Klinische Studien zur Schwere kombinierte Immunschwächekrankheit, X-chromosomal
Insgesamt 1614 ergebnisse
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Brasilien
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.RekrutierungHunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose (MPS)Vereinigte Staaten
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Duke UniversityRekrutierung
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University Hospital, MontpellierAssociation Xtraordinaire sub-group DDX3X; GenidaUnbekanntIntellektuelle Entwicklungsstörung | X-VERKNÜPFTFrankreich
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)China
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale HypophosphatämieSpanien, Italien, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Belgien, Dänemark, Deutschland, Ungarn, Portugal, Norwegen, Schweiz, Israel, Niederlande, Tschechien, Bulgarien, Schweden, Slowenien, Irland, Lettland, Slowakei
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University of OxfordUniversity College, London; University of Southampton; Moorfields Eye Hospital... und andere MitarbeiterAbgeschlossen
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ II (MPS II)Vereinigte Staaten, Brasilien
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungPrimäre Hyperoxalurie Typ 3 | Diabetes Mellitus | Hämophilie A | Hämophilie B | Erbliche Fruktoseintoleranz | Mukoviszidose | Faktor-VII-Mangel | Phenylketonurien | Sichelzellenanämie | Dravet-Syndrom | Duchenne-Muskeldystrophie | Prader-Willi-Syndrom | Fragiles X-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Rett... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieKorea, Republik von, Kanada, Vereinigte Staaten, Australien, Japan, Vereinigtes Königreich, Schweden
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University of California, San DiegoBioMarin PharmaceuticalZurückgezogenVerhaltensmanifestationen der Lesch-Nyhan-KrankheitVereinigte Staaten
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Cyprium Therapeutics, Inc.Anmeldung auf Einladung
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Abgeschlossen
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NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyAbgeschlossenX-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Finnland, Niederlande, Deutschland, Kanada
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University of British ColumbiaVancouver General HospitalZurückgezogen
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Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical IncRekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelVereinigte Staaten
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University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelVereinigte Staaten
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Fondazione TelethonAbgeschlossenPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelItalien
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IpsenRekrutierungMäßige bis schwere obere GesichtslinienDeutschland, Frankreich
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AB2 Bio Ltd.AbgeschlossenNLRC4-MAS | XIAP-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Deutschland
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AB2 Bio Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendNLRC4-MAS | XIAP-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Deutschland
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Baylor College of MedicineUniversity of California, San Diego; University of Alabama at Birmingham; Boston... und andere MitarbeiterAbgeschlossenPrader-Willi-Syndrom | Rett-Syndrom | Angelman-Syndrom | SchlafstörungVereinigte Staaten
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Sentynl Therapeutics, Inc.VerfügbarMenkes-Krankheit
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BiogenAbgeschlossen
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ShireCovance; PRA Health Sciences; PharmaNetAbgeschlossenMukopolysaccharidose II | Hunter-Syndrom | MPS IIBrasilien, Polen, Taiwan
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...BeendetMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukopolysaccharidose VIVereinigte Staaten
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Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneAbgeschlossenBipolare affektive StörungFrankreich
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)China
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ II (MPS II)Vereinigte Staaten, Kanada
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Kiora Pharmaceuticals, Inc.Rekrutierung
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Center for Eye Research AustraliaAustralian National University; Commonwealth Scientific and Industrial Research... und andere MitarbeiterAnmeldung auf Einladung
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Mobius Medical Pty Ltd.University of Melbourne; Australian National University; Centre for Eye Research... und andere MitarbeiterAbgeschlossenRetinitis pigmentosa | ChoroiderämieAustralien
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Medical University of GrazAbgeschlossenBipolare affektive StörungÖsterreich
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MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; Bionical EmasAbgeschlossenX-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten
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Bicetre HospitalAbgeschlossenX-verknüpfte hypophosphatämische Rachitis
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Center for Eye Research AustraliaAbgeschlossen
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCentre National de la Recherche Scientifique, FranceAbgeschlossenAkustische und wahrnehmbare Marker von Dysarthrie bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (SPEECH-ALS)Amyotrophe Lateralsklerose | Primäre Lateralsklerose | Kennedy-KrankheitFrankreich
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Oslo University HospitalAktiv, nicht rekrutierend
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Emalex Biosciences Inc.Psyadon PharmaBeendetLesch-Nyhan-Krankheit | Selbstverletzendes VerhaltenSpanien, Vereinigte Staaten
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National Institute of Neurological Disorders and...AbgeschlossenMotoneuron-Krankheit | Spinale und bulbäre Muskelatrophie (SBMA)Vereinigte Staaten
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TakedaRekrutierungHunter-SyndromKanada, Frankreich
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CENTOGENE GmbH RostockBeendetMukopolysaccharidose II | Hunter-Syndrom | Hunter-Syndrom, leichte Form | Hunter-Kanal-SyndromMexiko
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelkrankheitVereinigte Staaten
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...AbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ I | Mukopolysaccharidose Typ II | Mukopolysaccharidose Typ VIVereinigte Staaten
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Mayo ClinicAbgeschlossen
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Lev-Hasharon Mental Healtlh CenterUnbekanntBipolare affektive StörungIsrael
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The Chaim Sheba Medical CenterRekrutierungFragiles X-Syndrom | Williams-Syndrom | Velocardiofaziales SyndromIsrael
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Kunming Hope of Health HospitalBeendetMenkes-SyndromChina
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Manchester University NHS Foundation TrustAbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ IIVereinigtes Königreich
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromSpanien, Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Australien, Mexiko