常染色体優性痙性運動失調1型の臨床試験
合計77件
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Assistance Publique - Hôpitaux de Paris完了
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris完了
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Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者募集ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候群 | レフサム... およびその他の条件アメリカ, オーストラリア
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Cadent Therapeutics引きこもった脊髄小脳失調症3型 | 脊髄小脳失調症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | 脊髄小脳失調症10型 | 脊髄小脳失調症7型 | 脊髄小脳失調症8型 | 脊髄小脳失調症17型 | ARCA1 - 常染色体劣性小脳性運動失調症 1 型アメリカ
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University of FloridaAcorda Therapeutics完了
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Université de SherbrookeAtaxia Charlevoix-Saguenay Foundation募集
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Élise DuchesneMuscular Dystrophy Canada完了
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Medical University of Viennaわからない
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Changlin MeiThe First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University; The First Affiliated Hospital... と他の協力者完了
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Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust募集ベツレムミオパシー | ウルリッヒ先天性筋ジストロフィー 1、二遺伝子性、Col6A1/Col6A2 | ウルリッヒ先天性筋ジストロフィー 1、常染色体劣性 | ウルリッヒ先天性筋ジストロフィー 1、常染色体優性 | ベツレムミオパシー 1、常染色体劣性 | UCMD | BTHLM1イギリス
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Biohaven Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していない脊髄小脳失調症3型 | 脊髄小脳失調症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | 脊髄小脳失調症10型 | 脊髄小脳失調症7型 | 脊髄小脳失調症8型アメリカ, 中国
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Indiana UniversityHorizon Pharma Ireland, Ltd., Dublin Ireland完了
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University College, LondonWashington University School of Medicine; University of Washington; Alzheimer's Association; Sigrid...まだ募集していませんアルツハイマー病 | プレセニリン 1 の変異による常染色体優性アルツハイマー病（障害） | プレセニリン 2 の変異による常染色体優性アルツハイマー病（障害） | アミロイド前駆体タンパク質の変異による常染色体優性アルツハイマー病（疾患）
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Sclnow Biotechnology Co., Ltd.まだ募集していません脊髄小脳失調症3型 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型
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Teachers College, Columbia University積極的、募集していない脊髄小脳失調症3型 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | 脊髄小脳失調症7型アメリカ
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University of FloridaUniversity of California, Los Angeles; National Ataxia Foundation募集
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Biohaven Pharmaceuticals, Inc.積極的、募集していない脊髄小脳失調症 | 脊髄小脳失調症の遺伝子型 1 型 | 脊髄小脳失調症の遺伝子型 2 型 | 脊髄小脳失調症の遺伝子型 3 型 | 脊髄小脳失調症の遺伝子型 6 型 | 脊髄小脳失調症の遺伝子型 7 型 | 脊髄小脳失調症の遺伝子型 8 型 | 脊髄小脳失調症の遺伝子型 10 型アメリカ
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National Medical Research Center for Therapy and...Moscow State University of Medicine and Dentistry募集服薬アドヒアランス | アドヒアランス、投薬 | 治療遵守 | 家族性高コレステロール血症 | 動機付け面接 | アドヒアランス、患者 | 治療のアドヒアランスとコンプライアンス | 患者コンプライアンス | 遵守 | 家族性高コレステロール血症 | 患者のアドヒアランス | 高コレステロール血症、常染色体優性 | 遺伝子検査 | 家族性高コレステロール血症 - ヘテロ接合体 | 治療上のアドヒアランスとコンプライアンス | 高脂血症を伴う家族性高コレステロール血症 | コンプライアンス | 治療アドヒアランス | 高コレステロール血症、家族性、1 | 高コレステロール血症、家族性、2 | 高コレステロール血症、家族性、3 | 高コレステロール血症、家族性、4 | 高コレステロール血症、家族性、4... およびその他の条件ロシア連邦
