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Ensayos clínicos sobre Anemia de Diamond-Blackfan refractaria a esteroides (DBA)

Total 59 resultados

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Reclutamiento

Un estudio de fase I/II de aumento de dosis intrapaciente del inhibidor selectivo de GlyT1, bitopertina para la anemia de Diamond-Blackfan refractaria a esteroides.

Anemia de Diamond-Blackfan refractaria a esteroides (DBA)

Estados Unidos
Northwell Health

Terminado

Estudio piloto de fase I/II del aminoácido leucina en el tratamiento de pacientes con anemia de Diamond Blackfan dependiente de transfusiones (LeucineDBA)

Aplasia pura de glóbulos rojos | Anemia de Diamond Blackfan | Síndrome de Blackfan Diamond | Administrador de bases de datos | Anemia hipoplásica congénita

Estados Unidos
Stanford University
University of Alabama at Birmingham; University of Minnesota

Terminado

Allo-HCT MUD para trastornos no malignos de glóbulos rojos (RBC): células falciformes, Thal y DBA: condicionamiento de intensidad reducida, MSC Co-tx

Anemia drepanocítica | Talasemia | Anemia de Diamond-Blackfan

Estados Unidos
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... y otros colaboradores

Terminado

Estudio multicéntrico de sobrecarga de hierro: estudio piloto (MCSIO)

Anemia drepanocítica | Talasemia | Anemia de Diamond-Blackfan

Reino Unido, Estados Unidos, Alemania
St. Jude Children's Research Hospital

Terminado

Trasplante de células madre parcialmente compatible para pacientes con anemia aplásica severa refractaria o citopenias refractarias

Anemia Aplásica | Anemia de Diamond-Blackfan | Trombocitopenia amegacariocítica | Síndrome de Kostmann

Estados Unidos
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... y otros colaboradores

Terminado

Estudio multicéntrico de sobrecarga de hierro: estudio de encuesta (MCSIO) (MCSIO)

Anemia drepanocítica | Talasemia | Anemia de Diamond-Blackfan

Estados Unidos, Reino Unido, Alemania
Novartis

Terminado

Evaluaciones de imágenes por resonancia magnética (IRM) de la carga de hierro en el corazón y el hígado en pacientes con sobrecarga de hierro inducida por transfusiones

Síndromes mielodisplásicos | Hemoglobinopatías | Anemia de Diamond-Blackfan | Sobrecarga transfusional de hierro | Otra anemia hereditaria o adquirida | Síndrome MPD | Otras anemias raras

Australia
Northwell Health

Terminado

Estudio de seguridad y eficacia de sotatercept en adultos con anemia de Diamond Blackfan dependiente de transfusiones (ACE-011-DBA)

Anemia de Diamond Blackfan

Estados Unidos
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Terminado

Movilización de células madre con G-CSF para la recolección de pacientes con anemia de Diamond-Blackfan

Anemia de Diamond Blackfan

Estados Unidos
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Marrow Donor Program

Terminado

Trasplante de células madre para la hemoglobinopatía

Anemia drepanocítica | Talasemia | Neutropenia Congénita Severa | Anemia de Diamond-Blackfan | Síndrome de Shwachman-Diamond

Estados Unidos
Federal Scientific Clinical Centre of Pediatric...

Desconocido

L-leucina en pacientes con anemia de Diamond Blackfan

Anemia de Diamond Blackfan

Federación Rusa
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Retirado

Estudio piloto de fase I/II de quimerismo mixto para tratar hemoglobinopatías

Anemia de células falciformes | Talasemia | Beta-talasemia | Síndromes de insuficiencia de la médula ósea | Anemia de Diamond-Blackfan | Alfa-talasemia | Hemoglobinopatías complejas y dependientes de transfusiones

Estados Unidos
Feinstein Institute for Medical Research
Diamond Blackfan Anemia Foundation, Inc.

