- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Kliiniset tutkimukset Hypofosfateeminen riisitauti, X-linkitty dominoiva
Yhteensä 1556 tulosta
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityLopetettuNiemann-Pickin tauti | Alfa-mannosidoosi | Tay Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | Metakromaattinen leukodystrofia (MLD) | Hurler-Scheien oireyhtymä | Hurlerin oireyhtymä (MPS I) | Hunterin oireyhtymä (MPS II) | Sanfilippon oireyhtymä (MPS III) | Krabben tauti (globoidi leukodystrofia) | Adrenoleukodystrofia (ALD... ja muut ehdotYhdysvallat
-
CENTOGENE GmbH RostockPeruutettuKrooninen munuaissairaus | Kuulon menetys | Angiokeratomit | Silmän poikkeavuudetSri Lanka, Intia, Saksa
-
Caroline Michaela KistorpSanofiEi vielä rekrytointiaKrooniset munuaissairaudet | Fabryn tautiTanska
-
XperiomeThe Touro College and University SystemPeruutettuHemofilia A | Hemofilia B | Idiopaattinen keuhkofibroosi | Myasthenia Gravis | Kystinen fibroosi | Sirppisolutauti
-
National Institutes of Health Clinical Center (CC)ValmisKrooninen granulomatoottinen sairaus | Wegenerin granulomatoosi | Jobin syndrooma | Bronkogeeninen karsinooma | Mycobacterium-infektioYhdysvallat
-
CSL BehringValmisYleinen muuttuva immuunipuutos | X-kytketty agammaglobulinemia | Autosomaalinen resessiivinen agammaglobulinemiaSaksa, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Italia, Puola, Romania, Espanja, Ruotsi, Sveitsi
-
Melbourne HealthSanofiPeruutettuLysosomaaliset varastointitaudit | Fabryn tauti | Niemann-Pickin tauti, tyyppi C | Gaucherin tautiAustralia
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Valmis
-
University of NebraskaUniversity of Colorado, Denver; University of Pittsburgh; Children's Hospital...Valmis
-
University of South FloridaMerck Sharp & Dohme LLCLopetettuX-kytketty agammaglobulinemia | Spesifisten vasta-aineiden puutos | Yleinen muuttuva immuunivajausYhdysvallat
-
Amy K. Dickey, M.D.Wake Forest University Health Sciences; University of TexasRekrytointiErytropoieettinen protoporfyria | X-kytketty protoporfyriaYhdysvallat
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosit | Leukodystrofia | Adrenoleukodystrofia | Adrenomyeloneuropatia | X-kytketty adrenoleukodystrofia | Gangliosidoosit | Metakromaattinen leukodystrofia | Krabben tauti | Refsumin tauti | Cadasil | Sjogren-Larssonin oireyhtymä | Allan-Herndon-Dudleyn oireyhtymä | Valkoisen aineen tauti | GM2 gangliosidoosi ja muut ehdotYhdysvallat
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiMukopolysakkaridoosit | Leukoenkefalopatiat | Leukodystrofia | Adrenoleukodystrofia | Adrenomyeloneuropatia | X-kytketty adrenoleukodystrofia | Gangliosidoosit | Metakromaattinen leukodystrofia | Krabben tauti | Refsumin tauti | Cadasil | Sjogren-Larssonin oireyhtymä | Allan-Herndon-Dudleyn oireyhtymä | Valkoisen aineen... ja muut ehdotYhdysvallat
-
New York Medical CollegeValmisMukopolysakkaridoosi I | Myelodysplastinen oireyhtymä | Akuutti lymfosyyttinen leukemia | Akuutti myelooinen leukemia | Niemann-Pickin tauti | Mukopolysakkaridoosi VI | Wolmanin tauti | Adrenoleukodystrofia | Battenin tauti | Metakromaattinen leukodystrofia | Diamond-Blackfan anemia | Vaikea aplastinen anemia | Fukosi... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncEi ole enää käytettävissäBarthin oireyhtymä | Mitokondrioiden trifunktionaalisen proteiinin puutos | Erittäin pitkäketjuisen asyyliCoA-dehydrogenaasin (VLCAD) puutos | Karnitiinipalmitoyylitransferaasin puutteet (CPT1, CPT2) | Pitkäketjuinen hydroksiasyyli-CoA-dehydrogenaasin puutos | Glykogeenin varastoinnin häiriöt | Pyruvaattikarboksylaasin... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Massachusetts General HospitalValmisFabryn tauti | Mitokondrioiden sairaus | Pienkuituneuropatia | Ehlers Danlosin oireyhtymäYhdysvallat