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University of California, Los Angeles積極的、募集していない
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University of ChicagoPfizer; Biogen; APDM Wearable Technologies積極的、募集していない
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University of Texas Southwestern Medical Center引きこもった
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Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali...完了小脳性運動失調症 | 多系統萎縮症 | 脊髄小脳失調症 | 脊髄小脳変性症 | 脊髄小脳失調症 3 | フリードライヒ失調症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 運動失調、脊髄小脳 | 運動失調、小脳 | 眼球運動失行を伴う運動失調イタリア
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Azienda Socio Sanitaria Territoriale degli Spedali...完了運動失調 | 多系統萎縮症 | 脊髄小脳失調症 | 脊髄小脳失調症 3 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 眼球運動失行を伴う運動失調 | キャンバスイタリア
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Regeneron PharmaceuticalsSanofi完了
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The Methodist Hospital Research InstituteJohns Hopkins University; University of Colorado, Denver; University of Pennsylvania; University... と他の協力者積極的、募集していない
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Reata, a wholly owned subsidiary of Biogen完了限局性糸球体硬化症 | 伊賀腎症 | 常染色体優性多発性嚢胞腎 | 1型糖尿病に関連するCKDアメリカ
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.完了代謝疾患 | 先天異常 | 幼児、新生児、病気 | 遺伝性疾患、先天性疾患 | 脂質異常症 | 代謝、先天性エラー | 脂質代謝異常症 | 高コレステロール血症 | 高脂血症 | 高リポ蛋白血症 | 脂質代謝、先天性エラー | 高リポ蛋白血症Ⅱ型 | 代謝障害 | 高コレステロール血症、常染色体優性アメリカ
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.完了代謝疾患 | 先天異常 | 幼児、新生児、病気 | 遺伝性疾患、先天性疾患 | 脂質異常症 | 代謝、先天性エラー | 脂質代謝異常症 | 高コレステロール血症 | 高脂血症 | 高リポ蛋白血症 | 脂質代謝、先天性エラー | 高リポ蛋白血症Ⅱ型 | 代謝障害 | 高コレステロール血症、常染色体優性アメリカ, カナダ, ブラジル, 台湾, シンガポール, 南アフリカ, イギリス
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Kastle Therapeutics, LLCIonis Pharmaceuticals, Inc.完了代謝疾患 | 先天異常 | 幼児、新生児、病気 | 遺伝性疾患、先天性疾患 | 脂質異常症 | 代謝、先天性エラー | 脂質代謝異常症 | 高コレステロール血症 | 高脂血症 | 高リポ蛋白血症 | 脂質代謝、先天性エラー | 高リポ蛋白血症Ⅱ型 | 代謝障害 | 高コレステロール血症、常染色体優性アメリカ, 台湾, ブラジル, カナダ, 南アフリカ, イギリス, シンガポール
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Vico Therapeutics B. V.募集ハンチントン病 | 脊髄小脳失調症3型 | 脊髄小脳失調症1型イスラエル, ドイツ, イギリス, ポーランド, デンマーク, オランダ, フランス
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAventis Pharmaceuticals完了エーラース・ダンロス症候群、IV型、常染色体優性 | 染色体 2q31.2 欠失症候群
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Juan PascualNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)完了グルコース代謝障害 | てんかん | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | Glut1欠乏症候群1、常染色体劣性 | グルコース輸送体タンパク質1型欠乏症候群 | グルコース輸送障害 | GLUT1DS1アメリカ
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University of Texas Southwestern Medical CenterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)積極的、募集していないグルコース代謝障害 | てんかん | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | Glut1欠乏症候群1、常染色体劣性 | グルコース輸送体タンパク質1型欠乏症候群 | グルコース輸送障害 | GLUT1DS1アメリカ
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisInstitute of Cardiometabolism and Nutrition, France完了
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University of Texas Southwestern Medical Center募集グルコース代謝障害 | てんかん | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | Glut1 欠乏症症候群 1 | Glut1欠乏症候群1、常染色体劣性 | グルコース輸送体タンパク質1型欠乏症候群 | グルコース輸送障害アメリカ
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Universidade Metodista de PiracicabaUniversidade do Estado do Pará募集
