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Klinische Studien zur Hereditäre Transthyretin-Amyloidose mit Polyneuropathie
Insgesamt 230 ergebnisse
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Pharvaris Netherlands B.V.RekrutierungHereditäres Angioödem | Hereditäres Angioödem Typ I | Hereditäres Angioödem Typ II | Hereditäres Angioödem Typ I und II | Hereditärer Angioödem-Angriff | Hereditäres Angioödem mit C1-Esterase-Inhibitor-Mangel | Hereditäres Angioödem – Typ 1 | Hereditäres Angioödem – Typ 2 | C1-Esterase-Inhibitor [C1-INH]-Mangel und andere BedingungenVereinigte Staaten, Bulgarien, Tschechien, Ungarn, Spanien, Frankreich, Deutschland, Polen, Kanada, Israel
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Pharvaris Netherlands B.V.RekrutierungHereditäres Angioödem | Hereditäres Angioödem Typ I | Hereditäres Angioödem Typ II | Hereditäres Angioödem Typ I und II | Hereditärer Angioödem-Angriff | Hereditäres Angioödem mit C1-Esterase-Inhibitor-Mangel | Hereditäres Angioödem – Typ 1 | Hereditäres Angioödem – Typ 2 | C1-Esterase-Inhibitor [C1-INH]-Mangel und andere BedingungenVereinigte Staaten, Puerto Rico
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Oslo University HospitalUniversity of Oslo; Norwegian National Advisory Unit on Rare Disorders (NKSD); Foreningen for MuskelsykeAnmeldung auf EinladungHereditäre motorische und sensorische Neuropathie | Polyneuropathien | Charcot-Marie-ToothNorwegen
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Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteHospital Universitario La PazNoch keine RekrutierungIdentifizierung und Charakterisierung genetischer Varianten beim hereditären Angioödem (GENOMAEH_01)Hereditäres Angioödem mit C1-Esterase-Inhibitor-MangelSpanien
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University Hospital, MontpellierBeendetChronische fleckige Urtikaria, idiopathische nicht histaminerge Angiodermie, hereditäres Angioödem mit C1-Inhibitor-MangelFrankreich
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Apurano Pharmaceuticals GmbHRekrutierungSchmerzen | Diabetes | Diabetische Neuropathien | Chronischer Schmerz | Periphere Neuropathie | Schmerz, chronisch | Chronisches Schmerzsyndrom | Diabetische Polyneuropathie | Schmerzsyndrom | Periphere Neuralgie | Periphere Neuropathie mit Typ-2-DiabetisDeutschland
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Apurano Pharmaceuticals GmbHRekrutierungSchmerzen | Diabetes | Diabetische Neuropathien | Chronischer Schmerz | Periphere Neuropathie | Schmerz, chronisch | Chronisches Schmerzsyndrom | Diabetische Polyneuropathie | Schmerzsyndrom | Periphere Neuralgie | Periphere Neuropathie mit Typ-2-DiabetisDeutschland
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Zarife SahenkRekrutierungCharcot-Marie-Tooth-Krankheit | Periphere Neuropathie | Chronisch entzündliche demyelinisierende PolyneuropathieVereinigte Staaten
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Nantes University HospitalUniversité de NantesUnbekanntChronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie | Anti-MAG-Neuropathie | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, Typ IAFrankreich
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NobelpharmaAbgeschlossenGNE-Myopathie | Nonaka-Krankheit | Distale Myopathie mit umrandeten Vakuolen (DMRV) | Hereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie (hIBM)Japan
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Wolfson Medical CenterUnbekanntPatienten mit intermediärer Thalassämie, | Angeborene dyserythropoetische Anämie Typ I
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Columbia UniversityLudwig-Maximilians - University of Munich; Moorfields Eye Hospital NHS Foundation... und andere MitarbeiterRekrutierungRetinitis pigmentosa im Zusammenhang mit CNGB1-MutationenVereinigte Staaten, Frankreich, Deutschland, Vereinigtes Königreich
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Oslo University HospitalAbgeschlossenHereditäre Faktor-VIII-Mangelkrankheit mit InhibitorNorwegen
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Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology...RekrutierungStargardt-Krankheit | Stargardt-Krankheit 1 | Fundus flavimaculatus | Makuladegeneration, Stargardt | Makuladystrophie mit Flecken, Typ 1Schweiz
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MedDay Pharmaceuticals SAAbgeschlossenCharcot-Marie-Tooth-Krankheit | Periphere Neuropathie | Chronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, Typ 1B | Anti-MAG-NeuropathieFrankreich
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National Cancer Institute (NCI)AbgeschlossenEltern krebskranker Kinder | Eltern von Kindern mit NF1 | Eltern von Kindern mit Neurofibromatose Typ IVereinigte Staaten, Kanada
