Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Clinical Trials on Genetiske sygdomme, X-forbundet in France

I alt 2298 resultater

EspeRare Foundation
Iqvia Pty Ltd; Pierre Fabre Medicament

Rekruttering

Intraamniotiske administrationer af ER004 til mandlige forsøgspersoner med X-bundet hypohidrotisk ektodermal dysplasi (EDELIFE)

X-Linked Hypohidrotisk ektodermal dysplasi (XLHED)

Forenede Stater, Spanien, Frankrig, Tyskland, Italien, Det Forenede Kongerige
Hospices Civils de Lyon

Ukendt

Klinisk fænotypning og karakterisering af neurale netværk og kognitive processer involveret i mental retardering X-linked (XLMR)

X-bundet mental retardering

Frankrig
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Afsluttet

Pilotundersøgelse af virkningerne af desipramin på de neurovegetative parametre hos et barn med Rett syndrom

Rett syndrom

Frankrig
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Tilmelding efter invitation

Langsigtet sikkerhed og effekt Opfølgning af BIIB111 til behandling af choroideremia og BIIB112 til behandling af X-Linked Retinitis Pigmentosa (SOLSTICE)

Choroideræmi | X-Linked Retinitis Pigmentosa

Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Holland, Tyskland, Frankrig, Brasilien, Canada, Danmark, Finland
Novartis

Afsluttet

Effekt, sikkerhed og tolerabilitet af AFQ056 hos Fragile X-patienter

Fragilt X syndrom

Frankrig, Italien, Schweiz
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Ukendt

Patienter med RETT syndrom (RETT)

Rett syndrom

Frankrig
Pitié-Salpêtrière Hospital

Rekruttering

Observatoire Des Patients Atteints de Laminopathies et Emerinopathies (Observatorium for patienter med Laminopathies og Emerinopathies) (OPALE)

Laminopatier | Emerinopatier

Frankrig
University Hospital, Tours

Afsluttet

Glutaminerg transmission ved autisme: molekylær billeddannelsesudforskning (TANGAU)

Sunde frivillige | Autisme | Fragilt-X syndrom (FXS)

Frankrig
Edimer Pharmaceuticals

Aktiv, ikke rekrutterende

Udvidelsesundersøgelse af XLHED-ramte mandlige forsøgspersoner behandlet med EDI200 i protokol ECP-002 (ECP-002e)

X-bundet hypohidrotisk ektodermal dysplasi

Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Tyskland, Italien
Central Hospital, Nancy, France

Afsluttet

Nye gener involveret i molekylær ætiologi af Rett-syndrom gennem DNA-mikroarray sammenlignende genomisk hybridisering (RETT)

Rett syndrom

Frankrig
Tetra Discovery Partners

Rekruttering

En undersøgelse af BPN14770 hos mandlige voksne (i alderen 18 til 45) med fragilt X-syndrom

Fragilt X syndrom

Forenede Stater
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Langsigtet undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af AFQ056 hos voksne patienter med fragilt X-syndrom

Fragilt X syndrom

Tyskland, Forenede Stater, Schweiz, Australien, Canada, Danmark, Frankrig, Italien, Det Forenede Kongerige, Spanien
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Sikkerhed og effektivitet af AFQ056 hos voksne patienter med fragilt X-syndrom

Fragilt X syndrom

Forenede Stater, Schweiz, Tyskland, Australien, Canada, Danmark, Frankrig, Italien, Spanien, Det Forenede Kongerige
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Rekruttering

Øget soleksponering uden smerter hos forskningspersoner med EPP (INSPIRE)

Erytropoietisk protoporfyri (EPP) | X-forbundet protoporfyri (XLP)

Forenede Stater, Spanien, Frankrig, Japan, Det Forenede Kongerige, Italien, Australien, Polen, Bulgarien, Tjekkiet, Holland
Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

Rekruttering

Klinisk undersøgelse af cannabidiol hos børn og unge med fragilt X-syndrom (RECONNECT)

Fragilt X syndrom

Forenede Stater, Australien, Det Forenede Kongerige, Irland
Seaside Therapeutics, Inc.

