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Buscar ensayos clínicos para: congenital marrow failure or congenital immunodeficiency syndrome

Total 228997 resultados

Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... y otros colaboradores

Reclutamiento

Baby Detect: Detección genómica de recién nacidos

Hiperplasia suprarrenal congénita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Fibrosis quística | Deficiencia de alfa 1-antitripsina | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad de Wilson | Neutropenia Congénita Severa | Deficiencia... y otras condiciones

Bélgica
Baylor College of Medicine
The Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...

Reclutamiento

Trasplante de células hematopoyéticas haploidénticas utilizando TCR alfa/beta y agotamiento de CD19 (HAPLOTAB)

Síndromes mielodisplásicos | Enfermedades de inmunodeficiencia primaria | Hemoglobinopatías | Leucemia mieloide crónica | Citopenia | Anemia aplásica severa | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea | Leucemia mieloide aguda en remisión | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Leucemia linfoblástica aguda... y otras condiciones

Estados Unidos
Paul Szabolcs

Reclutamiento

Estudio de recopilación de datos de pacientes con trastornos no malignos sometidos a UCBT, BMT o PBSCT con RIC (PRO-RIC)

Síndromes de insuficiencia congénita de la médula ósea | Condiciones Inflamatorias | Inmunodeficiencia Primaria (IDP) | Trastornos metabólicos hereditarios (IMD) | Anemias hereditarias

Estados Unidos
Diane George

Reclutamiento

Selección de células madre CD34+ (malignas) para pacientes que reciben trasplante alogénico de células madre

Leucemia linfoblástica aguda (LLA) | Síndrome mielodisplásico (SMD) | Leucemia mielógena aguda (LMA) | Leucemia mieloide crónica (LMC) | Leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ) | Linfoma (de Hodgkin y no Hodgkin)

Estados Unidos
Paul Szabolcs

Reclutamiento

Acondicionamiento de intensidad reducida para trastornos no malignos sometidos a UCBT, BMT o PBSCT (HSCT+RIC)

Síndromes de insuficiencia congénita de la médula ósea | Condiciones Inflamatorias | Inmunodeficiencia Primaria (IDP) | Trastornos metabólicos hereditarios (IMD) | Anemias hereditarias | Artritis idiopática juvenil sistémica (AIJs)

Estados Unidos
Roswell Park Cancer Institute

Activo, no reclutando

Fosfato de fludarabina, ciclofosfamida, irradiación corporal total y trasplante de células madre de donante en el tratamiento de pacientes con cáncer de sangre

Leucemia mieloide aguda | Policitemia vera | Mielofibrosis | Leucemia mielomonocítica crónica | Macroglobulinemia de Waldenström | Leucemia linfoblástica aguda | Leucemia linfocítica crónica | Leucemia mieloide aguda secundaria | Anemia drepanocítica | Síndrome mielodisplásico | Mieloma de células plasmáticas y otras condiciones

Estados Unidos
Bellicum Pharmaceuticals

Terminado

Estudio de seguridad de la infusión de células T de donantes modificados genéticamente después de un trasplante de células madre para enfermedades no malignas

Hemoglobinopatías | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Desordenes metabólicos | Trastornos de inmunodeficiencia primaria | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditario

Estados Unidos
Bellicum Pharmaceuticals

Terminado

Estudio de seguridad de linfocitos T de donante modificados genéticamente después de un trasplante de células madre con agotamiento de TCRαβ+

Linfoma No Hodgkin | Leucemia linfoblástica aguda | Inmunodeficiencia Primaria | Anemia de células falciformes | Hemoglobinopatías | Anemia de Fanconi | Anemia Aplásica | Síndrome mielodisplásico | Talasemia | Citopenia | Anemia de Diamond Blackfan | Osteopetrosis | Leucemia Mieloide Aguda (AML), Niño

Reino Unido, Italia
Bellicum Pharmaceuticals

Terminado

Estudio de seguimiento a largo plazo para pacientes inscritos en el estudio clínico BP-004

Linfoma No Hodgkin | Síndromes mielodisplásicos | Leucemia linfoblástica aguda | Inmunodeficiencia Primaria | Anemia de células falciformes | Hemoglobinopatías | Anemia de Fanconi | Anemia Aplásica | Talasemia | Citopenia | Anemia de Diamond Blackfan | Leucemia Mieloide Aguda (AML), Niño

Italia
University of Florida
Live Like Bella Pediatric Cancer Research

Terminado

Régimen de acondicionamiento para trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

Inmunodeficiencia Común Variable | Inmunodeficiencia Combinada Severa | Anemia drepanocítica | Síndrome de Hurler | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Talasemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Adrenoleucodistrofia | Enfermedad linfoproliferativa ligada al cromosoma X | Anemia de Diamond Blackfan | Síndrome... y otras condiciones