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Göteborg UniversitySahlgrenska University Hospital, SwedenAnmeldung auf EinladungMyokarditis | Hypertrophe Kardiomyopathie | Arrhythmogene rechtsventrikuläre Kardiomyopathie | Restriktive Kardiomyopathie | Dilatative Kardiomyopathien | Riesenzellmyokarditis | Amyloidose; Herz (Manifestation) | Sarkoidose mit MyokarditisSchweden
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenErbliche periodische Fieber | Systemische juvenile idiopathische ArthritisFrankreich
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Medical University of LublinAbgeschlossenAniridie | Aphakie aufgrund eines Traumas | Auge; Ruptur, traumatisch, mit Verlust von intraokularem GewebePolen
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterRekrutierungMultiples Myelom | Amyloidose | Schwelendes Multiples Myelom | Plasmazell-Leukämie | Kryoglobulinämie | Leichtkettenablagerungskrankheit | Castleman-Krankheit | Schwerkettenablagerungskrankheit | Polyneuropathie Organomegalie Endokrinopathie Monoklonale Gammopathie und HautveränderungenVereinigte Staaten
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenPeriodisches FiebersyndromJapan
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Pharnext SAAbgeschlossenCharcot-Marie-Tooth-Krankheit | Hereditäre Neuropathie mit Anfälligkeit für Drucklähmungen | Genetische StörungenFrankreich
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenHereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie | GNE-Myopathie | Distale Myopathie mit umrandeten Vakuolen | Distale Myopathie, Typ NonakaVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Israel, Italien, Bulgarien, Frankreich
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Ultragenyx Pharmaceutical IncBeendetHereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie | GNE-Myopathie | Distale Myopathie mit umrandeten Vakuolen | Distale Myopathie, Typ Nonaka | Quadrizeps schonende MyopathieVereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Israel, Italien, Bulgarien, Frankreich
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Ultragenyx Pharmaceutical IncNewcastle UniversityAbgeschlossenHereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie | GNE-Myopathie | Nonaka-Krankheit | Quadrizeps schonende Myopathie (QSM) | Distale Myopathie mit umrandeten Vakuolen (DMRV)Vereinigte Staaten, Bulgarien, Kanada, Frankreich, Vereinigtes Königreich
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Ultragenyx Pharmaceutical IncBeendetHereditäre Einschlusskörperchen-Myopathie | GNE-Myopathie | Einschlusskörpermyopathie 2 | Distale Myopathie mit umrandeten Vakuolen | Distale Myopathie, Typ Nonaka | Quadrizeps schonende MyopathieKanada, Vereinigte Staaten, Bulgarien
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Peking University First HospitalRekrutierungMultiples Myelom | Amyloidose | Schwelendes Multiples Myelom | Plasmazell-Leukämie | Kryoglobulinämie | Leichtkettenablagerungskrankheit | Castleman-Krankheit | Schwerkettenablagerungskrankheit | Polyneuropathie Organomegalie Endokrinopathie Monoklonale Gammopathie und Hautveränderungen | Monoklonale... und andere BedingungenChina
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Pediatric Brain Tumor ConsortiumNational Cancer Institute (NCI); American Lebanese Syrian Associated Charities...RekrutierungNiedriggradiges Gliom (LGG) des Gehirns mit BRAF-Aberration | Hochgradiges Gliom (HGG) des Gehirns mit BRAF-Aberration | Niedriggradiges Gliom des Gehirns mit Neurofibromatose Typ 1Vereinigte Staaten
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Shengjing HospitalNoch keine Rekrutierung0,5-14 Jahre alte Kinder mit NephroblastomChina
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenAlport-Syndrom-Patienten mit eGFR zwischen 45-90 ml/min/1,73 m2Frankreich, Deutschland, Australien, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Kanada
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Jazz PharmaceuticalsRekrutierungKrampfanfälle bei Teilnehmern mit Tuberöse-Sklerose-Komplex | Krampfanfälle bei Teilnehmern mit Dravet-Syndrom | Krampfanfälle bei Teilnehmern mit Lennox-Gastaut-SyndromVereinigte Staaten
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Rabin Medical CenterUnbekannt
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Universiteit AntwerpenUniversity Hospital, AntwerpRekrutierungTuberöse Sklerose | STXBP1-Enzephalopathie mit EpilepsieBelgien
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NYU Langone HealthBristol-Myers SquibbAbgeschlossenWeibliche Patienten mit Behcet-SyndromVereinigte Staaten
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Walter Reed Army Medical CenterUnbekanntLevator-Ani-Syndrom mit Schmerzen und/oder Verstopfungssymptomen.Vereinigte Staaten
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Hadassah Medical OrganizationZurückgezogenWolfram-Syndrom | Diabetes mellitus im Zusammenhang mit genetischem Syndrom
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University of PennsylvaniaUniversity of South Florida; Duke UniversityRekrutierungVaskulitis | Wegener-Granulomatose | Systemische Vaskulitis | Eosinophile Granulomatose mit Polyangiitis (EGPA) | Churg-Strauss-Syndrom (CSS) | Kryoglobulinämische Vaskulitis | Morbus Behcet | ZNS-Vaskulitis | IgA-Vaskulitis | Granulomatose mit Polyangiitis (GPA) | Mikroskopische Polyangiitis (MPA) | Polyarteriitis... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Novartis PharmaceuticalsBeendetPlexiformes Neurofibrom im Zusammenhang mit Neurofibromatose Typ 1Israel
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AstraZenecaFür die Vermarktung zugelassenNF Typ1 mit inoperablen plexiformen NeurofibromenVereinigte Staaten
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...RekrutierungNeurodegenerative Krankheiten | Ataxia | Zerebelläre Ataxie | Leukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | LBSL | Leukoenzephalopathie mit Hirnstamm- und Rückenmarksbeteiligung und Laktaterhöhung | Leukoenzephalopathie mit Beteiligung von Hirnstamm und Rückenmark und hohem Laktatsyndrom (Störung)Vereinigte Staaten
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossen
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Assiut UniversityRekrutierungBehcet-Krankheit mit MultisystembeteiligungÄgypten
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) und andere MitarbeiterRekrutierungAngeborene amegakaryozytäre Thrombozytopenie | Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Knochenmarkversagen-Syndrom | Angeborene Erythrozytenaplasie | Hereditäre sideroblastische Anämie | Hämatologisches Neoplasma mit Keimbahn-GATA2-Mutation | Hämatologisches Neoplasma... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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University of AarhusRekrutierungVerstopfung | Akute lymphoblastische Leukämie im Kindesalter | Neurofibromatose 1 | Chronische Verstopfung mit ÜberlaufDänemark
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Children's Oncology GroupNational Cancer Institute (NCI)AbgeschlossenMedulloblastom | Nevoid-Basalzellkarzinom-Syndrom | Desmoplastisches/noduläres Medulloblastom | Medulloblastom mit ausgedehnter NodularitätVereinigte Staaten, Kanada, Puerto Rico, Australien
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... und andere MitarbeiterRekrutierungMitochondriale Erkrankungen | Retinitis pigmentosa | Myasthenia gravis | Eosinophile Gastroenteritis | Multiple Systematrophie | Leiomyosarkom | Leukodystrophie | Analfistel | Spinozerebelläre Ataxie Typ 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-Krankheit | Lyme-Borreliose | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Spinozerebelläre... und andere BedingungenVereinigte Staaten, Australien
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutierungObstruktive Schlafapnoe | Schlafstörungen Atmung | Mandelentzündung | Periodisches Fieber, aphthöse Stomatitis, Pharyngitis und zervikale Adenitis (Pfapa) | MandelstörungVereinigte Staaten
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Fondation Ophtalmologique Adolphe de RothschildRekrutierungGenetische und elektrophysiologische Studie bei fokalen arzneimittelresistenten Epilepsien (GENEPHY)Tuberöse Sklerose | Fokale kortikale Dysplasie | Hemimegalenzephalie | Refraktäre fokale Epilepsie | Leichte Fehlbildung der kortikalen Entwicklung mit oligodendroglialer Hyperplasie bei Epilepsie (MOGHE)Frankreich
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Oslo University HospitalAnmeldung auf EinladungSkoliose | Skoliose; Jugendlich | Skoliose; Idiopathisch, infantil | Skoliose Neuromuskulär | Skoliose bei Neurofibromatose | Skoliose; Angeboren, postural | Skoliose bei Skelettdysplasie | Skoliose im Zusammenhang mit anderen Erkrankungen | Skoliose; Angeboren, aufgrund einer knöchernen FehlbildungNorwegen
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierungHurler-Syndrom | Sphingolipidosen | Peroxisomale Störungen | Metachromatische Leukodystrophie | Alpha-Mannosidose | Hunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose-Erkrankungen | Maroteaux-Lamy-Syndrom | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Störungen des Glykoproteinstoffwechsels | Rezessive Leukodystrophien und andere BedingungenVereinigte Staaten