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Prove cliniche su Miopatia miotubulare legata all'X
Totale 1543 risultati
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Rare Thyroid Therapeutics International ABEgetis Therapeutics; AnovoRxA disposizioneDeficit del trasportatore monocarbossilato 8 | Sindrome di Allan-Herndon-DudleyStati Uniti
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University Hospital ErlangenPervormance GmbHCompletatoDisplasia ectodermica ipoidrotica legata all'X | Aumento della temperatura corporea indotto dall'esercizioGermania
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Ionis Pharmaceuticals, Inc.ReclutamentoSindrome da duplicazione della proteina legante metil CpG 2 (MECP2).Stati Uniti
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ReclutamentoGranulomi | Malattia granulomatosa, cronica | Malattia dei leucociti | Malattia genetica legata all'X | Malattia genetica, congenitaStati Uniti
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BiogenCompletatoCoroideremiaStati Uniti, Germania, Francia
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Duke UniversityFoundation Fighting BlindnessRitiratoCoroideremiaStati Uniti
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University of AlbertaCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Imperial College London; University... e altri collaboratoriCompletato
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Byron LamCompletato
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University of AlbertaTerminato
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University of California, DavisEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...Iscrizione su invitoDisabilità intellettuale | Sindrome di Down | Sindrome da deficit di attenzione e iperattività | Sindrome dell'X fragileStati Uniti
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Rush University Medical CenterEmory UniversityIscrizione su invitoSclerosi tuberosa | Sindrome dell'X fragile | Sindrome di Rett | Sindrome di amartoma, multiplo | Sindrome di Angelmann | Carenza di creatina, legata all'X | Sindrome della monosomia telomerica 22Q13 | Cromosoma 15Q, delezione parzialeStati Uniti
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University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of... e altri collaboratoriCompletatoSindrome di Rett, variante del linguaggio preservato | Sindrome da duplicazione di Mecp2 | Disturbi correlati a RettStati Uniti
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University Hospital, BrestSconosciutoDisautonomia | Mascolinità | Encefalopatia neonatale grave correlata a MECP2Francia
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4D Molecular TherapeuticsAttivo, non reclutanteCoroideremiaStati Uniti
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4D Molecular TherapeuticsTerminato
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University of OxfordUniversity College, London; Moorfields Eye Hospital NHS Foundation TrustCompletato
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STZ eyetrialUniversity Hospital TuebingenCompletato
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Fairview University Medical CenterTerminatoSindromi da deficit immunologico | Immunodeficienza variabile comune | Immunodeficienza combinata grave | Malattia granulomatosa cronica | Linfoistiocitosi emofagocitica | Sindrome di Wiskott-Aldrich | Malattia del trapianto contro l'ospite | Agammaglobulinemia legata all'X | Sindrome di Chediak-Higashi | Sindrome emofagocitica associata a virus e altre condizioniStati Uniti
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Reclutamento
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University of California, San DiegoRocket Pharmaceuticals Inc.Reclutamento
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TakedaReclutamentoAtrofia muscolare spinale e bulbareGiappone
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Novartis PharmaceuticalsCompletatoAtrofia muscolare spinale e bulbareStati Uniti, Germania, Italia, Danimarca
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InnoVec Biotherapeutics Inc.Peking Union Medical College HospitalReclutamentoMalattie degli occhi | Degenerazione retinica | Malattia retinica | RetinoschisiCina
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BiogenCompletatoCoroideremiaStati Uniti, Finlandia, Francia, Danimarca, Olanda, Germania, Regno Unito, Canada
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BiogenCompletato
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ReclutamentoMalattia granulomatosa cronica (CGD) | Malattia granulomatosa cronica legata all'XStati Uniti
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Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological ResearchReclutamentoAtrofia muscolare spinale e bulbareItalia
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Completato
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCompletato
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Bionano GenomicsColumbia University; University of Iowa; Medical College of Wisconsin; Augusta University e altri collaboratoriReclutamentoDisabilità intellettuale | Disturbo dello spettro autistico | Sindrome dell'X fragile | Disabilità dello sviluppo | Anomalia congenita | Distrofia muscolare facioscapolo-omerale 1Stati Uniti
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Denali Therapeutics Inc.CompletatoMucopolisaccaridosi IIRegno Unito, Stati Uniti, Olanda
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AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.Attivo, non reclutanteAtrofia muscolare spinale e bulbare | Malattia di KennedyStati Uniti
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Attivo, non reclutanteMucopolisaccaridosi IIGiappone
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ShireCompletato
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Attivo, non reclutanteSindrome del cacciatoreStati Uniti, Germania, Malaysia, Filippine, Tailandia, Repubblica Dominicana, Serbia, Vietnam
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Completato
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Completato
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Sangamo TherapeuticsTerminatoMucopolisaccaridosi II | MPS IIStati Uniti
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REGENXBIO Inc.Ritirato
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Karen Brorup Heje PedersenCompletatoSoggetti sani | Atrofia muscolare spinale e bulbareDanimarca
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Green Cross CorporationCompletatoMucopolisaccaridosi IICorea, Repubblica di
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Janssen-Ortho Inc., CanadaCompletatoDisturbo autistico | Disabilità dello sviluppo | Sindrome di Rett | Sindrome di Asperger | DCDisturbi dello sviluppo infantile, pervasivi
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...University of MinnesotaCompletato
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Nido Biosciences, Inc.ReclutamentoAtrofia muscolare spinale e bulbare | Malattia di KennedyCorea, Repubblica di, Danimarca, Italia, Regno Unito
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AO GENERIUMReclutamentoMalattie metaboliche | Mucopolisaccaridosi di tipo IIFederazione Russa
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association...ReclutamentoSclerosi laterale amiotrofica | Malattia KennedyFrancia
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.ReclutamentoMucopolisaccaridosi IIStati Uniti, Germania, Spagna, Francia, Brasile, Argentina, Tacchino, Regno Unito, Polonia, Italia
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Denali Therapeutics Inc.Iscrizione su invitoMucopolisaccaridosi IIStati Uniti, Canada, Belgio, Cechia, Olanda
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Denali Therapeutics Inc.Attivo, non reclutanteMucopolisaccaridosi IIStati Uniti, Olanda, Canada, Regno Unito
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Iscrizione su invito