Reclutamiento

Registro de anemia Diamond Blackfan (DBAR) (DBAR)

Anemia | Enfermedad de la sangre

Estados Unidos
Paul Szabolcs

Reclutamiento

Trasplante de médula ósea de donante alternativo agotado de células T para la enfermedad de células falciformes (SCD) y otras anemias

Anemia falciforme | Anemia de Diamond Blackfan | Beta-talasemia Mayor

Estados Unidos
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Terminado

Rituximab para tratar la anemia aplásica moderada, la aplasia pura de glóbulos rojos o la anemia de Diamond Blackfan

Anemia Aplásica | Aplasia de glóbulos rojos, pura | Anemia, Diamond-Blackfan

Estados Unidos
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Activo, no reclutando

Tratamiento de la anemia refractaria de Diamond-Blackfan con eltrombopag

Anemia, Diamond-Blackfan

Estados Unidos
Adrianna Vlachos, MD

Terminado

El uso de trifluoperazina en DBA dependiente de transfusiones (DBA)

Aplasia pura de glóbulos rojos | Anemia de Diamond Blackfan

Estados Unidos
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Terminado

Trasplante de células madre para síndromes de insuficiencia de la médula ósea

Anemia de Diamond-Blackfan | Síndrome de Shwachman-Diamond | Neutropenia de Kostmann

Estados Unidos
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Terminado

Un estudio para determinar si la terapia con daclizumab beneficiará a los pacientes con insuficiencia de la médula ósea

Anemia aplásica | Aplasia pura de glóbulos rojos | Anemia de Diamond Blackfan

Estados Unidos
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Terminado

Alemtuzumab, fludarabina y busulfán seguidos de trasplante de células madre de donante en el tratamiento de pacientes jóvenes con trastornos hematológicos

Síndromes mielodisplásicos | Leucemia | Trombocitopenia amegacariocítica congénita | Neutropenia Congénita Severa | Anemia de Diamond Blackfan

Estados Unidos
Novartis Pharmaceuticals

Terminado

Mayor acceso de deferasirox a pacientes con trastornos congénitos de los glóbulos rojos y sobrecarga crónica de hierro

Mielofibrosis | Anemia drepanocítica | Talasemia | Anemia de Diamond Blackfan

Estados Unidos, Países Bajos, Taiwán, Tailandia, Italia, Alemania, España, Canadá, Bélgica, Grecia, Pavo, Reino Unido
Jason Robert Gotlib
Celgene Corporation

Terminado

Pilot Lenalidomide in Adult Diamond-Blackfan Anemia Patients w/ RBC Transfusion-Dependent Anemia

Leucemia | Anemia | Síndromes mielodisplásicos (SMD) | Leucemia mieloide aguda (LMA)

Estados Unidos
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Terminado

Tratamiento médico para la anemia de Diamond Blackfan

Enfermedad hematológica | Anemia de Fanconi

Estados Unidos
Mitchell Cairo

Reclutamiento

AlloSCT para enfermedades hematológicas malignas y no malignas mediante el agotamiento de células T alfa/beta y células B CD19+

Linfoma de Hodgkin | Anemia drepanocítica | Leucemia aguda | Beta-talasemia | No linfoma de Hodgkin | Anemia aplásica severa | Anemia de Diamond Blackfan | Trombocitopenia amegacariocítica | Kostmann

Estados Unidos
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Terminado

Busulfán, globulina antitimocítica y fludarabina seguidos de un trasplante de células madre de un donante en el tratamiento de pacientes jóvenes con trastornos de la sangre, trastornos de la médula ósea, leucemia mielógena crónica en la primera fase crónica o leucemia mieloide aguda en la primera remisión

Leucemia | Trombocitopenia | Anemia de Fanconi | Trombocitopenia amegacariocítica congénita | Neutropenia Congénita Severa | Anemia de Diamond Blackfan

Estados Unidos
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Terminado

Alefacept y trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Talasemia | Neutropenia Congénita Severa | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa | Trombastenia de Glanzmann | Deficiencia de adhesión de leucocitos | Disqueratosis congénita | Síndrome de Chediak-Higashi | Enfermedad crónico-granulomatosa y otras condiciones

