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Ensayos clínicos sobre Deficiencia congénita de sacarasa-isomaltasa
Total 1512 resultados
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AUG TherapeuticsReclutamientoDeficiencia de adhesión de leucocitosEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncActivo, no reclutandoDeficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC)Canadá, Estados Unidos, Francia, España, Reino Unido
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children... y otros colaboradoresReclutamientoDeficiencia de ornitina transcarbamilasa | Trastorno del ciclo de la urea | Aciduria argininosuccínica | Hiperargininemia | Citrulinemia 1 | Deficiencia de ARGI | Deficiencia de ASL | Deficiencia de culoEstados Unidos
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University of Texas Southwestern Medical CenterReclutamientoSíndrome de Deficiencia del Transportador de Glucosa Tipo 1 | Síndrome de deficiencia de GLUT1 | Deficiencia del transportador de glucosa tipo 1 (GLUT-1) | Síndrome de deficiencia de GLUT-1Estados Unidos
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Atara BiotherapeuticsReclutamientoTrastornos linfoproliferativos | Leiomiosarcoma | Complicaciones del trasplante de células madre | Complicaciones del trasplante de órganos sólidos | Enfermedades asociadas al virus de Epstein-Barr (EBV) | Enfermedad linfoproliferativa postrasplante EBV+ (EBV+ PTLD) | Trasplante alogénico de células... y otras condicionesEstados Unidos, Austria, Bélgica, Francia, Italia, España, Reino Unido
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Inscripción por invitaciónDeficiencia de adhesión de leucocitosEspaña, Estados Unidos, Reino Unido
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National Cancer Institute (NCI)TerminadoSíndrome de Deficiencia de Adhesión de LeucocitosEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...TerminadoSíndrome de Deficiencia de Adhesión de LeucocitosEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...TerminadoSíndrome de Deficiencia de Adhesión de LeucocitosEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoBiomarcador para el Diagnóstico Precoz y Seguimiento en Tirosinemia Tipo 1 (BioTyrosin) (BioTyrosin)Desordenes metabólicos | Tirosinosis | Tirosinemia hepatorrenal | Deficiencia de fumarilacetoacetasa | Deficiencia de FahAlemania, Sri Lanka, India
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University of South FloridaJohns Hopkins University; Baylor College of Medicine; Boston Children's Hospital; CSL Behring y otros colaboradoresTerminado
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Instituto Grifols, S.A.TerminadoEnfermedad de inmunodeficiencia primariaEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoDeficiencia de alfa-manosidasa B | Manosidosis lisosomal alfa B | Deficiencia de alfa-manosidasaIndia, Sri Lanka, Alemania
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Origin BiosciencesTerminadoDeficiencia de cofactor de molibdeno, tipo AEstados Unidos, Australia, Países Bajos, Reino Unido, Túnez
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Origin BiosciencesTerminadoDeficiencia de cofactor de molibdeno, tipo AEstados Unidos, España, Israel, Noruega, Pavo, Reino Unido
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UMC UtrechtTerminadoDeficiencias primarias de anticuerposPaíses Bajos
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Orpha LabsTerminadoDeficiencia de biotinidasa
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AlexionReclutamientoEnfermedad de Wolman | Enfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol | Deficiencia de lipasa ácida lisosomal | Deficiencia de hidrolasa de éster de colesterilo ácido, tipo 2 | Deficiencia de lipasa ácida | Deficiencia de LIPA | LAL-DeficienciaFrancia, Bélgica, Estados Unidos, España, Alemania, Grecia, Israel, Italia, Eslovenia, Reino Unido, Brasil, Canadá, Dinamarca, Australia, Croacia, Chequia, Irlanda, México, Países Bajos, Polonia, Portugal, Arabia Saudita
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.TerminadoInmunodeficiencia Combinada Severa | Deficiencia de adenosina desaminasaEstados Unidos
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Smt. Kashibai Navale Medical College and General...TerminadoDiabetes tipo 2 | Deficiencia de vitamina B12 | HiperhomocisteinemiaIndia
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Emory UniversityTerminadoInmunodeficiencia Combinada Severa | Enfermedades de inmunodeficiencia de células TEstados Unidos
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National Cancer Institute (NCI)RetiradoNeoplasia de células hematopoyéticas y linfoides | Síndrome de Lynch | Linfoma refractario | Neoplasia sólida maligna refractaria | Linfoma recurrente | Neoplasia sólida maligna recurrente | Neuroblastoma recurrente | Neuroblastoma refractario | Neoplasia primaria recurrente del sistema nervioso central y otras condicionesEstados Unidos, Canadá
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Children's Hospital 1ReclutamientoConexión venosa pulmonar anómala total | Estenosis venosa pulmonar | Cierre sin suturasVietnam
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Orphatech Pharmaceuticals, GmbHRetiradoDeficiencia de cofactor de molibdeno tipo AAustralia
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Sheba Medical CenterDesconocidoEnfermedad infantil de Canavan | Enfermedad por deficiencia de aspartoacilasaIsrael
