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Klinische Studien zur Hereditäre orotische Acidurie

Insgesamt 5773 ergebnisse

  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Rekrutierung
    MT2021-08T-Zellrezeptor-Alpha/Beta-Depletion PBSC-Transplantation für bösartige Häm-Erkrankungen
    Akute myeloische Leukämie | Juvenile myelomonozytäre Leukämie | Akute lymphatische Leukämie | AML | Akute Leukämie | Neurofibromatose 1 | Hämatologische Malignität | Myelodysplasie | Minimale Resterkrankung | Chromosomenanomalie | Monosomie 7 | Remission | Somatische Mutation | Zytogenetische Anomalie | TP53 | Fötales... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • University of Virginia
    Beendet
    Studie zu Genistein bei pädiatrischen Onkologiepatienten (UVA-Gen001) (UVA-Gen001)
    Weichteilsarkom | Lymphom | Neuroektodermale Tumore, primitiv | Neubildungen des Gehirns | Hodgkin-Lymphom | Solider Krebs | Ewing-Sarkom | Non-Hodgkin-Lymphom | Medulloblastom | Medulloblastom, Kindheit | Neuroblastom | Rhabdomyosarkom | Wilms-Tumor | Keimzelltumor | Solider Tumor im Kindesalter | Lymphom im Kindesalter
    Vereinigte Staaten
  • Children's Oncology Group
    National Cancer Institute (NCI)
    Abgeschlossen
    Lorvotuzumab Mertansin bei der Behandlung jüngerer Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Wilms-Tumor, Rhabdomyosarkom, Neuroblastom, pleuropulmonalem Blastom, bösartigem Tumor der peripheren Nervenscheide oder Synovialsarkom
    Rezidivierendes Neuroblastom | Rezidivierendes Rhabdomyosarkom | Wilms-Tumor | Rezidivierender bösartiger peripherer Nervenscheidentumor | Rezidivierendes Synovialsarkom | Pleuropulmonales Blastom
    Vereinigte Staaten
  • Novartis Pharmaceuticals
    Rekrutierung
    Pädiatrische Langzeit-Follow-up- und Rollover-Studie
    Glioblastom | Astrozytom | Anaplastisches Astrozytom | Neurofibromatose Typ 1 | Anaplastisches Gangliogliom | Anaplastisches pleomorphes Xanthoastrozytom | Gangliogliom | Pleomorphes Xanthoastrozytom | Diffuses Astrozytom | Anaplastisches Oligodendrogliom | Pilozytisches Astrozytom | Gangliozytom | Zentrales... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten, Belgien, Spanien, Dänemark, Deutschland, Tschechien, Italien, Australien, Russische Föderation, Frankreich, Brasilien, Niederlande, Japan, Kanada, Finnland, Schweden, Vereinigtes Königreich, Argentinien, ...
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Abgeschlossen
    HSCT für vererbte angeborene Fehler mit hohem Risiko
    Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Metachromatische Leukodystrophie | Sanfilippo-Syndrom | GM1 Gangliosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | I-Zell-Krankheit
    Vereinigte Staaten
  • Children's Oncology Group
    National Cancer Institute (NCI)
    Abgeschlossen
    Bewertung von Dactinomycin und Vincristin bei jungen Krebspatienten
    Nicht näher bezeichneter solider Tumor im Kindesalter, protokollspezifisch | Ewing-Sarkom des Knochens | Ewing-Sarkom | Akute lymphoblastische Leukämie im Kindesalter | Wilms-Tumor und andere Nierentumoren im Kindesalter | Rhabdomyosarkom im Kindesalter | Weichteilsarkom im Kindesalter | Ewing-Sarkom...
