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Clinical Trials on Errores innatos del metabolismo in United States
Total 3228 resultados
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O & O Alpan LLCTerminadoEnfermedad de PompeEstados Unidos
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Alexion PharmaceuticalsTerminadoDeficiencia de lipasa ácida lisosomal | LAL-Deficiencia | Enfermedad por almacenamiento de ésteres de colesterol (CESD)Francia, Reino Unido, Estados Unidos, Canadá, Chequia
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Mark BatshawEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... y otros colaboradoresTerminadoTrastornos del ciclo de la ureaEstados Unidos, Canadá
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityYa no está disponibleLeucodistrofia metacromáticaEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminado
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Novartis PharmaceuticalsTerminadoSíndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS) (HLP Tipo I)Sudáfrica, Alemania, Reino Unido, Francia, Estados Unidos, Canadá, Países Bajos
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... y otros colaboradoresTerminadoEnfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Sandhoff | Gangliosidosis GM1 | Gangliosidosis GM2Estados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno | Enfermedad de PompeEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II | Enfermedad de PompeEstados Unidos
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Swedish Orphan BiovitrumTerminadoGota CrónicaEstados Unidos, Serbia, Georgia, Ucrania, Federación Rusa
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NovartisTerminadoGota agudaEstados Unidos, Federación Rusa, Suiza, Alemania, Pavo, Polonia, Argentina, Canadá, Bélgica, Francia, Reino Unido
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University College, LondonReclutamientoDeficiencia de ornitina transcarbamilasaReino Unido
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IntraBio IncTerminadoGangliosidosis GM2 | Enfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de SandhoffEstados Unidos, Alemania, España, Reino Unido
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CymaBay Therapeutics, Inc.TerminadoHiperuricemia | GotaEstados Unidos
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Swedish Orphan BiovitrumTerminadoTirosinemia hereditaria, tipo IBélgica, Dinamarca, Francia, Alemania, Austria, Chequia, Finlandia, Hungría, Irlanda, Italia, Países Bajos, Noruega, Polonia, Portugal, España, Suecia, Reino Unido
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Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdTerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XReino Unido
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Serhat Gumrukcu, MD PhDFrida Therapeutics LLCReclutamientoEnfermedad de PompeEstados Unidos
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Duke UniversityTerminadoEnfermedad por almacenamiento de glucógenoEstados Unidos
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyTerminado
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Duke UniversityTerminadoEnfermedad de PompeEstados Unidos
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Duke UniversityTerminadoEnfermedad de PompeEstados Unidos
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Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.TerminadoEnfermedad de PompeEstados Unidos
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Children's Hospital Medical Center, CincinnatiTerminadoOsteopenia | Enfermedad de GaucherIsrael, Estados Unidos
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Aeglea BiotherapeuticsTerminadoDeficiencia de arginasa I | HiperargininemiaEstados Unidos, Italia, Canadá, Francia, Reino Unido, Austria, Alemania
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Aeglea BiotherapeuticsTerminadoHomocistinuria por deficiencia de cistationina beta-sintasaEstados Unidos, Reino Unido, Australia
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Diurnal LimitedNational Institutes of Health (NIH)RetiradoHiperplasia suprarrenal congénitaEstados Unidos
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University of Wisconsin, MadisonTerminado
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de GaucherEstados Unidos, Suecia, India, Países Bajos, Austria, Japón, Porcelana, Serbia, Francia, Croacia, Australia, Portugal, Canadá, Brasil, Grecia, Rumania, Federación Rusa
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Selecta Biosciences, Inc.Terminado
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Kaiser PermanenteTerminadoRecurrent or Tophaceous GoutEstados Unidos
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Office of Rare Diseases (ORD)DesconocidoHiperplasia Suprarrenal CongénitaEstados Unidos
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Phoenix NestNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Inscripción por invitaciónSíndrome de Sanfilippo tipo DEstados Unidos
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agnes chenUniversity of California, Los Angeles; National Institute of Neurological Disorders... y otros colaboradoresTerminadoMucopolisacaridosis I | Deterioro cognitivoEstados Unidos
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Masonic Cancer Center, University of MinnesotaTerminadoSíndrome de Hurler | Mucopolisacaridosis tipo IH | MPS IEstados Unidos
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National Eye Institute (NEI)TerminadoAlbinismo | Albinismo Oculocutáneo | Albinismo OcularEstados Unidos
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Novartis PharmaceuticalsTerminadoAnemia | HemosiderosisEstados Unidos, Alemania, Bélgica, Reino Unido, Italia, Canadá, Francia
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Forge Biologics, IncReclutamientoEnfermedad de KrabbeEstados Unidos
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Stanford UniversityReclutamiento
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Stephanie CherquiInscripción por invitación
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminadoEnfermedad de Gaucher, Tipo 1Estados Unidos, Francia, Alemania, Italia, Brasil, Australia, Argentina, Canadá, Egipto, Federación Rusa, España, Reino Unido
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Ultragenyx Pharmaceutical IncTerminadoMucopolisacaridosis | Síndrome astuto | MPS VII | MPS 7Estados Unidos
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University of Mississippi, OxfordTerminadoMalaria | Deficiencia de glucosa 6 fosfato deshidrogenasaEstados Unidos
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Emory UniversityBioMarin PharmaceuticalTerminadoMucopolisacaridosis Tipo IVAEstados Unidos
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Amicus TherapeuticsTerminadoEnfermedad de Gaucher | Enfermedad de Gaucher, Tipo 1 | Enfermedad de Gaucher tipo 1Reino Unido, Israel, Sudáfrica, Estados Unidos
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Boston Children's HospitalNovartisTerminadoAnemia drepanocítica | Talasemia Mayor | Hemacromatosis dependiente de transfusionesEstados Unidos
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Allievex CorporationTerminadoMucopolisacaridosis Tipo IIIB | MPS III BEstados Unidos, Taiwán, España, Colombia, Alemania, Reino Unido, Pavo
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... y otros colaboradoresTerminadoEnfermedad de Tay-Sachs | Enfermedad de Sandhoff | Enfermedad de Tay Sachs de inicio tardíoEstados Unidos
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Kyowa Kirin Co., Ltd.Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.TerminadoHipofosfatemia ligada al cromosoma XEstados Unidos
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Denali Therapeutics Inc.ReclutamientoMucopolisacaridosis Tipo IIIAEstados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncTerminadoMucopolisacaridosis III | Síndrome de Sanfilippo | MPS IIIA | Sanfilippo AEstados Unidos, España, Australia