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Clinical Trials on Störungen des Harnstoffzyklus, angeboren in New Zealand
Insgesamt 1096 ergebnisse
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BayerBeendetHämophilie A und BAustralien, Vereinigtes Königreich, Taiwan, Japan, Korea, Republik von, Österreich, Bulgarien, Ungarn, Italien, Frankreich, Neuseeland
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Neurogene Inc.RekrutierungCeroid-Lipofuszinose, Neuronal 5Vereinigte Staaten
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Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerAbgeschlossenHämophilie AVereinigte Staaten, Neuseeland, Australien, Ungarn, Schweden, Österreich, Polen, Rumänien
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US Department of Veterans AffairsZurückgezogen
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Zynerba Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenKlinische Studie zu Cannabidiol bei Kindern und Jugendlichen mit Fragile X (CONNECT-FX) (CONNECT-FX)Fragiles X-SyndromVereinigte Staaten, Neuseeland, Australien
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenTransfusionshämosideroseVereinigte Staaten
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Intellia TherapeuticsRegeneron PharmaceuticalsRekrutierungTransthyretin-Amyloidose (ATTR) mit KardiomyopathieVereinigte Staaten, Australien, Vereinigtes Königreich, Neuseeland, Kanada
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Mandos LLCBeendetNiemann-Pick-Krankheit, Typ CVereinigte Staaten, Australien, Vereinigtes Königreich, Truthahn, Schweiz, Deutschland, Neuseeland, Singapur, Frankreich
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The Rogosin InstituteRekrutierungHomozygote familiäre HypercholesterinämieVereinigte Staaten
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Merck Sharp & Dohme LLCAktiv, nicht rekrutierendHypercholesterinämie | Familiäre HypercholesterinämieVereinigte Staaten, Australien, Brasilien, Kanada, Chile, Kolumbien, Tschechien, Finnland, Hongkong, Ungarn, Israel, Niederlande, Neuseeland, Norwegen, Singapur, Spanien, Taiwan
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Virginia Commonwealth UniversityRadboud University Medical Center; University of California, Los Angeles; University... und andere MitarbeiterRekrutierungMyotone Dystrophie 1Vereinigte Staaten, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Neuseeland, Deutschland, Italien, Kanada, Frankreich
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Wyeth is now a wholly owned subsidiary of PfizerAbgeschlossenHämophilie APolen, Belgien, Frankreich, Italien, Spanien, Vereinigte Staaten, Australien, Niederlande, Neuseeland, Schweden, Deutschland, Finnland, Ungarn
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Columbia UniversityEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungMitochondriale Erkrankung | Mitochondriale Störungen | Melas | Kearns Sayer | NARP | MNGIE | LHON | Mitochondriales Depletion-Syndrom | Leigh-KrankheitVereinigte Staaten
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University of RochesterBatten Disease Support and Research Assocation (BDSRA)AbgeschlossenJuvenile neuronale Ceroid-LipofuszinoseVereinigte Staaten
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Anmeldung auf EinladungAutismus-Spektrum-Störung (ASD) | Phelan-McDermid-SyndromVereinigte Staaten
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New York Stem Cell Foundation Research InstituteSilverstein FoundationRekrutierungGesund | Parkinson Krankheit | Gaucher-Krankheit | GBA-GenmutationVereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ II | Acid-Maltase-Mangelkrankheit | Glykogenose 2 | Pompe-KrankheitVereinigte Staaten
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Yale UniversityBausch Health Americas, Inc.AbgeschlossenWilson-KrankheitVereinigte Staaten
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Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National Institutes... und andere MitarbeiterAbgeschlossenBatten-Krankheit | Spätinfantile neuronale Ceroid-LipofuszinoseVereinigte Staaten
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Weill Medical College of Cornell UniversityBeendetBatten-Krankheit | Spätinfantile neuronale Ceroid-LipofuszinoseVereinigte Staaten
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenHypercholesterinämie, familiärVereinigte Staaten, Niederlande
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ShireAbgeschlossenGaucher-KrankheitIndien
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ISU Abxis Co., Ltd.AbgeschlossenGaucher-KrankheitAustralien
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Amicus TherapeuticsBeendetBatten-Krankheit | Neuronale Ceroid-Lipofuszinose CLN6 | Neuronale Ceroid-Lipofuszinose CLN3Vereinigte Staaten
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Green Cross CorporationAtlantic Research GroupUnbekanntHämophilie AVereinigte Staaten, Kanada, Neuseeland, Polen, Russische Föderation, Ukraine, Vereinigtes Königreich
