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Ensayos clínicos sobre Anemia Hipoplásica Congénita
Total 22098 resultados
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Emory UniversityPatient-Centered Outcomes Research InstituteTerminado
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Orphanetics Pharma Entwicklungs GmbHTerminadoDeficiencias de fenilalanina hidroxilasa
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Terminado
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Children's Hospital of PhiladelphiaNational Institutes of Health (NIH); National Human Genome Research Institute...Reclutamiento
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Central Hospital, Nancy, FranceTerminadoEnfermedad genética | CNV | Asesoramiento genetico | Arreglo CGHFrancia
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Activo, no reclutandoMucopolisacaridosis | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatía | Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X | Gangliosidosis | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Krabbe | Enfermedad de Refsum | Cadasil | Síndrome de Sjogren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley | Enfermedad de... y otras condicionesEstados Unidos
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Washington University School of MedicineTerminadoAnosmia | Trastorno olfativo | Infección viral | Trastorno del olfato | Teofilina que causa efectos adversos en el uso terapéuticoEstados Unidos
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Universidad Autonoma de San Luis PotosíAstraZeneca; Hospital Central "Dr. Ignacio Morones Prieto"Terminado
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of... y otros colaboradoresReclutamientoMucopolisacaridosis | Leucoencefalopatías | Leucodistrofia | Adrenoleucodistrofia | Adrenomieloneuropatía | Adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X | Gangliosidosis | Leucodistrofia metacromática | Enfermedad de Krabbe | Enfermedad de Refsum | Cadasil | Síndrome de Sjogren-Larsson | Síndrome de Allan-Herndon-Dudley y otras condicionesEstados Unidos
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University of Colorado, DenverReclutamientoPérdida de la audición | Síndrome de Smith-Lemli-Opitz | Distrofia de conos y bastonesEstados Unidos
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... y otros colaboradoresReclutamientoEnfermedades mitocondriales | Retinitis pigmentosa | Miastenia gravis | Gastroenteritis Eosinofílica | Atrofia multisistémica | Leiomiosarcoma | Leucodistrofia | Fístula anal | Ataxia espinocerebelosa tipo 3 | Ataxia de Friedreich | Enfermedad de Kennedy | Enfermedad de Lyme | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Ataxia... y otras condicionesEstados Unidos, Australia
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Nicklaus Children's Hospital f/k/a Miami Children...Rady Pediatric Genomics & Systems Medicine InstituteReclutamientoEnfermedad genética | Síndrome genéticoEstados Unidos
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University Hospital, Basel, SwitzerlandTerminado
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University College London HospitalsTerminado
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Swedish Orphan BiovitrumReclutamientoTirosinemia hereditaria, tipo IPorcelana
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University Children's Hospital, ZurichReclutamientoTrastornos del ciclo de la ureaSuiza
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.ReclutamientoEnfermedad de AlexanderEstados Unidos, Reino Unido, Australia, Canadá, Israel, Italia, Japón, Países Bajos
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Myrtelle Inc.ReclutamientoEnfermedad de CanavanEstados Unidos
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Travere Therapeutics, Inc.Activo, no reclutando
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University of FloridaUniversity of Miami; University of Massachusetts, WorcesterYa no está disponible
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SynlogicTerminadoHomocistinuriaEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoBiomarcador para el Diagnóstico Precoz y Seguimiento en Tirosinemia Tipo 1 (BioTyrosin) (BioTyrosin)Desordenes metabólicos | Tirosinosis | Tirosinemia hepatorrenal | Deficiencia de fumarilacetoacetasa | Deficiencia de FahAlemania, Sri Lanka, India
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BioMarin PharmaceuticalTerminadoHiperfenilalaninemia (HPA) debido a deficiencia de fenilcetonuria (PKU) o tetrahidrobiopterina (BH4)Suecia, Francia, Italia, España, Alemania, Países Bajos, Austria, Eslovaquia, Portugal
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisTerminado
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Brendan LeeEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresTerminadoMetabolismo de aminoácidos, errores congénitos | Trastornos del ciclo de la urea | Aciduria argininosuccínicaEstados Unidos
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StemCells, Inc.TerminadoEnfermedad de Pelizaeus-Merzbacher | PMDEstados Unidos
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University of MiamiHRSA/Maternal and Child Health BureauTerminadoFenilcetonuria | Errores innatos del metabolismo | GalactosemiaEstados Unidos
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University Hospital, Clermont-FerrandDesconocido
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University Hospital, MontpellierAún no reclutandoEsplenectomía; EstadoFrancia
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ReclutamientoCTLA4 | PI3KCD | STAT3GOF | MAGT1Estados Unidos
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University of Illinois College of Medicine at PeoriaRady Children's Institute of Genomic MedicineActivo, no reclutandoEnfermedad genética | Síndrome genéticoEstados Unidos
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RTI InternationalUniversity of North Carolina, Chapel HillInscripción por invitaciónEsclerosis tuberosa | Síndrome de Down | Distrofia muscular de Duchenne | Síndrome de Prader-Willi | Síndrome X frágil | Síndrome de Rett | Síndrome de Turner | Síndrome de Williams | Síndrome de Angelman | Síndrome de deleción del cromosoma 22q11.2 | Síndrome de Klinefelter | Síndrome de Phelan-McDermid | Síndrome... y otras condicionesEstados Unidos
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Children's Hospital of PhiladelphiaUniversity of Wisconsin, Madison; Ionis Pharmaceuticals, Inc.; Pennsylvania Department...ReclutamientoEnfermedad de AlexanderEstados Unidos
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Andrea GropmanEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresReclutamientoEnfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas | Metabolismo de aminoácidos, errores congénitos | Trastornos del ciclo de la ureaEstados Unidos, Canadá, Alemania, Suiza
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Children's Hospital of PhiladelphiaTerminadoEnfermedad de la orina con jarabe de arceEstados Unidos
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Aeglea BiotherapeuticsTerminadoDeficiencia de arginasa I | HiperargininemiaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Portugal
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University of LausanneTerminadoHomocistinuriaSuiza
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Aeglea BiotherapeuticsTerminadoDeficiencia de arginasa I | HiperargininemiaEstados Unidos, Canadá, Reino Unido, Portugal
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University of Colorado, DenverTerminadoHomocistinuriaEstados Unidos
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University of South FloridaNational Institutes of Health (NIH)TerminadoTrastornos del ciclo de la ureaEstados Unidos
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Ludwig-Maximilians - University of MunichTerminadoFenilcetonuria | Deficiencias nutricionalesAlemania
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Cytonet GmbH & Co. KGTerminadoTrastornos del ciclo de la ureaAlemania
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McGill University Health Centre/Research Institute...March of DimesTerminado
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Maastricht University Medical CenterReclutamientoCalidad de vida | Esclerosis tuberosa | Síndrome de nevus basocelular | Cutis laxa | Epidermólisis Bullosa | Ictiosis | Displasia ectodérmica | Albinismo | Síndrome de Birt-Hogg-Dube | Queratosis palmoplantarPaíses Bajos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaReclutamientoLeucemia mieloide aguda | Leucemia mielomonocítica juvenil | Leucemia linfoblástica aguda | LMA | Leucemia aguda | Neurofibromatosis 1 | Malignidad hematológica | Mielodisplasia | Enfermedad residual mínima | Anomalía cromosómica | Monosomía 7 | Remisión | Mutación somática | Anomalía citogenética | TP53 | Hemoglobina Fetal y otras condicionesEstados Unidos
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Nicolai NielsenActivo, no reclutandoCOVID-19 | Anosmia | Lesión cranealDinamarca
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Menarini Biomarkers SingaporeReclutamientoRelacionado con el embarazo | Enfermedad genética | Detección prenatalItalia
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Shaare Zedek Medical CenterDesconocidoEsterilidad | Enfermedades genéticasIsrael
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAún no reclutando
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.ReclutamientoEnfermedad de Pelizaeus-MerzbacherFrancia, Países Bajos, Estados Unidos, Alemania