    Vereinigte Staaten, Australien, Kanada
  • Assistance Publique Hopitaux De Marseille
    Unbekannt
    Protokoll zur Bewertung eines Planungsalgorithmus für die Gammamesser-Radiochirurgie (SPEED)
    Hirnmetastasen | Vestibuläres Schwannom | Paraoptisches Meningeom
    Frankreich
  • Fred Hutchinson Cancer Center
    Aktiv, nicht rekrutierend
    Transplantation von autologen peripheren Blutstammzellen bei neurologischen Autoimmunerkrankungen
    Myasthenia gravis | Neuromyelitis optica | Autoimmunerkrankung | Chronisch entzündliche demyelinisierende Polyneuropathie | Lambert Eaton Myasthenisches Syndrom | Zerebelläre Degeneration | Stiff-Person-Syndrom | Opsoklonus-Myoklonus-Syndrom | Neurologische Autoimmunerkrankung | Autologe Transplantation... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
    National Research Agency, France
    Abgeschlossen
    Phänomene bei Autoimmun- und Entzündungskrankheiten (TRANSIMMUNOM)
    Rheumatoide Arthritis | Uveitis | Vaskulitis | Diabetes Typ 1 | Morbus Crohn | Myositis | Gesunder Freiwilliger | Spondylitis ankylosans | FMF | Systemischer Lupus erythematodes/Antiphospholipid-Syndrom | Kryopyrin-assoziiertes periodisches Syndrom/TNF-Rezeptor-assoziiertes periodisches Syndrom | Ulzerative... und andere Bedingungen
    Frankreich
  • National Cancer Institute (NCI)
    Abgeschlossen
    Ixabepilone bei der Behandlung junger Patienten mit refraktären soliden Tumoren
    Rezidivierendes Neuroblastom | Rezidivierendes Osteosarkom | Rezidivierendes Rhabdomyosarkom im Kindesalter | Rezidivierendes Weichteilsarkom bei Erwachsenen | Rezidivierender Wilms-Tumor und andere Nierentumoren im Kindesalter | Zuvor behandeltes Rhabdomyosarkom im Kindesalter | Rezidivierendes... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • University of Bern
    Novartis; University Hospital Inselspital, Berne; Schweizerische Multiple Sklerose... und andere Mitarbeiter
    Rekrutierung
    Schweizerisches Register für entzündliche Hirnerkrankungen (Swiss-Ped-IBrainD)
    Multiple Sklerose | Optikusneuritis | Neuromyelitis-Optica-Spektrum-Störung | ZNS-Sarkoidose | ZNS-Vaskulitis | Transversale Myelitis | Rasmussen-Enzephalitis | Akute disseminierte Enzephalomyelitis | Anti-NMDAR-Enzephalitis | Anti-GAD65-assoziierte autoimmune Enzephalitis | Anti-AMPAR-1/2-assoziierte autoimmune... und andere Bedingungen
    Schweiz
  • University Hospital, Bordeaux
    Rekrutierung
    Funktionstests zur Lösung ungelöster seltener Krankheiten. Selten. (RID)
    Beschränkter Intellekt | Mukoviszidose | Neurodegeneration mit Eisenakkumulation im Gehirn (NBIA) | Angeborener Herzfehler | Albinismus | Rubinstein-Taybi-Syndrom | Periventrikuläre noduläre Heterotopie
    Frankreich
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Rekrutierung
    Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation für Patienten mit primärer Immunschwäche
    Gemeinsame variable Immunschwäche | Chronische granulomatöse Krankheit | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | X-chromosomale lymphoproliferative Erkrankung | Langerhans-Zell-Histiozytose | Chediak-Higashi-Syndrom | Griscelli-Syndrom | Nacktes Lymphozyten-Syndrom | SCID | Omen... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Ashley Hill
    Abgeschlossen
    Aufklärung der genetischen Basis des familiären Krebssyndroms des pleuropulmonalen Blastoms (PPB). (PPB)
    Sarkom | Kropf | Pineoblastom | Wilms-Tumor | Medulloepitheliom | Pleuropulmonales Blastom | Hypophysentumoren | Zystisches Nephrom | Sertoli-Leydig-Zelltumor des Eierstocks | Embryonales Rhabdomyosarkom des Gebärmutterhalses
    Vereinigte Staaten
  • Fairview University Medical Center
    Beendet
    Allogene Knochenmarktransplantation bei Patienten mit primären Immundefekten
    Immunologische Mangelsyndrome | Gemeinsame variable Immunschwäche | Schwere kombinierte Immunschwäche | Chronische granulomatöse Krankheit | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit | X-chromosomale Agammaglobulinämie | Chediak-Higashi-Syndrom und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Washington University School of Medicine
