Clinical Trials on Forma de adrenomieloneuropatía (AMN) de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD) in Spain

Total 148 resultados

MedDay Pharmaceuticals SA

Terminado

MD1003-AMN MD1003 en adrenomieloneuropatía

Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatía | AMN

Francia, Alemania, España
Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Instituto de Salud Carlos III; Fundacion Hesperia; ELA España Association

Terminado

Efecto de la pioglitazona administrada a pacientes con adrenomieloneuropatía (XAMNPIOP2011)

Adrenomieloneuropatía | Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X

España
Onofre, Aurora Pujol, M.D.

Terminado

Intercambio de plasma con albúmina en pacientes con AMN

Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatía

España
Onofre, Aurora Pujol, M.D.
Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad; Fundacion Hesperia

Terminado

Un ensayo clínico para AMN: validación de biomarcadores de estrés oxidativo, eficacia y seguridad de una mezcla de antioxidantes

Adrenomieloneuropatía

España
Edimer Pharmaceuticals

Terminado

Evaluación de propiedades fenotípicas y genéticas en sujetos masculinos afectados por displasia ectodérmica hipohidrótica (ECP-012) (ECP-012)

Displasia ectodérmica hipohidrótica ligada al cromosoma X | Displasia ectodérmica hipohidrótica

España
Parc de Salut Mar

Terminado

"Uso de galato de epigalocatequina (EGCG) y entrenamiento cognitivo para modular el rendimiento cognitivo en pacientes con síndrome X frágil" (TESFX)

Síndrome X frágil

España
Yolanda de Diego Otero

Terminado

Estudio de Seguridad y Eficacia de Antioxidantes para el Tratamiento del Síndrome X Frágil (SXF-TRA152)

Síndrome X frágil

España
Fundación Pública Andaluza para la Investigación...
Delos Clinical

Terminado

Ensayo clínico para evaluar la seguridad y eficacia de la vitamina C y la vitamina E en combinación versus placebo para el tratamiento de trastornos cognitivos y conductuales en niños con síndrome de X frágil (SXF2-8)

Síndrome de X frágil

España
Parc de Salut Mar
Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Madrid, Spain; Hospital Universitario... y otros colaboradores

Terminado

Estudio de investigación exploratoria pediátrica sobre el uso y la seguridad de EGCG (PERSEUS) (PERSEUS)

Síndrome de Down | Síndrome X frágil

España
Minoryx Therapeutics, S.L.

Activo, no reclutando

Un estudio clínico en pacientes pediátricos masculinos con adrenoleucodistrofia cerebral ligada al cromosoma X (Cald) para evaluar los efectos del tratamiento con MIN-102 en la progresión de la enfermedad antes del trasplante de células madre humanas (HSCT) (NEXUS)

Adrenoleucodistrofia cerebral

España, Alemania, Francia, Argentina
EspeRare Foundation
Iqvia Pty Ltd; Pierre Fabre Medicament

Reclutamiento

Administraciones intraamnióticas de ER004 a sujetos masculinos con displasia ectodérmica hipohidrótica ligada al cromosoma X (EDELIFE)

Displasia ectodérmica hipohidrótica ligada al cromosoma X (XLHED)

Estados Unidos, España, Francia, Alemania, Italia, Reino Unido
Novartis Pharmaceuticals

Terminado

Estudio clínico para evaluar la farmacocinética, la seguridad y la tolerabilidad de dosis orales únicas y múltiples de AFQ056 en niños con síndrome de X frágil (FXS)

Síndrome X frágil

Estados Unidos, España
Mitsubishi Tanabe Pharma America Inc.

Reclutamiento

Aumento de la exposición al sol sin dolor en sujetos de investigación con EPP (INSPIRE)

Protoporfiria eritropoyética (EPP) | Protoporfiria ligada al cromosoma X (XLP)

Estados Unidos, España, Francia, Japón, Reino Unido, Italia, Australia, Polonia, Bulgaria, Chequia, Países Bajos
Minoryx Therapeutics, S.L.

Activo, no reclutando

Un estudio clínico para evaluar la eficacia y seguridad de MIN-102 (IMP) en pacientes masculinos con AMN. (Advance)

Adrenoleucodistrofia

España, Estados Unidos, Hungría, Francia, Alemania, Italia, Países Bajos, Reino Unido
Novartis Pharmaceuticals

Terminado

Estudio a largo plazo de seguridad, tolerabilidad y eficacia de AFQ056 en pacientes adultos con síndrome de X frágil

Síndrome X frágil

Alemania, Estados Unidos, Suiza, Australia, Canadá, Dinamarca, Francia, Italia, Reino Unido, España
Novartis Pharmaceuticals

Terminado

Seguridad y eficacia de AFQ056 en pacientes adultos con síndrome X frágil

Síndrome X frágil

Estados Unidos, Suiza, Alemania, Australia, Canadá, Dinamarca, Francia, Italia, España, Reino Unido
Novartis Pharmaceuticals

Terminado

Estudio de tolerabilidad y seguridad a largo plazo de AFQ056 en pacientes adolescentes con síndrome X frágil (abierto)

