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리소좀 변경에 대한 임상 시험
총 1177 건
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CENTOGENE GmbH Rostock빼는
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Allievex Corporation완전한점액다당증 유형 IIIB | 점액다당류증 유형 3 B | MPS III B | MPS 3B미국, 스페인, 칠면조, 대만, 호주, 콜롬비아, 독일, 영국
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Alexion Pharmaceuticals종료됨
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BioMarin Pharmaceutical완전한모르퀴오 A 증후군 | MPS IVA | 뮤코다당증 IVA대만, 미국, 이탈리아, 영국
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Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLC완전한
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Clínica de Hidroterapia e Recuperacao FuncionalIntegrated Faculty of Recife종료됨모르퀴오병
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National Taiwan University Hospital완전한
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Cyclo Therapeutics, Inc.모집하지 않고 적극적으로니만-피크병, C1형미국, 대만, 영국, 이스라엘, 스페인, 브라질, 이탈리아, 호주, 칠면조, 사우디 아라비아, 아르헨티나, 폴란드, 독일
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Massachusetts General Hospital완전한
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BioMarin PharmaceuticalICON plc완전한점액다당류증 IV A형 | 모르퀴오 A 증후군 | MPS IVA미국, 영국, 호주, 대만, 벨기에, 말레이시아, 오스트리아, 캐나다, 포르투갈, 프랑스, 아일랜드, 체코, 덴마크, 이탈리아, 네덜란드, 폴란드, 푸에르토 리코
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Cystinose StiftungLabor Becker & Kollegen, Munich, Germany; Screening Labor Hannover; Genetikum, Ulm, Germany; Bavarian State Office of Health and Food Safety (LGL), Unterschleißheim, Germany 그리고 다른 협력자들완전한
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BioMarin Pharmaceutical종료됨
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REGENXBIO Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Masonic Cancer Center, University of Minnesota빼는뮤코다당증 유형 IH | 뮤코다당증 유형 IH(MPS IH, 헐러 증후군) | MPS IH, 헐러 증후군
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BioMarin Pharmaceutical완전한모르퀴오 A 증후군 | MPS IVA | 뮤코다당증 IV A미국, 캐나다, 프랑스, 대만, 아르헨티나, 콜롬비아, 스페인, 칠면조, 일본, 사우디 아라비아, 네덜란드, 덴마크, 대한민국, 브라질, 영국, 독일, 노르웨이, 포르투갈, 이탈리아, 카타르
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Washington University School of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)모병
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Shire종료됨뮤코다당증(MPS)미국, 캐나다, 영국, 칠면조, 이탈리아, 멕시코, 스페인
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Nadia Ali, PhDBioMarin Pharmaceutical완전한
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Fundación Española de Hematología y Hemoterapía모병
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University of California, San Francisco모병점액다당증 I | 뮤코다당증 II | 점액다당증 VI | 월만병 | 폼페병 영아 발병 | 뮤코다당증 IV A | 점액다당증 VII | 신경병성 고셔병미국
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National Taiwan University Hospital알려지지 않은고혈압 | 당뇨병 | 백치 | 알츠하이머병 | 파브리병 | 안구건조증 | 대사 질환 | 건강한 개인 | 안구 주사 | 윤부 불충분 | Phlyctenulosis | 눈의 이식편대숙주병대만
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University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 그리고 다른 협력자들완전한크라베병 | 점액다당류증 II형(MPS II) | 점액다당류증 I형(MPS I) | 점액다당류증 III형(MPS III) | 점액다당류증 유형 VI(MPS VI)미국
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Alice BertainaCalifornia Institute for Regenerative Medicine (CIRM)모병
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Nemours Children's ClinicEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)모병
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CENTOGENE GmbH Rostock빼는모르퀴오 증후군 A | 모르퀴오 증후군 | Morquio B 질병 | Mucopolysaccharides의 축적독일, 인도, 스리랑카, 이집트
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National Institute... 그리고 다른 협력자들완전한
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)완전한
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BioMarin Pharmaceutical종료됨모르퀴오 A 증후군 | MPS IV A | 뮤코다당증 IVA프랑스, 영국, 대만, 미국, 아르헨티나, 네덜란드, 캐나다, 브라질, 독일, 이탈리아
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Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD); Take... 그리고 다른 협력자들초대로 등록뮤코다당증 II | 파브리병 | 니만-픽병, C형 | 점액다당증 VI | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 이색성 백질이영양증 | 고셔병 | 뇌건황색종증 | 뮤코다당증 IV A | GM1 강글리오시드증 | 점액다당증 VII | 산성 스핑고미엘리나제 결핍 | 세로이드 리포푸스증, 신경세포, 2 | 점액다당증 III-B미국
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...모병Niemann-Pick 질병 유형 C1 | 청소년 신경세로이드 리포푸스증증 | 스미스-렘리-오피츠 증후군 | 크레아틴 수송체 결핍미국
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LMU Klinikum완전한건강한 | 근긴장성 이영양증 2형 | 폼페병(후기 발병) | 척수근위축 3형 | 근긴장성 이영양증 1형(DM1) | 안면견갑상완 근이영양증 1 | 봉입체 근염, 산발성독일
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National Center for Research Resources (NCRR)University of California, Los Angeles완전한
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CENTOGENE GmbH Rostock빼는폐 질환 | 뇌동맥류 | 마크로글로시아 | 심장병 | 폐쇄성 수면 무호흡증 | 근육 약화 | 간 비장 비대독일, 인도, 스리랑카
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.모집하지 않고 적극적으로
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TakedaTakeda Development Center Americas, Inc.모집하지 않고 적극적으로
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Sangamo Therapeutics종료됨
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Green Cross Corporation완전한
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...University of Minnesota완전한
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.모병
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Denali Therapeutics Inc.초대로 등록뮤코다당증 II미국, 캐나다, 벨기에, 체코, 네덜란드
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JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.초대로 등록