Estados Unidos
New York Medical College

Terminado

Trasplante de células madre derivadas de placenta humana (HPDSC)

Mucopolisacaridosis I | Síndrome mielodisplásico | Leucemia linfocítica aguda | Leucemia mielógena aguda | Enfermedad de Niemann-Pick | Mucopolisacaridosis VI | Enfermedad de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Enfermedad del listón | Leucodistrofia metacromática | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa y otras condiciones

Estados Unidos
Diane George

Activo, no reclutando

Selección de células madre CD34+ (no malignas) para pacientes que reciben trasplante alogénico de células madre

Anemia drepanocítica | Hemoglobinopatías | Neutropenia Congénita Severa | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa | Síndrome de activación de macrófagos | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea | Trombocitopenia amegacariocítica | Síndrome del diamante de Schwachman | Síndromes de inmunodeficiencia... y otras condiciones

Estados Unidos
Emory University

Terminado

Trasplante de médula ósea con abatacept para enfermedades no malignas

Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Síndrome de Hurler | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Neutropenia Congénita Severa | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa | Trombastenia de Glanzmann | Síndrome de Shwachman-Diamond | Talasemia... y otras condiciones

Estados Unidos
Roswell Park Cancer Institute

Terminado

Fosfato de fludarabina, melfalán e irradiación corporal total en dosis bajas seguidas de trasplante de células madre de sangre periférica del donante en el tratamiento de pacientes con neoplasias malignas hematológicas

Mielofibrosis primaria | Policitemia vera | Leucemia mielomonocítica crónica | Leucemia mieloide aguda recurrente en adultos | Leucemia mielomonocítica juvenil | Linfoma de células B de la zona marginal extraganglionar del tejido linfoide asociado a la mucosa | Linfoma de células B de la zona marginal... y otras condiciones

Estados Unidos
Emory University
Children's Healthcare of Atlanta

Terminado

Alefacept y trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas

Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Talasemia | Neutropenia Congénita Severa | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Anemia de Diamond-Blackfan | Anemia aplásica severa | Trombastenia de Glanzmann | Deficiencia de adhesión de leucocitos | Disqueratosis congénita | Síndrome de Chediak-Higashi | Enfermedad crónico-granulomatosa y otras condiciones

Estados Unidos
Joanne Kurtzberg, MD
Aldagen

Terminado

Trasplante de sangre de cordón umbilical no relacionado aumentado con células sanguíneas de cordón umbilical ALDHbr

Anemia Aplásica | SMD | Errores innatos del metabolismo | Insuficiencia medular congénita | Síndrome de Inmunodeficiencia Congénita

Estados Unidos
Children's Hospital Los Angeles
Lucile Packard Children's Hospital

Terminado

Trasplante de células madre hematopoyéticas (TPH) relacionado para enfermedades genéticas de las células sanguíneas

Enfermedades metabólicas | Trasplante de células madre | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Trasplante de médula ósea | Talasemia | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Enfermedades genéticas | Trasplante de células madre de sangre periférica | Pediatría | Anemia de Diamond-Blackfan | Trasplante alogénico | Inmunodeficiencia... y otras condiciones
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Terminado

Estudio de trasplante de células madre de la sangre del cordón umbilical (COBLT)

Neoplasias | Síndromes mielodisplásicos | Enfermedades hematológicas | Leucemia | Inmunodeficiencia Combinada Severa | Anemia de Fanconi | Anemia Aplásica | Trasplante de células madre hematopoyéticas
Duke University

Terminado

Acondicionamiento de intensidad reducida para trasplante de sangre de cordón umbilical en pacientes pediátricos con trastornos no malignos

Hemoglobinopatías | Talasemia | Enfermedad de almacenamiento lisosomal | Inmunodeficiencias | Errores innatos del metabolismo | Drepanocito | Trastornos no malignos | Fallas congénitas de la médula

Estados Unidos
University of California, San Francisco
National Cancer Institute (NCI)

Terminado

Trasplante de células madre de donante en el tratamiento de pacientes jóvenes con síndrome mielodisplásico, leucemia, síndrome de insuficiencia de la médula ósea o enfermedad de inmunodeficiencia grave

Síndromes mielodisplásicos | Leucemia | Trombocitopenia amegacariocítica congénita | Neutropenia Congénita Severa

Estados Unidos
Columbia University

Desconocido

Trasplante alogénico de células madre adaptado al riesgo para el quimerismo de donantes mixtos en pacientes con enfermedades no malignas

Inmunodeficiencia Combinada Severa | Anemia de Fanconi | Insuficiencia de la médula ósea | Osteopetrosis

Estados Unidos
Hospital Universitari Vall d'Hebron Research Institute
Erasme University Hospital; Cyprus Institute of Neurology and Genetics; EuroBloodNet...

