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Klinische Studien zur Optikusatrophien, erblich

Insgesamt 6327 ergebnisse

  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Rekrutierung
    MT2021-08T-Zellrezeptor-Alpha/Beta-Depletion PBSC-Transplantation für bösartige Häm-Erkrankungen
    Akute myeloische Leukämie | Juvenile myelomonozytäre Leukämie | Akute lymphatische Leukämie | AML | Akute Leukämie | Neurofibromatose 1 | Hämatologische Malignität | Myelodysplasie | Minimale Resterkrankung | Chromosomenanomalie | Monosomie 7 | Remission | Somatische Mutation | Zytogenetische Anomalie | TP53 | Fötales... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • University of Virginia
    Beendet
    Studie zu Genistein bei pädiatrischen Onkologiepatienten (UVA-Gen001) (UVA-Gen001)
    Weichteilsarkom | Lymphom | Neuroektodermale Tumore, primitiv | Neubildungen des Gehirns | Hodgkin-Lymphom | Solider Krebs | Ewing-Sarkom | Non-Hodgkin-Lymphom | Medulloblastom | Medulloblastom, Kindheit | Neuroblastom | Rhabdomyosarkom | Wilms-Tumor | Keimzelltumor | Solider Tumor im Kindesalter | Lymphom im Kindesalter
    Vereinigte Staaten
  • Children's Oncology Group
    National Cancer Institute (NCI)
    Abgeschlossen
    Lorvotuzumab Mertansin bei der Behandlung jüngerer Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Wilms-Tumor, Rhabdomyosarkom, Neuroblastom, pleuropulmonalem Blastom, bösartigem Tumor der peripheren Nervenscheide oder Synovialsarkom
    Rezidivierendes Neuroblastom | Rezidivierendes Rhabdomyosarkom | Wilms-Tumor | Rezidivierender bösartiger peripherer Nervenscheidentumor | Rezidivierendes Synovialsarkom | Pleuropulmonales Blastom
    Vereinigte Staaten
  • Novartis Pharmaceuticals
    Rekrutierung
    Pädiatrische Langzeit-Follow-up- und Rollover-Studie
    Glioblastom | Astrozytom | Anaplastisches Astrozytom | Neurofibromatose Typ 1 | Anaplastisches Gangliogliom | Anaplastisches pleomorphes Xanthoastrozytom | Gangliogliom | Pleomorphes Xanthoastrozytom | Diffuses Astrozytom | Anaplastisches Oligodendrogliom | Pilozytisches Astrozytom | Gangliozytom | Zentrales... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten, Belgien, Spanien, Dänemark, Deutschland, Tschechien, Italien, Australien, Russische Föderation, Frankreich, Brasilien, Niederlande, Japan, Kanada, Finnland, Schweden, Vereinigtes Königreich, Argentinien, ...
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Abgeschlossen
    HSCT für vererbte angeborene Fehler mit hohem Risiko
    Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Metachromatische Leukodystrophie | Sanfilippo-Syndrom | GM1 Gangliosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | I-Zell-Krankheit
    Vereinigte Staaten
  • Children's Oncology Group
    National Cancer Institute (NCI)
    Abgeschlossen
    Bewertung von Dactinomycin und Vincristin bei jungen Krebspatienten
    Nicht näher bezeichneter solider Tumor im Kindesalter, protokollspezifisch | Ewing-Sarkom des Knochens | Ewing-Sarkom | Akute lymphoblastische Leukämie im Kindesalter | Wilms-Tumor und andere Nierentumoren im Kindesalter | Rhabdomyosarkom im Kindesalter | Weichteilsarkom im Kindesalter | Ewing-Sarkom...
    Vereinigte Staaten, Australien, Kanada
  • Complejo Hospitalario Universitario de Albacete
    University of Warwick; University Hospitals Coventry and Warwickshire NHS Trust und andere Mitarbeiter
    Noch keine Rekrutierung
    Eine integrierte Lösung für die nachhaltige Versorgung multimorbider älterer Patienten mit Demenz (CAREPATH)
    Verhaltenssymptome | Koronare Herzkrankheit | Herzfehler | Streicheln | Hypertonie | Diabetes | Chronische Nierenerkrankungen | Chronisch obstruktive Lungenerkrankung | Unterernährung | Asthma | Demenz | Alzheimer Erkrankung | Gebrechlichkeit | Sarkopenie | Komorbiditäten und Begleiterkrankungen
    Spanien
  • ResMed
    Clinical Trial Center North Hamburg Germany; CRI-The Clinical Research Institute...
