- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Kliiniset tutkimukset Aivosairaudet, aineenvaihdunta
Yhteensä 382802 tulosta
-
Seventh Medical Center of PLA General HospitalGeneCradle Therapeutics, IncRekrytointi
-
Duke UniversityValmisPompen tauti | Glykogeenin varastointisairaus IIYhdysvallat
-
Fundació Institut de Recerca de l'Hospital de la...Genzyme, a Sanofi CompanyTuntematonPompen tauti | Myöhäinen Pompen tautiEspanja
-
Istanbul University - Cerrahpasa (IUC)ValmisUreasyklin häiriö | Lysinuuriproteiini-intoleranssiTurkki
-
BioMarin PharmaceuticalValmisHyperfenyylialaninemia (HPA), joka johtuu fenyyliketonuriasta (PKU) tai tetrahydrobiopteriinin (BH4) puutteestaRuotsi, Ranska, Italia, Espanja, Saksa, Alankomaat, Itävalta, Slovakia, Portugali
-
University of MinnesotaRekrytointiTulehdus | Oksidatiivista stressiä | Gaucherin tauti tyyppi IYhdysvallat
-
National Institute of Neurological Disorders and...Valmis
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanitValmisTay Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | Myöhäinen Tay Sachsin tautiYhdysvallat
-
Khondrion BVDrug Research Unit Ghent, BelgiumValmisMitokondrioiden sairaus | MELAS | Leighin oireyhtymä | LHON | Mitokondriaalinen DNA tRNALeu(UUR) m.3243ABelgia
-
Travere Therapeutics, Inc.Rekrytointi
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreFundação de Amparo à Pesquisa do Estado do Rio Grande do Sul, BrazilKeskeytetty
-
Andrea GropmanNational Center for Research Resources (NCRR); Rare Diseases Clinical Research... ja muut yhteistyökumppanitValmisAivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset | Ornitiinin transkarbamylaasin puutos | Ureasyklin häiriöYhdysvallat
-
SynlogicValmisTerve Vapaaehtoinen | Ureasyklin häiriöYhdysvallat
-
Baylor College of MedicineValmisUreasyklin häiriöt | Argininomeripihkahappoasiduria | Argininosukkinaattilyaasin puutosYhdysvallat
-
Centre Hospitalier Universitaire de BesanconTuntematonBiomarkkerit | Enteraalinen ravitsemus | Teho-osasto
-
Ludwig-Maximilians - University of MunichValmisFenyyliketonuria | Ravitsemukselliset puutteetSaksa
-
National Center for Research Resources (NCRR)Baylor College of MedicineTuntematonAminohappoaineenvaihdunta, synnynnäiset virheetYhdysvallat
-
Arcturus Therapeutics, Inc.RekrytointiOTC-puute | Ornitiinin transkarbamylaasin puutos | OTCDEspanja, Belgia, Yhdistynyt kuningaskunta, Ruotsi
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncLopetettuOrnitiinin transkarbamylaasin puutosYhdysvallat
-
State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointi
-
Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetAktiivinen, ei rekrytointiInfantiili GM2-gangliosidoosi (häiriö)Kanada
-
Astellas Gene TherapiesRekrytointiPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Espanja, Ranska, Taiwan, Italia, Australia
-
Amicus TherapeuticsValmisPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Australia, Korean tasavalta, Japani, Taiwan, Belgia, Slovenia, Uusi Seelanti, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Argentiina, Kanada, Espanja, Bosnia ja Hertsegovina, Saksa, Ruotsi, Unkari, Itävalta, Bulgaria, Tanska ja enemmän
-
Duke UniversityValmis
-
Amicus TherapeuticsLopetettuMyöhään alkanut Pompen tautiYhdysvallat, Kanada, Australia, Belgia
-
BioMarin PharmaceuticalLopetettuMyöhään alkanut Pompen tautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Ranska, Italia, Portugali, Belgia, Alankomaat
-
Forge Biologics, IncRekrytointi
-
CENTOGENE GmbH RostockPeruutettu
-
Baylor College of MedicineRare Diseases Clinical Research Network; Neogenis LaboratoriesValmisUreasyklin häiriöt, synnynnäiset | Ureasyklin häiriö | Argininomeripihkahappoasiduria | Argininosukkinaattilyaasin puutosYhdysvallat
-
SanofiAktiivinen, ei rekrytointiGaucherin tauti, tyyppi III | Gaucherin tauti tyyppi IKanada, Argentiina, Ranska, Italia, Japani, Venäjän federaatio, Espanja, Ruotsi, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
-
PfizerEi ole enää käytettävissäGaucherin tautiYhdysvallat, Israel
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanitLopetettuTay-Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | GM1 gangliosidoosit | GM2 gangliosidoositYhdysvallat
-
Huashan HospitalEi vielä rekrytointiaPompen tauti (myöhään alkava)Kiina
-
Rambam Health Care CampusRekrytointiPompen tauti infantiili-alkuIsrael
-
Astellas Gene TherapiesRekrytointiPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Amicus TherapeuticsRekrytointiPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Japani, Australia, Taiwan, Kanada
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrytointiGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Pompen tautiUnkari, Kroatia, Serbia, Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Belgia, Brasilia, Bulgaria, Kanada, Chile, Kiina, Kolumbia, Tanska, Ranska, Saksa, Kreikka, Hong Kong, Intia, Indonesia, Israel, Italia, Japani, Jordania, Korean tasavalta, Ku... ja enemmän
-
Amicus TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Saksa, Taiwan, Belgia, Australia, Slovenia, Espanja, Alankomaat, Unkari, Japani, Itävalta, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Argentiina, Kanada, Ruotsi, Tanska, Uusi Seelanti, Kreikka, Korean tasavalta, Bosnia ja... ja enemmän
-
Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAktiivinen, ei rekrytointiPompen tauti (myöhään alkava) | Pompen tauti | GAA:n puuteYhdysvallat
-
Amicus TherapeuticsSaatavillaPompen tauti infantiili-alkuTaiwan, Yhdysvallat, Italia
-
BioMarin PharmaceuticalLopetettuMyöhään alkanut Pompen tautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Duke UniversityPeruutettuPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat
-
Rambam Health Care CampusValmisEntsyymikorvaushoito Pompen taudissa
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Pompen tauti infantiili-alkuYhdysvallat, Ranska, Etelä-Afrikka
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisPompen tautiBelgia, Yhdysvallat, Tšekki, Saksa, Italia, Taiwan
-
University of FloridaAmicus TherapeuticsLopetettuPompen tauti | Yliherkkyysreaktio
-
XenikosNational Cancer Institute (NCI); National Heart, Lung, and Blood Institute... ja muut yhteistyökumppanitLopetettuSteroidirefractory Acute Graft versus Host DiseaseYhdysvallat, Belgia, Kroatia, Ranska, Saksa, Italia, Alankomaat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Amicus TherapeuticsRekrytointiGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II, infantiili puhkeaminenYhdysvallat, Taiwan, Ranska, Saksa, Italia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Glykogenoosi 2Yhdysvallat
-
Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAktiivinen, ei rekrytointiLysosomaaliset varastointitaudit | Metakromaattinen leukodystrofiaItalia