지방 위축에 대한 임상 시험

신경 섬유종증 1 | 누난 증후군 | 레기우스 증후군 | 심근피부증후군 | 코스텔로 증후군 | SYNGAP1 관련 지적 장애 | DLG4 | RAS 돌연변이 | 다발성 흑색점을 동반한 누난 증후군 | 누난 신경섬유종증 증후군 | 스미스-킹스모어 증후군 | MTOR 유전자 돌연변이 | GATOR-1 유전자 돌연변이 | MAPK1 유전자 돌연변이

미국

선천성 부신 과형성 | 성선기능저하증 성선기능저하증 | 성장 호르몬 결핍 | 터너 증후군 | 애디슨병 | 클라인펠터 증후군 | 복합 뇌하수체 호르몬 결핍증 | 안드로겐 무감각 증후군 | 갑상선 이형성증

스페인, 영국, 벨기에, 네덜란드

청력 상실 | 스미스-렘리-오피츠 증후군 | 콘로드 이영양증

미국

낭포성 섬유증 | 만성 육아종증 | 원발성 섬모 운동 이상증 | 가성저알도스테론증 | 비결핵성 마이코박테리아 감염

미국

유전성 유방암 및 난소암 증후군 | 폐경 전 | 해로운 BARD1 유전자 돌연변이 | 해로운 BRCA1 유전자 돌연변이 | 해로운 BRCA2 유전자 돌연변이 | 해로운 BRIP1 유전자 돌연변이 | 유해한 EPCAM 유전자 돌연변이 | 유해한 MLH1 유전자 돌연변이 | 유해한 MSH2 유전자 돌연변이 | 유해한 MSH6 유전자 돌연변이 | 유해한 PALB2 유전자 돌연변이 | 유해한 PMS2 유전자 돌연변이 | 해로운 RAD51C 유전자 돌연변이 | 해로운 RAD51D 유전자 돌연변이

미국

췌장암 | 췌장 선암종 | 린치 증후군 | 췌장암 | HNPCC | 가족성 췌장암 | 유전성 췌장염 | BRCA 1/2 | FAMMM | 가족성 비정형 다발성 흑색종 | Peutz Jeghers 증후군

미국

만성 육아종증(CGD) | 비스코트-알드리치 증후군 | 심한 만성 호중구 감소증 | 중증 복합 면역결핍증(SCID) | 상세불명의 우세한 T 세포 결손을 동반한 면역결핍 | 과다 IgE 증후군 | 하이퍼 IgM 결핍 | 마이코박테리아 질병에 대한 멘델식 감수성 | 공통 가변성 면역 결핍증(CVID)

미국

폐 질환 | 뇌동맥류 | 마크로글로시아 | 심장병 | 폐쇄성 수면 무호흡증 | 근육 약화 | 간 비장 비대

독일, 인도, 스리랑카

성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 골수단구성 백혈병(M4) | 성인 적백혈병(M6a) 그리고 다른 조건

미국

충격 | 쇼크, 패혈증 | 호흡 부전 | 호흡곤란증후군 | 쇼크, 심장성 | 급성 심부전 | 급성 호흡 부전 | 급성 신부전 | 다장기 부전 | 호흡 정지 | 저산소증을 동반한 급성 호흡 부전 | 재삽관이 필요한 급성 호흡 부전 | 과탄산혈증을 동반한 급성 호흡 부전 | 수술 후 급성 호흡 부전 | 급성 호흡 부전 시술 후 | 외상 및 수술 후 급성 호흡 부전 | 외상 후 급성 호흡 부전 | 급성 호흡 부전

미국

거대 세포 동맥염 | 현미경적 다발혈관염 | 처그-스트라우스 증후군 | 결절성 다발동맥염 | 다카야스 동맥염 | 베체트병 | 베게너 육아종증

미국

재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성... 그리고 다른 조건

미국

헌팅턴병 | 유전성 암 | 유전성 유방암 및 난소암 | 유전성 비용종증 결장암 | 유전성 비용종증 대장암 증후군

미국

연골육종 | 척색종 | 혈관주위세포종 | 횡문근육종 | 육종, 폐포 연조직 | 상피양 육종 | 위장기질종양(GIST) | 뼈의 거대 세포 종양 | 육종, 유잉 | 악성 말초 신경초 종양

