臨床試験を検索：Recessive Leukodystrophies- GLD, Krabbe disease, MLD
合計263件
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Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...募集
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CENTOGENE GmbH Rostock引きこもった
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Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.積極的、募集していないムコ多糖症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリー・トゥース | アレクサンダ... およびその他の条件アメリカ
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National Institute of Neurological Disorders and...完了
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Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Leukodystrophy Association積極的、募集していない
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota終了しましたスフィンゴリピドーシス | ニーマン・ピック病、C型 | クラッベ病 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | ハーラー症候群 | マロトー・ラミー症候群 | ウォルマン病 | ニーマン・ピック病B型アメリカ
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Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo...募集
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Paul Szabolcs募集先天性骨髄不全症候群 | 炎症状態 | 原発性免疫不全症 (PID) | 遺伝性代謝障害 (IMD) | 遺伝性貧血 | 全身性若年性特発性関節炎 (sJIA)アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota募集ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | 異染性白質ジストロフィー | アルファマンノシドーシス | ハンター症候群 | ムコ多糖症疾患 | マロトー・ラミー症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | 糖タンパク質代謝障害 | 劣性白質ジストロフィー | 球状細胞白質ジストロフィー | ニーマンピックB | ニーマン・ピック C サブタイプ 2 | スフィンゴミエリン欠損症 | 脳病変を伴う副腎白質ジストロフィー | ゼルウィガー症候群 | 新生児副腎白質ジストロフィー | 乳児レフサム病 | アシルCoAオキシダーゼ欠損症 | D-二機能性酵素欠損症 | 多機能酵素欠損症 | アルファ-メチルアシル-CoA ラクマーゼ欠損症 | ミトコンドリ... およびその他の条件アメリカ
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Children's Hospital Los Angeles完了肉芽腫 | 貧血 | 血小板減少症 | 好中球減少症 | かま状赤血球症 | サラセミア | ニーマン・ピック病 | ウィスコット・アルドリッチ症候群 | 大理石骨病 | フコシドーシス | チェディアック東症候群 | ハーラー病アメリカ
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Paul Szabolcs募集先天性骨髄不全症候群 | 炎症状態 | 原発性免疫不全症 (PID) | 遺伝性代謝障害 (IMD) | 遺伝性貧血アメリカ
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University of Pittsburgh募集リソソーム蓄積症 | 白質ジストロフィー | ニーマン・ピック病 | バテン病 | ゴーシェ病 | クラッベ病 | アルファマンノシドーシス | 大理石骨病 | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | GM1 ガングリオシドーシス | MPSⅠ | MPSⅡ | 白質消失病 | 多発性スルファターゼ欠損症 | S-アデノシルホモシステイン加水分解酵素欠損症 | プリンヌクレオシドホスホリラーゼ欠損症 | MLD | モルキオ病 | MPS IV | ALD | MPSⅢ | GM3 ガングリオシドーシス | PKAN | NP欠乏症 | ガンアメリカ
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Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute of Neurological Disorders... と他の協力者募集ムコ多糖症 | 白質脳症 | 白質ジストロフィー | 副腎白質ジストロフィー | 副腎脊髄神経障害 | X連鎖副腎白質ジストロフィー | ガングリオシドーシス | 異染性白質ジストロフィー | クラッベ病 | レフサム病 | カダシル | シェーグレン・ラーション症候群 | アラン・ハーンドン・ダドリー症候群 | 白質疾患 | GM2 ガングリオシドーシス | ゼルウィガー症候群 | ALSP | ペリゼウス・メルツバッハ病 | ALD（副腎白質ジストロフィー） | コケイン症候群 | 脳腱黄色腫症 | カナバン病 | CTX | アイカルディ痛風症候群 | AMN | X-ALD | Mct8 (Slc16A2) 特異的甲状腺ホルモン細胞輸送体欠損症 | LBSL | 脳幹と脊髄の関与と乳酸上昇を伴う白質脳症 | PMD | シャルコー・マリ... およびその他の条件アメリカ
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Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus Foundation募集ムコ多糖症Ⅱ型 | 脳疾患、代謝、先天性 | 副腎白質ジストロフィー | バテン病 | 白質ジストロフィー、異染性 | 白質ジストロフィー、球状細胞 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | ペリゼウス・メルツバッハ病 | サンドホフ病 | ニーマンピック病 | サンフィリッポ ムコ多糖症アメリカ
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RTI InternationalEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Juvenile... と他の協力者招待による登録原発性高シュウ酸尿症タイプ 3 | 糖尿病 | 血友病A | 血友病 B | 遺伝性フルクトース不耐症 | 嚢胞性線維症 | 第VII因子欠乏症 | フェニルケトン尿症 | かま状赤血球症 | ドラベ症候群 | デュシェンヌ型筋ジストロフィー | プラダー・ウィリー症候群 | 脆弱X症候群 | 慢性肉芽腫症 | レット症候群 | ウィルソン病 | ニーマン・ピック病、C1型 | ニーマン・ピック病A型 | ベータサラセミア | 網膜芽細胞腫 | オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症 | SCD | 脊髄性筋萎縮症 | リソソーム酸性リパーゼ欠損症 | プロピオン酸血症 | アンジェルマン症候群 | 異染性白質ジストロフィー | 低ホスファターゼ症 | クラッベ病 | バース症候群 | グルコーストランスポーター1型欠乏症候群 | ガラクトース血症 | 原発性高シュウ酸尿症... およびその他の条件アメリカ
