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Prove cliniche su Carenza di creatina legata all'X
Totale 1552 risultati
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Cooperative International Neuromuscular Research...Carolinas Medical Center lead study siteCompletatoDistrofia muscolare di Becker | Distrofia muscolare dei cingoli, tipo 2A (carenza di calpaina-3) | Distrofia muscolare dei cingoli, tipo 2B (miopatia di Miyoshi, deficit di disferlina) | Distrofia muscolare dei cingoli, tipo 2I (carenza di FKRP)Stati Uniti
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Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... e altri collaboratoriCompletatoAcidemia metilmalonica | Malattia da carenza di carbamoil-fosfato sintasi I | Acidemia propionica, tipo I e/o tipo II | Deficit di ornitina carbamiltransferasiStati Uniti
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Wroclaw Medical UniversityCompletatoImmunosoppressione | Riserva ovarica | Carenza di ormoni antimulleriani | Raggi X; EffettiPolonia
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Children's Hospital of Fudan UniversityTerminato
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Helixmith Co., Ltd.SconosciutoMalattia granulomatosa cronicaCorea, Repubblica di
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Baylor College of MedicineCompletatoMalattia granulomatosa cronicaStati Uniti
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Seoul National University HospitalSconosciutoMalattia granulomatosa cronicaCorea, Repubblica di
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...CompletatoMalattia granulomatosa cronicaStati Uniti
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...CompletatoMalattia granulomatosa cronicaStati Uniti
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...CompletatoMalattia granulomatosa cronicaStati Uniti
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Johann Wolfgang Goethe University HospitalGerman Federal Ministry of Education and ResearchSconosciuto
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ReclutamentoMalattia granulomatosa cronicaStati Uniti
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...CompletatoMalattia granulomatosa cronicaStati Uniti
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Spark TherapeuticsCompletatoMalattie ematologiche | Emofilia A | Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari | Disturbi delle proteine della coagulazione | Disturbi emorragici | Malattie genetiche, congenite | Malattie genetiche, legate all'X | Disturbo della coagulazione del sangue | Carenza di fattore VIIIStati Uniti, Australia, Tailandia, Canada
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Bionano GenomicsColumbia University; University of Iowa; Medical College of Wisconsin; Augusta University e altri collaboratoriReclutamentoDisabilità intellettuale | Disturbo dello spettro autistico | Sindrome dell'X fragile | Disabilità dello sviluppo | Anomalia congenita | Distrofia muscolare facioscapolo-omerale 1Stati Uniti
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Children's Hospital Los AngelesLucile Packard Children's HospitalTerminatoMalattie metaboliche | Trapianto di cellule staminali | Malattia granulomatosa cronica | Trapianto di midollo osseo | Talassemia | Sindrome di Wiskott-Aldrich | Malattie genetiche | Trapianto di cellule staminali del sangue periferico | Pediatria | Anemia di Diamond-Blackfan | Trapianto allogenico | Deficienza... e altre condizioni
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...ReclutamentoMalattia granulomatosa cronica | CGDStati Uniti
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Sanguine BiosciencesTerminatoMalattia granulomatosa cronicaStati Uniti
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Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological ResearchReclutamentoAtrofia muscolare spinale e bulbareItalia
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Completato
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisCompletato
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Denali Therapeutics Inc.CompletatoMucopolisaccaridosi IIRegno Unito, Stati Uniti, Italia, Olanda
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Attivo, non reclutanteMucopolisaccaridosi IIGiappone
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AnnJi Pharmaceutical Co., Ltd.Attivo, non reclutanteAtrofia muscolare spinale e bulbare | Malattia di KennedyStati Uniti
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ShireCompletato
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.Attivo, non reclutanteSindrome del cacciatoreStati Uniti, Germania, Malaysia, Filippine, Tailandia, Repubblica Dominicana, Serbia, Vietnam
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Completato
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Completato
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Sangamo TherapeuticsTerminatoMucopolisaccaridosi II | MPS IIStati Uniti
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REGENXBIO Inc.Ritirato
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Karen Brorup Heje PedersenCompletatoSoggetti sani | Atrofia muscolare spinale e bulbareDanimarca
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Green Cross CorporationCompletatoMucopolisaccaridosi IICorea, Repubblica di
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Janssen-Ortho Inc., CanadaCompletatoDisturbo autistico | Disabilità dello sviluppo | Sindrome di Rett | Sindrome di Asperger | DCDisturbi dello sviluppo infantile, pervasivi
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...University of MinnesotaCompletato
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AO GENERIUMReclutamentoMalattie metaboliche | Mucopolisaccaridosi di tipo IIFederazione Russa
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France; Association...ReclutamentoSclerosi laterale amiotrofica | Malattia KennedyFrancia
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.ReclutamentoMucopolisaccaridosi IIStati Uniti, Germania, Spagna, Francia, Brasile, Argentina, Tacchino, Regno Unito, Polonia, Italia
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Denali Therapeutics Inc.Attivo, non reclutanteMucopolisaccaridosi IIStati Uniti, Olanda, Canada, Regno Unito
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Denali Therapeutics Inc.Iscrizione su invitoMucopolisaccaridosi IIStati Uniti, Canada, Belgio, Cechia, Olanda
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Iscrizione su invito
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Rocket Pharmaceuticals Inc.Attivo, non reclutanteMalattia di DanonStati Uniti
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Completato
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REGENXBIO Inc.CompletatoMucopolisaccaridosi IIBrasile, Stati Uniti, Regno Unito
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REGENXBIO Inc.Iscrizione su invito
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)CompletatoAutismo | Sindrome di Asperger | Disturbo di RettStati Uniti
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ArmaGen, IncCompletatoMucopolisaccaridosi IIStati Uniti, Germania, Filippine
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Ramathibodi HospitalAstraZenecaCompletatoAtrofia muscolare spinobulbare | Malattia di KennedyTailandia
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National Institute of Neurological Disorders and...CompletatoAtrofia muscolare spinale e bulbare | Malattia di KennedyStati Uniti
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University of Mississippi Medical CenterCompletatoDisturbo autistico | Sindrome di Rett | Sindrome di Asperger | Disturbo pervasivo dello sviluppo | Disturbo disintegrativo dell'infanziaStati Uniti
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...TerminatoMalattia granulomatosa cronica | Malattia infiammatoria intestinale (IBD) | IBD tipo CrohnStati Uniti