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Pesquisar ensaios clínicos para: Inborn Amino Acid Metabolism, Inborn Errors
Total de 43297 resultados
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University of LausanneConcluído
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IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di BolognaUniversity of BolognaConcluídoInflamação | Mortalidade | Hiper-homocisteinemiaItália
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Boston Children's HospitalBioMarin PharmaceuticalConcluído
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Horizon Therapeutics, LLCRescindidoDistúrbio do Ciclo da UréiaEstados Unidos
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... e outros colaboradoresConcluídoAcidemia Metilmalônica | Doença por Deficiência de Carbamoil-Fosfato Sintase I | Acidemia Propiônica Tipo I e/ou Tipo II | Deficiência de Ornitina CarbamoiltransferaseEstados Unidos
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Children's National Research InstitutePatient-Centered Outcomes Research Institute; Eunice Kennedy Shriver National... e outros colaboradoresConcluído
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoFenilcetonúriaEstados Unidos, Canadá
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Cyprium Therapeutics, Inc.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresConcluídoDoença de Menkes | Síndrome do Corno Occipital | Deficiência de Cobre InexplicávelEstados Unidos
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ModernaTX, Inc.RetiradoMetabolismo, Erros Inatos | Acidemia Metilmalônica (MMA)
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HLB Cell Co., Ltd.RetiradoDistúrbio do Ciclo da UréiaRepublica da Coréia
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University Children's Hospital, ZurichConcluídoFenilcetonúrias | Deficiência OTC | Erros Inatos do Metabolismo | Distúrbio do Ciclo da Uréia | Doença da Urina do Xarope de Bordo | Acidemia metilmalônica | Aminoacidopatia | Medições de resultados relatados pelo pacienteSuíça
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Promethera TherapeuticsConcluídoDistúrbios do Ciclo da UréiaBélgica, Espanha, França, Polônia
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Promethera TherapeuticsConcluídoDistúrbios do Ciclo da Uréia | Síndrome de Crigler NajjarIsrael, Reino Unido, Bélgica, França, Itália
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoDeficiências de tetrahidrobiopterina | Hiperfenilalaninemia Não FenilcetonúricaAlemanha, Estados Unidos
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University of British ColumbiaRare Disease Foundation, Vancouver, Canada; Saudi Arabian Cultural Bureau, OttawaConcluído
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University of British ColumbiaRare Disease Foundation, Vancouver, CanadaConcluído
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NestléRetirado
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NestléConcluídoFenilcetonúriaAustrália, Alemanha
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Zymenex A/SEuropean CommissionConcluídoAlfa-ManosidoseDinamarca, Reino Unido, França, Alemanha, Polônia
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Guy's and St Thomas' NHS Foundation TrustDesconhecidoDoenças cardiovasculares | FenilcetonúriasReino Unido
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PTC TherapeuticsGenzyme, a Sanofi CompanyRescindidoMetabolismo de Aminoácidos, Erros InatosFrança, Reino Unido, Itália, Bélgica, Alemanha, Suíça
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Vanderbilt UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); University of South Florida; National Institutes of Health (NIH)ConcluídoSíndrome de Hermansky PudlakEstados Unidos
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BioMarin PharmaceuticalConcluído
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Duke UniversityUniversity of FloridaConcluído
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Washington University School of MedicineConcluído
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Augusta UniversityDesconhecidoIntolerância à FrutoseEstados Unidos
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Augusta UniversityRescindidoIntolerância alimentar à frutoseEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoDeficiência de ornitina transcarbamilaseEstados Unidos
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Dr. Schär AG / SPAConcluídoFenilcetonúrias | Erros Inatos do Metabolismo | Doença Metabólica | PKUReino Unido
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Assiut UniversityDesconhecido
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Dr. Schär AG / SPAConcluídoFenilcetonúrias | Erros Inatos do Metabolismo | Doença Metabólica | PKUReino Unido
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Istanbul Medeniyet UniversityConcluídoEpilepsia | AVC Isquêmico | Hiperhomocisteinemia Trombótica Relacionada à CbsPeru
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National Taiwan University HospitalDesconhecidoAcidemia Propiônica (AP), Acidemia Metilmalônica (MMA)Taiwan
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Queen's University, BelfastUniversity of SussexDesconhecidoRetinite Pigmentosa | Baixa visão | Albinismo | Doença de Stargardt 1 | Doença de Stargardt 3 | Doença de Stargardt 4Reino Unido
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ConcluídoSíndrome mielodisplásica previamente tratada | Anemia de Fanconi | Síndrome Mielodisplásica de Novo | Leucemia Mielóide Aguda em RemissãoEstados Unidos, Brasil
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Baylor College of MedicineConcluídoDistúrbios do Ciclo da Uréia | Acidúria Argininosuccínica | Deficiência de Argininosuccinato LiaseEstados Unidos
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Swedish Orphan BiovitrumConcluídoTirosinemia Hereditária, Tipo IBélgica, Dinamarca, França, Alemanha, Áustria, Tcheca, Finlândia, Hungria, Irlanda, Itália, Holanda, Noruega, Polônia, Portugal, Espanha, Suécia, Reino Unido
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BioMarin PharmaceuticalConcluídoFenilcetonúria (PKU)Estados Unidos, Peru, Canadá, França, Alemanha, Itália, Reino Unido
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanBioMarin PharmaceuticalDesconhecidoDeficiência de HAP | Pku Fenilcetonúria
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Kaleido BiosciencesConcluído
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)ConcluídoAlbinismo OculocutâneoEstados Unidos
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Jesse RomanGenentech, Inc.DesconhecidoDoença Pulmonar Intersticial | Síndrome de Hermansky PudlakEstados Unidos, Porto Rico
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RescindidoCitrulinemia | Acidúria Argininosuccínica | Hiperargininemia | Deficiência de Ornitina Carbamoiltransferase | Deficiência de carbamoil-fosfato sintase I | Deficiência de N-acetilglutamato sintaseEstados Unidos
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University of MiamiConcluídoFenilcetonúriaEstados Unidos
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Rigshospitalet, DenmarkDesconhecidoMetabolismo de Carboidratos, Erros Inatos | Metabolismo, Erros Inatos | Metabolismo Lipídico, Erros Inatos | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo V | Deficiência de VLCAD | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo III | Deficiência de fosfoglicerato... e outras condiçõesDinamarca
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Laboratoires GenévrierConcluídoVitiligo | PiebaldismoBélgica, França, Itália
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Sutphin DrugsDesconhecidoTirosinemia Hereditária, Tipo IÍndia
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Translate Bio, Inc.RetiradoDeficiência de ornitina transcarbamilase
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Universidade do PortoBioMarin Pharmaceutical; Centro Hospitalar do PortoConcluído