미국

림프종 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 만성 골수증식성 장애 | 판코니빈혈 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물 | 골수이형성/골수증식성 질환 | 이식편대숙주병 | 다이아몬드 흑선 빈혈

미국

성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성... 그리고 다른 조건

미국

재발성 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인... 그리고 다른 조건

미국

척색종 | 데스모이드 종양 | 재발성 소아기 연조직 육종 | 소아 폐포 연부 육종 | 소아 혈관 육종 | 소아 상피양 육종 | 소아 섬유육종 | 소아 평활근육종 | 소아기 지방육종 | 소아기 악성 중간엽종 | 소아 신경섬유육종 | 소아 활막 육종 | 전이성 소아기 연조직 육종 | 비전이성 소아기 연조직 육종 | 유년기 결합조직형성소형 원형세포종양

미국

성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 골수단구성 백혈병(M4) | 성인 적백혈병(M6a) 그리고 다른 조건

미국

육종 | 림프종 | 상세불명 소아기 고형 종양, 프로토콜 특정 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 판코니빈혈 | 신경 모세포종 | 소아 랑게르한스 세포 조직구증

미국

성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Del(5q)을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성... 그리고 다른 조건

미국

육종 | 선암종 | 위장관 신생물 | 난소 신생물 | 복막 신생물 | 신경 모세포종 | 횡문근육종 | 윌름스 종양 | 부신피질 암종 | 결합조직형성소형 원형세포종양 | 후복막 신생물

미국

류마티스 관절염 | 체강 질병 | 거대 세포 동맥염 | 쇼그렌 증후군 | 타카야수 동맥염 | 원발성 항인지질 증후군 | 베체트병 | 항호중구 세포질 항체(ANCA) 양성 혈관염 | 유전성 및 후천성 혈관부종

아르메니아

미토콘드리아 질병 | MDS | 미토콘드리아 근병증 | 멜라스 증후군 | 중간 | 컨스-세이어 증후군 | MERRF 증후군 | 바르트 증후군 | 레이 증후군 | MNGIE | 론 | 피어슨 증후군 | NARP 증후군 | 코엔자임 Q10 결핍 | 산도 | SCAE | 미라스 | CPEO

오스트리아, 독일, 이탈리아

자가면역질환 | 전신성 홍반성 루푸스 | 원발성 면역결핍 | 자가 면역 간염 | 청소년 특발성 관절염 | IBD | 자가면역 류마티스 질환 | 자가면역 당뇨병 | APECED | IPEX | 혈구탐식림프조직구증 | 자가면역 림프증식성 증후군 | 자가면역성 혈소판감소증 | 자가면역성 혈구감소증 | 자가 면역 빈혈 | EBV 림프 증식 | RAS 관련 자가면역 백혈구증식성 질환 | 벤타 | 장질환, 자가면역 | 복합 면역결핍

겸상 적혈구 질환 | 심한 선천성 호중구 감소증 | 발작성 야간혈색소뇨증 | 글란츠만 혈소판무력증 | 슈와크만-다이아몬드 증후군 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 수혈 의존성 알파- 또는 베타- 지중해빈혈 | 비악성 혈액학적 장애

미국

신장결석증 | 주베르 증후군 | 바르데 비들 증후군 | 상염색체 열성 다낭성 신장 질환 | 선천성 간 섬유증 | 간/신장 섬유낭성 질환 | 메켈-그루버 증후군 | 카롤리 증후군 | 구강-안면-디지털 증후군 I형 | 사구체낭포성 신장 질환

미국

판코니빈혈 | 선천성 각화증 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 슈와크만 다이아몬드 증후군 | 유전성 골수부전증후군, 재생불량성 빈혈

미국

유방암 4기 | 복막 암종증 | 난소암 IIIC기 | 난소암 4기 | 유방암 IIIB기 | 유방암 IIIc기 | 난소암 IIIB기 | 위암 3기 | 전이가 있는 위암 IV기 | 췌장암, III기 | 췌장암, 4기