Síndrome X frágil

Estados Unidos, Bélgica, Australia, Israel, Suiza, Alemania, Dinamarca, Italia, Países Bajos, España, Suecia, Reino Unido, Francia
Hoffmann-La Roche

Terminado

Un estudio de RO4917523 en pacientes con síndrome de X frágil

Síndrome X frágil

Francia, España, Estados Unidos, Perú, Canadá, Reino Unido, Chile, Argentina, México, Suecia
Novartis Pharmaceuticals

Terminado

Seguridad y eficacia de AFQ056 en pacientes adolescentes con síndrome X frágil

Síndrome X frágil

Estados Unidos, Bélgica, Australia, Israel, Suiza, Alemania, Francia, Canadá, Dinamarca, Indonesia, Italia, Países Bajos, España, Suecia, Pavo, Reino Unido
Jazz Pharmaceuticals
GW Pharmaceuticals

Terminado

Un estudio de seguridad a largo plazo de la solución oral de cannabidiol (GWP42003-P, CBD-OS) en pacientes con síndrome de Rett

Síndrome de Rett | RTT

Estados Unidos, Canadá, Italia, España, Reino Unido, Australia
Jazz Pharmaceuticals

Terminado

Eficacia y seguridad de la solución oral de cannabidiol (GWP42003-P, CBD-OS) en pacientes con síndrome de Rett (ARCH)

Síndrome de Rett | RTT

Estados Unidos, España, Italia, Reino Unido
Barcelona Macula Foundation

Reclutamiento

Caracterización Estructural y Funcional de Enfermedades Oculares Raras (RADIS)

Retinitis pigmentosa | Coroideremia | Enfermedad de Stargardt 1 | Mejor enfermedad | Distrofia de patrón de mácula

España
Rocket Pharmaceuticals Inc.

Terminado

Historia natural de la enfermedad de Danon

Enfermedad de Danon

Irlanda, Chequia, Francia, Italia, España
Emalex Biosciences Inc.
Psyadon Pharma

Terminado

Tratamiento con ecopipam del comportamiento auto agresivo en sujetos con enfermedad de Lesch-Nyhan

Enfermedad de Lesch-Nyhan | Comportamiento auto agresivo

España, Estados Unidos
Sarepta Therapeutics, Inc.
Hansa Biopharma AB

Activo, no reclutando

Un estudio de terapia de transferencia genética para evaluar la seguridad y eficacia del delndistrogene moxeparvovec (SRP-9001) después de la infusión de imlifidasa en participantes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en los que se ha determinado que tienen anticuerpos preexistentes contra el serotipo del virus adenoasociado recombinante (rAAVrh74)

Distrofia muscular de Duchenne

España
Shire

Terminado

Estudio de seguridad a largo plazo y resultados clínicos del tratamiento con idursulfasa IT y Elaprase en participantes pediátricos que completaron el estudio HGT-HIT-094

Síndrome del cazador

Estados Unidos, España, Canadá, Reino Unido, México, Australia, Francia
Shire

Terminado

Estudio observacional para evaluar el estado del neurodesarrollo en pacientes pediátricos con síndrome de Hunter (MPS II)

Síndrome del cazador | Mucopolisacaridosis (MPS)

Estados Unidos, Argentina, México, España, Reino Unido
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.

Reclutamiento

Un estudio de fase III de JR-141 en pacientes con mucopolisacaridosis II

Mucopolisacaridosis II

Estados Unidos, Alemania, España, Francia, Brasil, Argentina, Pavo, Reino Unido, Polonia, Italia
University of Malaga

Terminado

Eficacia de un Programa de Fisioterapia Multimodal con Gafas de Realidad Virtual en Duchenne y Becker. (RVDuchenne)

Distrofia muscular, tipos Duchenne y Becker

España
Baxalta now part of Shire

Terminado

Un estudio de fase 1/2 de SHP648, un vector viral adenoasociado para la transferencia de genes en sujetos con hemofilia B

Hemofilia B

Pavo, España
BioMarin Pharmaceutical

Reclutamiento

Un estudio de fase 1/2 para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinamia de BMN 351 en participantes con distrofia muscular de Duchenne

Distrofia muscular de Duchenne

España, Reino Unido
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Activo, no reclutando

Ensayo de terapia génica de seguimiento para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X asociada con variantes en el gen RPGR

Retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X

Estados Unidos, Canadá, Israel, Reino Unido, España, Dinamarca, Francia, Bélgica, Italia, Países Bajos, Suiza
Hoffmann-La Roche
Sarepta Therapeutics, Inc.

