Clinical Trials on Adrenomyeloneuropati Form (AMN) af X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD) in Spain

I alt 151 resultater

Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Instituto de Salud Carlos III; Fundacion Hesperia; ELA España Association

Afsluttet

Virkning af pioglitazon administreret til patienter med adrenomyeloneuropati (XAMNPIOP2011)

Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi

Spanien
MedDay Pharmaceuticals SA

Afsluttet

MD1003-AMN MD1003 i Adrenomyeloneuropati

Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | AMN

Frankrig, Tyskland, Spanien
Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Afsluttet

Plasmaudveksling med albumin hos AMN-patienter

Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati

Spanien
Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad; Fundacion Hesperia

Afsluttet

Et klinisk forsøg for AMN: Validering af biomarkører for oxidativ stress, effektivitet og sikkerhed af en blanding af antioxidanter

Adrenomyeloneuropati

Spanien
Edimer Pharmaceuticals

Afsluttet

Evaluering af fænotypiske og genetiske egenskaber hos mandlige forsøgspersoner berørt af hypohidrotisk ektodermal dysplasi (ECP-012) (ECP-012)

X-bundet hypohidrotisk ektodermal dysplasi | Hypohidrotisk ektodermal dysplasi

Spanien
Parc de Salut Mar

Afsluttet

"Brug af Epigallocatechin Gallate (EGCG) og kognitiv træning til at modulere kognitiv præstation hos patienter med fragilt X-syndrom" (TESFX)

Fragilt X syndrom

Spanien
Yolanda de Diego Otero

Afsluttet

Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af antioxidanter til behandling af Fragilt X-syndrom (SXF-TRA152)

Fragilt X syndrom

Spanien
Fundación Pública Andaluza para la Investigación...
Delos Clinical

Afsluttet

Klinisk forsøg til vurdering af sikkerheden og effektiviteten af vitamin C og vitamin E i kombination versus placebo til behandling af kognitiv og adfærdsforstyrrelse hos børn med fragilt X-syndrom (SXF2-8)

X Fragilt Syndrom

Spanien
Parc de Salut Mar
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain; Hospital Universitario... og andre samarbejdspartnere

Afsluttet

Pædiatrisk Exploratory Research Study of EGCG Use and Safety (PERSEUS) (PERSEUS)

Downs syndrom | Fragilt X syndrom

Spanien
Minoryx Therapeutics, S.L.

Aktiv, ikke rekrutterende

En klinisk undersøgelse af mandlige pædiatriske patienter med cerebral X-bundet adrenoleukodystrofi (forkalkning) for at vurdere virkningerne af MIN-102-behandling på sygdomsprogression forud for human stamcelletransplantation (HSCT) (NEXUS)

Cerebral adrenoleukodystrofi

Spanien, Tyskland, Frankrig, Argentina
EspeRare Foundation
Iqvia Pty Ltd; Pierre Fabre Medicament

Rekruttering

Intraamniotiske administrationer af ER004 til mandlige forsøgspersoner med X-bundet hypohidrotisk ektodermal dysplasi (EDELIFE)

X-Linked Hypohidrotisk ektodermal dysplasi (XLHED)

Forenede Stater, Spanien, Frankrig, Tyskland, Italien, Det Forenede Kongerige
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Klinisk undersøgelse for at vurdere farmakokinetikken, sikkerheden og tolerabiliteten af enkelte og flere orale doser af AFQ056 hos børn med fragilt X-syndrom (FXS)

Fragilt X syndrom

Forenede Stater, Spanien
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Rekruttering

Øget soleksponering uden smerter hos forskningspersoner med EPP (INSPIRE)

Erytropoietisk protoporfyri (EPP) | X-forbundet protoporfyri (XLP)

Spanien, Forenede Stater, Frankrig, Japan, Det Forenede Kongerige, Italien, Australien, Polen, Bulgarien, Tjekkiet, Holland
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Langsigtet undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af AFQ056 hos voksne patienter med fragilt X-syndrom

Fragilt X syndrom

Tyskland, Forenede Stater, Schweiz, Australien, Canada, Danmark, Frankrig, Italien, Det Forenede Kongerige, Spanien
Minoryx Therapeutics, S.L.

Aktiv, ikke rekrutterende

En klinisk undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af MIN-102 (IMP) hos mandlige AMN-patienter. (Advance)

Adrenoleukodystrofi

Spanien, Forenede Stater, Ungarn, Frankrig, Tyskland, Italien, Holland, Det Forenede Kongerige
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Sikkerhed og effektivitet af AFQ056 hos voksne patienter med fragilt X-syndrom

Fragilt X syndrom

Forenede Stater, Schweiz, Tyskland, Australien, Canada, Danmark, Frankrig, Italien, Spanien, Det Forenede Kongerige
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Langsigtet undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af AFQ056 hos unge patienter med fragilt X-syndrom (åbent)

Fragilt X syndrom

Forenede Stater, Belgien, Australien, Israel, Schweiz, Tyskland, Danmark, Italien, Holland, Spanien, Sverige, Det Forenede Kongerige, Frankrig
Hoffmann-La Roche