벨기에

신경 섬유종증 유형 1 | 제2형 신경섬유종증 | 성인 뇌실막종 | 재발성 성인 뇌종양 | 음향 신경초종 | 성인 역형성 수막종 | 성인 등급 I 수막종 | 성인 등급 II 수막종 | 성인 뇌막 혈관주위세포종 | 성인 유두상 수막종

미국

간질 | 다발성 경화증 | 녹내장 | 암 | 파킨슨병 | HIV/에이즈 | ALS | 자폐 스펙트럼 장애 | 겸상 적혈구 질환 | 경련, 근육 | 헌팅턴병 | 오피오이드 사용 | 신경 장해 | 불치병 | 염증성 장질환(IBD) | 다루기 힘든 고통 | 태평양 표준시 | 운동 이상 증후군

미국

폐 카르시노이드 종양 | 전이성 소화기계 신경내분비종양 G1 | 췌장 폴리펩티드 종양 | 제1형 다발성내분비선종양 | 췌장 글루카곤종 | 췌장 인슐린종 | 소마토스타틴 생성 신경내분비종양 | 재발성 소화기 신경내분비종양 G1 | 재발성 췌장 신경내분비 암종 | 국소소화계 신경내분비종양 G1 | 가스트린 생성 신경내분비종양

미국

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미국

뮤코다당증 | 헐러 증후군 | 스핑고지질증 | 과산화소체 장애 | 크라베병 | 부신백질이영양증(ALD) | 헌터 증후군 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 알파 만노시다증 | 이색성 백질이영양증(MLD) | 마로토-라미 증후군

미국

림프종 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 고환 생식 세포 종양 | 유방암 | 만성 골수증식성 장애 | 난소 암 | 임신성 융모성 종양 | 신경 모세포종 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물 | 골수이형성/골수증식성 신생물 | 메스꺼움 및 구토

미국

혈관염 | 현미경적 다발혈관염 | 전신 혈관염 | 다카야스 동맥염 | 한랭글로불린혈성 혈관염 | 베체트병 | CNS 혈관염 | 일시적인 동맥염 | 결절성 다발동맥염(PAN) | 두드러기 혈관염 | 헤노흐-쇤라인 자반증 | 베게너 육아종증 | 호산구성 육아종증

미국

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미국

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미국

성인 급성 거핵모구성 백혈병(M7) | 성인 급성 최소 분화 골수성 백혈병(M0) | 성인 급성 단일모구성 백혈병(M5a) | 성인 급성 단핵구 백혈병(M5b) | 성숙을 동반한 성인 급성 골수성 백혈병(M2) | 성숙하지 않은 성인 급성 골수성 백혈병(M1) | 11q23(MLL) 이상이 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | Inv(16)(p13;q22)가 있는 성인 급성 골수성 백혈병 | T(16;16)(p13;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | T(8;21)(q22;q22)를 동반한 성인 급성 골수성 백혈병 | 성인 급성 골수단구성 백혈병(M4) | 성인... 그리고 다른 조건

미국

육종 | 림프종 | 신장암 | 골수이형성 증후군 | 백혈병 | 고환 생식 세포 종양 | 유방암 | 만성 골수증식성 장애 | 난소 암 | 임신성 융모성 종양 | 신경 모세포종 | 다발성 골수종 및 형질 세포 신생물

미국

삶의 질 | 결절성 경화증 | 기저 세포 모반 증후군 | 큐티스 락사 | 수포성 표피박리증 | 어린선 | 외배엽 이형성증 | 백색증 | Birt-Hogg-Dube 증후군 | 손발바닥 각화증

네덜란드

급성 골수성 백혈병 | 소아 골수단구성 백혈병 | 급성 림프구성 백혈병 | AML | 급성 백혈병 | 신경 섬유종증 1 | 혈액 악성종양 | 골수이형성증 | 최소 잔류 질병 | 염색체 이상 | 일염색체 7 | 용서 | 체세포 돌연변이 | 세포유전학적 이상 | TP53 | 태아 헤모글로빈 | 21번 염색체의 염색체 내 증폭 | 중추신경계 백혈병 | PTPN11 유전자 돌연변이 | N-RAS 유전자 증폭 | NF1 돌연변이 | CBL 유전자 돌연변이

