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Klinische Studien zur X-chromosomaler Kreatinmangel
Insgesamt 1558 ergebnisse
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Spark TherapeuticsAbgeschlossenChoroiderämie | CHM (Choroideremia)-GenmutationenVereinigte Staaten
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Uskudar UniversityRekrutierungLesch-Nyhan-SyndromTruthahn
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Spanien, Kanada, Vereinigtes Königreich, Mexiko, Australien, Frankreich
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Green Cross CorporationAbgeschlossen
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukopolysaccharidose VIVereinigte Staaten
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Green Cross CorporationUnbekanntHunter-SyndromKorea, Republik von
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Medical College of WisconsinNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) und andere MitarbeiterAbgeschlossenChronische granulomatöse Krankheit | Hämophagozytische Lymphohistiozytose | Leukozytenadhäsionsmangel | Chronische aktive Epstein-Barr-Virusinfektion | HIGM-1 | IPEXVereinigte Staaten, Kanada
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutierungChronische granulomatöse Krankheit | InfektionVereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Anmeldung auf EinladungChronische granulomatöse Krankheit | S. 47 | Autosomal-rezessivVereinigte Staaten
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GenethonAktiv, nicht rekrutierendWiskott-Aldrich-SyndromVereinigtes Königreich, Frankreich
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Capital Research Institute of PediatricsUnbekanntWiskott-Aldrich-Syndrom
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St. Jude Children's Research HospitalAbgeschlossenWiskott-Aldrich-SyndromVereinigte Staaten
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SwanBio Therapeutics, Inc.RekrutierungAMN | AMN-Genmutation | X-ALDNiederlande, Vereinigte Staaten
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...BeendetFragiles X-Syndrom | Vorzeitige Ovarialinsuffizienz | Vorzeitige Menopause | FMR1-Prämutation | Primäre Ovairan-InsuffizienzVereinigte Staaten
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Janssen Research & Development, LLCAktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Rare Diseases Clinical Research Network; Primary Immune Deficiency Treatment...AbgeschlossenWiskott-Aldrich-SyndromVereinigte Staaten, Kanada
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The Korean Society of Pediatric Hematology OncologyAbgeschlossenWiskott-Aldrich-SyndromKorea, Republik von
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten, Korea, Republik von, Japan, Irland, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Italien
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigtes Königreich, Frankreich, Irland, Italien
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Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten
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Duke UniversityRekrutierung
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National Institute of Arthritis and Musculoskeletal...AbgeschlossenIchthyose | Ichthyose, X-gebunden | Ichthyose, lamellär | Darier-Krankheit | Hailey-Hailey-Krankheit | Hyperkeratose, Epidermolytikum | KeratodermieVereinigte Staaten
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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National Taiwan University HospitalUnbekanntRett-Syndrom | Tourette Syndrom | Tic-StörungenTaiwan
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Grifols Therapeutics LLCAbgeschlossenGemeinsame variable Immunschwäche | Schwere kombinierte Immunschwäche | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Agammaglobulinämie | Immunologisches MangelsyndromKanada, Vereinigte Staaten
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten, Korea, Republik von, Kanada, Japan, Frankreich, Dänemark
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Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten, Kanada
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University Hospital, MontpellierAgence de La BiomédecineAktiv, nicht rekrutierendFragiles X-Syndrom | Huntington-Krankheit | Myotone Dystrophie 1Frankreich
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ II (MPS II)Vereinigte Staaten, Brasilien
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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ShireAbgeschlossenHunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose (MPS)Vereinigte Staaten, Argentinien, Mexiko, Spanien, Vereinigtes Königreich
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National Institute of Neurological Disorders and...AbgeschlossenMotoneuron-KrankheitVereinigte Staaten
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Psyadon PharmaAbgeschlossenLesch-Nyhan-KrankheitVereinigte Staaten
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University Hospital, GhentAbgeschlossenLinke ventrikuläre HypertrophieBelgien
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University of OxfordUniversity College, London; University of Southampton; Moorfields Eye Hospital... und andere MitarbeiterAbgeschlossen
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University of British ColumbiaVancouver General HospitalZurückgezogen
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Qilu Hospital of Shandong UniversityRekrutierungMorbus Fabry | Hypertrophe Kardiomyopathie | Linke ventrikuläre HypertrophieChina
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NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyAbgeschlossenX-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Finnland, Niederlande, Deutschland, Kanada
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.RekrutierungHunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose (MPS)Vereinigte Staaten
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National Institute of Neurological Disorders and...RekrutierungMotoneuron-Krankheit | Spinale und bulbäre Muskelatrophie | Kennedys KrankheitVereinigte Staaten
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Brasilien
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNicht länger verfügbarBarth-Syndrom | Mitochondrialer trifunktionaler Proteinmangel | Mangel an sehr langkettiger AcylCoA-Dehydrogenase (VLCAD). | Carnitin-Palmitoyltransferase-Mangel (CPT1, CPT2) | Mangel an langkettiger Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase | Glykogenspeicherstörungen | Pyruvat-Carboxylase-Mangelkrankheit und andere BedingungenVereinigte Staaten
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National Institute for Mother and Child Health...Marie Curie Emergency Children's Hospital, Bucharest; Victor Gomoiu Children...RekrutierungChronische granulomatöse KrankheitRumänien
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Fondazione TelethonOspedale San RaffaeleAbgeschlossen
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Federal Research Institute of Pediatric Hematology...UnbekanntTransplantation hämatopoetischer Stammzellen | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Graft-VersagenRussische Föderation
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Medical University of GrazAbgeschlossenBipolare affektive StörungÖsterreich
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ II (MPS II)Vereinigte Staaten, Kanada
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...BeendetMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukopolysaccharidose VIVereinigte Staaten