Estados Unidos
Children's Hospital Los Angeles
Lucile Packard Children's Hospital

Terminado

Trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH) relacionado para enfermedades genéticas de las células sanguíneas

Enfermedades metabólicas | Trasplante de células madre | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Trasplante de médula ósea | Talasemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Enfermedades genéticas | Trasplante de células madre de sangre periférica | Pediatría | Anemia de Diamond-Blackfan | Trasplante alogénico | Inmunodeficiencia... y otras condiciones
St. Jude Children's Research Hospital
Baylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber Cancer... y otros colaboradores

Reclutamiento

Investigación de la genética de las enfermedades hematológicas

Síndromes mielodisplásicos | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Neutropenia Congénita Severa | Síndromes de insuficiencia de la médula ósea | Trastorno de la coagulación de la sangre | Trastorno de eritrocitos | Trastorno de leucocitos | Hemostasia | Disqueratosis congénita | Anemia de Diamond-Blackfan y otras condiciones

Estados Unidos
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamiento

Cáncer en los síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea

Anemia de Fanconi | Disqueratosis congénita | Anemia de Diamond Blackfan | Síndrome de Shwachman Diamond | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditaria, anemia aplásica

Estados Unidos
Emory University

Terminado

Trasplante de médula ósea con abatacept para enfermedades no malignas

Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Síndrome de Hurler | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Neutropenia Congénita Severa | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa | Trombastenia de Glanzmann | Síndrome de Shwachman-Diamond | Talasemia... y otras condiciones

Estados Unidos
Bellicum Pharmaceuticals

Terminado

Estudio de seguimiento a largo plazo para pacientes inscritos en el estudio clínico BP-004

Linfoma No Hodgkin | Síndromes mielodisplásicos | Leucemia linfoblástica aguda | Inmunodeficiencia Primaria | Anemia de células falciformes | Hemoglobinopatías | Anemia de Fanconi | Anemia Aplásica | Talasemia | Citopenia | Anemia de Diamond Blackfan | Leucemia Mieloide Aguda (AML), Niño

Italia
Diane George

Activo, no reclutando

Selección de células madre CD34+ (no malignas) para pacientes que reciben trasplante alogénico de células madre

Anemia drepanocítica | Hemoglobinopatías | Neutropenia Congénita Severa | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa | Síndrome de activación de macrófagos | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea | Trombocitopenia amegacariocítica | Síndrome del diamante de Schwachman | Síndromes de inmunodeficiencia... y otras condiciones

Estados Unidos
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Cancer Institute (NCI)

Terminado

Trasplante de sangre de cordón umbilical de donante en el tratamiento de pacientes con cáncer hematológico

Linfoma | Síndromes mielodisplásicos | Leucemia | Trastornos mieloproliferativos crónicos | Anemia de Fanconi | Mieloma múltiple y neoplasia de células plasmáticas | Enfermedades mielodisplásicas/mieloproliferativas | Enfermedad de injerto contra huésped | Anemia de Diamond Blackfan

Estados Unidos
Bellicum Pharmaceuticals

Terminado

Estudio de seguridad de linfocitos T de donante modificados genéticamente después de un trasplante de células madre con agotamiento de TCRαβ+

Linfoma No Hodgkin | Leucemia linfoblástica aguda | Inmunodeficiencia Primaria | Anemia de células falciformes | Hemoglobinopatías | Anemia de Fanconi | Anemia Aplásica | Síndrome mielodisplásico | Talasemia | Citopenia | Anemia de Diamond Blackfan | Osteopetrosis | Leucemia Mieloide Aguda (AML), Niño

Reino Unido, Italia
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Reclutamiento

Trasplante de células madre hematopoyéticas para hemoglobinopatías de alto riesgo

Anemia drepanocítica | Neutropenia Congénita Severa | Hemoglobinuria paroxística nocturna | Trombastenia de Glanzmann | Síndrome de Shwachman-Diamond | Anemia de Diamond Blackfan | Talasemia alfa o beta dependiente de transfusiones | Trastornos hematológicos no malignos

Estados Unidos
Novartis Pharmaceuticals

Terminado

Estudio de deferasirox en sobrecarga de hierro por beta-talasemia no tratable con deferoxamina o anemias crónicas

Síndromes mielodisplásicos | Síndrome de Fanconi | Anemia Aplásica | Beta-talasemia | Anemia, Diamond-Blackfan

Estados Unidos
New York Medical College

Terminado

Trasplante de células madre derivadas de placenta humana (HPDSC)

Mucopolisacaridosis I | Síndrome mielodisplásico | Leucemia linfocítica aguda | Leucemia mielógena aguda | Enfermedad de Niemann-Pick | Mucopolisacaridosis VI | Enfermedad de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Enfermedad del listón | Leucodistrofia metacromática | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa y otras condiciones

Estados Unidos
Massachusetts General Hospital

Reclutamiento

Trasplante de médula ósea y riñón para pacientes con enfermedad renal crónica y trastornos de la sangre (BMT)

Enfermedades autoinmunes | Mieloma múltiple | Enfermedad de Hodgkin | Amiloidosis AL | Mielofibrosis | Enfermedad Renal Crónica | Anemia falciforme | Talasemia | Anemia aplásica | Leucemia linfocítica crónica (LLC) | Leucemia mieloide aguda (LMA) | Leucemia linfoblástica aguda (LLA) | Síndrome mielodisplásico (SMD) y otras condiciones

Estados Unidos
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) y otros colaboradores

Reclutamiento

Régimen de acondicionamiento a base de treosulfán antes de un trasplante de sangre o de médula ósea para el tratamiento de enfermedades de insuficiencia de la médula ósea (BMT CTN 1904)

Trombocitopenia amegacariocítica congénita | Hemoglobinuria paroxística nocturna | Síndrome de Shwachman-Diamond | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea | Aplasia congénita pura de glóbulos rojos | Anemia sideroblástica hereditaria | Neoplasia hematológica con mutación de la línea germinal... y otras condiciones

Estados Unidos
University of Florida
Live Like Bella Pediatric Cancer Research

Terminado

Régimen de acondicionamiento para trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

Inmunodeficiencia Común Variable | Inmunodeficiencia Combinada Severa | Anemia drepanocítica | Síndrome de Hurler | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Talasemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Adrenoleucodistrofia | Enfermedad linfoproliferativa ligada al cromosoma X | Anemia de Diamond Blackfan | Síndrome... y otras condiciones

Estados Unidos
St. Jude Children's Research Hospital

Reclutamiento

Investigaciones familiares de predisposición al cáncer infantil (SJFAMILY)

Cancer de pancreas | Linfoma de Hodgkin | Síndrome de Lynch | Esclerosis tuberosa | Anemia de Fanconi | LMA | No linfoma de Hodgkin | Poliposis adenomatosa familiar | Leucemia aguda | Síndrome de carcinoma basocelular nevoide | Neurofibromatosis tipo 1 | Neuroblastoma | Retinoblastoma | SMD | Rabdomiosarcoma | Enfermedad... y otras condiciones

Estados Unidos
Roswell Park Cancer Institute

Activo, no reclutando

Fosfato de fludarabina, ciclofosfamida, irradiación corporal total y trasplante de células madre de donante en el tratamiento de pacientes con cáncer de sangre

Leucemia mieloide aguda | Policitemia vera | Mielofibrosis | Leucemia mielomonocítica crónica | Macroglobulinemia de Waldenström | Leucemia linfoblástica aguda | Leucemia linfocítica crónica | Leucemia mieloide aguda secundaria | Anemia drepanocítica | Síndrome mielodisplásico | Mieloma de células plasmáticas y otras condiciones

Estados Unidos
Roswell Park Cancer Institute

Terminado

Fosfato de fludarabina, melfalán e irradiación corporal total en dosis bajas seguidas de trasplante de células madre de sangre periférica del donante en el tratamiento de pacientes con neoplasias malignas hematológicas