Reclutamiento

Plataforma epidemiológica europea multicéntrica RADeep para pacientes diagnosticados con trastornos de anemia raros (RAD) (RADeep)

Trastornos del metabolismo del hierro | Anemia drepanocítica | Talasemia | Hemolítico; Anemia hereditaria debida a un trastorno enzimático | Anemia por defecto de membrana | CDA | Anemia sideroblástica | Anemia aplásica constitucional | Anemia hereditaria

España
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamiento

Imatinib para aumentar la actividad de RUNX1 en participantes con deficiencia de la línea germinal RUNX1

Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditario | Trastorno plaquetario familiar con predisposición a neoplasias mieloides

Estados Unidos
UK Kidney Association

Reclutamiento

Registro Nacional de Enfermedades Renales Raras (RaDaR)

Vasculitis | Amiloidosis AL | Esclerosis tuberosa | Enfermedad de Fabry | Cistinuria | Glomeruloesclerosis Focal Segmentaria | Nefropatía por IgA | Síndrome de Bartter | Aplasia pura de glóbulos rojos | Nefropatía membranosa | Síndrome Urémico Hemolítico Atípico | Enfermedad renal poliquística autosómica dominante y otras condiciones

Reino Unido
Boston Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Reclutamiento

Registro y estudio del síndrome de Shwachman Diamond (SDSR)

Síndrome de Shwachman-Diamond | Síndrome de Shwachman-Diamond similar

Estados Unidos
Masonic Cancer Center, University of Minnesota
National Institutes of Health (NIH)

Reclutamiento

Papel del acetaldehído en el desarrollo del cáncer bucal

Anemia de Fanconi | Carcinoma de Cavidad Oral | Carcinoma relacionado con el alcohol

Estados Unidos
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Aún no reclutando

Estudio observacional de seguimiento de trasplantes haploidénticos en la enfermedad de Fanconi (HAPLO-FANCONI)

Síndrome de Fanconi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Reclutamiento

Un estudio de fase I/II de aumento de dosis intrapaciente del inhibidor selectivo de GlyT1, bitopertina para la anemia de Diamond-Blackfan refractaria a esteroides.

Anemia de Diamond-Blackfan refractaria a esteroides (DBA)

Estados Unidos
Franziska Wachter
Harvard Clinical and Translational Science Center (Harvard Catalyst)

Reclutamiento

Un estudio piloto para evaluar la viabilidad de la profilaxis posterior al trasplante de células madre hematopoyéticas con decitabina combinada con filgrastim para niños y adultos jóvenes con AML, SMD y neoplasias malignas mieloides relacionadas (MORE)

Leucemia mieloide aguda | Síndromes mielodisplásicos | SMD | Aml | Neoplasia mieloide | Neoplasias malignas mieloides | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditario

Estados Unidos
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamiento

Definición de la historia natural del carcinoma de células escamosas en la anemia de Fanconi

Anemia de Fanconi | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditario

Estados Unidos
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Reclutamiento

Alimentación restringida en el tiempo para reducir la inflamación en la anemia de Fanconi

Anemia de Fanconi

Estados Unidos
Sohag University
Assiut University; Kyoto University

Reclutamiento

Mutaciones y fenotipos de síndromes de insuficiencia de la médula ósea hereditarios inclasificables

Síndrome BMF hereditario

Egipto
Peter MacCallum Cancer Centre, Australia
National Health and Medical Research Council, Australia; University of Melbourne

Reclutamiento

Diagnóstico y Caracterización Fenotípica Mediante Genómica en Pacientes con Insuficiencia Hereditaria de la Médula Ósea (Estudio IBMDx) (IBMDx)

Enfermedades hematológicas | Trastorno plaquetario hereditario | Síndrome BMF hereditario

Australia
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Reclutamiento

Historia natural de los síndromes de insuficiencia de la médula ósea adquiridos y hereditarios

Anemia aplásica severa | Trastornos de la biología de los telómeros | Síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea

Estados Unidos
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI) y otros colaboradores

Reclutamiento

Régimen de acondicionamiento a base de treosulfán antes de un trasplante de sangre o de médula ósea para el tratamiento de enfermedades de insuficiencia de la médula ósea (BMT CTN 1904)

Trombocitopenia amegacariocítica congénita | Hemoglobinuria paroxística nocturna | Síndrome de Shwachman-Diamond | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea | Aplasia congénita pura de glóbulos rojos | Anemia sideroblástica hereditaria | Neoplasia hematológica con mutación de la línea germinal... y otras condiciones

Estados Unidos
Porteus, Matthew, MD

Reclutamiento

Trasplante de células madre de donante empobrecido en niños y adultos con anemia de Fanconi después de haber sido acondicionados con un régimen que contenía el anticuerpo JSP191

Anemia de Fanconi

Estados Unidos
Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Aún no reclutando

Microcefalia, Anemia de Fanconi y Trastornos Praxiales (MicroFancII)

Anemia de Fanconi

Francia
The University of Queensland

Reclutamiento

El estudio TELO-SCOPE: atenuación del desgaste de los telómeros con danazol. ¿Hay margen para mejorar drásticamente los resultados de salud de adultos y niños con fibrosis pulmonar?