    Rekrutierung
    Immunstörung HSCT-Protokoll
    Schwere kombinierte Immunschwäche | Chronische granulomatöse Krankheit | DiGeorge-Syndrom | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | X-chromosomales lymphoproliferatives Syndrom | X-chromosomale Agammaglobulinämie | Chediak-Higashi-Syndrom | IPEX | Autoimmunes lymphoproliferatives... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • University Hospital Inselspital, Berne
    Rekrutierung
    Hochauflösende optische Kohärenztomographie
    Glaukom | Makuladegeneration | Uveitis | Diabetische Retinopathie | Diabetisches Makulaödem | Makulaödem | Verschluss der Netzhautvene | Sehnervenerkrankungen | Netzhautablösung | Makula-Krankheit | Netzhauterkrankung | Netzhautneovaskularisation | Okklusion der Netzhautarterie | Hypertensive Retinopathie | Netzhau... und andere Bedingungen
    Schweiz
  • Hereditary Neuropathy Foundation
    Rekrutierung
    Naturhistorische Studie zur Charcot-Marie-Zahnkrankheit
    Charcot-Marie-Tooth-Krankheit | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, Typ IA | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 2A | Charcot-Marie-Tooth | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, Typ IB | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 2 | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, Typ 2C | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 2A2B | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Erik Mittra
    National Cancer Institute (NCI)
    Beendet
    18F-FDOPA PET/CT oder PET/MRT bei der Messung von Tumoren bei Patienten mit neu diagnostizierten oder rezidivierenden Gliomen
    Unbehandeltes kindliches Hirnstammgliom | Anaplastisches Ependymom des Erwachsenen | Erwachsenes anaplastisches Oligodendrogliom | Erwachsenes diffuses Astrozytom | Adultes Riesenzell-Glioblastom | Erwachsenes Glioblastom | Erwachsenes Gliosarkom | Gemischtes Gliom für Erwachsene | Erwachsenes Oligodendrogliom und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Medtronic
    Rekrutierung
    Produktüberwachungsregister (PSR)
    Koronare Herzkrankheit | Niereninsuffizienz | Neurologische Störungen | Intrakranielles Aneurysma | Chirurgische Verfahren, operativ | Atemtherapie | Minimalinvasive chirurgische Verfahren | Herzrhythmusstörungen | Urologische Erkrankungen | Herz-Kreislauf-Erkrankungen | Verdauungsstörungen | Mechanische Kreislaufunterstützung und andere Bedingungen
    China, Frankreich, Italien, Vereinigte Staaten, Spanien, Australien, Belgien, Dänemark, Deutschland, Griechenland, Ungarn, Israel, Japan, Korea, Republik von, Malaysia, Niederlande, Norwegen, Portugal, Serbien, Schweden, Schweiz, Vereinigtes... und mehr
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Rekrutierung
    UCB-Transplantation ererbter Stoffwechselerkrankungen mit intrathekaler Verabreichung von UCB-abgeleiteten Oligodendrozyten-ähnlichen Zellen (DUOC-01)
    Mukopolysaccharidose II | Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Leukodystrophie, metachromatisch | Leukodystrophie, Globoidzelle | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Neimann-Pick-K... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • St. Jude Children's Research Hospital
    Rekrutierung
    B7-H3-spezifischer chimärer Antigenrezeptor Autologe T-Zell-Therapie für pädiatrische Patienten mit soliden Tumoren (3CAR)
    Melanom | Weichteilsarkom | Karzinom | Osteosarkom | Ewing-Sarkom | Rhabdoider Tumor | Neuroblastom | Rhabdomyosarkom | Wilms-Tumor | Hepatoblastom | Desmoplastischer kleinrundzelliger Tumor | Pädiatrischer solider Tumor | Klarzelliges Sarkom | Bösartige periphere Nervenscheidentumoren | Nebennierenkrebs | Keimzellkrebs
    Vereinigte Staaten
  • Giselle Sholler
    Translational Genomics Research Institute; Dell, Inc.