Afsluttet

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af STX209 (Arbaclofen) til behandling af social tilbagetrækning hos børn med Fragilt X-syndrom (Harbor-C)

Fragilt X syndrom

Forenede Stater
Tetra Discovery Partners

Rekruttering

En randomiseret undersøgelse af BPN14770 hos mandlige unge (i alderen 12 til < 18 år) med fragilt X-syndrom

Fragilt X syndrom

Forenede Stater
Tetra Discovery Partners

Tilmelding efter invitation

En åben udvidelsesundersøgelse af BPN14770 i forsøgspersoner med fragilt X-syndrom

Fragilt X syndrom

Forenede Stater
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Langsigtet undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af AFQ056 hos unge patienter med fragilt X-syndrom (åbent)

Fragilt X syndrom

Forenede Stater, Belgien, Australien, Israel, Schweiz, Tyskland, Danmark, Italien, Holland, Spanien, Sverige, Det Forenede Kongerige, Frankrig
Hoffmann-La Roche

Afsluttet

En undersøgelse af RO4917523 hos patienter med fragilt X-syndrom

Fragilt X syndrom

Frankrig, Spanien, Forenede Stater, Peru, Canada, Det Forenede Kongerige, Chile, Argentina, Mexico, Sverige
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Sikkerhed og effektivitet af AFQ056 hos unge patienter med fragilt X-syndrom

Fragilt X syndrom

Forenede Stater, Belgien, Australien, Israel, Schweiz, Tyskland, Frankrig, Canada, Danmark, Indonesien, Italien, Holland, Spanien, Sverige, Kalkun, Det Forenede Kongerige
Seaside Therapeutics, Inc.

Afsluttet

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af STX209 (Arbaclofen) til social tilbagetrækning hos unge og voksne med Fragilt X-syndrom (Harbor-A)

Fragilt X syndrom

Forenede Stater
Seaside Therapeutics, Inc.

Afsluttet

En åben udvidelsesundersøgelse i emner med fragilt X-syndrom (209FX303)

Fragilt X syndrom

Forenede Stater
Viking Therapeutics, Inc.

Rekruttering

En undersøgelse for at vurdere farmakodynamikken af VK0214 hos mandlige forsøgspersoner med AMN

Adrenomyeloneuropati Form (AMN) af X-bundet adrenoleukodystrofi (X-ALD)

Forenede Stater, Frankrig, Tyskland, Italien, Det Forenede Kongerige
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Afsluttet

Osteoporose i RETT syndrom (OSRETT)

RETT syndrom med dokumenteret MECP2-mutation

Frankrig
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association...

Rekruttering

Cellesignalering, reinnervation og metabolisme ved Kennedys sygdom og amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (CERMALS)

Amyotrofisk lateral sklerose | Kennedys sygdom

Frankrig
Edimer Pharmaceuticals

Afsluttet

Fase 2-undersøgelse til evaluering af sikkerhed, farmakokinetik, immunogenicitet og farmakodynamik/effektivitet af EDI200 hos spædbørn hos mænd med X-linket hypohidrotisk ektodermal dysplasi (XLHED) (ECP-002)

X-forbundet hypohidrotisk ektodermal dysplasi

Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Tyskland, Italien
Minoryx Therapeutics, S.L.

Rekruttering

Sygdomsprogression hos kvinder med X-bundet adrenoleukodystrofi

X-bundet adrenoleukodystrofi

Frankrig
Edimer Pharmaceuticals

Afsluttet

Naturhistorie og resultater i X-Linked Hypohidrotisk ektodermal dysplasi (ECP-015)

X-forbundet hypohidrotisk ektodermal dysplasi

Forenede Stater, Det Forenede Kongerige, Frankrig, Tyskland, Italien
University Hospital, Brest

Ukendt

Dysautonomisk fænotype hos mandlige patienter med MECP2-mutation (MECP2BOYS)

Dysautonomi | Maskulinitet | MECP2-relateret svær neonatal encefalopati

Frankrig
bluebird bio

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsopfølgning af deltagere med cerebral adrenoleukodystrofi, der blev behandlet med Lenti-D lægemiddelprodukt

Cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) | Adrenoleukodystrofi (ALD) | X-forbundet adrenoleukodystrofi (X-ALD)

Forenede Stater, Argentina, Australien, Brasilien, Frankrig, Tyskland, Holland, Det Forenede Kongerige, Italien
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Aktiv, ikke rekrutterende

Opfølgende genterapiforsøg til behandling af X-bundet retinitis Pigmentosa associeret med varianter i RPGR-genet

X-Linked Retinitis Pigmentosa

Forenede Stater, Canada, Israel, Det Forenede Kongerige, Spanien, Danmark, Frankrig, Belgien, Italien, Holland, Schweiz
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Aktiv, ikke rekrutterende

Genterapiforsøg til behandling af X-linked Retinitis Pigmentosa associeret med varianter i RPGR-genet

X-Linked Retinitis Pigmentosa

Belgien, Canada, Forenede Stater, Israel, Det Forenede Kongerige, Spanien, Danmark, Frankrig, Italien, Holland, Schweiz
University of Florida
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbejdspartnere

Aktiv, ikke rekrutterende

Forsøg med dichloracetat i pyruvatdehydrogenasekompleksmangel: (DCA/PDCD)

Pyruvat dehydrogenase kompleks mangel

Forenede Stater
NeuroVia, Inc.