미국

허혈성 뇌졸중 | 일시적 허혈 발작 | 모야모야병 | 지주막 하 출혈 | 혈관성 치매 | 동정맥루 | 동맥류 지주막하 출혈 | 백혈구증 | 뇌혈관 질환 | 뇌내출혈 | 무산소 뇌 손상 | 가역적 뇌혈관 수축 증후군 | 카다실 | 파열되지 않은 두개내 동맥류 | 섬유근 이형성증 | 대뇌 정맥 혈전증 | 무증상 경동맥 협착증 | 경동맥 협착 증상 | 비동맥류 중뇌주위지주막하 출혈

미국

선천성 거핵구성 혈소판감소증 | 발작성 야간혈색소뇨증 | 다이아몬드 흑선 빈혈 | 슈와크만-다이아몬드 증후군 | 골수부전증후군 | 유전성 철적혈구빈혈 | 생식계열 GATA2 돌연변이를 동반한 혈액학적 신생물 | 생식계열 SAMD9 돌연변이를 동반한 혈액학적 신생물 | 생식계열 SAMD9L 돌연변이를 동반한 혈액학적 신생물

미국

난치성 악성 고형 신생물 | 재발성 악성 고형 신생물 | 재발성 신경모세포종 | 재발성 횡문근육종 | 난치성 신경모세포종 | 난치성 횡문근육종 | 결합조직형성소형 원형세포종양 | 재발성 악성 말초신경초종양 | 유잉 육종/말초 원시 신경외배엽 종양 | 재발성 결합조직형성소형 원형세포종양 | 난치성 결합조직형성소형 원형세포종양 | 난치성 악성 말초 신경초 종양

미국

흑색종 | 림프종 | 신장암 | 백혈병 | 암 | 유방암 | 두경부암 | 난소 암 | 린치 증후군 | 폐암 | 대장 암 | 수막종 | BRCA1 돌연변이 | BRCA2 돌연변이 | 골수종 | 돌연변이 | 자궁암 | 카우든 증후군

캐나다

연조직 육종 | 림프종 | 신경외배엽 종양, 원시 | 뇌 신생물 | 호지킨 림프종 | 고형종양 | 유잉 육종 | 비호지킨 림프종 | 수모세포종 | 수모세포종, 소아기 | 신경 모세포종 | 횡문근육종 | 윌름스 종양 | 생식 세포 종양 | 어린 시절 고형 종양 | 소아기 림프종

미국

다발성 내분비선 종양 유형 2A | 다발성 내분비선 종양 유형 2B | 재발성 갑상선 수질 암종 | 유전성 갑상선 수질 암종 | 국소적으로 진행된 갑상선 수질 암종 | 산발성 갑상선 수질 암종 | III기 갑상선 수질 암종 AJCC v7 | IV기 갑상선 수질 암종 AJCC v7 | IVA기 갑상선 수질 암종 AJCC v7 | IVB기 갑상선 수질 암종 AJCC v7 | IVC기 갑상선 수질 암종 AJCC v7

미국

고급 육종 | 전이성 평활근육종 | III기 자궁체 평활근육종 AJCC v8 | IV기 자궁체 평활근육종 AJCC v8 | 절제 불가능한 평활근육종 | 점액섬유육종 | 전이성 악성 말초신경초종양 | 전이성 활막 육종 | 전이성 미분화 다형성 육종 | 절제 불가능한 전이성 육종 | 재발성 평활근육종 | 재발성 악성 말초신경초종양 | 재발성 윤활막 육종 | 재발성 미분화 다형성 육종 | IIIA기 자궁체 평활근육종 AJCC v8 | IIIB기 자궁체 평활근육종 AJCC v8 | IIIC기 자궁체 평활근육종 AJCC v8 | IVA기 자궁체 평활근육종 AJCC v8 | IVB기 자궁체 평활근육종 AJCC v8

미국

재발성 신경모세포종 | 재발성 횡문근육종 | 윌름스 종양 | 재발성 악성 말초신경초종양 | 재발성 윤활막 육종 | 흉막모세포종

미국