    Abgeschlossen
    Molekular geführte Therapie für Krebs im Kindesalter
    Gliom | Nierenzellkarzinom | Osteosarkom | Ependymom | Medulloblastom | Neuroblastom | Meningiom | Kraniopharyngeom | Neoplasien des Plexus choroideus | Rhabdomyosarkom | Wilms-Tumor | Ewing-Sarkom | Bösartiger rhabdoider Tumor | Lebertumoren | Keimzelltumoren | Dysembryoplastischer neuroepithelialer Tumor | Klarzelliges... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten, Libanon
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Abgeschlossen
    Stammzelltransplantation bei angeborenen Stoffwechselstörungen
    Niemann-Pick-Krankheit | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie | GM1 Gangliosidose | Fucosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Morbus Gaucher | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit
    Vereinigte Staaten
  • Emory University
    Children's Healthcare of Atlanta
    Beendet
    Alefacept und allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation
    Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Thalassämie | Schwere angeborene Neutropenie | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische Anämie | Glanzmann Thrombasthenie | Leukozytenadhäsionsmangel | Dyskeratosis-congenita | Chediak-Higashi-Syndrom | Chronisch-granulomatöse Krankheit | Sc...
    Vereinigte Staaten
  • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    National Cancer Institute (NCI); Northwestern University
    Abgeschlossen
    Intensitätsmodulierte Strahlentherapie bei der Behandlung jüngerer Patienten mit Lungenmetastasen
    Nicht näher bezeichneter solider Tumor im Kindesalter, protokollspezifisch | Nicht näher bezeichneter erwachsener solider Tumor, protokollspezifisch | Lungenmetastasen | Rezidivierendes Rhabdomyosarkom im Kindesalter | Rezidivierendes Weichteilsarkom bei Erwachsenen | Stadium IV Weichteilsarkom... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • St. Jude Children's Research Hospital
    Pfizer; Ipsen
    Rekrutierung
    Studie von Onivyde mit Talazoparib oder Temozolomid bei Kindern mit rezidivierenden soliden Tumoren und Ewing-Sarkom
    Refraktärer bösartiger fester Neoplasma | Rezidivierendes Ewing-Sarkom | Rezidivierendes Hepatoblastom | Rezidivierender bösartiger Keimzelltumor | Rezidivierende bösartige solide Neubildung | Rezidivierendes Neuroblastom | Rezidivierendes Osteosarkom | Rezidivierender peripherer primitiver neuroektodermaler... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten, Kanada
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Beendet
    Hämatopoetische Stammzelltransplantation (HCT) bei angeborenen Stoffwechselstörungen
    Sphingolipidosen | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Krabbe-Krankheit | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha-Mannosidose | Hurler-Syndrom | Maroteaux-Lamy-Syndrom | Wolman-Krankheit | Niemann-Pick-Krankheit Typ B
    Vereinigte Staaten
  • Beijing Tiantan Hospital
    Rekrutierung
    Register der multizentrischen Gehirn-Herz-Komorbidität in China (BHC-C)
    Herzfehler | Vorhofflimmern | Ischämische Herzerkrankung | Hirninfarkt | Herzstillstand | Moyamoya-Krankheit | Subarachnoidalblutung | Aortenerkrankungen | Zerebrales Aneurysma | Hirnblutung | Verschluss und Stenose präzerebraler Arterien | Verschluss und Stenose der Kleinhirnarterien | Arteriovenöse Fehlbildung...
    China
  • Children's Oncology Group
    National Cancer Institute (NCI)
    Rekrutierung
    Untersuchung von Nierentumoren bei jüngeren Patienten
    Nierenzellkarzinom | Wilms-Tumor | Klarzelliges Sarkom der Niere | Papilläres Nierenzellkarzinom | Nierenmarkskarzinom | Diffuse hyperplastische perilobare Nephroblastomatose | Rhabdoider Tumor der Niere | Angeborenes mesoblastisches Nephrom | Nierenzellkarzinom im Zusammenhang mit Xp11.2-Translokationen... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten, Kanada, Puerto Rico, Australien, Neuseeland, Israel, Schweiz
  • Emory University
    Abgeschlossen
    Knochenmarktransplantation mit Abatacept bei nicht bösartigen Erkrankungen
    Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Hurler-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Schwere angeborene Neutropenie | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische Anämie | Glanzmann Thrombasthenie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Thalassämie... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Anagnostou, Evdokia, M.D.
    The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta Health services und andere Mitarbeiter
    Noch keine Rekrutierung
    Sertralin vs. Placebo bei der Behandlung von Angstzuständen bei Kindern und Jugendlichen mit neurologischen Entwicklungsstörungen (CALM)
    Angststörungen | Generalisierte Angststörung | Angst | Tuberöse Sklerose | ADHS | Neuroentwicklungsstörungen | Autismus-Spektrum-Störung | Fragiles X-Syndrom | Soziale Angst | Soziale Angststörung | Agoraphobie | Tourette Syndrom | Tic-Störungen | Autismus | ADHS Vorwiegend unaufmerksamer Typ | ADHS - Kombinierter Typ | ADHS... und andere Bedingungen
    Kanada
  • Dana-Farber Cancer Institute
    Rekrutierung
    InAdvance: Überwachung, Prävention und Abfangen in einer Population mit Krebsrisiko
    Lungenkrebs | Zirrhose | Barrett-Ösophagus | Hämatologische Malignität | Nicht alkoholische Fettleber | Krebsrisiko | Intraepitheliale Neoplasie der Vulva | Überlebende von Krebs im Kindesalter | Lunge; Knoten | Nichtalkoholische Stratohepatitis | Osteochondrom | Krebsprädispositionssyndrom | Erbliche Krebsvorhersage und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • University of Nebraska
    Rekrutierung
    Integriertes Krebsrepositorium für die Krebsforschung (iCaRe2)
    Melanom | Sarkom | Nierenkrebs | Leukämie | Brustkrebs | Kehlkopfkrebs | Hypopharynx-Krebs | Nasopharynxkrebs | Multiples Myelom | Magenkrebs | Bauchspeicheldrüsenkrebs | Speiseröhrenkrebs | Dünndarmkrebs | Eierstockkrebs | Lynch-Syndrom | Lungenkrebs | Darmkrebs | Prostatakrebs | Gastrointestinale Stromatumoren | Neuroendokrine... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • University of Zurich
    Unbekannt
    Beobachtungsstudie zur genetischen Architektur von Neutrophilen-vermittelten entzündlichen Hauterkrankungen (NEUTROGENE)
    Pustulöse Psoriasis | Erosive pustulöse Dermatose der Kopfhaut | Morbus Behcet | Herpetiformis-Dermatitis | Pyoderma Gangraenosum | Lineare IgA Bullöse Dermatose | Andere spezifische entzündliche Erkrankungen der Haut oder des Unterhautgewebes | Sweet-Syndrom | Darmassoziiertes Dermatose-Arthritis-Syndrom und andere Bedingungen
    Schweiz
  • Yale University
    Rheumatology Research Foundation
    Rekrutierung
    Rheumatologie-Patientenregister und Biorepository
    Rheumatische Erkrankungen | Rheumatoide Arthritis | Systemischer Lupus erythematodes | Systemische Sklerose | Dermatomyositis | Polymyositis | Riesenzellarteriitis | Polymyalgia rheumatica | Psoriasis-Arthritis | Sjögren-Syndrom | Antiphospholipid-Syndrom | Sarkoidose | Lyme-Borreliose | Spondylitis ankylosans | Sk... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Albert Einstein College of Medicine
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere Mitarbeiter
    Anmeldung auf Einladung
