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Klinische Studien zur X-chromosomaler schwerer kombinierter Immundefekt
Insgesamt 1627 ergebnisse
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GenethonAktiv, nicht rekrutierendWiskott-Aldrich-SyndromVereinigtes Königreich, Frankreich
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Capital Research Institute of PediatricsUnbekanntWiskott-Aldrich-Syndrom
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St. Jude Children's Research HospitalAbgeschlossenWiskott-Aldrich-SyndromVereinigte Staaten
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Rush University Medical CenterEmory UniversityAnmeldung auf EinladungTuberöse Sklerose | Fragiles X-Syndrom | Rett-Syndrom | Hamartom-Syndrom, multiple | Angelman-Syndrom | Kreatinmangel, X-chromosomal | Telomerisches 22Q13-Monosomiesyndrom | Chromosom 15Q, teilweise DeletionVereinigte Staaten
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)BeendetGenetische Störung | Schwere aplastische Anämie | ImmunschwächesyndromVereinigte Staaten
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Anmeldung auf EinladungBeschränkter Intellekt | Down-Syndrom | Aufmerksamkeits-Defizit-Hyperaktivitäts-Störung | Fragiles X-SyndromVereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Rare Diseases Clinical Research Network; Primary Immune Deficiency Treatment...AbgeschlossenWiskott-Aldrich-SyndromVereinigte Staaten, Kanada
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The Korean Society of Pediatric Hematology OncologyAbgeschlossenWiskott-Aldrich-SyndromKorea, Republik von
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4D Molecular TherapeuticsAktiv, nicht rekrutierendChoroiderämieVereinigte Staaten
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4D Molecular TherapeuticsBeendet
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University of OxfordUniversity College, London; Moorfields Eye Hospital NHS Foundation TrustAbgeschlossen
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STZ eyetrialUniversity Hospital TuebingenAbgeschlossen
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University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of... und andere MitarbeiterAbgeschlossenRett-Syndrom, erhaltene Sprachvariante | Mecp2-Duplikationssyndrom | Rett-assoziierte ErkrankungenVereinigte Staaten
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Rekrutierung
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University of California, San DiegoRocket Pharmaceuticals Inc.Rekrutierung
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TakedaRekrutierungSpinale und bulbäre MuskelatrophieJapan
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Novartis PharmaceuticalsAbgeschlossenSpinale und bulbäre MuskelatrophieVereinigte Staaten, Deutschland, Italien, Dänemark
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InnoVec Biotherapeutics Inc.Peking Union Medical College HospitalRekrutierungAugenkrankheiten | Netzhautdegeneration | Netzhauterkrankung | RetinoschisisChina
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BiogenAbgeschlossenChoroiderämieVereinigte Staaten, Finnland, Frankreich, Dänemark, Niederlande, Deutschland, Vereinigtes Königreich, Kanada
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BiogenAbgeschlossenChoroiderämieVereinigte Staaten
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Fondazione TelethonOspedale San RaffaeleAbgeschlossen
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Federal Research Institute of Pediatric Hematology...UnbekanntTransplantation hämatopoetischer Stammzellen | Wiskott-Aldrich-Syndrom | Graft-VersagenRussische Föderation
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Merz Pharmaceuticals GmbHAbgeschlossenMäßige bis schwere obere Gesichtsfalten (horizontale Stirnfalten, Glabella-Zornfalten und seitliche Lidfalten)Deutschland
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IpsenBeendetMäßige obere Gesichtslinien | Schwere obere GesichtslinienDeutschland
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Merz North America, Inc.Merz Pharmaceuticals GmbHAbgeschlossenMäßige bis schwere obere Gesichtsfalten (horizontale Stirnfalten, Glabella-Zornfalten und seitliche Lidfalten)Vereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RekrutierungChronische Granulomatöse Krankheit (CGD) | X-chromosomale chronische granulomatöse ErkrankungVereinigte Staaten
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Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological ResearchRekrutierungSpinale und bulbäre MuskelatrophieItalien
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Rocket Pharmaceuticals Inc.AbgeschlossenDanon-KrankheitIrland, Tschechien, Frankreich, Italien, Spanien
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAbgeschlossen
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Bionano GenomicsColumbia University; University of Iowa; Medical College of Wisconsin; Augusta University und andere MitarbeiterRekrutierungBeschränkter Intellekt | Autismus-Spektrum-Störung | Fragiles X-Syndrom | Entwicklungsstörung | Angeborene Anomalie | Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie 1Vereinigte Staaten
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Federal Research Institute of Pediatric Hematology...AbgeschlossenWiskott-Aldrich-SyndromRussische Föderation
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AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendSpinale und bulbäre Muskelatrophie | Kennedy-KrankheitVereinigte Staaten
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Denali Therapeutics Inc.AbgeschlossenMukopolysaccharidose IIVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten, Italien, Niederlande
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose IIJapan
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ShireAbgeschlossen
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendHunter-SyndromVereinigte Staaten, Deutschland, Malaysia, Philippinen, Thailand, Dominikanische Republik, Serbien, Vietnam
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Abgeschlossen
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Abgeschlossen
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Sangamo TherapeuticsBeendetMukopolysaccharidose II | MPS IIVereinigte Staaten
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REGENXBIO Inc.Zurückgezogen
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Karen Brorup Heje PedersenAbgeschlossenGesunde Probanden | Spinale und bulbäre MuskelatrophieDänemark
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Green Cross CorporationAbgeschlossenMukopolysaccharidose IIKorea, Republik von
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Janssen-Ortho Inc., CanadaAbgeschlossenAutistische Störung | Entwicklungsstörungen | Rett-Syndrom | Asperger-Syndrom | DCKind Entwicklungsstörungen, weit verbreitet
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...University of MinnesotaAbgeschlossenMukopolysaccharidose IIVereinigte Staaten
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Federal Research Institute of Pediatric Hematology...RekrutierungWiskott-Aldrich-SyndromRussische Föderation
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Weill Medical College of Cornell UniversityNovartis PharmaceuticalsBeendetBlutung | Thrombozytopenie | Wiskott-Aldrich-SyndromVereinigte Staaten
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...AbgeschlossenGranulomatöse Krankheit, chronisch | Infektion | Job-SyndromVereinigte Staaten
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Wake Forest University Health SciencesAbgeschlossenHypophosphatämie | X-chromosomale Hypophosphatämie | Linke ventrikuläre Hypertrophie | Renin-Angiotensin-SystemVereinigte Staaten
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Nido Biosciences, Inc.RekrutierungSpinale und bulbäre Muskelatrophie | Kennedy-KrankheitKorea, Republik von, Dänemark, Italien, Vereinigtes Königreich
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AO GENERIUMRekrutierungStoffwechselerkrankungen | Mukopolysaccharidose Typ IIRussische Föderation