Reclutamiento

Un estudio de entrega de genes para evaluar la seguridad y expresión del delandistrógeno moxeparvovec en participantes menores de cuatro años con distrofia muscular de Duchenne (DMD) (ENVOL)

Distrofia muscular de Duchenne

España, Alemania
Universidad de Almeria

Terminado

Tratamiento de Fisioterapia en Niños y Adolescentes con Patologías Neurológicas

Trastorno neurológico | Trastorno pediátrico | Duchenne | Trastorno sensoriomotor n.º

España
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Terminado

Estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia de burosumab en pacientes menores de 1 año

Hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH)

Suecia, España, Reino Unido, Italia, Austria, Francia
Takeda

Disponible

Programa de acceso posterior al ensayo de idursulfasa-IT junto con Elaprase en niños con síndrome de Hunter

Síndrome del cazador

Estados Unidos, Australia, México, España, Reino Unido
University of Malaga

Aún no reclutando

Efectividad de la práctica respiratoria digital de 5 semanas en un grupo de niños con distrofia muscular de Duchenne y distrofia muscular de Becker. (DMDrespy2024)

Distrofia muscular | Distrofia muscular de Duchenne | Distrofia muscular de Becker

España
Janssen Research & Development, LLC
Janssen Research & Development, LLC

Activo, no reclutando

Ensayo de terapia génica para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X asociada a variantes en el gen RPGR

Retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X

Bélgica, Canadá, Estados Unidos, Israel, Reino Unido, España, Dinamarca, Francia, Italia, Países Bajos, Suiza
Denali Therapeutics Inc.

Reclutamiento

Un estudio para determinar la eficacia y seguridad de DNL310 frente a idursulfasa en participantes pediátricos con mucopolisacaridosis tipo II neuropática (nMPS II) o no neuropática (nnMPS II) (COMPASS)

Mucopolisacaridosis II

Estados Unidos, España, Reino Unido, Chequia, Francia, Canadá, Italia, Bélgica, Países Bajos, Alemania, Argentina, Suecia, Pavo, Colombia, Brasil
EspeRare Foundation

Terminado

Rimeporida en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (RIM4DMD)

Distrofia Muscular, Duchenne

Italia, Francia, España, Reino Unido
Shire

Terminado

Estudio de idursulfasa-IT intratecal administrada junto con Elaprase® en pacientes pediátricos con síndrome de Hunter y deterioro cognitivo temprano (AIM-IT)

Síndrome del cazador

España, Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, Francia, Australia, México
NS Pharma, Inc.
Nippon Shinyaku Co., Ltd.

Terminado

Estudio para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de viltolarsen en niños ambulantes y no ambulantes con DMD (Galactic53)

Distrofia muscular de Duchenne

España, Estados Unidos, Federación Rusa, Italia, Porcelana, Pavo
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Activo, no reclutando

Registro de Pacientes con Hipofosfatemia Ligada al X (XLH Registry)

Hipofosfatemia ligada al cromosoma X

España, Italia, Reino Unido, Francia, Bélgica, Dinamarca, Alemania, Hungría, Portugal, Noruega, Suiza, Israel, Países Bajos, Chequia, Bulgaria, Suecia, Eslovenia, Irlanda, Letonia, Eslovaquia
University Hospital Freiburg

Terminado

Evaluación de la función inmunológica en pacientes jóvenes con citopenia que no respondieron al tratamiento

Síndromes mielodisplásicos | Anemia de Fanconi | Disqueratosis congénita | Síndrome de médula-páncreas de Pearson | Síndrome de Shwachman-diamante

España, Alemania, Suiza, Austria, Países Bajos, Italia, República Checa, Bélgica, Dinamarca, Irlanda
University Hospital, Basel, Switzerland

Terminado

Tamoxifeno en la distrofia muscular de Duchenne (TAMDMD)

Distrofia muscular de Duchenne

Francia, España, Alemania, Países Bajos, Suiza, Reino Unido
CSL Behring

Terminado

Estudio de seguridad y farmacocinética de una proteína de fusión de albúmina del factor IX de coagulación recombinante en sujetos con hemofilia B

Hemofilia B

España, Italia, Francia, Alemania, Austria, Israel
CSL Behring

Terminado

Estudio de inmunoglobulina subcutánea en pacientes que requieren terapia de reemplazo de IgG

Inmunodeficiencia Común Variable | Agammaglobulinemia ligada al X | Agammaglobulinemia autosómica recesiva

Alemania, Reino Unido, Francia, Italia, Polonia, Rumania, España, Suecia, Suiza
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...
Catholic University of the Sacred Heart; Università degli Studi di Ferrara; Universidad... y otros colaboradores

Reclutamiento

Implicación cerebral en distrofinopatías Parte 1

Distrofia muscular de Duchenne | Distrofia muscular de Becker

Dinamarca, Francia, Italia, Países Bajos, España, Reino Unido
Novo Nordisk A/S

Terminado

Seguridad y modo de acción de una dosis única y dosis múltiples de factor VII humano recombinante activado de acción prolongada en pacientes con hemofilia A y B

Trastorno hemorrágico congénito | Hemofilia A | Hemofilia B

España
CSL Behring

Terminado

Un estudio de seguridad, eficacia y farmacocinética de un factor IX de coagulación de enlace de proteína de fusión recombinante con albúmina (rIX-FP) en niños con hemofilia B

Hemofilia B

Alemania, Australia, Italia, Israel, República Checa, España, Francia, Canadá, Austria, Federación Rusa

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