Afsluttet

En undersøgelse af RO4917523 hos patienter med fragilt X-syndrom

Fragilt X syndrom

Frankrig, Spanien, Forenede Stater, Peru, Canada, Det Forenede Kongerige, Chile, Argentina, Mexico, Sverige
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Sikkerhed og effektivitet af AFQ056 hos unge patienter med fragilt X-syndrom

Fragilt X syndrom

Forenede Stater, Belgien, Australien, Israel, Schweiz, Tyskland, Frankrig, Canada, Danmark, Indonesien, Italien, Holland, Spanien, Sverige, Kalkun, Det Forenede Kongerige
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals

Afsluttet

En langsigtet sikkerhedsundersøgelse af Cannabidiol oral opløsning (GWP42003-P, CBD-OS) hos patienter med Rett syndrom

Rett syndrom | RTT

Forenede Stater, Canada, Italien, Spanien, Det Forenede Kongerige, Australien
Jazz Pharmaceuticals

Afsluttet

Effektivitet og sikkerhed af Cannabidiol oral opløsning (GWP42003-P, CBD-OS) hos patienter med Rett syndrom (ARCH)

Rett syndrom | RTT

Forenede Stater, Spanien, Italien, Det Forenede Kongerige
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Afsluttet

Danons sygdoms naturhistorie

Danons sygdom

Irland, Tjekkiet, Frankrig, Italien, Spanien
Barcelona Macula Foundation

Rekruttering

Strukturel og funktionel karakterisering af sjældne øjensygdomme (RADIS)

Retinitis Pigmentosa | Choroideræmi | Stargardts sygdom 1 | Bedste sygdom | Mønsterdystrofi af Macula

Spanien
Emalex Biosciences Inc.
Psyadon Pharma

Afsluttet

Ecopipam-behandling af selvskadende adfærd hos personer med Lesch-Nyhans sygdom

Lesch-Nyhans sygdom | Selvskadende adfærd

Spanien, Forenede Stater
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hansa Biopharma AB

Aktiv, ikke rekrutterende

En undersøgelse af genoverførselsterapi til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af Delandistrogene Moxeparvovec (SRP-9001) efter imlifidase-infusion hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi (DMD), der er bestemt til at have allerede eksisterende antistoffer mod rekombinant adeno-associeret virusserotype (r4AAV)

Duchennes muskeldystrofi

Spanien
Shire

Afsluttet

Undersøgelse af langtidssikkerhed og kliniske resultater af Idursulfase IT og Elaprase-behandling hos pædiatriske deltagere, der har gennemført undersøgelse HGT-HIT-094

Hunters syndrom

Forenede Stater, Spanien, Canada, Det Forenede Kongerige, Mexico, Australien, Frankrig
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Rekruttering

En fase III undersøgelse af JR-141 i patienter med mucopolysaccharidosis II

Mucopolysaccharidosis II

Forenede Stater, Tyskland, Spanien, Frankrig, Brasilien, Argentina, Kalkun, Det Forenede Kongerige, Polen, Italien
University of Malaga

Afsluttet

Effektiviteten af et multimodalt fysioterapiprogram med Virtual Reality-briller i Duchenne og Becker. (RVDuchenne)

Muskeldystrofi, Duchenne og Becker typer

Spanien
Shire

Afsluttet

Observationsundersøgelse til evaluering af neuroudviklingsstatus hos pædiatriske patienter med Hunters syndrom (MPS II)

Hunters syndrom | Mucopolysaccharidosis (MPS)

Forenede Stater, Argentina, Mexico, Spanien, Det Forenede Kongerige
Baxalta now part of Shire

Afsluttet

Et fase 1/2-studie af SHP648, en adeno-associeret viral vektor til genoverførsel i hæmofili B-emner

Hæmofili B

Kalkun, Spanien
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Aktiv, ikke rekrutterende

Opfølgende genterapiforsøg til behandling af X-bundet retinitis Pigmentosa associeret med varianter i RPGR-genet

X-Linked Retinitis Pigmentosa

Forenede Stater, Canada, Israel, Det Forenede Kongerige, Danmark, Frankrig, Belgien, Italien, Holland, Schweiz, Spanien
Hoffmann-La Roche
Sarepta Therapeutics, Inc.

Rekruttering

En genleveringsundersøgelse for at evaluere sikkerheden og ekspressionen af delandistrogen Moxeparvovec hos deltagere under fire år med Duchenne muskeldystrofi (DMD) (ENVOL)

Duchennes muskeldystrofi

Spanien, Tyskland
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Afsluttet

Undersøgelse for at vurdere Burosumabs sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effektivitet hos patienter under 1 år

X-bundet hypofosfatæmi (XLH)

Sverige, Spanien, Det Forenede Kongerige, Italien, Østrig, Frankrig
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Aktiv, ikke rekrutterende

Genterapiforsøg til behandling af X-linked Retinitis Pigmentosa associeret med varianter i RPGR-genet

X-Linked Retinitis Pigmentosa

Belgien, Canada, Forenede Stater, Israel, Det Forenede Kongerige, Danmark, Frankrig, Italien, Holland, Schweiz, Spanien
Universidad de Almeria

Afsluttet

Fysioterapi behandling af børn og unge med neurologiske patologier

Neurologisk lidelse | Pædiatrisk lidelse | Duchenne | Sensorimotorisk lidelse nr

Spanien
University of Malaga

Ikke rekrutterer endnu

Effektiviteten af 5-ugers digital respiratorisk praksis i en gruppe børn med Duchenne muskeldystrofi og Becker muskeldystrofi. (DMDrespy2024)

Muskeldystrofi | Duchennes muskeldystrofi | Beckers muskeldystrofi

Spanien
Denali Therapeutics Inc.

Rekruttering

En undersøgelse for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af DNL310 vs Idursulfase hos pædiatriske deltagere med neuronopatisk (nMPS II) eller ikke-neuronopatisk mucopolysaccharidosis type II (nnMPS II) (COMPASS)

Mucopolysaccharidosis II

Forenede Stater, Spanien, Det Forenede Kongerige, Tjekkiet, Frankrig, Canada, Italien, Belgien, Holland, Tyskland, Argentina, Sverige, Kalkun, Brasilien, Colombia
Takeda

Ledig

Adgangsprogram efter undersøgelse af Idursulfase-IT sammen med Elaprase hos børn med Hunters syndrom

Hunters syndrom

Forenede Stater, Australien, Mexico, Spanien, Det Forenede Kongerige
EspeRare Foundation

Afsluttet

Rimeporid hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (RIM4DMD)

Muskeldystrofi, Duchenne

Italien, Frankrig, Spanien, Det Forenede Kongerige
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Afsluttet

En undersøgelse til at beskrive den levede oplevelse af XLH for unge ved slutningen af skeletvækst

X-forbundet hypofosfatæmi

Frankrig, Det Forenede Kongerige, Spanien, Tyskland, Holland
BioMarin Pharmaceutical

Rekruttering

Et fase 1/2-studie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af BMN 351 hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi

Duchennes muskeldystrofi

Spanien, Kalkun, Det Forenede Kongerige, Italien
Shire

Afsluttet

Undersøgelse af intrathecal Idursulfase-IT administreret i forbindelse med Elaprase® hos pædiatriske patienter med Hunters syndrom og tidlig kognitiv svækkelse (AIM-IT)

Hunters syndrom

Spanien, Forenede Stater, Canada, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Australien, Mexico
NS Pharma, Inc.
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Afsluttet

Undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af Viltolarsen hos ambulante og ikke-ambulante drenge med DMD (Galactic53)

Duchennes muskeldystrofi

Spanien, Forenede Stater, Den Russiske Føderation, Italien, Kina, Kalkun
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Aktiv, ikke rekrutterende

Register for patienter med X-forbundet hypofosfatæmi (XLH Registry)

X-forbundet hypofosfatæmi

Spanien, Italien, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Belgien, Danmark, Tyskland, Ungarn, Portugal, Norge, Schweiz, Israel, Holland, Tjekkiet, Bulgarien, Sverige, Slovenien, Irland, Letland, Slovakiet
University Hospital, Basel, Switzerland

Afsluttet

Tamoxifen i Duchenne muskeldystrofi (TAMDMD)

Duchennes muskeldystrofi

Frankrig, Spanien, Tyskland, Holland, Schweiz, Det Forenede Kongerige
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...
Catholic University of the Sacred Heart; Università degli Studi di Ferrara og andre samarbejdspartnere

Rekruttering

Hjerneinddragelse i dystrofinopatier del 1

Duchennes muskeldystrofi | Beckers muskeldystrofi

Danmark, Frankrig, Italien, Holland, Spanien, Det Forenede Kongerige
CSL Behring

Afsluttet

Sikkerhed og farmakokinetisk undersøgelse af et rekombinant koagulationsfaktor IX albuminfusionsprotein i forsøgspersoner med hæmofili B

Hæmofili B

Spanien, Italien, Frankrig, Tyskland, Østrig, Israel
CSL Behring

Afsluttet

Undersøgelse af subkutan immunglobulin hos patienter, der kræver IgG-erstatningsterapi

Almindelig variabel immundefekt | X-bundet agammaglobulinæmi | Autosomal recessiv agammaglobulinæmi

Tyskland, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Italien, Polen, Rumænien, Spanien, Sverige, Schweiz
Novo Nordisk A/S

Afsluttet

Sikkerhed og virkemåde af en enkelt dosis og flere doser af langtidsvirkende aktiveret rekombinant human faktor VII hos patienter med hæmofili A og B

Medfødt blødningsforstyrrelse | Hæmofili A | Hæmofili B

Spanien
Swedish Orphan Biovitrum
Cerner Enviza

Aktiv, ikke rekrutterende

En international undersøgelse til evaluering af effektiviteten og brugen af Alprolix i den virkelige verden hos patienter med hæmofili B (B-MORE)

Hæmofili B

Tjekkiet, Grækenland, Irland, Italien, Norge, Saudi Arabien, Spanien, Sverige, Det Forenede Kongerige

Clinical Trials on Adrenomyeloneuropati Form (AMN) af X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD) in Spain

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer