- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Search trials
Hae kliinisistä tutkimuksista: lysosomal storage disease
Yhteensä 381501 tulosta
-
University Hospital Birmingham NHS Foundation TrustNorthern Care Alliance NHS Foundation Trust; Cambridge University Hospitals... ja muut yhteistyökumppanitAktiivinen, ei rekrytointiFabryn tautiYhdistynyt kuningaskunta, Australia
-
CinnagenValmisMukopolysakkaridoosi tyyppi 1Iran, islamilainen tasavalta
-
University of AarhusThe Danish Dairy Research Foundation, DenmarkValmis
-
Sangamo TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiFabryn tautiYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Taiwan, Australia, Saksa, Italia, Kanada
-
ShireAktiivinen, ei rekrytointi
-
ShireValmisHunterin oireyhtymäYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Kanada
-
ShireValmisHunterin oireyhtymäYhdysvallat, Espanja, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta, Meksiko, Australia, Ranska
-
University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Aktiivinen, ei rekrytointi
-
Sangamo TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiHemofilia B | Mukopolysakkaridoosi I | Mukopolysakkaridoosi IIYhdysvallat
-
Vastra Gotaland RegionKarolinska University Hospital; Göteborg University; Uppsala University HospitalValmis
-
Forge Biologics, IncAktiivinen, ei rekrytointi
-
Denali Therapeutics Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi IIYhdysvallat, Alankomaat, Kanada, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Denali Therapeutics Inc.ValmisMukopolysakkaridoosi IIYhdistynyt kuningaskunta, Yhdysvallat, Italia, Alankomaat
-
Massachusetts General HospitalAktiivinen, ei rekrytointi
-
University Health Network, TorontoOzmosis Research Inc.Valmis
-
Shoshana VilkGenzyme, a Sanofi CompanyValmisGaucherin tauti | Potilaan raportoima tulosIsrael
-
Green Cross CorporationValmis
-
Sangamo TherapeuticsIlmoittautuminen kutsustaFabryn tauti | Fabryn tauti, sydänsairausYhdysvallat, Australia, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyLopetettuFabryn tauti | Alfa-galaktosidaasi A:n puutosYhdysvallat, Itävalta, Yhdistynyt kuningaskunta
-
4D Molecular TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointi
-
4D Molecular TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiFabryn tautiYhdysvallat
-
Amicus TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiPompen tautiYhdysvallat, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Saksa, Uusi Seelanti
-
TakedaSaatavillaHunterin oireyhtymäYhdysvallat, Australia, Meksiko, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointisairaus tyyppi II; Pompen tautiTšekki, Taiwan, Belgia, Saksa, Korean tasavalta, Yhdysvallat, Argentiina, Australia, Itävalta, Brasilia, Kanada, Tanska, Ranska, Unkari, Italia, Japani, Meksiko, Alankomaat, Puola, Portugali, Venäjän federaatio, Espanja, Sveitsi, Tu... ja enemmän
-
Amicus TherapeuticsEngage Health Inc.Valmis
-
Phoenix NestNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Ilmoittautuminen kutsustaSanfilippon oireyhtymä tyyppi DYhdysvallat
-
TakedaValmis
-
RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... ja muut yhteistyökumppanitIlmoittautuminen kutsustaPrimaarinen hyperoksaluria tyyppi 3 | Diabetes mellitus | Hemofilia A | Hemofilia B | Perinnöllinen fruktoosi-intoleranssi | Kystinen fibroosi | Tekijän VII puutos | Fenyyliketonuriat | Sirppisolutauti | Dravetin syndrooma | Duchennen lihasdystrofia | Prader-Willin oireyhtymä | Fragile X -syndrooma | Krooninen granulomatoottinen... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Prevail TherapeuticsEli Lilly and CompanyAktiivinen, ei rekrytointiVaiheen 1/2 kliininen tutkimus PR001:stä pikkulapsilla, joilla on tyypin 2 Gaucherin tauti (PROVIDE)Gaucherin tauti, tyyppi 2Yhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Amicus TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointiPompen tauti (myöhään alkava)Yhdysvallat, Saksa, Taiwan, Belgia, Australia, Slovenia, Espanja, Alankomaat, Unkari, Japani, Itävalta, Yhdistynyt kuningaskunta, Ranska, Argentiina, Kanada, Ruotsi, Tanska, Uusi Seelanti, Kreikka, Korean tasavalta, Bosnia ja... ja enemmän
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmis
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi IYhdysvallat, Brasilia, Japani
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Aktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi IIJapani
-
Bio Sidus SAValmis
-
Caroline Michaela KistorpRigshospitalet, Denmark; Amicus TherapeuticsAktiivinen, ei rekrytointi
-
IntraBio IncValmisGM2 gangliosidoosi | Tay-Sachsin tauti | Sandhoffin tautiYhdysvallat, Saksa, Espanja, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAktiivinen, ei rekrytointi
-
SanofiValmisFabryn tautiYhdistyneet Arabiemiirikunnat
-
BioMarin PharmaceuticalICON plcValmisMukopolysakkaridoosi IV tyyppi A | Morquio A -syndrooma | MPS IVAYhdysvallat, Yhdistynyt kuningaskunta, Australia, Taiwan, Belgia, Malesia, Itävalta, Kanada, Portugali, Ranska, Irlanti, Tšekki, Tanska, Italia, Alankomaat, Puola, Puerto Rico
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncSaatavillaSly-syndrooma | Mukopolysakkaridoosi VII | MPS VII
-
Genzyme, a Sanofi CompanyValmisGlykogeenin varastointitauti, tyyppi II Pompen tautiYhdysvallat, Belgia, Tanska, Ranska, Saksa, Alankomaat, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Azafaros A.G.Aktiivinen, ei rekrytointiNiemann-Pickin tauti, tyyppi C | GM2 gangliosidoosiBrasilia
-
TakedaAktiivinen, ei rekrytointi
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...Swedish Orphan Biovitrum; Cure Sanfilippo FoundationValmis
-
SanofiAktiivinen, ei rekrytointiGaucherin tauti, tyyppi III | Gaucherin tauti tyyppi IKanada, Argentiina, Ranska, Italia, Japani, Venäjän federaatio, Espanja, Ruotsi, Turkki, Yhdistynyt kuningaskunta
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCLopetettuMukopolysakkaridoosi I | Hurlerin syndrooma | Hurler-Scheien oireyhtymä | ScheieItalia
-
SanofiValmisPompen tauti | Mukopolysakkaridoosi tyyppi I (MPS I)Italia
-
University of ManchesterUniversity College, London; Manchester University NHS Foundation Trust; Orchard... ja muut yhteistyökumppanitAktiivinen, ei rekrytointiMukopolysakkaridoosi tyyppi IIIAYhdistynyt kuningaskunta
-
Recordati Rare DiseasesValmisKystinoosiBelgia, Ranska, Yhdistynyt kuningaskunta, Saksa, Italia