Mielofibrosis primaria | Policitemia vera | Leucemia mielomonocítica crónica | Leucemia mieloide aguda recurrente en adultos | Leucemia mielomonocítica juvenil | Linfoma de células B de la zona marginal extraganglionar del tejido linfoide asociado a la mucosa | Linfoma de células B de la zona marginal... y otras condiciones

Estados Unidos
Children's Oncology Group
National Cancer Institute (NCI)

Terminado

Identificación de anemia de Novo Fanconi en pacientes más jóvenes con leucemia mieloide aguda recién diagnosticada

Leucemia mielomonocítica crónica | Anemia de Fanconi | Eritroleucemia aguda infantil (M6) | Leucemia megacariocítica aguda infantil (M7) | Leucemia monoblástica aguda infantil (M5a) | Leucemia monocítica aguda infantil (M5b) | Leucemia mieloblástica aguda infantil con maduración (M2) | Leucemia mieloblástica... y otras condiciones

Estados Unidos
University Hospital Freiburg

Terminado

Evaluación de la función inmunológica en pacientes jóvenes con citopenia que no respondieron al tratamiento

Síndromes mielodisplásicos | Anemia de Fanconi | Disqueratosis congénita | Síndrome de médula-páncreas de Pearson | Síndrome de Shwachman-diamante

España, Alemania, Suiza, Austria, Países Bajos, Italia, República Checa, Bélgica, Dinamarca, Irlanda
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... y otros colaboradores

Reclutamiento

Baby Detect: Detección genómica de recién nacidos

Hiperplasia suprarrenal congénita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Fibrosis quística | Deficiencia de alfa 1-antitripsina | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad de Wilson | Neutropenia Congénita Severa | Deficiencia... y otras condiciones

Bélgica
National Center for Research Resources (NCRR)
James Whitcomb Riley Hospital for Children

Terminado

Estudio piloto de fase II del factor estimulante de colonias de granulocitos para los síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea

Trombocitopenia | Disqueratosis congénita | Anemia de Fanconi | Síndrome de Shwachman
Fred Hutchinson Cancer Center

Activo, no reclutando

Trasplante de sangre de cordón umbilical, ciclofosfamida, fludarabina e irradiación corporal total en el tratamiento de pacientes con enfermedades hematológicas

Linfoma folicular | Leucemia mieloide aguda | Mielofibrosis | Linfoma de Burkitt | Leucemia linfoblástica aguda | Linfoma linfoblástico | Linfoma de células del manto | Linfoma de zona marginal | Leucemia linfocítica crónica | Linfoma linfoplasmocitario | No linfoma de Hodgkin | Síndrome mielodisplásico | Mieloma... y otras condiciones

Estados Unidos
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Retirado

Células reguladoras T y doble trasplante de sangre de cordón umbilical empobrecido en CD3 en neoplasias malignas hematológicas

Linfoma folicular | Leucemia mieloide aguda | Linfoma linfoblástico | Leucemia linfocítica crónica | Linfoma linfoplasmocitario | Leucemia linfocítica aguda | Linfoma de células del manto | Malignidad hematológica | Linfoma de linfocitos pequeños | Linfoma de Burkitt | Linfoma de células B de la zona marginal y otras condiciones

Estados Unidos
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Reclutamiento

Alo HSCT mieloablativo con donante relacionado o no relacionado para trastornos del hemo

Linfoma | Linfoma folicular | Leucemia mieloide aguda | Mieloma múltiple | Mielofibrosis | Leucemia mielomonocítica juvenil | Linfoma de Burkitt | Leucemia linfoblástica aguda | Linfoma linfoblástico | Leucemia linfocítica crónica | Linfoma linfoplasmocitario | Leucemia aguda | Linfoma de células del manto | Leucemia... y otras condiciones

Estados Unidos

Ensayos clínicos sobre Anemia de Diamond-Blackfan refractaria a esteroides (DBA)

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