    Beendet
    Europäisches Register für mechanische Heimlüftung (EHMVR)
    Lungenerkrankung, chronisch obstruktiv | Amyotrophe Lateralsklerose | Muskeldystrophien | Duchenne-Muskeldystrophie | Myotone Dystrophie | Rückenmarksverletzung | Adipositas-Hypoventilationssyndrom | Kyphoskoliose | Angeborenes zentrales Hypoventilationssyndrom | Myopathien
    Deutschland
  • National Cancer Institute (NCI)
    Abgeschlossen
    Ixabepilone bei der Behandlung junger Patienten mit refraktären soliden Tumoren
    Rezidivierendes Neuroblastom | Rezidivierendes Osteosarkom | Rezidivierendes Rhabdomyosarkom im Kindesalter | Rezidivierendes Weichteilsarkom bei Erwachsenen | Rezidivierender Wilms-Tumor und andere Nierentumoren im Kindesalter | Zuvor behandeltes Rhabdomyosarkom im Kindesalter | Rezidivierendes... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • University Hospital, Bordeaux
    Rekrutierung
    Funktionstests zur Lösung ungelöster seltener Krankheiten. Selten. (RID)
    Beschränkter Intellekt | Mukoviszidose | Neurodegeneration mit Eisenakkumulation im Gehirn (NBIA) | Angeborener Herzfehler | Albinismus | Rubinstein-Taybi-Syndrom | Periventrikuläre noduläre Heterotopie
    Frankreich
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Rekrutierung
    Allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation für Patienten mit primärer Immunschwäche
    Gemeinsame variable Immunschwäche | Chronische granulomatöse Krankheit | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | X-chromosomale lymphoproliferative Erkrankung | Langerhans-Zell-Histiozytose | Chediak-Higashi-Syndrom | Griscelli-Syndrom | Nacktes Lymphozyten-Syndrom | SCID | Omen... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Ashley Hill
    Abgeschlossen
    Aufklärung der genetischen Basis des familiären Krebssyndroms des pleuropulmonalen Blastoms (PPB). (PPB)
    Sarkom | Kropf | Pineoblastom | Wilms-Tumor | Medulloepitheliom | Pleuropulmonales Blastom | Hypophysentumoren | Zystisches Nephrom | Sertoli-Leydig-Zelltumor des Eierstocks | Embryonales Rhabdomyosarkom des Gebärmutterhalses
    Vereinigte Staaten
  • University of South Florida
    Boston University; Yale University
    Abgeschlossen
    VIP-Studie (Vasculitis Illness Perception).
    Riesenzellarteriitis | Mikroskopische Polyangiitis | Churg-Strauss-Syndrom | Polyarteritis nodosa | Takayasu-Arteriitis | Morbus Behcet | ZNS-Vaskulitis | Henoch-Schönlein Purpura | Wegener Granulomatose
    Vereinigte Staaten
  • University of South Florida
    Boston University; Duke University; Data Management and Coordinating Center (DMCC)
    Abgeschlossen
    Reproduktive Gesundheit bei Männern und Frauen mit Vaskulitis
    Riesenzellarteriitis | Vaskulitis, zentrales Nervensystem | Wegener-Granulomatose | Mikroskopische Polyangiitis | Churg-Strauss-Syndrom | Polyarteritis nodosa | Takayasu-Arteriitis | Kawasaki-Krankheit | Morbus Behcet | Purpura Schönlein Henoch | Arzneimittelinduzierte nekrotisierende Vaskulitis
    Vereinigte Staaten
  • Fairview University Medical Center
    Beendet
    Allogene Knochenmarktransplantation bei Patienten mit primären Immundefekten
    Immunologische Mangelsyndrome | Gemeinsame variable Immunschwäche | Schwere kombinierte Immunschwäche | Chronische granulomatöse Krankheit | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit | X-chromosomale Agammaglobulinämie | Chediak-Higashi-Syndrom und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Washington University School of Medicine
    Rekrutierung
    Immunstörung HSCT-Protokoll
    Schwere kombinierte Immunschwäche | Chronische granulomatöse Krankheit | DiGeorge-Syndrom | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | X-chromosomales lymphoproliferatives Syndrom | X-chromosomale Agammaglobulinämie | Chediak-Higashi-Syndrom | IPEX | Autoimmunes lymphoproliferatives... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • University of South Florida
    Boston University; University of Pennsylvania; Data Management and Coordinating...
    Abgeschlossen
    Aufklärungsbedarf von Patienten mit systemischer Vaskulitis
    Riesenzellarteriitis | Vaskulitis, zentrales Nervensystem | Mikroskopische Polyangiitis | Churg-Strauss-Syndrom | Polyarteritis nodosa | Takayasu-Arteriitis | Morbus Behcet | Henoch-Schönlein Purpura | Wegener Granulomatose
    Vereinigte Staaten
  • Hereditary Neuropathy Foundation
    Rekrutierung
    Naturhistorische Studie zur Charcot-Marie-Zahnkrankheit
    Charcot-Marie-Tooth-Krankheit | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, Typ IA | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 2A | Charcot-Marie-Tooth | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, Typ IB | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 2 | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit, Typ 2C | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 2A2B | Charcot-Marie-Tooth-Krankheit... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • University of Pennsylvania
    United States Department of Defense; National Institutes of Health (NIH); National... und andere Mitarbeiter
    Rekrutierung
    UPenn Observational Research Repository on Neurodegenerative Disease (UNICORN)
    Frontotemporale Degeneration (FTD) | Primäre progressive Aphasie (PPA) | Familiäre frontotemporale Lobärdegeneration (fFTLD) | Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) | Lewy-Körper-Krankheit (LBD) | Progressive supranukleäre Lähmung (PSP) | Corticobasal-Syndrom (CBS) | Hintere kortikale Atrophie (PCA) | Alzheimer-Krankheit...
    Vereinigte Staaten
  • Joanne Kurtzberg, MD
    The Marcus Foundation
    Rekrutierung
    UCB-Transplantation ererbter Stoffwechselerkrankungen mit intrathekaler Verabreichung von UCB-abgeleiteten Oligodendrozyten-ähnlichen Zellen (DUOC-01)
    Mukopolysaccharidose II | Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Leukodystrophie, metachromatisch | Leukodystrophie, Globoidzelle | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Neimann-Pick-K... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • University of Pennsylvania
    Abgeschlossen
    Der Weg von Patienten mit Vaskulitis vom ersten Symptom bis zur Diagnose
    Vaskulitis | Riesenzellarteriitis | Mikroskopische Polyangiitis | Polyarteritis nodosa | Systemische Vaskulitis | Granulomatose mit Polyangiitis | Takayasu-Arteriitis | Kryoglobulinämische Vaskulitis | Morbus Behcet | ZNS-Vaskulitis | Arteriitis temporalis | IgA-Vaskulitis | Urtikariavaskulitis | Wegener Granulomatose und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • St. Jude Children's Research Hospital
    Rekrutierung
    B7-H3-spezifischer chimärer Antigenrezeptor Autologe T-Zell-Therapie für pädiatrische Patienten mit soliden Tumoren (3CAR)
    Melanom | Weichteilsarkom | Karzinom | Osteosarkom | Ewing-Sarkom | Rhabdoider Tumor | Neuroblastom | Rhabdomyosarkom | Wilms-Tumor | Hepatoblastom | Desmoplastischer kleinrundzelliger Tumor | Pädiatrischer solider Tumor | Klarzelliges Sarkom | Bösartige periphere Nervenscheidentumoren | Nebennierenkrebs | Keimzellkrebs
    Vereinigte Staaten
  • Giselle Sholler
    Translational Genomics Research Institute; Dell, Inc.
    Abgeschlossen
    Molekular geführte Therapie für Krebs im Kindesalter
    Gliom | Nierenzellkarzinom | Osteosarkom | Ependymom | Medulloblastom | Neuroblastom | Meningiom | Kraniopharyngeom | Neoplasien des Plexus choroideus | Rhabdomyosarkom | Wilms-Tumor | Ewing-Sarkom | Bösartiger rhabdoider Tumor | Lebertumoren | Keimzelltumoren | Dysembryoplastischer neuroepithelialer Tumor | Klarzelliges... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten, Libanon
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Abgeschlossen
    Stammzelltransplantation bei angeborenen Stoffwechselstörungen
    Niemann-Pick-Krankheit | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie | GM1 Gangliosidose | Fucosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Morbus Gaucher | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit
    Vereinigte Staaten
  • Emory University
    Children's Healthcare of Atlanta
    Beendet
    Alefacept und allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation
    Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Thalassämie | Schwere angeborene Neutropenie | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische Anämie | Glanzmann Thrombasthenie | Leukozytenadhäsionsmangel | Dyskeratosis-congenita | Chediak-Higashi-Syndrom | Chronisch-granulomatöse Krankheit | Sc...
    Vereinigte Staaten
  • Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
    National Cancer Institute (NCI); Northwestern University
    Abgeschlossen
    Intensitätsmodulierte Strahlentherapie bei der Behandlung jüngerer Patienten mit Lungenmetastasen
    Nicht näher bezeichneter solider Tumor im Kindesalter, protokollspezifisch | Nicht näher bezeichneter erwachsener solider Tumor, protokollspezifisch | Lungenmetastasen | Rezidivierendes Rhabdomyosarkom im Kindesalter | Rezidivierendes Weichteilsarkom bei Erwachsenen | Stadium IV Weichteilsarkom... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • St. Jude Children's Research Hospital
    Pfizer; Ipsen
    Rekrutierung
    Studie von Onivyde mit Talazoparib oder Temozolomid bei Kindern mit rezidivierenden soliden Tumoren und Ewing-Sarkom
    Refraktärer bösartiger fester Neoplasma | Rezidivierendes Ewing-Sarkom | Rezidivierendes Hepatoblastom | Rezidivierender bösartiger Keimzelltumor | Rezidivierende bösartige solide Neubildung | Rezidivierendes Neuroblastom | Rezidivierendes Osteosarkom | Rezidivierender peripherer primitiver neuroektodermaler... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten, Kanada
  • University of Pennsylvania
    University of South Florida; Duke University
    Rekrutierung
    Vaskulitis-Schwangerschaftsregister (V-PREG)
    Vaskulitis | Wegener-Granulomatose | Systemische Vaskulitis | Eosinophile Granulomatose mit Polyangiitis (EGPA) | Churg-Strauss-Syndrom (CSS) | Kryoglobulinämische Vaskulitis | Morbus Behcet | ZNS-Vaskulitis | IgA-Vaskulitis | Granulomatose mit Polyangiitis (GPA) | Mikroskopische Polyangiitis (MPA) | Polyarteriitis... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
    Beendet
    Hämatopoetische Stammzelltransplantation (HCT) bei angeborenen Stoffwechselstörungen
    Sphingolipidosen | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Krabbe-Krankheit | Sly-Syndrom | Fucosidose | Aspartylglucosaminurie | Alpha-Mannosidose | Hurler-Syndrom | Maroteaux-Lamy-Syndrom | Wolman-Krankheit | Niemann-Pick-Krankheit Typ B
    Vereinigte Staaten
  • Rigshospitalet, Denmark
    Unbekannt
    Fett- und Zuckerstoffwechsel während des Trainings bei Patienten mit metabolischer Myopathie
    Kohlenhydratstoffwechsel, angeborene Fehler | Stoffwechsel, angeborene Fehler | Fettstoffwechsel, angeborene Fehler | Glykogenspeicherkrankheit Typ II | Glykogenspeicherkrankheit Typ V | VLCAD-Mangel | Glykogenspeicherkrankheit Typ III | Phosphoglyceratkinase-Mangel | Neutrale Lipidspeicherkrankheit | Mangel an Carnitin-Palmitoyl-Transferase... und andere Bedingungen
    Dänemark
  • Children's Oncology Group
    National Cancer Institute (NCI)
    Rekrutierung
    Untersuchung von Nierentumoren bei jüngeren Patienten
    Nierenzellkarzinom | Wilms-Tumor | Klarzelliges Sarkom der Niere | Papilläres Nierenzellkarzinom | Nierenmarkskarzinom | Diffuse hyperplastische perilobare Nephroblastomatose | Rhabdoider Tumor der Niere | Angeborenes mesoblastisches Nephrom | Nierenzellkarzinom im Zusammenhang mit Xp11.2-Translokationen... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten, Kanada, Puerto Rico, Australien, Neuseeland, Israel, Schweiz
  • Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
    Iltoo Pharma
    Abgeschlossen
    Induktion von regulatorischen T-Zellen durch niedrige Dosis il2 bei Autoimmun- und Entzündungskrankheiten (TRANSREG)
    Rheumatoide Arthritis | Systemischer Lupus erythematodes | Schuppenflechte | Systemische Sklerose | Morbus Crohn | Colitis ulcerosa | Idiopathische thrombozytopenische Purpura | Autoimmunhepatitis | Wegener-Granulomatose | Spondylitis ankylosans | Morbus Behcet | Takayasu-Krankheit | Sklerosierende Cholangitis | Gougerot-sjögre...
    Frankreich
  • Emory University
    Abgeschlossen
    Knochenmarktransplantation mit Abatacept bei nicht bösartigen Erkrankungen
    Sichelzellenanämie | Fanconi-Anämie | Hurler-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Schwere angeborene Neutropenie | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische Anämie | Glanzmann Thrombasthenie | Shwachman-Diamond-Syndrom | Thalassämie... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Anagnostou, Evdokia, M.D.
    The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta Health services und andere Mitarbeiter
    Noch keine Rekrutierung
    Sertralin vs. Placebo bei der Behandlung von Angstzuständen bei Kindern und Jugendlichen mit neurologischen Entwicklungsstörungen (CALM)
    Angststörungen | Generalisierte Angststörung | Angst | Tuberöse Sklerose | ADHS | Neuroentwicklungsstörungen | Autismus-Spektrum-Störung | Fragiles X-Syndrom | Soziale Angst | Soziale Angststörung | Agoraphobie | Tourette Syndrom | Tic-Störungen | Autismus | ADHS Vorwiegend unaufmerksamer Typ | ADHS - Kombinierter Typ | ADHS... und andere Bedingungen
    Kanada
  • Dana-Farber Cancer Institute
    Rekrutierung
    InAdvance: Überwachung, Prävention und Abfangen in einer Population mit Krebsrisiko
    Lungenkrebs | Zirrhose | Barrett-Ösophagus | Hämatologische Malignität | Nicht alkoholische Fettleber | Krebsrisiko | Intraepitheliale Neoplasie der Vulva | Überlebende von Krebs im Kindesalter | Lunge; Knoten | Nichtalkoholische Stratohepatitis | Osteochondrom | Krebsprädispositionssyndrom | Erbliche Krebsvorhersage und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Cure CMD
    Rekrutierung
    Studie zu angeborenen Muskelerkrankungen zu von Patienten und Angehörigen gemeldeten medizinischen Informationen (CMDPROS)
    Emery-Dreifuss-Muskeldystrophie | Angeborenes myasthenisches Syndrom | Gliedergürtel-Muskeldystrophie | Angeborene Muskeldystrophie mit ITGA7 (Integrin Alpha-7)-Mangel | Alpha-Dystroglykanopathie (angeborene Muskeldystrophie und abnormale Glykosylierung von Dystroglykan bei schwerer Epilepsie) und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • University of Nebraska
    Rekrutierung
    Integriertes Krebsrepositorium für die Krebsforschung (iCaRe2)
    Melanom | Sarkom | Nierenkrebs | Leukämie | Brustkrebs | Kehlkopfkrebs | Hypopharynx-Krebs | Nasopharynxkrebs | Multiples Myelom | Magenkrebs | Bauchspeicheldrüsenkrebs | Speiseröhrenkrebs | Dünndarmkrebs | Eierstockkrebs | Lynch-Syndrom | Lungenkrebs | Darmkrebs | Prostatakrebs | Gastrointestinale Stromatumoren | Neuroendokrine... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Weprom