    ScreenPlus: Ein umfassendes, flexibles Neugeborenen-Screening-Programm für mehrere Erkrankungen (ScreenPlus)
    Mukopolysaccharidose II | Morbus Fabry | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Mukopolysaccharidose VI | Mangel an lysosomaler saurer Lipase | Metachromatische Leukodystrophie | Gaucher-Krankheit | Zerebrotendinöse Xanthomatose | Mukopolysaccharidose IV A | GM1 Gangliosidose | Mukopolysaccharidose VII | Säure-Sp... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Children's Hospital Los Angeles
    Abgeschlossen
    Nicht verwandte hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für genetische Erkrankungen der Blutzellen
    Granulom | Anämie | Thrombozytopenie | Neutropenie | Sichelzellenanämie | Thalassämie | Niemann-Pick-Krankheit | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Osteopetrose | Fucosidose | Chediak-Higashi-Syndrom | Hurler-Krankheit
    Vereinigte Staaten
  • Fairview University Medical Center
    Unbekannt
    Untersuchung von Lungenkomplikationen bei pädiatrischen Patienten mit Speicherstörungen, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen
    Mukopolysaccharidose I | Niemann-Pick-Krankheit | Mukopolysaccharidose VI | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Metachromatische Leukodystrophie | Lungenkomplikationen | Fucosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Morbus Gaucher | Mannosidose | Ich-Zell-Krankheit
    Vereinigte Staaten
  • University of Pittsburgh
    Rekrutierung
    Längsschnittstudie neurodegenerativer Erkrankungen
    Lysosomale Speicherkrankheiten | Leukodystrophie | Niemann-Pick-Krankheiten | Batten-Krankheit | Gaucher-Krankheit | Krabbe-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | GM1-Gangliosidosen | MPS I | MPS II | Krankheit der verschwindenden weißen... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Talaris Therapeutics Inc.
    Duke University
    Beendet
    Pilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung erblicher Stoffwechselstörungen
    Niemann-Pick-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom (MPS I) | Hunter-Syndrom (MPS II) | Sanfilippo-Syndrom (MPS III) | Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie) | Adrenoleukodystrophie (ALD... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    M.D. Anderson Cancer Center; Washington University School of Medicine; Dana-Farber... und andere Mitarbeiter
    Rekrutierung
    Internationales PPB/DICER1-Register
    Neuroblastom | Schilddrüsenkarzinom | Pineoblastom | Wilms-Tumor | Embryonales Rhabdomyosarkom | Eierstock-Sarkom | Sertoli-Leydig-Zelltumor | Pleuropulmonales Blastom | Gynandroblastom | DICER1-Syndrom | Zystisches Nephrom | Nieren-Sarkom | Noduläre Hyperplasie der Schilddrüse | Nasales chondromesenchymales Hamartom und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • University of Florida
    Live Like Bella Pediatric Cancer Research
    Abgeschlossen
    Konditionierungsschema für allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation
    Gemeinsame variable Immunschwäche | Schwere kombinierte Immunschwäche | Sichelzellenanämie | Hurler-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Thalassämie | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Adrenoleukodystrophie | X-chromosomale lymphoproliferative Erkrankung | Diamond-Blackfan-Anämie | Knochenmarkversagen... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Children's Oncology Group
    National Cancer Institute (NCI)
    Rekrutierung
    Tegavivint zur Behandlung von rezidivierenden oder refraktären soliden Tumoren, einschließlich Lymphomen und Desmoidtumoren
    Melanom | Neuroblastom | Pankreatisches duktales Adenokarzinom | Refraktärer bösartiger fester Neoplasma | Endometriumkarzinom | Rezidivierendes Ewing-Sarkom | Rezidivierendes Hepatoblastom | Rezidivierende bösartige solide Neubildung | Rezidivierendes Non-Hodgkin-Lymphom | Rezidivierendes Osteosarkom | Refraktäres Ewing-Sarkom und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • National Cancer Institute (NCI)
