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Klinische Studien zur Genetische Krankheiten, X-gebunden
Insgesamt 15057 ergebnisse
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NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyAbgeschlossenChoroiderämieFinnland, Vereinigte Staaten, Kanada, Dänemark, Niederlande, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Brasilien, Frankreich
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Rare Thyroid Therapeutics International ABPremier Research Group plc; Egetis TherapeuticsRekrutierungMangel an Monocarboxylat-Transporter 8 | Allan-Herndon-Dudley-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Niederlande
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Universitair Ziekenhuis BrusselMarguerite - Marie Delacroix FoundationNoch keine RekrutierungKlassische Lissenzephalie und subkortikale BandheterotopienBelgien
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisBraintaleNoch keine RekrutierungX-chromosomale Adrenoleukodystrophie
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Stanford UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Hugo W. Moser... und andere MitarbeiterAbgeschlossenX-chromosomale AdrenoleukodystrophieVereinigte Staaten
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Shenzhen Geno-Immune Medical InstituteUnbekannt
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NeuroVia, Inc.ZurückgezogenX-chromosomale AdrenoleukodystrophieAustralien, Argentinien, Vereinigtes Königreich, Kolumbien, Chile, Frankreich, Russische Föderation, Ukraine
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Rare Thyroid Therapeutics International ABEgetis Therapeutics; AnovoRxVerfügbarMangel an Monocarboxylat-Transporter 8 | Allan-Herndon-Dudley-SyndromVereinigte Staaten
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.RekrutierungMethyl-CpG-bindendes Protein 2 (MECP2)-DuplikationssyndromVereinigte Staaten
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Boston Children's HospitalBeendetFanconi-Anämie | Dyskeratosis congenitaVereinigte Staaten
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Spark TherapeuticsAbgeschlossenChoroiderämie | CHM (Choroideremia)-GenmutationenVereinigte Staaten
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Onofre, Aurora Pujol, M.D.Instituto de Salud Carlos III; Fundacion Hesperia; ELA España AssociationAbgeschlossenAdrenomyeloneuropathie | X-chromosomale AdrenoleukodystrophieSpanien
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...European Leukodystrophy AssociationAbgeschlossenX-chromosomale AdrenoleukodystrophieVereinigte Staaten
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National Eye Institute (NEI)AbgeschlossenRetinoschisis | X-gebundenVereinigte Staaten
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Bambino Gesù Hospital and Research InstituteAutour Des Williams; AceaUnbekanntFragiles X-Syndrom | Williams-SyndromItalien
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University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of... und andere MitarbeiterAbgeschlossenRett-Syndrom, erhaltene Sprachvariante | Mecp2-Duplikationssyndrom | Rett-assoziierte ErkrankungenVereinigte Staaten
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Rekrutierung
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University of California, San DiegoRocket Pharmaceuticals Inc.Rekrutierung
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Cure CMDUniversity of Michigan; Congenital Muscle Disease International RegistrAbgeschlossenX-chromosomale myotubuläre MyopathieVereinigte Staaten
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University Hospital, BrestUnbekanntDysautonomie | Männlichkeit | MECP2-bedingte schwere neonatale EnzephalopathieFrankreich
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TakedaRekrutierungSpinale und bulbäre MuskelatrophieJapan
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenSpinale und bulbäre MuskelatrophieVereinigte Staaten, Deutschland, Italien, Dänemark
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutierungChronische Granulomatöse Krankheit (CGD) | X-chromosomale chronische granulomatöse ErkrankungVereinigte Staaten
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University of OxfordUniversity College, London; University of Southampton; Moorfields Eye Hospital... und andere MitarbeiterAbgeschlossen
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Medical University of ViennaMedical University of GrazUnbekanntMorbus Fabry | Linke ventrikuläre HypertrophieÖsterreich
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Rocket Pharmaceuticals Inc.AbgeschlossenDanon-KrankheitIrland, Tschechien, Frankreich, Italien, Spanien
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Minoryx Therapeutics, S.L.RekrutierungX-chromosomale AdrenoleukodystrophieFrankreich
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University of British ColumbiaVancouver General HospitalZurückgezogen
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AB2 Bio Ltd.AbgeschlossenNLRC4-MAS | XIAP-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Deutschland
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AB2 Bio Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendNLRC4-MAS | XIAP-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Deutschland
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Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological ResearchRekrutierungSpinale und bulbäre MuskelatrophieItalien
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossen
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Leipzig University Medical CenterRekrutierungX-chromosomale AdrenoleukodystrophieDeutschland
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Leipzig University Medical CenterEuropean Leukodystrophy AssociationAbgeschlossenX-chromosomale AdrenoleukodystrophieDeutschland
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Anmeldung auf EinladungBeschränkter Intellekt | Down-Syndrom | Aufmerksamkeits-Defizit-Hyperaktivitäts-Störung | Fragiles X-SyndromVereinigte Staaten
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Medical University of GrazAbgeschlossenBipolare affektive StörungÖsterreich
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Kiora Pharmaceuticals, Inc.Rekrutierung
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Center for Eye Research AustraliaAustralian National University; Commonwealth Scientific and Industrial Research... und andere MitarbeiterAnmeldung auf Einladung
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Mobius Medical Pty Ltd.University of Melbourne; Australian National University; Centre for Eye Research... und andere MitarbeiterAbgeschlossenRetinitis pigmentosa | ChoroiderämieAustralien
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AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendSpinale und bulbäre Muskelatrophie | Kennedy-KrankheitVereinigte Staaten
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Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneAbgeschlossenBipolare affektive StörungFrankreich
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BiogenAbgeschlossen
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Center for Eye Research AustraliaAbgeschlossen
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktiv, nicht rekrutierendDanon-KrankheitVereinigte Staaten
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Karen Brorup Heje PedersenAbgeschlossenGesunde Probanden | Spinale und bulbäre MuskelatrophieDänemark
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Ramathibodi HospitalAstraZenecaAbgeschlossenSpinobulbäre Muskelatrophie | Kennedy-KrankheitThailand
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association...RekrutierungAmyotrophe Lateralsklerose | Kennedy-KrankheitFrankreich
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National Institute of Neurological Disorders and...AbgeschlossenSpinale und bulbäre Muskelatrophie | Kennedy-KrankheitVereinigte Staaten
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)BeendetKommunikation | ErbkrankheitVereinigte Staaten
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Janssen-Ortho Inc., CanadaAbgeschlossenAutistische Störung | Entwicklungsstörungen | Rett-Syndrom | Asperger-Syndrom | DCKind Entwicklungsstörungen, weit verbreitet