-
Icahn School of Medicine at Mount SinaiNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)ValmisErytropoieettinen protoporfyria | EPP | X-kytketty protoporfyria | XLPYhdysvallat
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitIlmoittautuminen kutsustaPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Perinnöllinen fruktoosi-intoleranssi | Kystinen fibroosi | Tekijän VII puutos | Fenyyliketonuriat | Sirppisolutauti | Dravetin syndrooma | Duchennen lihasdystrofia | Prader-Willin oireyhtymä | Fragile X -syndrooma | Krooninen granulomatoottinen... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiMitokondrioiden sairaudet | Verkkokalvorappeuma | Myasthenia Gravis | Eosinofiilinen gastroenteriitti | Multiple System Atrofia | Leiomyosarkooma | Leukodystrofia | Anaalifistula | Spinocerebellaarinen ataksia tyyppi 3 | Friedreich Ataksia | Kennedyn tauti | Lymen tauti | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Spinocerebellaarinen... ja muut ehdotYhdysvallat, Australia
-
dr. Laura C. G. de Graaff-HerderRekrytointiSeksuaalisen kehityksen häiriöt | Synnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia | Mukula-skleroosi | Kallmannin oireyhtymä | Prader-Willin oireyhtymä | Neurofibromatoosi | Rettin syndrooma | 22q11-deleetio-oireyhtymä | Turnerin syndrooma | Noonanin oireyhtymä | Allan-Herndon-Dudleyn oireyhtymä | Saethre-Chotzenin oireyhtymä | Synnynnäinen hypopituitarismi ja muut ehdotAlankomaat
-
National Taiwan University HospitalTuntematonHypertensio | Diabetes | Dementia | Alzheimerin tauti | Fabryn tauti | Kuivan silmän oireyhtymä | Metabolinen sairaus | Terveet yksilöt | Silmän ruusufinni | Limbaalin vajaatoiminta | Flyktenuloosi | Graft versus Host -tauti silmässäTaiwan
-
University of UtahNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); University of Alabama at Birmingham ja muut yhteistyökumppanitLopetettuErytropoieettinen protoporfyria (EPP) | X Kytketty erytropoieettinen protoporfyriaYhdysvallat
-
Institute of Hematology & Blood Diseases HospitalRekrytointiLymfooma | Akuutti myelooinen leukemia | Leukemia | Hemofilia A | Hemofilia B | Hemofilia | Multippeli myelooma | Myelodysplastinen oireyhtymä | Luuydinsiirto | MDS | Aplastinen anemia | Verenvuotohäiriö | Myelooma, moninkertainen | Myeloomat, useita | Leukemiat, akuutti myeloidi | Myelooiset leukemiat, akuutit | Hemofilia As | Hemofilia... ja muut ehdotKiina
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrytointiLAPSEN oireyhtymä | Smith Lemli Opitzin oireyhtymä | Latosteroloosi | DesmosteroloosiYhdysvallat
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrytointiHurlerin oireyhtymä | Sfingolipidoosit | Peroksisomaaliset häiriöt | Metakromaattinen leukodystrofia | Alfa-mannosidoosi | Hunterin oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosihäiriöt | Maroteaux Lamyn oireyhtymä | Sly-syndrooma | Fukosidoosi | Aspartyyliglukosaminuria | Glykoproteiinien aineenvaihduntahäiriöt | Resessiiviset leukodystrofiat ja muut ehdotYhdysvallat
-
ResMedClinical Trial Center North Hamburg Germany; CRI-The Clinical Research Institute...LopetettuKeuhkosairaus, krooninen obstruktiivinen | Amyotrofinen lateraaliskleroosi | Lihasdystrofiat | Duchennen lihasdystrofia | Myotoninen dystrofia | Selkäydinvamma | Liikalihavuuden hypoventilaatio-oireyhtymä | Kyphoscoliosis | Synnynnäinen keskushypoventilaatio-oireyhtymä | MyopatiatSaksa
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia | Hemofilia A | Hemofilia B | Mukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi II | Kystinen fibroosi | Alfa 1-antitrypsiinin puutos | Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Wilsonin tauti | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Ornitiinin transkarbamylaasin... ja muut ehdotBelgia
-
Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy...ValmisT-solujen väheneminen HLA-haploidenttisiin luovuttajien kantasolusiirteiden vastaanottajilta (MOHEL)Akuutti myelooinen leukemia | Akuutti lymfoblastinen leukemia | Myelodysplastinen oireyhtymä | Krooninen myelooinen leukemia | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (HLH) | Non Hodgkinin lymfooma | Familiaalinen hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi (FLH) | Virukseen liittyvä hemofagosyyttisyndrooma (VAHS) | X-kytketty lymfoproliferatiivinen sairaus (XLP)Yhdysvallat
-
St. Jude Children's Research HospitalBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiMyelodysplastiset oireyhtymät | Sirppisolutauti | Fanconin anemia | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät | Veren hyytymishäiriö | Punasolujen häiriö | Leukosyyttihäiriö | Hemostaasi | Synnynnäinen dyskeratoosi | Diamond-Blackfan anemia | Synnynnäinen trombosytopenia | Myeloproliferatiiviset...Yhdysvallat
-
dr. Laura C. G. de Graaff-HerderEi vielä rekrytointiaSynnynnäinen lisämunuaisen hyperplasia | Hypogonadotrooppinen hypogonadismi | Kasvuhormonin puute | Turnerin syndrooma | Addisonin tauti | Klinefelterin oireyhtymä | Yhdistetty aivolisäkkeen hormonipuutos | Androgeeniherkkyysoireyhtymä | Kilpirauhasen dysgeneesiEspanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Belgia, Alankomaat
-
Paul SzabolcsIlmoittautuminen kutsustaKrooninen granulomatoottinen sairaus (CGD) | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Vaikea krooninen neutropenia | Vaikea yhdistetty immuunikato (SCID) | Immuunipuutos, jossa vallitseva T-soluvika, määrittelemätön | Hyper IgE -syndrooma | Hyper IgM puutteet | Mendelin herkkyys mykobakteeritaudille | Common Variable...Yhdysvallat
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)ValmisKystinen fibroosi | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Primaarinen ciliaarinen dyskinesia | Pseudohypoaldosteronismi | Ei-tuberkuloottinen mykobakteeri-infektioYhdysvallat
-
O & O Alpan LLCTuntematonFabryn tauti | Niemann-Pickin tauti | Gaucherin tauti | Pompen tauti | Lysosomaaliset varastointihäiriötYhdysvallat
-
University of Colorado, DenverRekrytointiKuulon menetys | Smith-Lemli-Opitzin oireyhtymä | Kartio-sauvadystrofiaYhdysvallat
-
LMU KlinikumUniversity of Pisa; German Federal Ministry of Education and Research; European...RekrytointiMitokondrioiden sairaudet | MDS | Mitokondriaaliset myopatiat | MELAS-oireyhtymä | MIDD | Kearns-Sayren oireyhtymä | MERRF-oireyhtymä | Barthin oireyhtymä | Leighin oireyhtymä | MNGIE | LHON | Pearsonin oireyhtymä | NARP-oireyhtymä | Koentsyymi Q10:n puute | SANDO | SCAE | MIRAS | CPEOItävalta, Saksa, Italia
-
National Cancer Institute (NCI)RekrytointiFanconin anemia | Synnynnäinen dyskeratoosi | Diamond Blackfan anemia | Shwachman Diamond -oireyhtymä | Perinnöllinen luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä, aplastinen anemiaYhdysvallat
-
Children's Hospital of PhiladelphiaRekrytointiLeukemia | Luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät | Immuunipuutokset | Synnynnäiset aineenvaihdunnan virheet | Immunodysregulaatio Polyendokrinopatia Enteropatia X-kytketty oireyhtymäYhdysvallat
-
Shanghai Children's HospitalRekrytointiAlportin oireyhtymä, X-linkitettyKiina
-
Duke UniversityNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); University... ja muut yhteistyökumppanitRekrytointiYleinen muuttuva immuunipuutos | X-kytketty agammaglobulinemia | Primaarinen immuunivajaus | Primaariset vasta-aineiden puutteet | CVID | XLA | Toissijainen hypogammaglobulinemiaYhdysvallat
-
Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaLopetettuSirppisolutauti | Fanconin anemia | Talassemia | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Diamond-Blackfan anemia | Vaikea aplastinen anemia | Glanzmannin trombosthenia | Leukosyyttien adheesion puute | Dyskeratosis-synnynnäinen | Chediak-Higashin oireyhtymä | Krooninen-granulomatoottinen sairaus ja muut ehdotYhdysvallat
-
National Human Genome Research Institute (NHGRI)RekrytointiMetabolinen sairaus | Puriini-pyrimidiiniaineenvaihdunta | AICDA, OMIM *605257, Immunodeficiency With Hyper-IgM, tyyppi 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Hyper-IgM-oireyhtymä 5 | NT5C3A, OMIM *606224, anemia, hemolyyttinen, UMPH1-puutoksen vuoksi | UMPS, OMIM *613891, suun happamuus | DHODH, OMIM *126064... ja muut ehdotYhdysvallat
-
West Kazakhstan Medical UniversityRekrytointiOrnitiinin transkarbamylaasin puutos | Biotinidaasin puutos | Sitrullinemia | Glutaric Acidemia tyyppi II | Argininomeripihkahappoasiduria | Vaahterasiirappivirtsatauti | Primaarinen karnitiinin puutos | Homokystinuria | Karnitiinipalmitoyylitransferaasi II:n puutos | Arginaasin puutos | Erittäin pitkäketjuinen... ja muut ehdotKazakstan
-
Fairview University Medical CenterTuntematonHemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Graft versus Host -tauti | Chediak-Higashin oireyhtymä | Virukseen liittyvä hemofagosyyttinen oireyhtymä | X-kytketty lymfoproliferatiivinen oireyhtymä | Perheen erytrofagosyyttinen lymfohistiosytoosiYhdysvallat
-
Emory UniversityValmisSirppisolutauti | Fanconin anemia | Hurlerin oireyhtymä | Krooninen granulomatoottinen sairaus | Vaikea synnynnäinen neutropenia | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Diamond-Blackfan anemia | Vaikea aplastinen anemia | Glanzmannin trombosthenia | Shwachman-Diamondin oireyhtymä | Major... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Children's Hospital Los AngelesValmisGranulooma | Anemia | Trombosytopenia | Neutropenia | Sirppisolutauti | Talassemia | Niemann-Pickin tauti | Wiskott-Aldrichin oireyhtymä | Osteopetroosi | Fukosidoosi | Chediak Higashin oireyhtymä | Hurlerin tautiYhdysvallat
-
University of PittsburghRekrytointiLysosomaaliset varastointitaudit | Leukodystrofia | Niemann-Pickin sairaudet | Battenin tauti | Gaucherin tauti | Krabben tauti | Alfa-mannosidoosi | Osteopetroosi | Tay-Sachsin tauti | Pelizaeus-Merzbacherin tauti | Sandhoffin tauti | GM1 gangliosidoosit | MPS I | MPS II | Häivyttävä valkoisen aineen tauti | Usein sulfataasipuutossairaus ja muut ehdotYhdysvallat
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaLopetettuHematologiset sairaudet | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Immunologiset sairaudet | Chediak-Higashin oireyhtymä | X-liittyvät lymfoproliferatiiviset häiriöt | Griscellin oireyhtymä | Langerhans-solujen histiosytoosiYhdysvallat
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaValmisImmunologiset puutosoireyhtymät | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Chediak-Higashin oireyhtymä | X-liittyvät lymfoproliferatiiviset häiriöt | Griscellin oireyhtymä | Langerhans-solujen histiosytoosiYhdysvallat
-
Foundation Fighting BlindnessRekrytointiVerkkokalvorappeuma | Choroideremia | Usherin oireyhtymä | Battenin tauti | Leberin synnynnäinen amauroosi | Goldmann-Favren oireyhtymä | Kearns-Sayren oireyhtymä | Verkkokalvon sairaus | Bardet-Biedlin oireyhtymä | Stargardtin tauti | Kartion dystrofia | Retinoskiisi | Achromatopsia | Gyrate atrofia | Perinnölliset silmäsairaudet ja muut ehdotYhdysvallat
-
Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy...Aktiivinen, ei rekrytointiAkuutti myelooinen leukemia | Akuutti lymfoblastinen leukemia | Ei-Hodgkin-lymfooma | Myelodysplastinen oireyhtymä | Krooninen myelooinen leukemia | Hemofagosyyttinen lymfohistiosytoosi | Epstein Barr -virusinfektio | X-kytketty lymfoproliferatiivinen sairaus | Hemofagosyyttinen oireyhtymä | Perheellinen hemofagosyyttinen...Yhdysvallat