    Aktiv, nicht rekrutierend
    Vemurafenib bei der Behandlung von Patienten mit rezidivierten oder refraktären fortgeschrittenen soliden Tumoren, Non-Hodgkin-Lymphom oder histiozytären Erkrankungen mit BRAF-V600-Mutationen (eine pädiatrische MATCH-Behandlungsstudie)
    Weichteilsarkom | Osteosarkom | Ewing-Sarkom | Bösartiges Gliom | Ependymom | Rhabdoider Tumor | Fortgeschrittenes bösartiges solides Neoplasma | Refraktärer bösartiger fester Neoplasma | Rhabdomyosarkom | Rezidivierende bösartige solide Neubildung | Rezidivierendes Neuroblastom | Refraktäres Neuroblastom | Refraktäres... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten, Puerto Rico
  • Mayo Clinic
    Abgeschlossen
    Spontane Koronararteriendissektion (SCAD) und Autoimmunität
    Multiple Sklerose | Rheumatoide Arthritis | Systemischer Lupus erythematodes | Uveitis | Vaskulitis | Schuppenflechte | Basedow-Krankheit | Systemische Sklerose | Zöliakie | Morbus Crohn | Diabetes mellitus Typ 1 | Myasthenia gravis | Colitis ulcerosa | Dermatomyositis | Polymyositis | Vitiligo | Hepatitis, Autoimmun | Polymyalgia... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • National Cancer Institute (NCI)
    Aktiv, nicht rekrutierend
    Palbociclib bei der Behandlung von Patienten mit rezidivierten oder refraktären Rb-positiven fortgeschrittenen soliden Tumoren, Non-Hodgkin-Lymphom oder histiozytären Erkrankungen mit aktivierenden Veränderungen in Zellzyklusgenen (eine pädiatrische MATCH-Behandlungsstudie)
    Wiederkehrendes Ependymom im Kindesalter | Fortgeschrittenes bösartiges solides Neoplasma | Rezidivierendes Ewing-Sarkom | Rezidivierendes Hepatoblastom | Wiederkehrende Langerhans-Zell-Histiozytose | Rezidivierender bösartiger Keimzelltumor | Wiederkehrendes malignes Gliom | Rezidivierendes Medulloblastom und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten, Puerto Rico
  • National Cancer Institute (NCI)
    Children's Oncology Group
    Aktiv, nicht rekrutierend
    Ivosidenib bei der Behandlung von Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren, Lymphomen oder histiozytären Erkrankungen mit IDH1-Mutationen (eine pädiatrische MATCH-Behandlungsstudie)
    Refraktärer bösartiger fester Neoplasma | Wiederkehrendes Ependymom | Rezidivierendes Ewing-Sarkom | Rezidivierendes Hepatoblastom | Wiederkehrende Langerhans-Zell-Histiozytose | Rezidivierender bösartiger Keimzelltumor | Wiederkehrendes malignes Gliom | Rezidivierende bösartige solide Neubildung | Rezidivierendes Medulloblastom und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten, Puerto Rico, Australien
  • New York Medical College
    Abgeschlossen
    Aus menschlicher Plazenta stammende Stammzellentransplantation (HPDSC)
    Mukopolysaccharidose I | Myelodysplastisches Syndrom | Akute lymphatische Leukämie | Akute myeloische Leukämie | Niemann-Pick-Krankheit | Mukopolysaccharidose VI | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • National Cancer Institute (NCI)
    Children's Oncology Group
    Aktiv, nicht rekrutierend
    Selpercatinib zur Behandlung von fortgeschrittenen soliden Tumoren, Lymphomen oder histiozytären Erkrankungen mit aktivierenden RET-Genveränderungen, eine pädiatrische MATCH-Behandlungsstudie
    Refraktäres Lymphom | Refraktärer bösartiger fester Neoplasma | Wiederkehrendes Ependymom | Rezidivierendes Ewing-Sarkom | Rezidivierendes Hepatoblastom | Wiederkehrende histiozytische und dendritische Zellneubildung | Wiederkehrende Langerhans-Zell-Histiozytose | Rezidivierendes Lymphom | Rezidivierender... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten, Puerto Rico, Australien

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