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UK Kidney Association募集血管炎 | ALアミロイドーシス | 結節性硬化症 | ファブリー病 | シスチン尿症 | 限局性糸球体硬化症 | 伊賀腎症 | バーター症候群 | 赤芽球癆 | 膜性腎症 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 常染色体優性多発性嚢胞腎 | シスチノーシス | 腎盂炎 | BK腎症 | カルシフィラキシー | ギテルマン症候群 | C3 糸球体症 | 高密度沈着症 | 膜性増殖性糸球体腎炎 | アルポート症候群 | 後腹膜線維症 | 原発性高シュウ酸尿症 | 腎性尿崩症 | 線維筋性異形成 | へこみ病 | ロウ症候群 | アデニンホスホリボシルトランスフェラーゼ欠損症 | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | デニス・ドラシュ症候群 | ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群 | 線維性糸球体腎炎 | 鎌状赤血球症 | 爪の膝蓋骨症候群 | ステロイド感受性ネフローゼ症候群 | モノクローナル... およびその他の条件イギリス
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Gloucestershire Hospitals NHS Foundation Trust一時停止硬化性苔癬 | 扁平上皮癌 | 正常な外陰部の皮膚 | 高度異形成 - 通常型 (「VIN 2-3」) | 高度異形成 - 分化型 (「VIN 2-3」) | 異型のない上皮過形成 | 他に特定されていない異型/軽度の異形成 (「VIN 1」) | 外陰部パジェット病イギリス
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Queensland Centre for Gynaecological CancerThe University of Queensland; Queensland University of Technology積極的、募集していない
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MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.完了HTLV-I感染症 | HTLV-II感染症 | ヒト T リンパ球向性ウイルス 1 | ヒト T リンパ向性ウイルス 2 | HTLV I 関連 T 細胞性白血病 リンパ腫 | HTLV I 関連ミエロパシーアメリカ
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MP Biomedicals, LLCMP Biomedicals Asia Pacific Pte. Ltd.完了HTLV-I感染症 | HTLV-II感染症 | ヒト T リンパ球向性ウイルス 1 | ヒト T リンパ向性ウイルス 2 | HTLV I 関連 T 細胞性白血病 リンパ腫 | HTLV I 関連ミエロパシーアメリカ
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MP Biomedicals, LLCVital Systems Inc.わからないHTLV-I感染症 | HTLV-II感染症 | ヒト T リンパ球向性ウイルス 1 | ヒト T リンパ向性ウイルス 2 | HTLV I 関連 T 細胞性白血病 リンパ腫 | HTLV I 関連ミエロパシーアメリカ
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Washington University School of MedicineNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institutes... と他の協力者募集
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... と他の協力者招待による登録原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件アメリカ
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Washington University School of MedicineNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institutes...完了
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Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)募集急性リンパ芽球性白血病 | 急性白血病 | 芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍 | 血統不明の急性白血病 | 急性未分化白血病 | 急性二表現型白血病 | 過剰な芽球を伴う骨髄異形成症候群-1 | 混合型急性白血病 | 骨髄有核細胞の 5% 未満の芽球 | 同種造血幹細胞移植レシピエント | 骨髄有核細胞の 25% 未満の芽球 | 骨髄異形成症候群/急性骨髄性白血病アメリカ
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional de la Citadelle と他の協力者募集先天性副腎過形成 | 血友病A | 血友病 B | ムコ多糖症Ⅰ | ムコ多糖症Ⅱ型 | 嚢胞性線維症 | Α1アンチトリプシン欠乏症 | かま状赤血球症 | ファンコニ貧血 | 慢性肉芽腫症 | ウィルソン病 | 重度の先天性好中球減少症 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | ムコ多糖症 VI | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | プロピオン酸血症 | 副腎白質ジストロフィー | 糖原病 | 異染性白質ジストロフィー | クリグラー・ナジャール症候群 | ガラクトース血症 | ポンペ病 | シュワックマン・ダイヤモンド症候群 | 先天性甲状腺機能低下症 | アルファサラセミア | ビオチニダーゼ欠損症 | ダイヤモンドブラックファン貧血 | チェディアック東症候群 | カテコールアミン作動... およびその他の条件ベルギー
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Mayo ClinicNational Cancer Institute (NCI)終了しました芽球性形質細胞様樹状細胞腫瘍 | HTLV-1 感染症 | 再発性菌状息肉腫 | 難治性菌状息肉症 | 難治性血管免疫芽球性T細胞リンパ腫 | 肝脾T細胞リンパ腫 | 再発成人T細胞白血病/リンパ腫 | 難治性未分化大細胞型リンパ腫 | 再発未分化大細胞型リンパ腫 | 他に特定されない難治性末梢性T細胞リンパ腫 | NK細胞リンパ腫、分類不能 | 再発性腸疾患関連T細胞リンパ腫 | 難治性腸疾患関連T細胞リンパ腫 | 難治性成人T細胞白血病/リンパ腫 | 原発性全身性未分化大細胞型リンパ腫、ALK陰性 | 再発血管免疫芽球性T細胞リンパ腫 | 難治性鼻型節外性NK/T細胞リンパ腫アメリカ