    Noch keine Rekrutierung
    Beurteilung der Sarkopenie bei Diagnose bei Patienten mit zuvor unbehandeltem metastasiertem Krebs oder hämatologischem Malignom (SPACE2)
    Leukämie, myeloisch, akut | Metastasierender Krebs | Krebs, Rektum | Myelodysplasie | Krebs, Brust | Myelom | Leukämie, lymphozytär, akut | Krebs, Lunge | Krebs Dickdarm | Leukämie, lymphozytär, chronisch | Krebs, Niere | Krebs Bauchspeicheldrüse | Krebs Prostata | Leukämie, myeloisch, chronisch | Krebs Eierstöcke
    Frankreich
  • University of Zurich
    Unbekannt
    Beobachtungsstudie zur genetischen Architektur von Neutrophilen-vermittelten entzündlichen Hauterkrankungen (NEUTROGENE)
    Pustulöse Psoriasis | Erosive pustulöse Dermatose der Kopfhaut | Morbus Behcet | Herpetiformis-Dermatitis | Pyoderma Gangraenosum | Lineare IgA Bullöse Dermatose | Andere spezifische entzündliche Erkrankungen der Haut oder des Unterhautgewebes | Sweet-Syndrom | Darmassoziiertes Dermatose-Arthritis-Syndrom und andere Bedingungen
    Schweiz
  • Yale University
    Rheumatology Research Foundation
    Rekrutierung
    Rheumatologie-Patientenregister und Biorepository
    Rheumatische Erkrankungen | Rheumatoide Arthritis | Systemischer Lupus erythematodes | Systemische Sklerose | Dermatomyositis | Polymyositis | Riesenzellarteriitis | Polymyalgia rheumatica | Psoriasis-Arthritis | Sjögren-Syndrom | Antiphospholipid-Syndrom | Sarkoidose | Lyme-Borreliose | Spondylitis ankylosans | Sk... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Albert Einstein College of Medicine
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere Mitarbeiter
    Anmeldung auf Einladung
    ScreenPlus: Ein umfassendes, flexibles Neugeborenen-Screening-Programm für mehrere Erkrankungen (ScreenPlus)
    Mukopolysaccharidose II | Morbus Fabry | Niemann-Pick-Krankheit, Typ C | Mukopolysaccharidose VI | Mangel an lysosomaler saurer Lipase | Metachromatische Leukodystrophie | Gaucher-Krankheit | Zerebrotendinöse Xanthomatose | Mukopolysaccharidose IV A | GM1 Gangliosidose | Mukopolysaccharidose VII | Säure-Sp... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Children's Hospital Los Angeles
    Abgeschlossen
    Nicht verwandte hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSCT) für genetische Erkrankungen der Blutzellen
    Granulom | Anämie | Thrombozytopenie | Neutropenie | Sichelzellenanämie | Thalassämie | Niemann-Pick-Krankheit | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Osteopetrose | Fucosidose | Chediak-Higashi-Syndrom | Hurler-Krankheit
    Vereinigte Staaten
  • Fairview University Medical Center
    Unbekannt
    Untersuchung von Lungenkomplikationen bei pädiatrischen Patienten mit Speicherstörungen, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen
    Mukopolysaccharidose I | Niemann-Pick-Krankheit | Mukopolysaccharidose VI | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Metachromatische Leukodystrophie | Lungenkomplikationen | Fucosidose | Globoidzell-Leukodystrophie | Morbus Gaucher | Mannosidose | Ich-Zell-Krankheit
    Vereinigte Staaten
  • University of Pittsburgh
    Rekrutierung
    Längsschnittstudie neurodegenerativer Erkrankungen
    Lysosomale Speicherkrankheiten | Leukodystrophie | Niemann-Pick-Krankheiten | Batten-Krankheit | Gaucher-Krankheit | Krabbe-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Osteopetrose | Tay-Sachs-Krankheit | Pelizaeus-Merzbacher-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | GM1-Gangliosidosen | MPS I | MPS II | Krankheit der verschwindenden weißen... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Talaris Therapeutics Inc.
