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Suchen Sie in klinischen Studien nach: glycosphingolipid storage disorder
Insgesamt 148699 ergebnisse
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New York Medical CollegeAbgeschlossenMukopolysaccharidose I | Myelodysplastisches Syndrom | Akute lymphatische Leukämie | Akute myeloische Leukämie | Niemann-Pick-Krankheit | Mukopolysaccharidose VI | Wolman-Krankheit | Adrenoleukodystrophie | Batten-Krankheit | Metachromatische Leukodystrophie | Diamond-Blackfan-Anämie | Schwere aplastische... und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...AbgeschlossenDuchenne-Muskeldystrophie | Morbus Pompe (später Beginn)Truthahn
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REGENXBIO Inc.Zurückgezogen
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.AbgeschlossenLafora-KrankheitVereinigte Staaten, Italien, Spanien
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SanofiFür die Vermarktung zugelassen
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National Taiwan University HospitalSanofiAbgeschlossen
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire International GmbHAbgeschlossen
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...BeendetNiemann-Pick-Krankheit, Typ C1Vereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGlykogenspeicherkrankheit Typ II (GSD-II) | Acid-Maltase-Mangelkrankheit | Pompe-KrankheitVereinigte Staaten
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LMU KlinikumAbgeschlossenGesund | Myotone Dystrophie Typ 2 | Morbus Pompe (später Beginn) | Spinale Muskelatrophie Typ 3 | Myotone Dystrophie Typ 1 (DM1) | Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie 1 | Einschlusskörpermyositis, sporadischDeutschland
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.AbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten, Spanien, Belgien, Australien, Österreich, Kanada, Deutschland, Irland, Italien, Niederlande, Norwegen, Polen, Schweiz, Vereinigtes Königreich
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Ari ZimranPfizerAktiv, nicht rekrutierendGaucher-Krankheit, Typ 3Israel, Truthahn, Indien
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityNicht länger verfügbarMetachromatische LeukodystrophieVereinigte Staaten
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenGaucher-KrankheitKanada, Russische Föderation, Tunesien
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CENTOGENE GmbH RostockBeendetTaubheit | Immunschwäche | Mentale Behinderung | Gingivale Hypertrophie | Skelettanomalien | GesichtsdysmorphieDeutschland, Schweiz
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University of UtahGenzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenMorbus FabryVereinigte Staaten
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ActelionAbgeschlossenNiemann-Pick-Krankheit, Typ CChina
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TakedaAbgeschlossenMukopolysaccharidose (MPS)Brasilien
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Seattle Children's HospitalAbgeschlossenPsychische Gesundheitsstörungen | Suicide or Selfinflicted Injury by Firearms and ExplosivesVereinigte Staaten
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REGENXBIO Inc.AbgeschlossenMukopolysaccharidose IIBrasilien, Vereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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SanofiAbgeschlossenGaucher-Krankheit | SplenomegalieFrankreich
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International Centre for Diarrhoeal Disease Research...University of California, Berkeley; Emory University; University of California... und andere MitarbeiterAktiv, nicht rekrutierend
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IRCCS Fondazione Stella MarisAbgeschlossenHereditäre spastische ParapareseItalien
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Genzyme, a Sanofi CompanyAbgeschlossenSphingomyelin-LipidoseBrasilien, Frankreich, Italien, Vereinigte Staaten, Deutschland, Vereinigtes Königreich
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ShireAbgeschlossenGaucher-KrankheitVereinigte Staaten, Spanien, Vereinigtes Königreich, Israel
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy AssociationAktiv, nicht rekrutierendMetachromatische LeukodystrophieFrankreich
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNicht länger verfügbarBarth-Syndrom | Mitochondrialer trifunktionaler Proteinmangel | Mangel an sehr langkettiger AcylCoA-Dehydrogenase (VLCAD). | Carnitin-Palmitoyltransferase-Mangel (CPT1, CPT2) | Mangel an langkettiger Hydroxyacyl-CoA-Dehydrogenase | Glykogenspeicherstörungen | Pyruvat-Carboxylase-Mangelkrankheit und andere BedingungenVereinigte Staaten
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Amicus TherapeuticsAbgeschlossenMorbus FabryVereinigtes Königreich, Vereinigte Staaten
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Chiesi SA/NVAnmeldung auf EinladungNephropathische CystinoseBelgien
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Idorsia Pharmaceuticals Ltd.AbgeschlossenGM2 Gangliosidose | GM1 Gangliosidose | Tay-Sachs-Krankheit | Sandhoff-Krankheit | Gaucher-Krankheit, Typ 2 | AB Variante Gangliosidose GM2Vereinigte Staaten, Spanien, Deutschland, Italien, Belgien, Brasilien, Frankreich, Portugal, Schweiz, Vereinigtes Königreich
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Manchester University NHS Foundation TrustNorfolk and Norwich University Hospitals NHS Foundation TrustAbgeschlossenPulmonale SarkoidoseVereinigtes Königreich
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Manchester University NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation TrustAbgeschlossenMorbus FabryVereinigtes Königreich
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Massachusetts General HospitalAbgeschlossenMorbus Fabry | Mitochondriale Erkrankung | Small-Fiber-Neuropathie | Ehlers-Danlos-SyndromVereinigte Staaten
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Children's Hospital of Fudan UniversityFirst Affiliated Hospital, Sun Yat-Sen University; Wuhan Union Hospital, China; Beijing Children's Hospital und andere MitarbeiterZurückgezogen
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Hasan Kalyoncu UniversityAbgeschlossen
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REGENXBIO Inc.Anmeldung auf Einladung
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Cyclo Therapeutics, Inc.AbgeschlossenNiemann-Pick-Krankheit, Typ C1Israel, Schweden, Vereinigtes Königreich
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ShireAbgeschlossen
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Vtesse, LLC, a Mallinckrodt Pharmaceuticals CompanyAbgeschlossenNiemann-Pick-Krankheit, Typ C1Vereinigte Staaten
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BioMarin PharmaceuticalAbgeschlossenMorquio-A-Syndrom | MPS IVA | Mukopolysaccharidose IV AVereinigte Staaten, Kanada, Frankreich, Taiwan, Argentinien, Kolumbien, Spanien, Truthahn, Japan, Saudi-Arabien, Niederlande, Dänemark, Korea, Republik von, Brasilien, Vereinigtes Königreich, Deutschland, Norwegen, Portugal, Italie... und mehr
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ShireAbgeschlossen
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ShireAbgeschlossenGaucher-Krankheit, Typ 1Israel, Paraguay, Argentinien, Russische Föderation, Tunesien
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ShireAbgeschlossenHunter-SyndromVereinigte Staaten, Vereinigtes Königreich
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ShireAbgeschlossen
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ShireAbgeschlossenMetachromatische Leukodystrophie (MLD)Dänemark
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CEN BiotechTakeda; BioClinica, Inc.Abgeschlossen
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ShireAbgeschlossenGaucher-KrankheitIsrael, Rumänien, Serbien
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Cyclo Therapeutics, Inc.Aktiv, nicht rekrutierendNiemann-Pick-Krankheit, Typ C1Vereinigte Staaten
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ShireAbgeschlossenMetachromatische Leukodystrophie (MLD)Australien, Dänemark, Japan, Frankreich, Deutschland