Kliiniset tutkimukset Kreatiinin puutos, X-liittynyt
Yhteensä 1561 tulosta
-
Denali Therapeutics Inc.Ilmoittautuminen kutsustaMukopolysakkaridoosi IIYhdysvallat, Kanada, Belgia, Tšekki, Alankomaat
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Ilmoittautuminen kutsusta
-
REGENXBIO Inc.ValmisMukopolysakkaridoosi IIBrasilia, Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Cyprium Therapeutics, Inc.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitValmisMenkesin tauti | Okcipital Horn -oireyhtymä | Selittämätön kuparin puuteYhdysvallat
-
PedNet Haemophilia Research FoundationLund University HospitalRekrytointiTekijän IX puutos | Tekijän VIII puutosNorja, Itävalta, Belgia, Kanada, Tšekki, Tanska, Suomi, Ranska, Saksa, Kreikka, Irlanti, Israel, Italia, Alankomaat, Portugali, Espanja, Ruotsi, Sveitsi, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Children's Mercy Hospital Kansas CityLopetettuHemofilia A | Hemofilia B | Hemofilia | Tekijän IX puutos | Tekijän VIII puutosYhdysvallat
-
TakedaRekrytointi
-
TakedaSaatavillaHunterin oireyhtymäYhdysvallat, Australia, Meksiko, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
TakedaValmisMukopolysakkaridoosi (MPS)Brasilia
-
Green Cross CorporationValmis
-
Denali Therapeutics Inc.RekrytointiMukopolysakkaridoosi IIYhdysvallat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Tšekki, Ranska, Kanada, Italia, Belgia, Alankomaat, Saksa, Argentiina, Ruotsi, Turkki, Brasilia, Kolumbia
-
AO GENERIUMValmisMetaboliset sairaudet | Mukopolysakkaridoosi tyyppi IIVenäjän federaatio
-
Hacettepe UniversityValmisPureskeluongelma | NielemishäiriöTurkki
-
University of Colorado, DenverValmis
-
Uskudar UniversityRekrytointiLesch-Nyhanin oireyhtymäTurkki
-
ShireValmisHunterin oireyhtymäYhdysvallat, Espanja, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Meksiko, Australia, Ranska
-
Green Cross CorporationValmis
-
ShireValmisHunterin oireyhtymäYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Green Cross CorporationTuntematonHunterin oireyhtymäKorean tasavalta
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiDanonin tautiYhdysvallat
-
NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyValmisChoroideremiaSuomi, Yhdysvallat, Kanada, Tanska, Alankomaat, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Brasilia, Ranska
-
Novartis PharmaceuticalsRekrytointiNLRC4-GOF, AIFEC (autoinflammaatio lapsen enterokoliitilla), XIAP-puutos, CDC42-mutaatiotEspanja, Ranska, Yhdysvallat, Kanada, Japani, Yhdistynyt kuningaskunta, Turkki, Tšekki, Italia
-
Duke UniversityRekrytointi
-
ShireValmisHunterin oireyhtymäYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
National Taiwan University HospitalTuntematonRettin syndrooma | Touretten syndrooma | Tic-häiriötTaiwan
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...LopetettuFragile X -syndrooma | Ennenaikainen munasarjojen vajaatoiminta | Ennenaikainen vaihdevuodet | FMR1 Premutaatio | Primaarinen munasarjojen vajaatoimintaYhdysvallat
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.RekrytointiDanonin tautiYhdysvallat
-
Assiut UniversityEi vielä rekrytointia
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis
-
Spark TherapeuticsValmisChoroideremia | CHM (choroideremia) geenimutaatiotYhdysvallat
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi II | Mukopolysakkaridoosi VIYhdysvallat
-
Arcturus Therapeutics, Inc.RekrytointiOTC-puute | Ornitiinin transkarbamylaasin puutos | OTCDEspanja, Belgia, Yhdistynyt kuningaskunta, Ruotsi
-
REGENXBIO Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi II (MPS II)Yhdysvallat, Brasilia
-
ShireValmisHunterin oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi (MPS)Yhdysvallat, Argentiina, Meksiko, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
National Institute of Neurological Disorders and...ValmisMotorinen neuronitautiYhdysvallat
-
Psyadon PharmaValmisLesch-Nyhanin tautiYhdysvallat
-
Skane University HospitalIndiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.; Bioverativ Therapeutics Inc.; Swedish Orphan BiovitrumAktiivinen, ei rekrytointiTekijän IX puutosYhdysvallat
-
Bio Products LaboratoryValmisYleinen muuttuva immuunipuutos | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | X-kytketty agammaglobulinemia | Primaariset immuunipuutoshäiriöt | Hyper-IgM oireyhtymäYhdysvallat, Chile, Israel
-
SwanBio Therapeutics, Inc.RekrytointiAMN | AMN-geenimutaatio | X-ALDAlankomaat, Yhdysvallat
-
University Hospital, MontpellierAgence de La BiomédecineAktiivinen, ei rekrytointiFragile X -syndrooma | Huntingtonin tauti | Myotoninen dystrofia 1Ranska
-
University Hospital ErlangenPervormance GmbHValmisX-liittynyt hypohidroottinen ektodermaalinen dysplasia | Harjoituksen aiheuttama kehon lämpötilan nousuSaksa
-
TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.RekrytointiHunterin oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi (MPS)Yhdysvallat
-
National Institute of Neurological Disorders and...RekrytointiMotorinen neuronitauti | Selkärangan ja bulbarin lihasatrofia | Kennedysin tautiYhdysvallat
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncRekrytointiOTC-puuteYhdysvallat, Portugali, Italia, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Japani, Kanada, Saksa, Ranska, Argentiina, Alankomaat, Brasilia
-
University College, LondonRekrytointiOrnitiinin transkarbamylaasin puutosYhdistynyt kuningaskunta
-
Arcturus Therapeutics, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiOrnitiinin transkarbamylaasin puutosYhdysvallat
-
Cyprium Therapeutics, Inc.Ilmoittautuminen kutsusta
-
Baylor College of MedicineUniversity of California, San Diego; University of Alabama at Birmingham; Boston... ja muut yhteistyökumppanitValmisPrader-Willin oireyhtymä | Rettin syndrooma | Angelmanin syndrooma | UniongelmatYhdysvallat
-
University of British ColumbiaVancouver General HospitalPeruutettu