiência de Creatina ligada ao X
Total de 1562 resultados
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoAutismo | Síndrome de Asperger | Transtorno de RettEstados Unidos
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ArmaGen, IncConcluídoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Alemanha, Filipinas
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Ramathibodi HospitalAstraZenecaConcluídoAtrofia Muscular Espinobulbar | Doença de KennedyTailândia
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National Institute of Neurological Disorders and...ConcluídoAtrofia Muscular Espinhal e Bulbar | Doença de KennedyEstados Unidos
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University of Mississippi Medical CenterConcluídoTranstorno Autista | Síndrome de Rett | Síndrome de Asperger | Transtorno Invasivo do Desenvolvimento | Transtorno Desintegrativo da InfânciaEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RescindidoDoença Granulomatosa Crônica | Doença Inflamatória Intestinal (DII) | DII tipo CrohnEstados Unidos
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Janssen Pharmaceutical K.K.RecrutamentoRetinite Pigmentosa Ligada ao XJapão
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Frontera TherapeuticsPeking Union Medical College Hospital; Eye & ENT Hospital of Fudan University; Henan Provincial People's HospitalRecrutamentoRetinite Pigmentosa Ligada ao XChina
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Janssen Pharmaceutical K.K.ConcluídoRetinite Pigmentosa Ligada ao XJapão
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoDoença Metabólica | Metabolismo Purina-Pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Imunodeficiência com Hiper-IgM, Tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Síndrome Hiper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia, Hemolítica, Devido à Deficiência de UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Acidúria Orótica | DHODH, OMIM *126064,... e outras condiçõesEstados Unidos
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Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLCAtivo, não recrutandoRetinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos, Canadá, Israel, Reino Unido, Espanha, Dinamarca, França, Bélgica, Itália, Holanda, Suíça
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BiogenConcluídoRetinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos, Reino Unido
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4D Molecular TherapeuticsAtivo, não recrutandoRetinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos
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NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyConcluídoCoroideremiaFinlândia, Estados Unidos, Canadá, Dinamarca, Holanda, Alemanha, Reino Unido, Brasil, França
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Applied Genetic Technologies CorpConcluídoRetinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos
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Rocket Pharmaceuticals Inc.RecrutamentoDoença de DanonEstados Unidos
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University of ManchesterManchester University NHS Foundation Trust; Great Ormond Street Hospital for... e outros colaboradoresRecrutamento
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GC Biopharma CorpRecrutamentoMucopolissacaridose II | Síndrome de HunterRepublica da Coréia
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Denali Therapeutics Inc.RecrutamentoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Espanha, Reino Unido, Tcheca, França, Canadá, Itália, Bélgica, Holanda, Alemanha, Argentina, Suécia, Peru, Brasil, Colômbia
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Homology Medicines, IncRetiradoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Canadá
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose IIBrasil
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ShireConcluídoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Reino Unido, Brasil, Alemanha
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AO GENERIUMConcluídoUm estudo multicoorte da tolerância, segurança e farmacocinética do GNR-055 em voluntários saudáveisDoenças Metabólicas | Mucopolissacaridose Tipo IIFederação Russa
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Hacettepe UniversityConcluídoProblema de mastigação | Distúrbio de deglutiçãoPeru
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GlaxoSmithKlineConcluídoMucopolissacaridose IIJapão
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Green Cross CorporationDesconhecidoMucopolissacaridose II
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoConcluído
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Beacon TherapeuticsAtivo, não recrutandoRetinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos
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Beacon TherapeuticsAtivo, não recrutandoRetinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos
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Beacon TherapeuticsInscrevendo-se por conviteRetinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos
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TakedaRecrutamentoUm estudo de Elaprase em crianças e adultos com síndrome de Hunter (mucopolissacaridose II) na ÍndiaSíndrome de HunterÍndia
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TakedaDisponívelSíndrome de HunterEstados Unidos, Austrália, México, Espanha, Reino Unido
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TakedaConcluídoMucopolissacaridose (MPS)Brasil
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Green Cross CorporationConcluído
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Janssen Research & Development, LLCJanssen Research & Development, LLCAtivo, não recrutandoRetinite Pigmentosa Ligada ao XBélgica, Canadá, Estados Unidos, Israel, Reino Unido, Espanha, Dinamarca, França, Itália, Holanda, Suíça
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresInscrevendo-se por conviteHiperoxalúria Primária Tipo 3 | Diabetes Mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Intolerância hereditária à frutose | Fibrose cística | Deficiência do Fator VII | Fenilcetonúrias | Anemia falciforme | Síndrome de Dravet | Distrofia Muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome do X Frágil | Doença Granulomatosa... e outras condiçõesEstados Unidos
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Beacon TherapeuticsRecrutamentoRetinite Pigmentosa Ligada ao XEstados Unidos
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Spark TherapeuticsConcluídoCoroideremia | CHM (coroideremia) mutações genéticasEstados Unidos
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Children's Hospital of Fudan UniversityRecrutamentoBCG | Vitamina D3 | Doença Granulomatosa CrônicaChina
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Ativo, não recrutandoDoença Granulomatosa Crônica TransplanteEstados Unidos
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Fondazione TelethonOspedale San RaffaeleAtivo, não recrutandoSíndrome de Wiskott-AldrichItália, Estados Unidos
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David WilliamsAtivo, não recrutandoSíndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Rare Diseases Clinical Research Network; Primary Immune Deficiency Treatment...Inscrevendo-se por conviteDoença Granulomatosa CrônicaEstados Unidos, Canadá
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ConcluídoAterosclerose | Doença Granulomatosa Crônica (DGC)Estados Unidos
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GenethonInstitute of Child Health; Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Concluído
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GlaxoSmithKlineConcluídoSíndrome de Wiskott-AldrichEstados Unidos
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GenethonHôpital Necker-Enfants MaladesConcluído
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ConcluídoDoença Granulomatosa Crônica | Doença TransmissívelEstados Unidos
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Uskudar UniversityRecrutamentoSíndrome de Lesch-NyhanPeru
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ShireConcluídoSíndrome de HunterEstados Unidos, Espanha, Canadá, Reino Unido, México, Austrália, França