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AldagenBeendetMukopolysaccharidose | Angeborene Stoffwechselstörungen | Lysosomale Speicherstörungen | Erbliche Stoffwechselkrankheiten | Peroxisomale SpeicherkrankheitenVereinigte Staaten
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Weill Medical College of Cornell UniversityNathan's Battle FoundationAbgeschlossenBatten-Krankheit | Spätinfantile neuronale Ceroid-LipofuszinoseVereinigte Staaten
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Weill Medical College of Cornell UniversityNational Institutes of Health (NIH)AbgeschlossenBatten-Krankheit | Spätinfantile neuronale Ceroid-LipofuszinoseVereinigte Staaten
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Weill Medical College of Cornell UniversityAbgeschlossenBatten-Krankheit | Spätinfantile neuronale Ceroid-LipofuszinoseVereinigte Staaten
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NYU Langone HealthNational Institutes of Health (NIH)AbgeschlossenZwangsstörung | Tourette Syndrom | Tic-StörungenVereinigte Staaten
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Arrowhead PharmaceuticalsAktiv, nicht rekrutierendFamiliäre ChylomikronämieKorea, Republik von, Kanada, Australien, Singapur, Belgien, Spanien, Japan, Vereinigte Staaten, Österreich, Deutschland, Irland, Oman, Polen, Israel, Neuseeland, Argentinien, Frankreich, Kroatien, Mexiko, Serbien, Truthahn
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenAmyloidose | Familiäre Amyloidpolyneuropathie | FAP | TTR | TransthyretinNeuseeland, Vereinigte Staaten, Spanien, Argentinien, Brasilien, Frankreich, Deutschland, Italien, Portugal, Vereinigtes Königreich
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NYU Langone HealthGenzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossen
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenHypercholesterinämie, familiärVereinigte Staaten, Niederlande
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PTC TherapeuticsRekrutierungHuntington-KrankheitAustralien, Frankreich, Deutschland, Niederlande, Vereinigtes Königreich, Spanien, Österreich, Kanada, Italien, Neuseeland
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Exsar CorporationSuspendiertGaucher-Krankheit Typ IVereinigte Staaten
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Yale UniversityUniversity of South Florida; New York University; Icahn School of Medicine at... und andere MitarbeiterAbgeschlossen
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Amicus TherapeuticsAbgeschlossen
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University of Central FloridaNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD); University...AbgeschlossenDown-Syndrom | Sprachstörung | Sprachstörungen bei Kindern | Sprachverständlichkeit | Sprech- und SprachstörungVereinigte Staaten
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Neurogene Inc.RekrutierungNeuronale Ceroid-Lipofuszinose CLN5Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Icahn School of Medicine at Mount SinaiMayo Clinic; Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; University... und andere MitarbeiterRekrutierungAngeborene Störungen der GlykosylierungVereinigte Staaten
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National MPS SocietyMediResource Inc.BeendetMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidosen | Mukopolysaccharidose VI | Mukopolysaccharidose IVVereinigte Staaten
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Arrowhead PharmaceuticalsAktiv, nicht rekrutierendStudie von ARO-ANG3 bei Teilnehmern mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HOFH) (Gateway)Homozygote familiäre HypercholesterinämieAustralien, Kanada, Vereinigte Staaten, Südafrika
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Cyprium Therapeutics, Inc.Anmeldung auf Einladung
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Baxalta now part of ShireAbgeschlossenHämophilie A | Hämophilie B | Hämophilie A oder B mit InhibitorenPolen, Vereinigte Staaten, Bulgarien, Rumänien, Japan, Russische Föderation, Neuseeland, Kroatien, Ukraine, Brasilien
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Yale UniversityNational Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS)AbgeschlossenHypophosphatämische Rachitis, X-chromosomal dominantVereinigte Staaten
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ShireAktiv, nicht rekrutierendMorbus FabryIndien
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National Center for Research Resources (NCRR)Yale UniversityAbgeschlossenZwangsstörung | Tourette SyndromVereinigte Staaten
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National Center for Research Resources (NCRR)Yale UniversityAbgeschlossenZwangsstörung | Tourette SyndromVereinigte Staaten
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Weill Medical College of Cornell UniversityUniversity of Alabama at BirminghamAbgeschlossenTourette-Störung | Chronische Tic-StörungVereinigte Staaten