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Klinische Studien zur Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler
Insgesamt 17114 ergebnisse
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Sunshine Guojian Pharmaceutical (Shanghai) Co.,...RekrutierungSystemische juvenile idiopathische Arthritis | Periodisches FiebersyndromChina
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The Cleveland ClinicAbgeschlossenFamiliäres MittelmeerfieberVereinigte Staaten
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Orchard TherapeuticsRekrutierungMPS-IH (Hurler-Syndrom)Niederlande, Vereinigte Staaten, Italien, Vereinigtes Königreich
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CENTOGENE GmbH RostockZurückgezogenEntwicklungsverzögerung | Splenomegalie | Hepatomegalie | SkelettanomalienDeutschland, Indien, Sri Lanka, Ägypten
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Alexion PharmaceuticalsBeendetMPS IIIB (Sanfilippo-B-Syndrom)Spanien, Vereinigte Staaten, Brasilien, Vereinigtes Königreich, Portugal, Italien
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCAbgeschlossenMukopolysaccharidose I | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurlers-SyndromVereinigte Staaten, Kanada, Deutschland
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Emory UniversityBioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenMPS - Mukopolysaccharidose | Morquio-KrankheitVereinigte Staaten
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Ultragenyx Pharmaceutical IncBeendetGlukosetransporter Typ 1 Mangelsyndrom (Glut1 DS)Vereinigte Staaten, Spanien, Frankreich, Deutschland, Italien, Vereinigtes Königreich
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Rambam Health Care CampusSchneider Children's HospitalUnbekannt
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BioMarin PharmaceuticalBeendetMorquio-A-Syndrom | MPS IVA | Mukopolysaccharidose IVAVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Kanada, Deutschland
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Patricia I. Dickson, M.D.University of California, Los Angeles; FDA Office of Orphan Products Development und andere MitarbeiterBeendetMukopolysaccharidose I | Lysosomale Speicherkrankheiten | Kompression des RückenmarksVereinigte Staaten, Finnland
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Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutierungMorbus Pompe (später Beginn) | Glykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD-II) | Glykogenese 2 Acid Maltase-MangelKroatien, Vereinigte Staaten, Italien, Belgien, Tschechien
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SanofiAbgeschlossenPompe-Krankheit | Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I)Italien
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Hospital Universitari Vall d'Hebron Research InstituteUniversidad de MurciaUnbekanntAngeborene Herzerkrankungen | Antithrombin-III-Mangel | Angeborene Störung der Glykosylierung | Konotrunkale DefekteSpanien
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Baylor College of MedicineSouthern Star Research Pty Ltd.Noch keine RekrutierungVaskuläres Ehlers-Danlos-SyndromVereinigte Staaten
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Aytu BioPharma, Inc.ParexelSuspendiertVaskuläres Ehlers-Danlos-SyndromVereinigte Staaten
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Acer Therapeutics Inc.RekrutierungVaskuläres Ehlers-Danlos-SyndromVereinigte Staaten
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BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenMorquio-A-Syndrom | MPS IVA | Mukopolysaccharidose IVATaiwan, Vereinigte Staaten, Italien, Vereinigtes Königreich
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Mayo ClinicNational Institutes of Health (NIH); Oxalosis and Hyperoxaluria Foundation (OHF)ZurückgezogenNierensteine | Nephrokalzinose | Primäre HyperoxalurieVereinigte Staaten
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University Hospital Center of MartiniqueRekrutierung
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Greenwood Genetic CenterAbgeschlossenGalaktosalidose | Sialidose | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha-Mannosidose | Beta-Mannosidose | Mukolipidose II | Mukolipidose III | Schindler-KrankheitVereinigte Staaten
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Centre Hospitalier Universitaire de NiceAbgeschlossen
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First Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen UniversityRekrutierungStreicheln | G6PD-MangelChina
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyAktiv, nicht rekrutierendPrimäre Hyperoxalurie Typ 3Vereinigte Staaten, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Kanada, Polen
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Rigshospitalet, DenmarkUltragenyx Pharmaceutical IncAbgeschlossenTarui-Krankheit | Debrancher-Mangel | GYG1-MANGELDänemark
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LYSOGENEAbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ III A | Sanfilippo-Krankheit Typ AFrankreich
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University of ZurichAbgeschlossenChronischer DurchfallSchweiz
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BioMarin PharmaceuticalBeendetMorquio-A-Syndrom | MPG IV A | Mukopolysaccharidose IVAVereinigtes Königreich
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LYSOGENEAbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ III A | Sanfilippo-Krankheit Typ AFrankreich
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Marmara UniversityRekrutierungFamiliäres Mittelmeerfieber | Autonome DysfunktionTruthahn
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendHurler-Syndrom | Hurler-Scheie-Syndrom | Mukopolysaccharidose Typ I (MPS I)Vereinigte Staaten, Brasilien, Israel
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenNierenerkrankungen | Urologische Erkrankungen | Erbkrankheit | Primäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) | Primäre Hyperoxalurie Typ 2 (PH2)Polen, Vereinigtes Königreich, Neuseeland, Vereinigte Staaten, Australien, Kanada, Frankreich, Deutschland, Israel, Italien, Japan, Libanon, Niederlande, Rumänien, Spanien
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BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenMorquio-A-Syndrom | MPS IVA | Mukopolysaccharidose IV AVereinigte Staaten, Kanada, Frankreich, Taiwan, Argentinien, Kolumbien, Spanien, Truthahn, Japan, Saudi-Arabien, Niederlande, Dänemark, Korea, Republik von, Brasilien, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Norwegen, Portugal, Italie... und mehr
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Galderma R&DAbgeschlossenLokale Verträglichkeit nach Lippenfüller-InjektionenDeutschland
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SciVision Biotech Inc.AbgeschlossenNasolabialfalte | Hyaluronsäure | Hautfüller
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Alnylam PharmaceuticalsAktiv, nicht rekrutierendPrimäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) | Primäre HyperoxalurieVereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Israel, Deutschland
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ShireBeendetMukopolysaccharidose (MPS)Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Truthahn, Italien, Mexiko, Spanien
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Allievex CorporationAbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ IIIB | Mukopolysaccharidose Typ 3 B | MPS III B | MPS 3 BVereinigte Staaten, Spanien, Truthahn, Taiwan, Australien, Kolumbien, Deutschland, Vereinigtes Königreich
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Nadia Ali, PhDBioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenMorquio-A-Syndrom | Mukopolysaccharidose IV AVereinigte Staaten
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Institut de Myologie, FranceRekrutierungMuskeldystrophien | Mitochondriale Myopathien | Glykogenspeicherkrankheit | Idiopathische entzündliche Myopathien | Angeborene MyopathieFrankreich
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Institut de Myologie, FranceRekrutierungMuskeldystrophien | Mitochondriale Myopathien | Glykogenspeicherkrankheit | Idiopathische entzündliche Myopathien | Angeborene MyopathieFrankreich
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyRekrutierungPrimäre Hyperoxalurie Typ 3 | Primäre Hyperoxalurie Typ 2 | Primäre Hyperoxalurie Typ 1 | Primäre HyperoxalurieVereinigte Staaten, Kanada, Libanon, Truthahn, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Italien, Japan, Polen, Spanien, Vereinigte Arabische Emirate
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BioMarin PharmaceuticalICON plcAbgeschlossenMukopolysaccharidose IV Typ A | Morquio-A-Syndrom | MPS IVAVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich, Australien, Taiwan, Belgien, Malaysia, Österreich, Kanada, Portugal, Frankreich, Irland, Tschechien, Dänemark, Italien, Niederlande, Polen, Puerto Rico
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Alnylam PharmaceuticalsAbgeschlossenPrimäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1)Vereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Schweiz, Niederlande, Israel, Deutschland, Vereinigte Arabische Emirate
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Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk companyVerfügbarPrimäre Hyperoxalurie Typ 1 (PH1)
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Rekrutierung
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First Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong UniversitySimcere CompanyRekrutierung
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Ultragenyx Pharmaceutical IncBeendetWilson-Krankheit | Ornithin-Transcarbamylase-Mangel | Glykogenspeicherkrankheit Typ IASpanien, Vereinigtes Königreich, Kanada, Vereinigte Staaten, Brasilien
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Fondazione Don Carlo Gnocchi OnlusAssociazione Italiana Glicogenosi (AIG); Associazione Riabilitatori Insufficienza... und andere MitarbeiterRekrutierungGlykogenspeicherkrankheit Typ II | Morbus Pompe (später Beginn)Italien