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Prove cliniche su Carenza di lipasi acida lisosomiale
Totale 342 risultati
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Krzysztof BankiewiczNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); University of...Reclutamento
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Agios Pharmaceuticals, Inc.Attivo, non reclutanteCarenza di piruvato chinasi pediatrica | Anemia emolitica pediatricaStati Uniti, Spagna, Danimarca, Tacchino, Olanda, Cechia, Regno Unito, Germania, Canada, Svizzera
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Agios Pharmaceuticals, Inc.TerminatoAnemia | Anemia, emolitico | Carenza di piruvato chinasi | Anemia da deficit di piruvato chinasiStati Uniti, Regno Unito, Italia, Spagna, Olanda
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Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteReclutamentoDeficit di ornitina transcarbamilasi | Disturbo del ciclo dell'urea | Deficit di carbamil fosfato sintetasi | Aciduria Argininosuccinica | Iperargininemia | Citrullinemia 1 | Carenza di ARGI | Carenza ASL | Carenza di culo | Carenza di NAGSStati Uniti
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Genzyme, a Sanofi CompanyTerminatoMalattia di Niemann-Pick | Deficit di sfingomielinasi acidaStati Uniti
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S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical TechnologiesReclutamento
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Huilian ZhuNon ancora reclutamento
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Peking UniversityNational Natural Science Foundation of China; Institute of reproductive and Child...Completato
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteTerminatoMalattia da carenza di ornitina transcarbamilasi
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Baylor Research InstituteNational Institutes of Health (NIH)CompletatoIperomocisteinemiaStati Uniti
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Center for Health, Exercise and Sport Sciences,...Completato
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University of PennsylvaniaTerminatoMalattia da carenza di ornitina transcarbamilasi
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University of Novi Sad, Faculty of Sport and Physical...Completato
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Queen Sirikit National Institute of Child HealthChulalongkorn UniversityCompletatoObesità | IperomocisteinemiaTailandia
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Children's Hospital of PhiladelphiaEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RitiratoDisturbi del ciclo dell'urea, congeniti | Errori congeniti del metabolismo | Acidemia propionica | Acidemia metilmalonica | Deficit di carbamil fosfato sintetasi
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Arcturus Therapeutics, Inc.ReclutamentoCarenza di OTC | Deficit di ornitina transcarbamilasi | OTCDSpagna, Belgio, Regno Unito, Svezia
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London School of Hygiene and Tropical MedicineCompletatoIperomocisteinemia | Carenze di micronutrientiGambia
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National Institute of Cardiology, Laranjeiras,...CompletatoDisfunzione endoteliale | IperomocisteinemiaBrasile
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UniQure Biopharma B.V.CompletatoCarenza di lipoproteina lipasi | Iperlipoproteinemia familiare di tipo 1 | Iperchilomicronemia familiareGermania
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iECURE, Inc.ReclutamentoDisturbi del ciclo dell'urea, congeniti | Deficit di ornitina transcarbamilasi | Malattia da carenza di ornitina transcarbamilasi | Carenza di ornitina carbamoiltransferasi (disturbo)Regno Unito
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National Center for Research Resources (NCRR)UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterCompletatoMetabolismo, errori congeniti | Deficit di metionina adenosiltransferasi
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IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di BolognaUniversity of BolognaCompletatoInfiammazione | Mortalità | IperomocisteinemiaItalia
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National Institute of Neurological Disorders and...CompletatoCarenza di semialdeide deidrogenasi succinica | Deficit di SSADHStati Uniti
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Beijing Chest HospitalNon ancora reclutamentoMalnutrizione | Cancro ai polmoni | Carenza di aminoacidi
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Glasgow Royal InfirmaryCompletatoCarenza di magnesio | Astinenza da alcol | Acidosi lattica | Carenza di vitamina B1 | Encefalopatia di WernickeRegno Unito
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Completato
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Zymenex A/SCompletatoAlfa-mannosidosiDanimarca
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Completato
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Zymenex A/SEuropean CommissionCompletatoEfficacia e sicurezza a lungo termine di Lamazym per il trattamento di pazienti con alfa-mannosidosiAlfa-mannosidosiBelgio, Danimarca, Spagna, Regno Unito
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Ultragenyx Pharmaceutical IncAttivo, non reclutanteCarenza di ornitina transcarbamilasi (OTC).Canada, Stati Uniti, Francia, Spagna, Regno Unito
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Leadiant Biosciences, Inc.CompletatoImmunodeficienza combinata grave | ADA-SCID | Carenza di adenosina deaminasiStati Uniti
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Non ancora reclutamento
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.CromsourceCompletatoAlfa-mannosidosiFrancia, Danimarca, Austria, Germania, Italia
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.Ritirato
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University Hospital HeidelbergGerman Cancer Research CenterCompletatoDiabete di tipo 2 | Carenza di acidi grassi | Alterazione della membrana mitocondrialeGermania
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University of California, Los AngelesGreat Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation TrustIscrizione su invitoCarenza di adenosina deaminasi | Immunodeficienza combinata grave (SCID)Stati Uniti, Regno Unito
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Chiesi Farmaceutici S.p.A.CompletatoAlfa-mannosidosiFrancia
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Zymenex A/SEuropean CommissionCompletatoAlfa-mannosidosiDanimarca, Regno Unito, Francia, Germania, Polonia
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAttivo, non reclutanteMalattia di Pompe (insorgenza tardiva) | Malattia di Pompe | Carenza GAAStati Uniti
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children... e altri collaboratoriReclutamentoDeficit di ornitina transcarbamilasi | Disturbo del ciclo dell'urea | Aciduria Argininosuccinica | Iperargininemia | Citrullinemia 1 | Carenza di ARGI | Carenza ASL | Carenza di culoStati Uniti
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.CompletatoSindrome da chilomicronemia familiare | Carenza di lipoproteina lipasi | Iperlipoproteinemia di tipo 1Stati Uniti, Canada, Germania, Israele, Italia, Sud Africa, Spagna, Regno Unito, Brasile, Francia, Olanda
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Akcea TherapeuticsIonis Pharmaceuticals, Inc.CompletatoSindrome da chilomicronemia familiare | Carenza di lipoproteina lipasi | Iperlipoproteinemia di tipo 1Canada
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CENTOGENE GmbH RostockRitiratoDisturbi metabolici | Tirosinosi | Tirosinemia epatorenale | Deficit di fumarilacetoacetasi | Carenza FahGermania, Sri Lanka, India
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...Orchard TherapeuticsCompletatoCarenza di adenosina deaminasi | Immunodeficienze combinate gravi (SCID)Regno Unito
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e altri collaboratoriIscrizione su invitoIperossaluria primaria di tipo 3 | Diabete mellito | Emofilia A | Emofilia B | Intolleranza ereditaria al fruttosio | Fibrosi cistica | Carenza di fattore VII | Fenilchetonuria | Anemia falciforme | Sindrome di Dravet | Distrofia muscolare di Duchenne | Sindrome di Prader-Willi | Sindrome dell'X fragile | Malattia granulomatosa... e altre condizioniStati Uniti
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Cytonet GmbH & Co. KGCompletatoDeficit di ornitina transcarbamilasi | Disturbi del ciclo dell'urea | Citrullinemia | Deficit di carbamoilfosfato sintetasi IGermania
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S.LAB (SOLOWAYS)Center of New Medical Technologies; Triangel ScientificCompletatoIperlipoproteinemie | IperomocisteinemiaFederazione Russa
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Aeglea BiotherapeuticsTerminatoDeficit di arginasi I | IperargininemiaCanada