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Klinische Studien zur Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
Insgesamt 87785 ergebnisse
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Ultragenyx Pharmaceutical IncBeendetOrnithin-Transcarbamylase-MangelVereinigte Staaten
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Kaleido BiosciencesBeendetStörung des HarnstoffzyklusBelgien, Vereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Schweiz, Truthahn
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HLB Cell Co., Ltd.ZurückgezogenStörung des HarnstoffzyklusKorea, Republik von
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Horizon Therapeutics, LLCAbgeschlossenStörung des HarnstoffzyklusVereinigte Staaten, Kanada
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NYU Langone HealthGenzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossen
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Taipei Veterans General Hospital, TaiwanNoch keine RekrutierungGlykogenspeicherkrankheit Typ II
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Travere Therapeutics, Inc.Anmeldung auf Einladung
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Travere Therapeutics, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendHomocystinurieVereinigte Staaten
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SynlogicAbgeschlossenHomocystinurieVereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossen
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Chang Gung Memorial HospitalRekrutierungNicht-Phenylketonurische HyperphenylalaninämieTaiwan
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CENTOGENE GmbH RostockAbgeschlossenLysosomale Speicherkrankheiten | Sphingolipidosen | Gaucher-KrankheitAlbanien, Griechenland, Indien, Israel, Marokko, Pakistan, Spanien
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Baylor College of MedicineRare Diseases Clinical Research Network; Neogenis LaboratoriesAbgeschlossenStörungen des Harnstoffzyklus, angeboren | Störung des Harnstoffzyklus | Argininosuccinat-Azidurie | Argininosuccinat-Lyase-MangelVereinigte Staaten
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Khondrion BVJulius Clinical; ProPharma Group; Europees Fonds voor Regionale Ontwikkeling (EFRO) und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendMitochondriale Erkrankungen | MELAS | Mitochondriale DNA tRNALeu(UUR) m.3243A | Subakute nekrotisierende EnzephalomyelopathieNiederlande
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Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... und andere MitarbeiterAbgeschlossenGehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren | Ornithin-Transcarbamylase-Mangel | Störung des HarnstoffzyklusVereinigte Staaten
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University of LausanneAbgeschlossen
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University of Colorado, DenverAbgeschlossenHomocystinurieVereinigte Staaten
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McGill University Health Centre/Research Institute...March of DimesAbgeschlossen
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University Hospital, ToursInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, FranceAbgeschlossenPKU | HyperphenylalaninämieFrankreich
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LYSOGENEBeendetGM1 GangliosidoseVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Frankreich
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LYSOGENECasimir, LLC; Cure GM1 FoundationAbgeschlossenGM1 GangliosidoseVereinigte Staaten
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Columbia UniversityEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungMitochondriale Erkrankung | Mitochondriale Störungen | Melas | Kearns Sayer | NARP | MNGIE | LHON | Mitochondriales Depletion-Syndrom | Leigh-KrankheitVereinigte Staaten
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SanofiAbgeschlossen
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AVROBIOZurückgezogen
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Amicus TherapeuticsAbgeschlossenGaucher-Krankheit | Gaucher-Krankheit, Typ 1 | Gaucher-Krankheit Typ 1Vereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten
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University of PennsylvaniaPassage Bio, Inc.RekrutierungGM1 GangliosidoseVereinigte Staaten, Truthahn, Brasilien, Kanada, Vereinigtes Königreich
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He HuangLingyi Biotech Co., Ltd.Rekrutierung
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CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.RekrutierungGaucher-Krankheit, Typ 1 | Gaucher-Krankheit, Typ 3China
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Cambridge University Hospitals NHS Foundation TrustMedical Research Council; National Institute for Health Research, United KingdomRekrutierungGaucher-Krankheit, Typ III | Gaucher-Krankheit, Typ IVereinigtes Königreich
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SanofiAbgeschlossen
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Shaare Zedek Medical CenterAbgeschlossen
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Amicus TherapeuticsAbgeschlossenGaucher-Krankheit | Gaucher-Krankheit, Typ 1 | Gaucher-Krankheit Typ 1Vereinigte Staaten
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Amicus TherapeuticsAbgeschlossenGaucher-Krankheit | Gaucher-Krankheit, Typ 1 | Gaucher-Krankheit Typ 1Vereinigtes Königreich, Israel, Südafrika, Vereinigte Staaten
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Centre Hospitalier de CayenneAbgeschlossen
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National Institute of Neurological Disorders and...AbgeschlossenMorbus GaucherVereinigte Staaten
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Centre for Analytical Biochemistry and Biomedical...University of GiessenRekrutierungPompe-KrankheitDeutschland
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University of FloridaAmicus TherapeuticsAbgeschlossenLysosomale Speicherkrankheiten | Glykogenspeicherkrankheit Typ II | Pompe-KrankheitVereinigte Staaten
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Khondrion BVDrug Research Unit Ghent, BelgiumAbgeschlossenMitochondriale Erkrankung | MELAS | Leigh-Syndrom | LHON | Mitochondriale DNA tRNALeu(UUR) m.3243ABelgien
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The Hospital for Sick ChildrenAbgeschlossenGangliosidosen, GM2 | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-KrankheitKanada
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National Center for Research Resources (NCRR)National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); University...Abgeschlossen
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Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment...UnbekanntGaucher-Krankheit Typ 1Vereinigte Staaten
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Travere Therapeutics, Inc.RekrutierungHomocystinurie aufgrund von CBS-MangelIrland, Katar, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, San DiegoAbgeschlossenHomocystinurie
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National Center for Research Resources (NCRR)University of PittsburghUnbekanntMorbus GaucherVereinigte Staaten
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University of Massachusetts, AmherstZurückgezogenOxidativen Stress | COPD | Tetrahydrobiopterin-MangelVereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNoch keine Rekrutierung
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Amicus TherapeuticsRekrutierungPompe-KrankheitVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Deutschland
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Duke UniversitySanofiRekrutierung
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyRekrutierungPompe-KrankheitVereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossen