- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Search trials
Hledat v klinických studiích: inborn errors
Celkem 15924 výsledků
-
University of ZurichNábor
-
The Hospital for Sick ChildrenChildren's Hospital of Philadelphia; Canadian Institutes of Health Research... a další spolupracovníciNáborIdiopatická dětská hyperkalcémie – mírná formaKanada
-
Wuerzburg University HospitalAcademisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA); St George... a další spolupracovníciNáborFabryho nemoc | Vzácná onemocnění | Hypertrofické kardiomyopatie | Fabryho nemoc, srdeční variantaNěmecko
-
Yale UniversityWilson Disease AssociationNábor
-
University of PittsburghNáborLysozomální střádavá onemocnění | Leukodystrofie | Niemann-Pickovy choroby | Battenova nemoc | Gaucherova nemoc | Krabbeho nemoc | Alfa-mannosidóza | Osteopetróza | Tay-Sachsova nemoc | Pelizaeus-Merzbacherova choroba | Sandhoffova nemoc | Gangliosidózy GM1 | MPS I | MPS II | Mizející nemoc bílé hmoty | Onemocnění z nedostatku... a další podmínkySpojené státy
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...NáborBattenova nemoc | Juvenilní neuronální ceroidní lipofuscinóza (CLN3)Spojené státy
-
Children's Hospital of PhiladelphiaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)NáborGenetické onemocnění | Hyperkalciurie | Idiopatická dětská hyperkalcémie – mírná forma | Idiopatická dětská hyperkalcémie – těžká forma | Hyperkalcémie, idiopatická, v dětství | Hyperkalciurická hyperkalcémieSpojené státy
-
Emily de los ReyesNáborBattenova nemoc | CLN6Spojené státy
-
Cambridge University Hospitals NHS Foundation TrustMedical Research Council; National Institute for Health Research, United KingdomNáborGaucherova choroba, typ III | Gaucherova choroba, typ ISpojené království
-
CENTOGENE GmbH RostockAlnylam PharmaceuticalsNáborKardiomyopatie | Polyneuropatie | Transthyretinová amyloidóza | Familiární amyloidní kardiomyopatie související s transthyretinem (ATTR). | Familiární amyloidní polyneuropatie související s transthyretinem (ATTR).Německo, Rakousko, Švýcarsko
-
Yonsei UniversityNáborFabryho nemocKorejská republika
-
GOIZETBioMarin PharmaceuticalNábor
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Nábor
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...National Institute of Mental Health (NIMH)NáborPrimární imunodeficience | Atopie | Autoinflamace | AutoimunitaSpojené státy
-
University Hospital, LilleMinistry of Health, FranceNáborDiagnostikuje onemocnění | Peroxizomální poruchyFrancie
-
The University of Texas Health Science Center,...NáborLeighova nemoc | Leighův syndrom | Leighova nekrotizující encefalopatie | Subakutní nekrotizující encefalomyopatie | Subakutní nekrotizující encefalomyelopatieSpojené státy
-
University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...NáborChoroba z nedostatku pyruvátdehydrogenázySpojené státy
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... a další spolupracovníciNáborMukopolysacharidózy | Leukoencefalopatie | Leukodystrofie | Adrenoleukodystrofie | Adrenomyeloneuropatie | X-vázaná adrenoleukodystrofie | Gangliosidózy | Metachromatická leukodystrofie | Krabbeho nemoc | Refsumova nemoc | Cadasil | Sjogren-Larssonův syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Nemoc bílé hmoty | Gangliosidóza... a další podmínkySpojené státy
-
Vanderbilt University Medical CenterHarvard UniversityNáborAlbrightová dědičná osteodystrofie | PseudohypoparatyreózaSpojené státy
-
Travere Therapeutics, Inc.NáborHomocystinurie v důsledku nedostatku CBSIrsko, Katar, Spojené státy, Spojené království
-
State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... a další spolupracovníciNábor
-
University of ThessalyZatím nenabírámeNedostatek G6PDŘecko
-
Children's National Research InstituteBoston Children's HospitalNáborPoruchy cyklu močovinySpojené státy
-
Translational Research Center for Medical Innovation...NáborNeutrální lipidová akumulační chorobaČína, Spojené státy, Francie, Rakousko, Německo, Itálie, Japonsko, Holandsko, Spojené království
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)NáborPropionová acidémie | Metabolické onemocnění | Organická acidémieSpojené státy
-
Krzysztof BankiewiczNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); University...NáborNedostatek AADCSpojené státy
-
Mayo ClinicNáborCystinurie | Hyperoxalurie | Dent Disease | Loweův syndrom | Nedostatek adenin fosforibosyltransferázySpojené státy, Kanada, Island, Izrael
-
Children's Hospital of PhiladelphiaUniversity of Wisconsin, Madison; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; Pennsylvania Department...Nábor
-
Fundación Hipercolesterolemia FamiliarInstituto de Salud Carlos III; Fundación Centro Nacional de Investigaciones...NáborFamiliární hypercholesterolémieŠpanělsko
-
Duke UniversityNáborPolyglukosanová tělesná nemoc dospělých | Onemocnění z hromadění glykogenu typu IV | GSD4 | GSD IV | APBDSpojené státy
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... a další spolupracovníciNáborGaucherova choroba typu 1Spojené státy
-
Shenzhen Second People's HospitalGuangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen UniversityNáborAdrenoleukodystrofie | Metachromatická leukodystrofieČína
-
Yonsei UniversityNáborFabryho nemocKorejská republika
-
University of MinnesotaNáborZánět | Oxidační stres | Gaucherova choroba typu ISpojené státy
-
Foundation Fighting BlindnessNáborRetinitis Pigmentosa | Choroiderémie | Usherův syndrom | Battenova nemoc | Leberova vrozená amauróza | Goldmann-Favre syndrom | Kearns-Sayre syndrom | Onemocnění sítnice | Bardet-Biedlův syndrom | Stargardtova nemoc | Kuželová dystrofie | Retinoschisis | Achromatopsie | Gyrate Atrophy | Oční choroby dědičné | Bassen-Kornzweigův... a další podmínkySpojené státy
-
National Taiwan University HospitalNábor
-
Children's Hospital of PhiladelphiaNáborLeukémie | Syndromy selhání kostní dřeně | Imunodeficience | Vrozené poruchy metabolismu | Imunodysregulace Polyendokrinopatie Enteropatie X-vázaný syndromSpojené státy
-
National Institute of Diabetes and Digestive and...NáborDiabetes | Hyperlipidémie | LipodystrofieSpojené státy
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationNáborMukopolysacharidóza II | Nemoci mozku, metabolické, vrozené | Adrenoleukodystrofie | Battenova nemoc | Leukodystrofie, metachromatická | Leukodystrophy, Globoid Cell | Alfa-mannosidóza | Tay-Sachsova nemoc | Pelizaeus-Merzbacherova choroba | Sandhoffova nemoc | Neimann Pickova nemoc | Sanfilippo MukopolysacharidózySpojené státy
-
Duke UniversityNábor
-
Russian Cardiology Research and Production CenterPfizer; AstraZeneca; AmgenNábor
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaNáborSrpkovitá anémie | Těžká vrozená neutropenie | Paroxysmální noční hemoglobinurie | Glanzmannova trombastenie | Shwachmanův-Diamantový syndrom | Diamond Blackfan anémie | Alfa- nebo beta-talasémie závislá na transfuzi | Nezhoubné hematologické poruchySpojené státy
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaNáborHurlerův syndrom | Sfingolipidózy | Peroxizomální poruchy | Metachromatická leukodystrofie | Alfa-mannosidóza | Hunterův syndrom | Poruchy mukopolysacharidózy | Syndrom Maroteaux Lamy | Sly syndrom | Fukosidóza | Aspartylglukosaminurii | Metabolické poruchy glykoproteinu | Recesivní leukodystrofie | Globoidní buněčná... a další podmínkySpojené státy
-
Children's Hospital Medical Center, CincinnatiMemorial Sloan Kettering Cancer Center; Fred Hutchinson Cancer CenterNáborFanconiho anémie | Myelodysplastický syndrom (MDS) | Akutní myeloidní leukémie (AML) | Těžké selhání dřeněSpojené státy
-
Amryt PharmaNáborHomozygotní familiární hypercholesterolémieItálie, Spojené státy, Argentina, Kanada, Francie, Řecko, Holandsko, Spojené království
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)NáborVrozené poruchy glykosylaceSpojené státy
-
Brain-Gut Research GroupNáborIntolerance fruktózy | Funkční Gastrointestinální poruchy | Laktózová intoleranceŠvýcarsko
-
Mayo ClinicNáborCystinurie | Primární hyperoxalurie | Dent Disease | Nedostatek APRTSpojené státy