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... y otros colaboradoresTerminadoAcidemia metilmalónica | Enfermedad por deficiencia de carbamoil-fosfato sintasa I | Acidemia propiónica, tipo I y/o tipo II | Deficiencia de ornitina carbamoiltransferasaEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)TerminadoCitrulinemia | Aciduria argininosuccínica | Hiperargininemia | Deficiencia de ornitina carbamoiltransferasa | Deficiencia de carbamoil-fosfato sintasa I | Deficiencia de N-acetilglutamato sintasaEstados Unidos
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Qianfoshan HospitalReclutamientoAnemia por deficiencia de hierro del embarazo | Enfermedad de almacenamiento de hierroPorcelana
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de Gaucher, Tipo 1 | Síndrome de Lipidosis Cerebrósido | Enfermedad por deficiencia de glucocerebrosidasa | Enfermedad por deficiencia de glucosilceramida beta-glucosidasa | Enfermedad de Gaucher, forma no neuropáticaEstados Unidos, Reino Unido, España, Italia, Brasil, Canadá, Polonia
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Terminado
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de Gaucher, Tipo 1 | Síndrome de Lipidosis Cerebrósido | Enfermedad por deficiencia de glucocerebrosidasa | Enfermedad por deficiencia de glucosilceramida beta-glucosidasa | Enfermedad de Gaucher, forma no neuropáticaEstados Unidos, Israel, México, Federación Rusa, Argentina, Italia
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Aeglea BiotherapeuticsTerminadoDeficiencia de arginasa I | HiperargininemiaCanadá
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Aeglea BiotherapeuticsTerminadoDeficiencia de arginasa I | HiperargininemiaEstados Unidos, Italia, Canadá, Francia, Reino Unido, Austria, Alemania
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ANRS, Emerging Infectious DiseasesUniversity Hospital, Geneva; University of Bordeaux; International Agency for Research... y otros colaboradoresReclutamientoInfecciones por VIH | VPH - Infección por el Virus del Papiloma Humano AnogenitalBurkina Faso, Camboya, Costa de Marfil
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...ReclutamientoEnfermedad de Niemann-Pick tipo C1 | Lipofuscinosis ceroide neuronal juvenil | Síndrome de Smith-Lemli-Opitz | Deficiencia del transportador de creatinaEstados Unidos
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Origin BiosciencesTerminadoDeficiencia de cofactor de molibdeno | Deficiencia aislada de sulfito oxidasaEspaña, Israel, Estados Unidos, Reino Unido, Canadá, Países Bajos, Alemania, Arabia Saudita, Túnez, Japón, Italia, Malasia, Polonia, Pavo
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Rigshospitalet, DenmarkDesconocidoMetabolismo de carbohidratos, errores congénitos | Metabolismo, errores congénitos | Metabolismo de lípidos, errores congénitos | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo V | Deficiencia de VLCAD | Enfermedad por almacenamiento de glucógeno... y otras condicionesDinamarca
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Fondazione TelethonTerminadoInmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de ADAItalia
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University of California, Los AngelesGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustInscripción por invitaciónDeficiencia de adenosina desaminasa | Inmunodeficiencia Combinada Severa (SCID)Estados Unidos, Reino Unido
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Z Factor LimitedHammersmith Medicines Research; Centessa Pharmaceuticals plcTerminadoDeficiencia de alfa1 anti-tripsinaReino Unido
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Baxalta now part of ShireTerminadoVoluntarios Saludables | Deficiencia de alfa1-antitripsinaEstados Unidos
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Baxalta now part of ShireArriva Pharmaceuticals, Inc.TerminadoDeficiencia de alfa1-antitripsinaEstados Unidos
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Grifols Therapeutics LLCTerminadoDeficiencia de alfa₁-antitripsinaEstados Unidos
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CHU de ReimsReclutamientoInmunodeficiencia Primaria | Inmunodeficiencia Común Variable | Deficiencia de subclase de Igg | Deficiencia selectiva de IgMFrancia
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Thomayer University HospitalMasaryk UniversityReclutamiento
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Leiden University Medical CenterZonMw: The Netherlands Organisation for Health Research and Development; Horizon...ReclutamientoInmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de RAG1España, Países Bajos, Italia, Polonia, Australia, Pavo, Reino Unido
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Grifols Therapeutics LLCReclutamiento
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University of California, Los AngelesOrchard Therapeutics; California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)TerminadoInmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de ADAEstados Unidos
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Vertex Pharmaceuticals IncorporatedTerminadoDeficiencia de alfa1-antitripsinaEstados Unidos, Alemania, Canadá, Irlanda, Suecia, Reino Unido
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Grifols Therapeutics LLCGrifols Japan K.K.TerminadoDeficiencia de alfa1-antitripsinaJapón