Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Hae kliinisistä tutkimuksista: Lysosomal Storage Diseases

Yhteensä 374938 tulosta

Shire

Valmis

Tämä tutkimus on suunniteltu arvioimaan PD/PK:ta ja kahdella eri prosessilla valmistettujen replagalien turvallisuutta.

Fabryn tauti

Kanada
Genzyme, a Sanofi Company

Valmis

Alglucosidase Alfa Pompe -turvallisuusalarekisteri

Pompen tauti

Belgia, Yhdysvallat, Tšekki, Saksa, Italia, Taiwan
Wuerzburg University Hospital
Takeda

Ilmoittautuminen kutsusta

Fabryn tauti korkean riskin potilailla, joilla on vasemman kammion hypertrofia: yleisyys ja kliinisen tuloksen toteutus (FAPREV-HCM)

Lysosomaaliset varastointitaudit | Fabryn tauti | Fabryn tauti, sydänsairaus | HCM - Hypertrofinen kardiomyopatia | Anderson Fabryn tauti

Saksa
Duke University
Genzyme, a Sanofi Company

Valmis

Myöhään alkaneen Pompen taudin kielen vaurion tunnistaminen

Neuropatia | Myopatia | Glykogeenin varastoinnin tauti, tyyppi II (myöhäinen Pompen tauti)

Yhdysvallat
University of Florida
BioMarin Pharmaceutical

Valmis

Dynaaminen hengityslihaksen toiminta myöhään alkaneessa Pompen taudissa (DRMF)

Pompen tauti

Yhdysvallat
Shire

Valmis

Tutkimus Gene-Activated® ihmisen glukoserebrosidaasi (GA-GCB) entsyymikorvaushoidosta Gaucherin taudissa

Gaucherin tauti, tyyppi 1

Israel, Paraguay, Argentiina, Venäjän federaatio, Tunisia
Shire

Valmis

Turvallisuus- ja annosaluetutkimus idursulfaasin (intratekaalisesta) antamisesta intratekaalisen lääkkeenantolaitteen kautta lapsipotilailla, joilla on Hunterin oireyhtymä ja joilla on keskushermostohäiriö ja jotka saavat Elaprase®-hoitoa

Hunterin oireyhtymä

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
Shire

Valmis

Tutkimus velagluseraasi alfa -entsyymikorvaushoidosta japanilaisilla Gaucherin tautia sairastavilla potilailla

Gaucherin tauti

Japani
Shire

Valmis

Metazym potilaiden hoitoon, joilla on myöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofia (MLD)

Metakromaattinen leukodystrofia (MLD)

Tanska
CEN Biotech
Takeda; BioClinica, Inc.

Valmis

Retrospektiivinen ja prospektiivinen havaintotutkimus MRI-muutoksista luu- ja sisäelinten leesioissa potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti, joita hoidetaan VPRIV®:llä (Velaglucerase Alfa) (EIROS)

MRI | Gaucherin tauti, tyyppi 1

Ranska
Shire

Valmis

Avoin laajennustutkimus, jossa arvioitiin pitkäaikaista turvallisuutta potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti, jotka saavat DRX008A (ERT)

Gaucherin tauti

Israel, Romania, Serbia
Cyclo Therapeutics, Inc.

Aktiivinen, ei rekrytointi

Avoin tutkimus suonensisäisen Trappsol Cyclon (HPβCD) pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta Niemann-Pickin taudissa tyyppi C

Niemann-Pickin tauti, tyyppi C1

Yhdysvallat
Shire

Valmis

Monikeskustutkimus HGT-1110:stä annettuna intratekaalisesti lapsille, joilla on metakromaattinen leukodystrofia (MLD) (IDEAMLD)

Metakromaattinen leukodystrofia (MLD)

Australia, Tanska, Japani, Ranska, Saksa
Shire

Lopetettu

Tutkimuksen HGT-SAN-055 laajennus, jossa arvioidaan rhHNS:n antoa potilailla, joilla on Sanfilippon oireyhtymä tyyppi A (MPS IIIA)

Sanfilippon oireyhtymä

Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
Shire

Valmis

RhHNS:n turvallisuus, siedettävyys, nouseva annos ja annostiheystutkimus IDDD:n kautta MPS IIIA -potilailla

Mukopolysakkaridoosi (MPS)

Yhdistynyt kuningaskunta, Alankomaat
Shire

Valmis

Pitkäaikainen Metazym-hoito potilaille, joilla on myöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofia (MLD)

Myöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofia

Tanska
Shire

Valmis

Seulontatutkimus sellaisten Hunterin oireyhtymää sairastavien lapsipotilaiden tunnistamiseksi, joilla on näyttöä keskushermoston (CNS) osallisuudesta ja jotka saavat tällä hetkellä Elaprase®-hoitoa

Hunterin oireyhtymä

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
Shire
Quintiles, Inc.

Valmis

Velaglucerase Alfan monikeskustutkimus japanilaisilla Gaucherin tautia sairastavilla potilailla

Gaucherin tauti

Japani
Shire

Valmis

Tutkimus potilaista, joilla on tyypin A Sanfilippon oireyhtymä (MPS IIIA)

Sanfilippon oireyhtymä tyyppi A

Yhdysvallat
Shire

Valmis

Velaglucerase Alfan teho- ja turvallisuustutkimus lapsilla ja nuorilla, joilla on tyypin 3 Gaucherin tauti

Gaucherin tauti, tyyppi 3

Egypti, Intia, Tunisia
Shire

Valmis

Tutkimus intratekaalisesta idursulfaasi-IT:stä annettuna yhdessä Elaprasen® kanssa lapsipotilailla, joilla on Hunterin oireyhtymä ja varhainen kognitiivinen häiriö (AIM-IT)

Hunterin oireyhtymä

Espanja, Yhdysvallat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Australia, Meksiko
Shire

Lopetettu

Laajennustutkimus turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi lapsipotilailla, joilla on MPS-tyypin IIIA tauti ja jotka osallistuivat tutkimukseen HGT-SAN-093.

Sanfilippon oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi (MPS)

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Espanja, Saksa, Ranska, Italia, Alankomaat
Shire

Valmis

Tutkimuksen laajennus TKT024, jossa arvioitiin pitkän aikavälin turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia MPS II -potilailla, jotka saavat idursulfaasia

Hunterin oireyhtymä | Mukopolysakkaridoosi II (MPS II)

Yhdysvallat, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Ruotsi, Espanja, Brasilia, Kanada, Italia, Romania
Shire

Valmis

Avoin laajennustutkimus GA-GCB ERT:stä potilailla, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti

Gaucherin tauti, tyyppi 1

Yhdysvallat, Israel, Argentiina, Intia, Korean tasavalta, Paraguay, Puola, Venäjän federaatio, Espanja, Tunisia, Yhdistynyt kuningaskunta
Shire

Valmis

Iduronaatti-2-sulfataasientsyymikorvaushoito mukopolysakkaridoosi II:ssa (MPS II)

Mukopolysakkaridoosi II

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Brasilia, Saksa
Shire

Valmis

Tutkimus GA-GCB-entsyymikorvaushoidosta tyypin 1 Gaucherin tautia sairastavilla potilailla, joita on aiemmin hoidettu imigluseraasilla

Gaucherin tauti

Yhdysvallat, Israel, Yhdistynyt kuningaskunta, Puola, Espanja
Shire

Valmis

Turvallisuus- ja tehotutkimus useista korvausannostusohjelmista sydämen toimintaan aikuisilla, joilla on Fabryn tauti

Fabryn tauti

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Tšekki, Suomi, Paraguay, Puola, Slovenia
Shire

Valmis

Aivo-selkäydinnesteen kerääminen ja tutkimus Hunterin oireyhtymää sairastavilla potilailla

Hunterin oireyhtymä

Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
Shire

Valmis

Fabryn tautia sairastavien lasten Replagal®-hoidon turvallisuustutkimus

Fabryn tauti

Yhdysvallat
Shire

Lopetettu

Rekombinantin ihmisen aryylisulfataasi A:n (HGT-1111) avoin laajennustutkimus myöhäisen infantiilin MLD:ssä

Myöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofia

Tanska
Shire

Valmis

Monikeskus avoin hoitoprotokolla replagal- (Agalsidase Alfa) -entsyymikorvaushoidon turvallisuuden tarkkailemiseksi kanadalaisilla Fabryn tautia sairastavilla potilailla

Fabryn tauti

Kanada
Shire

Valmis

Gene-Activated® ihmisen glukoserebrosidaasin (GA-GCB) ERT:n tutkimus verrattuna imigluseraasiin tyypin I Gaucherin taudissa

Gaucherin tauti, tyyppi 1

Espanja, Israel, Yhdysvallat, Intia, Paraguay, Yhdistynyt kuningaskunta, Venäjän federaatio, Tunisia, Argentiina
Shire

Valmis

Satunnaistettu, kontrolloitu, avoin, monikeskus, turvallisuus- ja tehotutkimus rhHNS:n antamisesta IDDD:n kautta lapsipotilailla, joilla on varhaisen vaiheen MPS IIIA -tauti

Sanfilippon oireyhtymä

Yhdysvallat, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta, Argentiina, Ranska, Saksa, Italia, Alankomaat
Shire

Valmis

Havaintotutkimus, jossa arvioidaan antiidursulfaasiseerumin vasta-ainevastetta Hunterin oireyhtymäpotilailla

Hunterin oireyhtymä

Yhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Brasilia
Shire

Valmis

Laajennustutkimus TKT028:sta, jossa arvioidaan Replagal®:n turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia aikuispotilailla, joilla on Fabryn tauti

Fabryn tauti

Yhdysvallat, Slovenia, Australia, Suomi, Puola, Tšekki, Yhdistynyt kuningaskunta
Shire
Covance; PRA Health Sciences; PharmaNet

Valmis

Turvallisuus ja kliiniset tulokset 5-vuotiailla ja sitä nuoremmilla Hunterin oireyhtymäpotilailla, jotka saavat idursulfaasihoitoa

Mukopolysakkaridoosi II | Hunterin oireyhtymä | MPS II

Brasilia, Puola, Taiwan
Melbourne Health
Sanofi

Peruutettu

Täydennä aktivaatiota lysosomaalisissa varastointihäiriöissä (CATALYST)

Lysosomaaliset varastointitaudit | Fabryn tauti | Niemann-Pickin tauti, tyyppi C | Gaucherin tauti

Australia
Shire

Valmis

Hienostunut arvio Fabryn tautia sairastavien potilaiden sairaustaakasta (SOPHIA)

Fabryn tauti

Suomi, Ruotsi, Saksa, Belgia, Tšekki, Tanska
Shire
PharmaNet; Nextrials, Inc.

Peruutettu

Havainnointitutkimus lapsista, joilla on globoidisoluleukodystrofia (GLD)

Leukodystrofia, globoidisolu
CENTOGENE GmbH Rostock

Valmis

Lyso-Gb1 pitkän aikavälin prognostisena biomarkkerina Gaucherin taudissa (LYSO-PROOF)

Lysosomaaliset varastointitaudit | Sfingolipidoosit | Gaucherin tauti

Albania, Kreikka, Intia, Israel, Marokko, Pakistan, Espanja
Shire

Ei ole enää käytettävissä

Replagal-hoitoprotokolla potilaille, joilla on Fabryn tauti

Fabryn tauti

Yhdysvallat
Shire

Hyväksytty markkinointiin

Velagluseraasi Alfan hoitoprotokolla potilaille, joilla on tyypin 1 Gaucherin tauti

Gaucherin tauti, tyyppi 1

Yhdysvallat
University of Florida
Amicus Therapeutics

Valmis

Ruokavalio ja liikunta Pompen taudissa

Lysosomaaliset varastointitaudit | Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II | Pompen tauti

Yhdysvallat
University of Minnesota
National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ja muut yhteistyökumppanit

Lopetettu

Synergistinen enteraalinen hoito-ohjelma gangliosidoosien hoitoon (Syner-G)

Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tauti | GM1 gangliosidoosit | GM2 gangliosidoosit

Yhdysvallat
CENTOGENE GmbH Rostock
Shire Human Genetic Therapies, Inc.

Valmis

Aivohalvaus nuorilla Fabry-potilailla (sifap2): Aivohalvauksen kuntoutuksen karakterisointi (sifap2)

Fabryn tauti | Aivoverisuonionnettomuus

Itävalta, Kroatia, Ranska, Saksa, Puola, Portugali, Georgia
CENTOGENE GmbH Rostock
Shire Human Genetic Therapies, Inc.

Valmis

Aivohalvaus nuorilla Fabry-potilailla (sifap1): Fabryn taudin esiintymistiheys nuorilla aivohalvauspotilailla (sifap1)

Aivoverisuonionnettomuus

Itävalta, Belgia, Kroatia, Suomi, Ranska, Georgia, Saksa, Irlanti, Italia, Malta, Puola, Portugali, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
CENTOGENE GmbH Rostock

Peruutettu

Fabry ja kardiomyopatia (FaCard) (FaCard)

Aivohalvaus, akuutti | Aivoverisuonionnettomuus | Aivohalvaus

Saksa
CENTOGENE GmbH Rostock

Valmis

Ihmisen solutautimallien luominen Morquion taudille (IPSMORQUIO)

Morquion tauti

Pakistan
CENTOGENE GmbH Rostock

Valmis

Agalsidase Betan ja Agalsidase Alfa -valmisteen vaihtamisen tehokkuus ja turvallisuus entsyymien korvaamiseksi potilailla, joilla on Anderson-Fabryn tauti (SWITCH)

Fabryn tauti | Anderson-Fabryn tauti | Fabryn tauti

Argentiina, Belgia, Kroatia, Tšekki, Tanska, Ranska, Saksa, Yhdistynyt kuningaskunta
CENTOGENE GmbH Rostock

Valmis

Indusoidut pluripotentit kantasolut Niemann Pick -tautiin (IPSNPABC)

Niemann-Pickin sairaudet

Pakistan

3

Tilaa