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Ensayos clínicos sobre Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
Total 87196 resultados
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Rambam Health Care CampusReclutamientoEnfermedad de Pompe de inicio infantilIsrael
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Astellas Gene TherapiesReclutamientoEnfermedad de Pompe (inicio tardío)Estados Unidos, Reino Unido
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Amicus TherapeuticsReclutamientoEnfermedad de Pompe (inicio tardío)Estados Unidos, Taiwán, Japón, Australia, Canadá
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Genzyme, a Sanofi CompanyReclutamientoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad de PompeHungría, Croacia, Serbia, Estados Unidos, Argentina, Australia, Bélgica, Brasil, Bulgaria, Canadá, Chile, Porcelana, Colombia, Dinamarca, Francia, Alemania, Grecia, Hong Kong, India, Indonesia, Israel, Italia, Japón, Jordán, Corea, república... y más
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Amicus TherapeuticsActivo, no reclutandoEnfermedad de Pompe (inicio tardío)Estados Unidos, Alemania, Taiwán, Bélgica, Australia, Eslovenia, España, Países Bajos, Hungría, Japón, Austria, Reino Unido, Francia, Argentina, Canadá, Suecia, Dinamarca, Nueva Zelanda, Grecia, Corea, república de, Bosnia y Herzegovina y más
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyActivo, no reclutandoEnfermedad de Pompe (inicio tardío) | Enfermedad de Pompe | Deficiencia de GAAEstados Unidos
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Amicus TherapeuticsDisponibleEnfermedad de Pompe de inicio infantilTaiwán, Estados Unidos, Italia
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BioMarin PharmaceuticalTerminadoEnfermedad de Pompe de aparición tardíaEstados Unidos, Reino Unido
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Duke UniversityRetiradoEnfermedad de Pompe (inicio tardío)Estados Unidos
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Rambam Health Care CampusTerminadoTerapia de reemplazo enzimático en la enfermedad de Pompe
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad de Pompe de inicio infantilEstados Unidos, Francia, Sudáfrica
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University of MinnesotaReclutamientoInflamación | Estrés oxidativo | Enfermedad de Gaucher tipo IEstados Unidos
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National Institute of Neurological Disorders and...Terminado
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Horizon Pharma USA, Inc.TerminadoEnfermedad mitocondrial hereditaria, incluido el síndrome de LeighEstados Unidos
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Forge Biologics, IncAún no reclutandoEnfermedad de KrabbeEstados Unidos
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Activo, no reclutandoEnfermedad de KrabbeEstados Unidos
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Forge Biologics, IncActivo, no reclutandoEnfermedad de KrabbeEstados Unidos
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Rabin Medical CenterGenzyme, a Sanofi CompanyDesconocidoEnfermedad de Gaucher | TrombocitopatíaIsrael
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National Institute of Neurological Disorders and...Terminado
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National Taiwan University HospitalReclutamiento
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University of SaskatchewanHeart and Stroke Foundation of CanadaTerminadoSíndrome metabólico | OsteoporosisCanadá
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Rambam Health Care CampusDesconocido
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State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresReclutamiento
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Genzyme, a Sanofi CompanyAprobado para la comercializaciónEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Glucogenosis 2
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetActivo, no reclutandoGangliosidosis GM2 infantil (trastorno)Canadá
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Forge Biologics, IncReclutamientoEnfermedad de KrabbeEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoEnfermedad de KrabbeEgipto, Alemania, India, Sri Lanka
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Hospital Clinic of BarcelonaNovartisTerminadoEnfermedad Ósea MetabólicaEspaña
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PfizerYa no está disponibleEnfermedad de GaucherEstados Unidos, Israel
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University Children's Hospital, ZurichTerminadoFenilcetonurias | Deficiencia OTC | Errores innatos del metabolismo | Trastorno del ciclo de la urea | Enfermedad de la orina con jarabe de arce | Acidemia metilmalónica | Aminoacidopatía | Mediciones de resultados informados por el pacienteSuiza
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... y otros colaboradoresTerminadoEnfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Sandhoff | Enfermedad de Tay Sachs de inicio tardíoEstados Unidos
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ShireTerminadoEnfermedades metabólicas | Enfermedades Cerebrales | Enfermedades del Sistema Nervioso Central | Enfermedades del Sistema Nervioso | Enfermedades desmielinizantes | Enfermedades Genéticas Congénitas | Metabolismo, errores congénitos | Enfermedades de almacenamiento lisosomal | Trastornos del metabolismo... y otras condicionesEstados Unidos, Dinamarca, Francia, Argentina, Bélgica, Brasil, Canadá, Alemania, Japón, Pavo
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University of PennsylvaniaTerminadoEnfermedad por deficiencia de ornitina transcarbamilasa
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Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleActivo, no reclutandoEnfermedades de almacenamiento lisosomal | Leucodistrofia metacromáticaItalia
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire; Zymenex A/S; European Leukodystrophy AssociationTerminadoLeucodistrofia metacromáticaFrancia
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SanofiActivo, no reclutandoEnfermedad de Gaucher tipo III | Enfermedad de Gaucher tipo ICanadá, Argentina, Francia, Italia, Japón, Federación Rusa, España, Suecia, Pavo, Reino Unido
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Drexel UniversityTerminadoDeterminantes de la densidad mineral ósea y el síndrome metabólico en hombres indios del sur de AsiaOsteoporosisEstados Unidos
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The Cooper Health SystemTerminadoLeucodistrofia metacromáticaEstados Unidos
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San Diego State UniversityReclutamientoAclaración de la dosis mínima eficaz de ciruelas pasas para la salud ósea en mujeres posmenopáusicasEnfermedad Ósea MetabólicaEstados Unidos
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Uta Lichter-KoneckiMedical College of Wisconsin; Children's National Research InstituteTerminadoTrastornos del ciclo de la urea | Acidemias orgánicasEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II; enfermedad de PompeChequia, Taiwán, Bélgica, Alemania, Corea, república de, Estados Unidos, Argentina, Australia, Austria, Brasil, Canadá, Dinamarca, Francia, Hungría, Italia, Japón, México, Países Bajos, Polonia, Portugal, Federación Rusa, España, Suiza, ... y más
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteTerminadoEnfermedad por deficiencia de ornitina transcarbamilasa
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno Enfermedad de Pompe tipo IIEstados Unidos, Bélgica, Dinamarca, Francia, Alemania, Países Bajos, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyActivo, no reclutandoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II-Enfermedad de PompeEstados Unidos, Francia, Japón, Taiwán, Reino Unido
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... y otros colaboradoresTerminadoEnfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Sandhoff | Gangliosidosis GM1 | Gangliosidosis GM2Estados Unidos
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ShirePharmaNet; Nextrials, Inc.RetiradoLeucodistrofia De Células Globoides
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityYa no está disponibleLeucodistrofia metacromáticaEstados Unidos
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Central Hospital, Nancy, FranceReclutamientoInicio juvenil de la enfermedad de PompeFrancia
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene TherapiesReclutamientoGangliosidosis | Enfermedades lisosomales | GM1Estados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de Pompe | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II (GSD II) | Deficiencia de maltasa ácidaEstados Unidos, Bélgica, Dinamarca, Francia, Alemania, Países Bajos, Reino Unido