Trukket tilbage

Sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik af NV1205 hos pædiatriske mandlige forsøgspersoner med adrenoleukodystrofi

X-forbundet adrenoleukodystrofi

Australien, Argentina, Det Forenede Kongerige, Colombia, Chile, Frankrig, Den Russiske Føderation, Ukraine
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Afsluttet

Danons sygdoms naturhistorie

Danons sygdom

Irland, Tjekkiet, Frankrig, Italien, Spanien
University Hospital, Montpellier
Agence de La Biomédecine

Aktiv, ikke rekrutterende

NIPD på cffDNA for Triplet-gentagelsessygdomme

Fragilt X syndrom | Huntingtons sygdom | Myotonisk dystrofi 1

Frankrig
Novartis Pharmaceuticals

Afsluttet

Sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af BVS857 hos patienter med spinal og bulbar muskelatrofi

Spinal og Bulbar muskelatrofi

Forenede Stater, Tyskland, Italien, Danmark
NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Afsluttet

Natural History of Progression of X-Linked Retinitis Pigmentosa (XOLARIS)

X-Linked Retinitis Pigmentosa

Forenede Stater, Frankrig, Det Forenede Kongerige, Finland, Holland, Tyskland, Canada
University Hospital, Montpellier
Association Xtraordinaire sub-group DDX3X; Genida

Ukendt

Bedre afgrænsning af DDX3X-relateret fænotype og epigenetisk signatur.

Intellektuel udviklingsforstyrrelse | X-LINKED

Frankrig
AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.

Aktiv, ikke rekrutterende

En undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af AJ201 hos patienter

Spinal og Bulbar muskelatrofi | Kennedys sygdom

Forenede Stater
ArmaGen, Inc

Afsluttet

Sikkerheds- og dosisvariationsundersøgelse af insulinreceptor MoAb-IDS fusionsprotein hos patienter med Hunters syndrom

Mucopolysaccharidosis II

Forenede Stater, Tyskland, Filippinerne
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Centre National de la Recherche Scientifique, France

Afsluttet

Akustiske og perceptuelle markører for dysartri i amyotrofisk lateral sklerose (ALS) (SPEECH-ALS)

Amyotrofisk lateral sklerose | Primær lateral sklerose | Kennedys sygdom

Frankrig
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Rekruttering

En fase III undersøgelse af JR-141 i patienter med mucopolysaccharidosis II

Mucopolysaccharidosis II

Forenede Stater, Tyskland, Spanien, Frankrig, Brasilien, Argentina, Kalkun, Det Forenede Kongerige, Polen, Italien
Shire

Afsluttet

Undersøgelse af langtidssikkerhed og kliniske resultater af Idursulfase IT og Elaprase-behandling hos pædiatriske deltagere, der har gennemført undersøgelse HGT-HIT-094

Hunters syndrom

Forenede Stater, Spanien, Canada, Det Forenede Kongerige, Mexico, Australien, Frankrig
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Afsluttet

Indvirkning af dysregulering af kernekropstemperatur på søvn hos patienter med hypohidrotisk ektodermal dysplasi (DEH-Somno)

Hypohidrotisk ektodermal dysplasi

Frankrig
Takeda

Rekruttering

Udvidelsesundersøgelse af Idursulfase-IT sammen med Elaprase hos voksne med Hunters syndrom og kognitiv svækkelse

Hunters syndrom

Canada, Frankrig
Denali Therapeutics Inc.

Rekruttering

En undersøgelse for at bestemme effektiviteten og sikkerheden af DNL310 vs Idursulfase hos pædiatriske deltagere med neuronopatisk (nMPS II) eller ikke-neuronopatisk mucopolysaccharidosis type II (nnMPS II) (COMPASS)

Mucopolysaccharidosis II

Forenede Stater, Spanien, Det Forenede Kongerige, Tjekkiet, Frankrig, Canada, Italien, Belgien, Holland, Tyskland, Argentina, Sverige, Kalkun, Colombia, Brasilien
MedDay Pharmaceuticals SA

Afsluttet

MD1003-AMN MD1003 i Adrenomyeloneuropati

Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | AMN

Frankrig, Tyskland, Spanien
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Afsluttet

Genterapi for X-bundet svær kombineret immundefekt (SCID2)

X-bundet svær kombineret immundefekt

Frankrig

Clinical Trials on Genetiske sygdomme, X-forbundet in France

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer