Clinical Trials on Genetische Krankheiten, X-gebunden in Australia

Hereditäres Angioödem

Vereinigte Staaten, Australien, Bulgarien, Kanada, Frankreich, Deutschland, Griechenland, Ungarn, Israel, Italien, Japan, Niederlande, Neuseeland, Nordmazedonien, Polen, Portugal, Puerto Rico, Rumänien, Slowakei, Spanien, Vereinigtes...

Hereditäres Angioödem (HAE)

Österreich, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Ungarn, Israel, Italien, Nordmazedonien, Polen, Rumänien, Schweiz, Vereinigtes Königreich

Lebersche hereditäre Optikusneuropathie (LHON)

Italien, Deutschland, Frankreich, Österreich, Griechenland, Niederlande

Chronisches Nierenleiden | Autosomal-dominante polyzystische Nierenerkrankung

Australien, Belgien, Italien, Spanien, Schweden, Vereinigte Staaten, Kanada, Niederlande, Tschechien, Polen, Deutschland, Russische Föderation, Ungarn, Israel, Puerto Rico, Argentinien, Dänemark, Südafrika, Vereinigtes Königreich und mehr

Hämophilie A

Belgien, Neuseeland, Niederlande, Griechenland, Vereinigtes Königreich, Österreich, Vereinigte Staaten, Italien, Rumänien, Bulgarien, Kanada, Israel, Polen, Litauen, Norwegen, Argentinien, Spanien

Sekundäre akute myeloische Leukämie | Akute Erythroleukämie im Kindesalter (M6) | Akute megakaryozytische Leukämie im Kindesalter (M7) | Akute monoblastische Leukämie im Kindesalter (M5a) | Akute monozytäre Leukämie im Kindesalter (M5b) | Akute myeloblastische Leukämie im Kindesalter mit... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Kanada, Australien, Puerto Rico

Von-Willebrand-Krankheit

Vereinigte Staaten, Belgien, Spanien, Italien, Truthahn, Deutschland, Österreich, Frankreich, Tschechien, Russische Föderation, Ukraine, Vereinigtes Königreich, Niederlande

Mukoviszidose

Spanien, Belgien, Niederlande, Frankreich, Kanada, Deutschland, Schweden, Schweiz, Italien, Tschechien, Portugal, Österreich, Ungarn, Norwegen, Polen

Angeborene Blutungsstörung | Hämophilie A

Vereinigte Staaten, Niederlande, Spanien, Schweiz, Taiwan, Truthahn, Vereinigtes Königreich, Kroatien, Deutschland, Brasilien, Frankreich, Japan, Australien, Ungarn, Israel, Korea, Republik von, Litauen, Portugal, Ukraine, Gri... und mehr

CML in der chronischen Phase

Deutschland, Italien, Spanien, Belgien, Kroatien, Ungarn, Niederlande, Österreich, Frankreich, Griechenland, Schweden, Schweiz, Bulgarien, Rumänien, Slowenien, Vereinigtes Königreich, Litauen, Slowakei, Dänemark, Finnland, Norwegen und mehr

Metastasierter Darmkrebs

Vereinigte Staaten, Belgien, China, Kanada, Dänemark, Frankreich, Norwegen, Rumänien, Spanien, Vereinigtes Königreich, Österreich, Brasilien, Deutschland, Niederlande, Argentinien, Tschechien, Irland, Italien, Truthahn, Chile, G... und mehr

Akute lymphatische Leukämie | B Akute lymphoblastische Leukämie | T Akute lymphoblastische Leukämie | Akute Leukämie des gemischten Phänotyps

Vereinigte Staaten, Kanada, Puerto Rico, Australien, Finnland, Neuseeland, Saudi-Arabien, Deutschland, Österreich, Belgien, Chile, Tschechien, Frankreich, Italien, Niederlande, Schweden, Schweiz, Hongkong, Israel

Hypereosinophiles Syndrom | Chronische myeloische Leukämie | Systemische Mastozytose | Akute lymphoblastische Leukämie (Philadelphia-Chromosom-positiv)

Vereinigte Staaten, Polen, Italien, Belgien, Kanada, Frankreich, Australien, Niederlande, Schweden, Schweiz, Vereinigtes Königreich, Spanien, Korea, Republik von, Österreich, Deutschland, Dänemark, Finnland, Singapur, Taiwan, ... und mehr

Arginase-I-Mangel | Hyperargininämie

Vereinigte Staaten, Italien, Kanada, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Österreich, Deutschland

Mukoviszidose

Spanien, Belgien, Niederlande, Frankreich, Kanada, Deutschland, Schweden, Italien, Tschechien, Schweiz, Portugal, Österreich, Ungarn, Norwegen, Polen

Huntington-Krankheit

Vereinigte Staaten, Kanada, Niederlande, Deutschland, Spanien, Vereinigtes Königreich, Österreich, Italien

Hämophilie A

Korea, Republik von, Taiwan, Truthahn, Singapur, Vereinigte Staaten, Niederlande, Österreich, Dänemark, Vereinigtes Königreich, Belgien, Italien, Frankreich, Japan, Deutschland, Israel, Polen, Kanada, Norwegen, Rumänien, Kolum...

Hämophilie A

Niederlande, Spanien, Griechenland, Italien, Frankreich, Belgien, Deutschland, Österreich, Schweden, Ungarn, Finnland, Vereinigtes Königreich, Dänemark, Rumänien

Hypercholesterinämie

Vereinigte Staaten, Österreich, Kanada, Tschechische Republik, Dänemark, Frankreich, Israel, Niederlande, Norwegen, Russische Föderation, Südafrika, Spanien, Schweden, Vereinigtes Königreich

Klarzelliges Nierenzellkarzinom | Nierenzellkrebs im Stadium III | Stadium IV Nierenzellkrebs | Klarzelliges Sarkom der Niere | Papilläres Nierenzellkarzinom | Rhabdoider Tumor der Niere | Stadium I Nierenzellkrebs | Nierenzellkarzinom im Kindesalter | Stadium II Nierenzellkrebs | Nieren-Wilms-Tumor... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Kanada, Australien, Neuseeland, Puerto Rico

Angeborene Nebennierenhyperplasie

Vereinigte Staaten, Australien, Brasilien, Estland, Deutschland, Korea, Republik von, Lettland, Litauen, Polen, Rumänien, Spanien, Schweden, Truthahn, Kanada, Italien, Vereinigtes Königreich

Lebersche hereditäre Optikusneuropathie (LHON)

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Spanien, Polen, Österreich, Belgien, Bulgarien, Deutschland, Italien, Portugal

Tuberöse Sklerose-Komplex-assoziierte refraktäre Anfälle

Vereinigte Staaten, Kolumbien, Belgien, Frankreich, Japan, Taiwan, Truthahn, Spanien, Thailand, Korea, Republik von, Australien, Ungarn, Vereinigtes Königreich, Kanada, Norwegen, Deutschland, Italien, Russische Föderation, D... und mehr

Hereditäres Angioödem

Spanien, Argentinien, Österreich, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Israel, Italien, Schweiz, Vereinigtes Königreich

Bösartiges solides Neoplasma | Fortgeschrittenes bösartiges solides Neoplasma | Refraktärer bösartiger fester Neoplasma | Wiederkehrendes Ependymom | Rezidivierendes Hepatoblastom | Wiederkehrende Langerhans-Zell-Histiozytose | Rezidivierender bösartiger Keimzelltumor | Wiederkehrendes malignes... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Puerto Rico, Australien

Hämophilie A

Spanien, Vereinigte Staaten, Dänemark, Italien, Taiwan, Malaysia, Belgien, Thailand, Truthahn, Österreich, Bulgarien, Kanada, Finnland, Frankreich, Deutschland, Hongkong, Ungarn, Korea, Republik von, Niederlande, Norwegen, Singapur und mehr

Hereditäre Tyrosinämie, Typ I

Belgien, Dänemark, Frankreich, Deutschland, Österreich, Tschechien, Finnland, Ungarn, Irland, Italien, Niederlande, Norwegen, Polen, Portugal, Spanien, Schweden, Vereinigtes Königreich

Hämophilie A | Blutgerinnungsstörungen

Spanien, Taiwan, Österreich, Vereinigte Staaten, Deutschland, Thailand, Vereinigtes Königreich, Italien, Truthahn, Kroatien, Serbien, Polen, Israel, Schweden, Indonesien, Argentinien, Norwegen, Südafrika, Indien, Hongkong, Dänemark und mehr

Angeborene Blutungsstörung | Hämophilie A

Frankreich, Vereinigte Staaten, Dänemark, Niederlande, Schweden, Spanien, Deutschland, Schweiz, Taiwan, Japan, Vereinigtes Königreich, Kroatien, Italien, Malaysia, Brasilien, Australien, Ungarn, Israel, Truthahn, Puerto Rico, No... und mehr

Hereditäres Angioödem

Belgien, Bulgarien, Estland, Spanien, Ungarn, Israel, Deutschland, Tschechien, Portugal, Griechenland, Litauen, Polen, Lettland, Kroatien, Slowakei, Österreich, Kanada, Irland, Nordmazedonien, Rumänien, Serbien, Slowenien

Huntington-Krankheit

Österreich, Belgien, Frankreich, Deutschland, Italien, Portugal, Spanien, Vereinigtes Königreich

Mukoviszidose

Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Schweden, Kanada, Frankreich, Österreich, Deutschland, Niederlande, Italien, Belgien, Portugal, Bulgarien, Tschechien, Griechenland, Ungarn, Polen, Rumänien, Russische Föderation, ... und mehr

Mukopolysaccharidose I (MPS I)

Kroatien, Vereinigte Staaten, Argentinien, Australien, Belgien, Brasilien, Kanada, Dänemark, Frankreich, Hongkong, Indien, Indonesien, Korea, Republik von, Kuwait, Libanon, Malaysia, Niederlande, Pakistan, Philippinen, Polen, Sa... und mehr

Hereditäres Angioödem

Vereinigte Staaten, Österreich, Tschechien, Deutschland, Ungarn, Italien, Niederlande, Nordmazedonien, Polen, Vereinigtes Königreich

Refraktärer bösartiger fester Neoplasma | Wiederkehrendes Ependymom | Rezidivierendes Ewing-Sarkom | Rezidivierendes Hepatoblastom | Wiederkehrende Langerhans-Zell-Histiozytose | Rezidivierender bösartiger Keimzelltumor | Wiederkehrendes malignes Gliom | Rezidivierende bösartige solide Neubildung | Rezidivierendes Medulloblastom und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Puerto Rico, Australien

Zuvor behandelte PH + CML

Spanien, Vereinigte Staaten, Österreich, Schweden, Deutschland, Frankreich, Italien, Norwegen

Angeborene Blutungsstörung | Hämophilie A

Italien, Schweden, Niederlande, Österreich, Spanien, Vereinigte Staaten, Schweiz, Deutschland, Frankreich, Ungarn, Griechenland, Slowenien, Tschechien, Slowakei, Polen

Pseudomonas Aeruginosa-Infektion

Frankreich, Polen, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Spanien, Belgien, Bulgarien, Dänemark, Griechenland, Kanada, Niederlande, Ungarn, Italien, Irland, Schweden, Slowakei, Österreich, Serbien

Angeborene Blutungsstörung | Angeborener FXIII-Mangel

Frankreich, Vereinigte Staaten, Israel, Spanien, Schweiz, Deutschland, Kanada, Japan, Vereinigtes Königreich, Italien, Finnland, Österreich

Huntington-Krankheit

Vereinigte Staaten, Österreich, Kanada, Tschechien, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Polen, Spanien, Vereinigtes Königreich

Gaucher-Krankheit | Cerebrosid-Lipidose-Syndrom | Glucocerebrosidase-Mangelkrankheit | Glucosylceramid-Beta-Glucosidase-Mangelkrankheit

Ungarn, Kroatien, Vereinigte Staaten, Australien, Belgien, Brasilien, Bulgarien, Kanada, Dänemark, Deutschland, Griechenland, Hongkong, Indien, Indonesien, Italien, Jordanien, Korea, Republik von, Kuwait, Libanon, Malaysia, Paki... und mehr

Refraktäres Lymphom | Refraktärer bösartiger fester Neoplasma | Wiederkehrendes Ependymom | Rezidivierendes Ewing-Sarkom | Rezidivierendes Hepatoblastom | Wiederkehrende histiozytische und dendritische Zellneubildung | Wiederkehrende Langerhans-Zell-Histiozytose | Rezidivierendes Lymphom | Rezidivierender... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Puerto Rico, Australien

Neurofibromatose Typ 1

Spanien, Vereinigtes Königreich, Israel, Frankreich, Italien, Portugal, Schweiz, Deutschland, Österreich

Mukoviszidose

Belgien, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Spanien, Vereinigte Staaten, Irland, Vereinigtes Königreich, Portugal, Österreich, Dänemark, Schweiz

Mukoviszidose

Vereinigte Staaten, Frankreich, Spanien, Deutschland, Österreich, Belgien, Italien, Niederlande, Polen

Hyperphenylalaninämie (HPA) aufgrund von Phenylketonurie (PKU) oder Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel

Schweden, Frankreich, Italien, Spanien, Deutschland, Niederlande, Österreich, Slowakei, Portugal

Hämophilie A mit Inhibitoren | Hämophilie A

Taiwan, Kanada, Spanien, Niederlande, Korea, Republik von, Indien, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, China, Portugal, Litauen, Truthahn, Südafrika, Irland, Italien, Frankreich, Japan, Belgien, Deutschland, Malaysia, Polen und mehr

Hereditäres Angioödem | Hereditäres Angioödem Typ I | Hereditäres Angioödem Typ II | Hereditäres Angioödem Typ I und II | Hereditärer Angioödem-Angriff | Hereditäres Angioödem mit C1-Esterase-Inhibitor-Mangel | Hereditäres Angioödem – Typ 1 | Hereditäres Angioödem – Typ 2 | C1-Esterase-Inhibitor-M... und andere Bedingungen

Vereinigte Staaten, Polen, Deutschland, Österreich, Bulgarien, Kanada, Irland, Italien, Vereinigtes Königreich

Hämophilie A mit Inhibitoren | Hämophilie A

Vereinigte Staaten, Korea, Republik von, Frankreich, Spanien, Rumänien, Kanada, Taiwan, China, Litauen, Niederlande, Indien, Südafrika, Russische Föderation, Österreich, Belgien, Tschechien, Dänemark, Deutschland, Irland, Italien und mehr

Sarkom | Hämatologische Erkrankungen | Leukämie | Gehirntumor | Neurofibromatosen | Neuroblastom

Österreich, Deutschland, Schweiz, Italien