    Duke University
    Beendet
    Pilotstudie der Phase I/II zum gemischten Chimärismus zur Behandlung erblicher Stoffwechselstörungen
    Niemann-Pick-Krankheit | Alpha-Mannosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie (MLD) | Hurler-Scheie-Syndrom | Hurler-Syndrom (MPS I) | Hunter-Syndrom (MPS II) | Sanfilippo-Syndrom (MPS III) | Krabbe-Krankheit (globoide Leukodystrophie) | Adrenoleukodystrophie (ALD... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    M.D. Anderson Cancer Center; Washington University School of Medicine; Dana-Farber... und andere Mitarbeiter
    Rekrutierung
    Internationales PPB/DICER1-Register
    Neuroblastom | Schilddrüsenkarzinom | Pineoblastom | Wilms-Tumor | Embryonales Rhabdomyosarkom | Eierstock-Sarkom | Sertoli-Leydig-Zelltumor | Pleuropulmonales Blastom | Gynandroblastom | DICER1-Syndrom | Zystisches Nephrom | Nieren-Sarkom | Noduläre Hyperplasie der Schilddrüse | Nasales chondromesenchymales Hamartom und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Casa Colina Hospital and Centers for Healthcare
    Abgeschlossen
    Erforschung zugänglicher Schönheit für Personen mit Defiziten der oberen Extremitäten
    Multiple Sklerose | Amyotrophe Lateralsklerose | Muskeldystrophien | Basedow-Krankheit | Myasthenia gravis | Schädel-Hirn-Trauma | Schlaganfall, Ischämisch | Schlaganfall, akut | Schlaganfall hämorrhagisch | SCI - Rückenmarksverletzung | Guillain Barre-Syndrom | Lupus erythematodes | Schlaganfall (CVA) oder TIA | Ehlers-Danlos-Syndrome (EDS)
    Vereinigte Staaten
  • University of Florida
    Live Like Bella Pediatric Cancer Research
    Abgeschlossen
    Konditionierungsschema für allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation
    Gemeinsame variable Immunschwäche | Schwere kombinierte Immunschwäche | Sichelzellenanämie | Hurler-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Thalassämie | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Adrenoleukodystrophie | X-chromosomale lymphoproliferative Erkrankung | Diamond-Blackfan-Anämie | Knochenmarkversagen... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • Children's Oncology Group
    National Cancer Institute (NCI)
    Rekrutierung
    Tegavivint zur Behandlung von rezidivierenden oder refraktären soliden Tumoren, einschließlich Lymphomen und Desmoidtumoren
    Melanom | Neuroblastom | Pankreatisches duktales Adenokarzinom | Refraktärer bösartiger fester Neoplasma | Endometriumkarzinom | Rezidivierendes Ewing-Sarkom | Rezidivierendes Hepatoblastom | Rezidivierende bösartige solide Neubildung | Rezidivierendes Non-Hodgkin-Lymphom | Rezidivierendes Osteosarkom | Refraktäres Ewing-Sarkom und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten
  • National Cancer Institute (NCI)
    Aktiv, nicht rekrutierend
    Vemurafenib bei der Behandlung von Patienten mit rezidivierten oder refraktären fortgeschrittenen soliden Tumoren, Non-Hodgkin-Lymphom oder histiozytären Erkrankungen mit BRAF-V600-Mutationen (eine pädiatrische MATCH-Behandlungsstudie)
    Weichteilsarkom | Osteosarkom | Ewing-Sarkom | Bösartiges Gliom | Ependymom | Rhabdoider Tumor | Fortgeschrittenes bösartiges solides Neoplasma | Refraktärer bösartiger fester Neoplasma | Rhabdomyosarkom | Rezidivierende bösartige solide Neubildung | Rezidivierendes Neuroblastom | Refraktäres Neuroblastom | Refraktäres... und andere Bedingungen
    Vereinigte Staaten, Puerto Rico

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