- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Kliiniset tutkimukset Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
Yhteensä 87345 tulosta
-
Forge Biologics, IncEi vielä rekrytointiaKrabben tautiYhdysvallat
-
Forge Biologics, IncAktiivinen, ei rekrytointi
-
University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Aktiivinen, ei rekrytointi
-
Huashan HospitalEi vielä rekrytointiaPompen tauti (myöhään alkava)Kiina
-
Rambam Health Care CampusRekrytointiPompen tauti infantiili-alkuIsrael
-
Astellas Gene TherapiesRekrytointiPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Amicus TherapeuticsRekrytointiPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Japani, Australia, Taiwan, Kanada
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrytointiGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Pompen tautiUnkari, Kroatia, Serbia, Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Brasilia, Bulgaria, Kanada, Chile, Kiina, Kolumbia, Tanska, Ranska, Saksa, Kreikka, Hong Kong, Intia, Indonesia, Israel, Italia, Japani, Jordania, Korean tasavalta, Ku... ja enemmän
-
Amicus TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Saksa, Taiwan, Belgia, Australia, Slovenia, Espanja, Alankomaat, Unkari, Japani, Itävalta, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Argentiina, Kanada, Ruotsi, Tanska, Uusi Seelanti, Kreikka, Korean tasavalta, Bosnia ja... ja enemmän
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAktiivinen, ei rekrytointiPompen tauti (myöhään alkava) | Pompen tauti | GAA:n puuteYhdysvallat
-
Amicus TherapeuticsSaatavillaPompen tauti infantiili-alkuTaiwan, Yhdysvallat, Italia
-
BioMarin PharmaceuticalLopetettuMyöhään alkanut Pompen tautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Duke UniversityPeruutettuPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat
-
Rambam Health Care CampusValmisEntsyymikorvaushoito Pompen taudissa
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Pompen tauti infantiili-alkuYhdysvallat, Ranska, Etelä-Afrikka
-
Rabin Medical CenterGenzyme, a Sanofi CompanyTuntematon
-
University of MinnesotaRekrytointiTulehdus | Oksidatiivista stressiä | Gaucherin tauti tyyppi IYhdysvallat
-
National Institute of Neurological Disorders and...Valmis
-
Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetAktiivinen, ei rekrytointiInfantiili GM2-gangliosidoosi (häiriö)Kanada
-
Rambam Health Care CampusTuntematon
-
Genzyme, a Sanofi CompanyHyväksytty markkinointiinGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Glykogenoosi 2
-
Forge Biologics, IncRekrytointi
-
CENTOGENE GmbH RostockPeruutettu
-
PfizerEi ole enää käytettävissäGaucherin tautiYhdysvallat, Israel
-
University Children's Hospital, ZurichValmisFenyyliketonuriat | OTC-puute | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Ureasyklin häiriö | Vaahterasiirappivirtsatauti | Metyylimaloniasidemia | Aminoasidopatia | Potilaan raportoimat tulosmittauksetSveitsi
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanitValmisTay Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | Myöhäinen Tay Sachsin tautiYhdysvallat
-
University of PennsylvaniaLopetettuOrnitiinitranskarbamylaasin puutossairaus
-
The Cooper Health SystemValmisMetakromaattinen leukodystrofiaYhdysvallat
-
Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAktiivinen, ei rekrytointiLysosomaaliset varastointitaudit | Metakromaattinen leukodystrofiaItalia
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire; Zymenex A/S; European Leukodystrophy AssociationValmisMetakromaattinen leukodystrofiaRanska
-
ShireLopetettuMetaboliset sairaudet | Aivojen sairaudet | Keskushermoston sairaudet | Hermoston sairaudet | Demyelinisoivat sairaudet | Geneettiset sairaudet, synnynnäiset | Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet | Lysosomaaliset varastointitaudit | Lipidiaineenvaihduntahäiriöt | Sfingolipidoosit | Perinnölliset keskushermoston... ja muut ehdotYhdysvallat, Tanska, Ranska, Argentiina, Belgia, Brasilia, Kanada, Saksa, Japani, Turkki
-
Uta Lichter-KoneckiMedical College of Wisconsin; Children's National Research InstituteValmisUreasyklin häiriöt | Orgaaniset acidemiatYhdysvallat
-
SanofiAktiivinen, ei rekrytointiGaucherin tauti, tyyppi III | Gaucherin tauti tyyppi IKanada, Argentiina, Ranska, Italia, Japani, Venäjän federaatio, Espanja, Ruotsi, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointitauti, tyyppi II Pompen tautiYhdysvallat, Belgia, Tanska, Ranska, Saksa, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiivinen, ei rekrytointiGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II - Pompen tautiYhdysvallat, Ranska, Japani, Taiwan, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointisairaus tyyppi II; Pompen tautiTšekki, Taiwan, Belgia, Saksa, Korean tasavalta, Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Itävalta, Brasilia, Kanada, Tanska, Ranska, Unkari, Italia, Japani, Meksiko, Alankomaat, Puola, Portugali, Venäjän federaatio, Espanja, Sveitsi, Tu... ja enemmän
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanitLopetettuTay-Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | GM1 gangliosidoosit | GM2 gangliosidoositYhdysvallat
-
Central Hospital, Nancy, FranceRekrytointiNuorten Pompen taudin puhkeaminenRanska
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteLopetettuOrnitiinitranskarbamylaasin puutossairaus
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisPompen tauti | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD II) | Hapan maltaasin puutosYhdysvallat, Belgia, Tanska, Ranska, Saksa, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisPompen tauti | Glykogeenin varastointisairaus tyyppi II (GSD II)Yhdysvallat, Venäjän federaatio, Yhdistynyt kuningaskunta, Bulgaria, Intia, Ukraina
-
ShirePharmaNet; Nextrials, Inc.PeruutettuLeukodystrofia, globoidisolu
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityEi ole enää käytettävissäMetakromaattinen leukodystrofiaYhdysvallat
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene TherapiesRekrytointiGangliosidoosi | Lysosomaaliset sairaudet | GM1Yhdysvallat
-
metaX Institut fuer Diatetik GmbHGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust; Birmingham...Ei vielä rekrytointiaAlkaptonuria | Homokystiini; Aineenvaihduntahäiriö | Tyrosinemia, tyyppi I | Tyrosinemia, tyyppi II | Tyrosinemia, tyyppi III | MSUD (vaahterasiirappivirtsatauti)
-
BioMarin PharmaceuticalSyneos HealthRekrytointiFenyyliketonuria, äitiSaksa, Yhdysvallat, Italia
-
University Children's Hospital, ZurichSanofiValmis
-
Duke UniversityValmis
-
Vitaflo International, LtdUniversity College London HospitalsRekrytointi
-
Medical University of ViennaRekrytointiPompen tauti | McArdlen tautiItävalta