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Klinische Studien zur X-chromosomaler schwerer kombinierter Immundefekt
Insgesamt 1627 ergebnisse
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Green Cross CorporationUnbekanntHunter-SyndromKorea, Republik von
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SwanBio Therapeutics, Inc.RekrutierungAMN | AMN-Genmutation | X-ALDNiederlande, Vereinigte Staaten
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...BeendetFragiles X-Syndrom | Vorzeitige Ovarialinsuffizienz | Vorzeitige Menopause | FMR1-Prämutation | Primäre Ovairan-InsuffizienzVereinigte Staaten
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St. Jude Children's Research HospitalRekrutierungLangfristige Nachsorge von Patienten, die eine Gentherapie oder genmarkierte Produkte erhalten habenMukopolysaccharidose I | Schwere kombinierte Immunschwäche | Neuroblastom | Neubildung | Malignität, HämatologieVereinigte Staaten
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Janssen Research & Development, LLCAktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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Duke UniversityRekrutierung
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National Institute of Arthritis and Musculoskeletal...AbgeschlossenIchthyose | Ichthyose, X-gebunden | Ichthyose, lamellär | Darier-Krankheit | Hailey-Hailey-Krankheit | Hyperkeratose, Epidermolytikum | KeratodermieVereinigte Staaten
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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National Taiwan University HospitalUnbekanntRett-Syndrom | Tourette Syndrom | Tic-StörungenTaiwan
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ II (MPS II)Vereinigte Staaten, Brasilien
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)China
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale HypophosphatämieSpanien, Italien, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Belgien, Dänemark, Deutschland, Ungarn, Portugal, Norwegen, Schweiz, Israel, Niederlande, Tschechien, Bulgarien, Schweden, Slowenien, Irland, Lettland, Slowakei
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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ShireAbgeschlossenHunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose (MPS)Vereinigte Staaten, Argentinien, Mexiko, Spanien, Vereinigtes Königreich
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National Institute of Neurological Disorders and...AbgeschlossenMotoneuron-KrankheitVereinigte Staaten
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Psyadon PharmaAbgeschlossenLesch-Nyhan-KrankheitVereinigte Staaten
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University Hospital, MontpellierAgence de La BiomédecineAktiv, nicht rekrutierendFragiles X-Syndrom | Huntington-Krankheit | Myotone Dystrophie 1Frankreich
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University Hospital, GhentAbgeschlossenLinke ventrikuläre HypertrophieBelgien
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University of OxfordUniversity College, London; University of Southampton; Moorfields Eye Hospital... und andere MitarbeiterAbgeschlossen
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University of British ColumbiaVancouver General HospitalZurückgezogen
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NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyAbgeschlossenX-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigte Staaten, Frankreich, Vereinigtes Königreich, Finnland, Niederlande, Deutschland, Kanada
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IpsenRekrutierungMäßige bis schwere obere GesichtslinienDeutschland, Frankreich
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.RekrutierungHunter-Syndrom | Mukopolysaccharidose (MPS)Vereinigte Staaten
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdRekrutierungX-chromosomale HypophosphatämieFrankreich, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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National Institute of Neurological Disorders and...RekrutierungMotoneuron-Krankheit | Spinale und bulbäre Muskelatrophie | Kennedys KrankheitVereinigte Staaten
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieKorea, Republik von, Kanada, Vereinigte Staaten, Australien, Japan, Vereinigtes Königreich, Schweden
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Brasilien
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Qilu Hospital of Shandong UniversityRekrutierungMorbus Fabry | Hypertrophe Kardiomyopathie | Linke ventrikuläre HypertrophieChina
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AB2 Bio Ltd.AbgeschlossenNLRC4-MAS | XIAP-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Deutschland
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AB2 Bio Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendNLRC4-MAS | XIAP-MangelVereinigte Staaten, Kanada, Deutschland
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Medical University of GrazAbgeschlossenBipolare affektive StörungÖsterreich
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ II (MPS II)Vereinigte Staaten, Kanada
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)China
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...BeendetMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukopolysaccharidose VIVereinigte Staaten
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Kiora Pharmaceuticals, Inc.Rekrutierung
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Center for Eye Research AustraliaAustralian National University; Commonwealth Scientific and Industrial Research... und andere MitarbeiterAnmeldung auf Einladung
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MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; Bionical EmasAbgeschlossenX-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten
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Mobius Medical Pty Ltd.University of Melbourne; Australian National University; Centre for Eye Research... und andere MitarbeiterAbgeschlossenRetinitis pigmentosa | ChoroiderämieAustralien
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Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical IncRekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelVereinigte Staaten
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Cyprium Therapeutics, Inc.Anmeldung auf Einladung
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University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelVereinigte Staaten
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Fondazione TelethonAbgeschlossenPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelItalien
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Bicetre HospitalAbgeschlossenX-verknüpfte hypophosphatämische Rachitis
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Baylor College of MedicineUniversity of California, San Diego; University of Alabama at Birmingham; Boston... und andere MitarbeiterAbgeschlossenPrader-Willi-Syndrom | Rett-Syndrom | Angelman-Syndrom | SchlafstörungVereinigte Staaten
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Abgeschlossen
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Center for Eye Research AustraliaAbgeschlossen
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAnmeldung auf EinladungPrimäre Hyperoxalurie Typ 3 | Diabetes Mellitus | Hämophilie A | Hämophilie B | Erbliche Fruktoseintoleranz | Mukoviszidose | Faktor-VII-Mangel | Phenylketonurien | Sichelzellenanämie | Dravet-Syndrom | Duchenne-Muskeldystrophie | Prader-Willi-Syndrom | Fragiles X-Syndrom | Chronische granulomatöse Krankheit | Rett... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneAbgeschlossenBipolare affektive StörungFrankreich
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Sentynl Therapeutics, Inc.VerfügbarMenkes-Krankheit