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Talaris Therapeutics Inc.Duke University終了しましたニーマン・ピック病 | アルファマンノシドーシス | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | 異染性白質ジストロフィー（MLD） | ハーラー・シャイエ症候群 | ハーラー症候群 (MPS I) | ハンター症候群 (MPS II) | サンフィリッポ症候群 (MPS III) | クラッベ病（球状白質ジストロフィー） | 副腎白質ジストロフィー（ALDおよびAMN） | ペリゼウス・メルツバッハ (PMD)アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ウォルマン病 | 副腎白質ジストロフィー | 異染性白質ジストロフィー | サンフィリッポ症候群 | GM1 ガングリオシドーシス | 球状細胞白質ジストロフィー | テイ・サックス病 | サンドホフ病 | I細胞病アメリカ
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota完了ムコ多糖症 | ハーラー症候群 | スフィンゴリピドーシス | ペルオキシソーム障害 | クラッベ病 | 副腎白質ジストロフィー（ALD） | ハンター症候群 | スライ症候群 | フコシドーシス | アスパルチルグルコサミン尿症 | アルファマンノシドーシス | 異染性白質ジストロフィー（MLD） | マロトー・ラミー症候群アメリカ
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Joanne Kurtzberg, MDAldagen完了
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Joanne Kurtzberg, MDAldagen引きこもった
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Duke University完了異常ヘモグロビン症 | サラセミア | リソソーム蓄積症 | 免疫不全 | 先天性代謝異常症 | 鎌状赤血球 | 非悪性疾患 | 先天性骨髄不全アメリカ
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Aldagen終了しましたムコ多糖症 | 先天性代謝異常症 | リソソーム蓄積症 | 遺伝性代謝疾患 | ペルオキシソーム蓄積症アメリカ
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Splice Bio募集スターガルト病 | スターガルト病 | STGD1 | シュタルガルト
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Clinic for Special Children募集ミオパシー | ミオパシー;遺伝性 | ミオパシー、ネマリン | TNNT1関連ミオパチー | 乳児発症型ネマリン桿体ミオパチー | ミオパチー、ロッド | アーミッシュ・ネマリンミオパチー | ネマリンミオパチー 5 | NEM5 | 遺伝性筋疾患 | 劣性遺伝性疾患（常染色体） | ANMアメリカ
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Regeneron Pharmaceuticals募集
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Inozyme PharmaGACI Globalまだ募集していませんATP結合カセットサブファミリーCメンバー6欠損症 | エクトヌクレオチド ピロホスファターゼ/ホスホジエステラーゼ 1 欠損症
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Université du Québec à ChicoutimiMcGill University; Université de Sherbrooke; University of Alberta; University of Calgary; Laval University と他の協力者募集
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Assistance Publique - Hôpitaux de Parisまだ募集していません
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Assistance Publique - Hôpitaux de Parisまだ募集していません血友病A | 血友病 B | 嚢胞性線維症 | かま状赤血球症 | 筋ジストロフィー、デュシェンヌ型 | 脆弱X症候群 | ハンチントン病 | 筋緊張性ジストロフィー | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | 神経線維腫症-ヌーナン症候群 | 筋ジストロフィー、ベッカー | 単一遺伝子疾患の家族歴を考慮した侵襲的出生前診断 | 近位脊髄性筋萎縮症 | MODY2 糖尿病 | X連鎖水頭症フランス
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TESS Research FoundationBrown University; Stanford University; University of Texas Southwestern Medical Center募集てんかん | 運動障害 | 希少疾患 | 遺伝性疾患 | クエン酸トランスポーター欠損症 | SLC13A5欠損症 | EIEE25 | コールシュッター・トンズ症候群 (非 ROGDI) | クエン酸トランスポーター障害 | DEE25アメリカ
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University of GuelphMcMaster University; Laval Universityまだ募集していません
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UK Kidney Association募集血管炎 | ALアミロイドーシス | 結節性硬化症 | ファブリー病 | シスチン尿症 | 限局性糸球体硬化症 | 伊賀腎症 | バーター症候群 | 赤芽球癆 | 膜性腎症 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 常染色体優性多発性嚢胞腎 | シスチノーシス | 腎盂炎 | BK腎症 | カルシフィラキシー | ギテルマン症候群 | C3 糸球体症 | 高密度沈着症 | 膜性増殖性糸球体腎炎 | アルポート症候群 | 後腹膜線維症 | 原発性高シュウ酸尿症 | 腎性尿崩症 | 線維筋性異形成 | へこみ病 | ロウ症候群 | アデニンホスホリボシルトランスフェラーゼ欠損症 | 常染色体劣性多発性嚢胞腎 | デニス・ドラシュ症候群 | ステロイド抵抗性ネフローゼ症候群 | 線維性糸球体腎炎 | 鎌状赤血球症 | 爪の膝蓋骨症候群 | ステロイド感受性ネフローゼ症候群 | モノクローナル... およびその他の条件イギリス
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Inozyme Pharma募集乳児期の全身性動脈石灰化 | 常染色体劣性低リン血症性くる病 | エクトヌクレオチド ピロホスファターゼ/ホスホジエステラーゼ 1 欠損症アメリカ, イギリス, カナダ
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Marianne Barbu-RothAssistance Publique - Hôpitaux de Paris; San Francisco State University; Ecole Pratique des Hautes... と他の協力者募集
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MED-LIFE DISCOVERIES LPBioPharma Services, Inc募集
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University of GuelphMcMaster University募集
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Stanford University募集
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Université de SherbrookeAtaxia Charlevoix-Saguenay Foundation募集
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Inozyme Pharma募集乳児期の全身性動脈石灰化 | 常染色体劣性低リン血症性くる病 | エクトヌクレオチドピロホスファターゼ/ホスホジエステラーゼ1欠損症アメリカ, イギリス