Fibrosis pulmonar | Disqueratosis congénita | Acortamiento de los telómeros | Enfermedad de los telómeros

Australia
Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Reclutamiento

Un estudio de escalada de dosis de FP-045 en pacientes con anemia de Fanconi

Anemia de Fanconi

Estados Unidos
Washington University School of Medicine
Shwachman Diamond Syndrome Foundation; Barnes-Jewish Hospital

Reclutamiento

Diabetes/ Vigilancia Endocrina en SDS

Síndrome de Shwachman-Diamond

Estados Unidos
Mitchell Cairo

Reclutamiento

AlloSCT para enfermedades hematológicas malignas y no malignas mediante el agotamiento de células T alfa/beta y células B CD19+

Linfoma de Hodgkin | Anemia drepanocítica | Leucemia aguda | Beta-talasemia | No linfoma de Hodgkin | Anemia aplásica severa | Anemia de Diamond Blackfan | Trombocitopenia amegacariocítica | Kostmann

Estados Unidos
Academic and Community Cancer Research United
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamiento

Olaparib en el tratamiento de pacientes con cáncer de vías biliares metastásico con mutaciones genéticas aberrantes en la reparación del ADN

Adenocarcinoma de las vías biliares | Mutación del gen del grupo de complementación de la anemia de Fanconi | Carcinoma metastásico de vías biliares | Supresión del gen PTEN

Estados Unidos
National Cancer Institute (NCI)

Reclutamiento

Trasplante alogénico de células hematopoyéticas para trastornos de proliferación y/o desregulación de células T

Enfermedades del sistema inmunológico | Trastornos linfoproliferativos | Inmunodeficiencia Común Variable | Trastornos de inmunodeficiencia primaria de células T | Linfoproliferativo autoinmune

Estados Unidos
Paul Szabolcs

Reclutamiento

Trasplante de médula ósea de donante alternativo agotado de células T para la enfermedad de células falciformes (SCD) y otras anemias

Anemia falciforme | Anemia de Diamond Blackfan | Beta-talasemia Mayor

Estados Unidos
Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Reclutamiento

Receptor de células T α/β TCD HCT en pacientes con anemia de Fanconi

Síndromes mielodisplásicos | Anemia de Fanconi | Anemia aplásica severa

Estados Unidos
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Reclutamiento

Eltrombopag para personas con anemia de Fanconi

Anemia de Fanconi

Estados Unidos
Washington University School of Medicine

Reclutamiento

Acondicionamiento de intensidad reducida y TMO familiar con HLA no coincidente para trastornos no malignos

Hemoglobinopatías | Síndromes de insuficiencia de la médula ósea | Desordenes metabólicos | Trastornos no malignos | Enfermedad de células falciformes grave | Trastornos inmunológicos

Estados Unidos
St. Jude Children's Research Hospital

Reclutamiento

Investigaciones familiares de predisposición al cáncer infantil (SJFAMILY)

Cancer de pancreas | Linfoma de Hodgkin | Síndrome de Lynch | Esclerosis tuberosa | Anemia de Fanconi | LMA | No linfoma de Hodgkin | Poliposis adenomatosa familiar | Leucemia aguda | Síndrome de carcinoma basocelular nevoide | Neurofibromatosis tipo 1 | Neuroblastoma | Retinoblastoma | SMD | Rabdomiosarcoma | Enfermedad... y otras condiciones

Estados Unidos
Children's Hospital of Philadelphia

Reclutamiento

PSCT de donante no relacionado y parcialmente compatible con agotamiento de αβ del receptor de células T (TCR) para pacientes con BMF

Hemoglobinuria paroxística nocturna | Anemia aplásica adquirida | Síndromes hereditarios de insuficiencia de la médula ósea

Estados Unidos
Mayo Clinic

Reclutamiento

Estudio clínico de insuficiencia de la médula ósea y cáncer premieloide

Neoplasias Hematológicas | Malignidad mieloide | Citopenia | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea | Citopenia clonal de significado indeterminado | Hematopoyesis clonal de potencial indeterminado | Síndrome mielodisplásico de bajo riesgo | Síndrome de insuficiencia de la médula ósea hereditario y otras condiciones

Estados Unidos

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