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Klinische Studien zur x Verbundener kombinierter Immundefekt
Insgesamt 1596 ergebnisse
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REGENXBIO Inc.Aktiv, nicht rekrutierendMukopolysaccharidose Typ II (MPS II)Vereinigte Staaten, Kanada
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Aktiv, nicht rekrutierendX-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)China
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...BeendetMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mukopolysaccharidose VIVereinigte Staaten
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Kiora Pharmaceuticals, Inc.Rekrutierung
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Center for Eye Research AustraliaAustralian National University; Commonwealth Scientific and Industrial Research... und andere MitarbeiterAnmeldung auf Einladung
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MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; Bionical EmasAbgeschlossenX-chromosomale Retinitis pigmentosaVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten
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Mobius Medical Pty Ltd.University of Melbourne; Australian National University; Centre for Eye Research... und andere MitarbeiterAbgeschlossenRetinitis pigmentosa | ChoroiderämieAustralien
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Jirair Krikor BedoyanUltragenyx Pharmaceutical IncRekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelVereinigte Staaten
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Cyprium Therapeutics, Inc.Anmeldung auf Einladung
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University of FloridaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierendPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelVereinigte Staaten
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Fondazione TelethonAbgeschlossenPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelItalien
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Bicetre HospitalAbgeschlossenX-verknüpfte hypophosphatämische Rachitis
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Baylor College of MedicineUniversity of California, San Diego; University of Alabama at Birmingham; Boston... und andere MitarbeiterAbgeschlossenPrader-Willi-Syndrom | Rett-Syndrom | Angelman-Syndrom | SchlafstörungVereinigte Staaten
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Abgeschlossen
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Center for Eye Research AustraliaAbgeschlossen
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Sentynl Therapeutics, Inc.VerfügbarMenkes-Krankheit
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ShireCovance; PRA Health Sciences; PharmaNetAbgeschlossenMukopolysaccharidose II | Hunter-Syndrom | MPS IIBrasilien, Polen, Taiwan
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University of California, San DiegoBioMarin PharmaceuticalZurückgezogenVerhaltensmanifestationen der Lesch-Nyhan-KrankheitVereinigte Staaten
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Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...AbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ I | Mukopolysaccharidose Typ II | Mukopolysaccharidose Typ VIVereinigte Staaten
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Centre Hospitalier Universitaire de Saint EtienneAbgeschlossenBipolare affektive StörungFrankreich
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TakedaRekrutierungHunter-SyndromKanada, Frankreich
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisNoch keine RekrutierungX-chromosomale Hypophosphatämie (XLH)
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Emalex Biosciences Inc.Psyadon PharmaBeendetLesch-Nyhan-Krankheit | Selbstverletzendes VerhaltenSpanien, Vereinigte Staaten
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CENTOGENE GmbH RostockBeendetMukopolysaccharidose II | Hunter-Syndrom | Hunter-Syndrom, leichte Form | Hunter-Kanal-SyndromMexiko
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Oslo University HospitalAktiv, nicht rekrutierend
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Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale hypophosphatämische Rachitis/OsteomalazieJapan
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National Institute of Neurological Disorders and...AbgeschlossenMotoneuron-Krankheit | Spinale und bulbäre Muskelatrophie (SBMA)Vereinigte Staaten
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Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale hypophosphatämische Rachitis/OsteomalazieJapan, Korea, Republik von
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National MPS SocietyMediResource Inc.BeendetMukopolysaccharidose I | Mukopolysaccharidose II | Mucopolysaccharidosen | Mukopolysaccharidose VI | Mukopolysaccharidose IVVereinigte Staaten
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Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieVereinigte Staaten
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Wuerzburg University HospitalKyowa Kirin, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendX-verbundene HypophosphatämieDeutschland
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Minoryx Therapeutics, S.L.Aktiv, nicht rekrutierendAdrenoleukodystrophieSpanien, Vereinigte Staaten, Ungarn, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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National Taiwan University HospitalAbgeschlossen
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaZurückgezogen
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MedDay Pharmaceuticals SAAbgeschlossenAdrenoleukodystrophie | Adrenomyeloneuropathie | AMNFrankreich, Deutschland, Spanien
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Food and Drug Administration (FDA)BeendetAdrenoleukodystrophie | AdrenomyeloneuropathieVereinigte Staaten
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BiogenAbgeschlossen
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Lev-Hasharon Mental Healtlh CenterUnbekanntBipolare affektive StörungIsrael
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutierung
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Minoryx Therapeutics, S.L.RekrutierungZerebrale Adrenoleukodystrophie (cALD)Vereinigte Staaten, Brasilien, Argentinien
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Poxel SANoch keine Rekrutierung
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); Rare Diseases...RekrutierungPyruvat-Dehydrogenase-Komplex-MangelkrankheitVereinigte Staaten
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAbgeschlossenX-chromosomale HypophosphatämieFrankreich, Vereinigtes Königreich, Spanien, Deutschland, Niederlande
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bluebird bioAbgeschlossenZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten, Frankreich, Deutschland, Italien, Niederlande, Vereinigtes Königreich
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Manchester University NHS Foundation TrustAbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ IIVereinigtes Königreich
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Kunming Hope of Health HospitalBeendetMenkes-SyndromChina
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bluebird bioAbgeschlossenZerebrale Adrenoleukodystrophie (CALD)Vereinigte Staaten, Deutschland, Argentinien, Australien, Frankreich, Vereinigtes Königreich
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromSpanien, Vereinigte Staaten, Kanada, Vereinigtes Königreich, Frankreich, Australien, Mexiko
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCentre National de la Recherche Scientifique, FranceAbgeschlossenAkustische und wahrnehmbare Marker von Dysarthrie bei Amyotropher Lateralsklerose (ALS) (SPEECH-ALS)Amyotrophe Lateralsklerose | Primäre Lateralsklerose | Kennedy-KrankheitFrankreich
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University Hospital HeidelbergAbgeschlossenMukopolysaccharidose Typ I | Mukopolysaccharidose Typ II | Bewältigungsverhalten | Mukopolysaccharidose Typ III | VerhaltensstörungenDeutschland