근육 퇴화에 대한 임상 시험

미토콘드리아 질병 | 색소 성 망막염 | 중증 근무력증 | 호산구성 위장염 | 다계통 위축 | 평활근육종 | 백질이영양증 | 항문 누공 | 척수소뇌성 운동실조증 3형 | 프리드라이히 실조증 | 케네디병 | 라임 병 | 혈구탐식림프조직구증 | 척수소뇌성 운동실조증 1형 | 척수소뇌성 운동실조증 2형 | 척수소뇌성 실조증 6형 | 윌리엄스 증후군 | 히르슈스프룽병 | 글리코겐 축적병 | 가와사키병 | 짧은 창자 증후군 | 저인산증 | 레버 선천성 흑암시 | 입내 | 심장이완불능증 | 다발성 내분비선 종양 | 레이 증후군 | 애디슨병 | 제2형 다발성내분비선종양 | 경피증 | 제1형 다발성내분비선종양 | 다발성 내분비선 종양 유형 2A | 다발성 내분비선 종양 유형 2B | 비정형 용혈성... 그리고 다른 조건

미국, 호주

뇌졸중 | 다발성 경화증 | 녹내장 | 뇌 손상 | 황반 변성 | 관절염 | 만성 폐쇄성 폐질환 | 파킨슨병 | 하지불안증후군 | 당뇨망막병증 | 불명증 | 색소 성 망막염 | 폐쇄성 수면 무호흡증 | 백치 | 말기 신장 질환 | 수면 무호흡증 | 졸도 | 발작 | 선회 | 현기증 | 급성관상동맥증후군 | 물질 사용 | 척수 손상 | 시력 장애 | 기립 성 저혈압 | 울혈 성 심부전증 | 이식형 제세동기 사용자 | 비대성 폐쇄성 심근병증 | 기면증 | 실신 전 | 인슐린 의존성 당뇨병 | 발-이상

미국

미토콘드리아 질병 | MDS | 미토콘드리아 근병증 | 멜라스 증후군 | 중간 | 컨스-세이어 증후군 | MERRF 증후군 | 바르트 증후군 | 레이 증후군 | MNGIE | 론 | 피어슨 증후군 | NARP 증후군 | 코엔자임 Q10 결핍 | 산도 | SCAE | 미라스 | CPEO

오스트리아, 독일, 이탈리아

난치성 악성 고형 신생물 | 재발성 악성 고형 신생물 | 재발성 신경모세포종 | 재발성 횡문근육종 | 난치성 신경모세포종 | 난치성 횡문근육종 | 결합조직형성소형 원형세포종양 | 재발성 악성 말초신경초종양 | 유잉 육종/말초 원시 신경외배엽 종양 | 재발성 결합조직형성소형 원형세포종양 | 난치성 결합조직형성소형 원형세포종양 | 난치성 악성 말초 신경초 종양

미국

연조직 육종 | 림프종 | 신경외배엽 종양, 원시 | 뇌 신생물 | 호지킨 림프종 | 고형종양 | 유잉 육종 | 비호지킨 림프종 | 수모세포종 | 수모세포종, 소아기 | 신경 모세포종 | 횡문근육종 | 윌름스 종양 | 생식 세포 종양 | 어린 시절 고형 종양 | 소아기 림프종

미국

고급 육종 | 전이성 평활근육종 | III기 자궁체 평활근육종 AJCC v8 | IV기 자궁체 평활근육종 AJCC v8 | 절제 불가능한 평활근육종 | 점액섬유육종 | 전이성 악성 말초신경초종양 | 전이성 활막 육종 | 전이성 미분화 다형성 육종 | 절제 불가능한 전이성 육종 | 재발성 평활근육종 | 재발성 악성 말초신경초종양 | 재발성 윤활막 육종 | 재발성 미분화 다형성 육종 | IIIA기 자궁체 평활근육종 AJCC v8 | IIIB기 자궁체 평활근육종 AJCC v8 | IIIC기 자궁체 평활근육종 AJCC v8 | IVA기 자궁체 평활근육종 AJCC v8 | IVB기 자궁체 평활근육종 AJCC v8

미국

재발성 신경모세포종 | 재발성 횡문근육종 | 윌름스 종양 | 재발성 악성 말초신경초종양 | 재발성 윤활막 육종 | 흉막모세포종

미국

상세불명 소아기 고형 종양, 프로토콜 특정 | 뼈의 유잉 육종 | 유잉 육종 | 소아 급성 림프구성 백혈병 | 윌름스 종양 및 기타 아동기 신장 종양 | 소아기 횡문근육종 | 소아 연조직 육종 | 유잉 육종/말초 원시 신경외배엽 종양(PNET)

미국, 호주, 캐나다

재발성 소아기 수모세포종 | 재발성 소아 뇌실막종 | 재발성 신경모세포종 | 재발성 골육종 | 재발성 소아기 횡문근육종 | 이전에 치료받은 소아기 횡문근육종 | 재발성 소아기 연조직 육종 | 재발성 소아기 악성 생식 세포 종양 | 재발성 소아기 소뇌성상세포종 | 재발성 소아기 대뇌성상세포종 | 재발성 소아기 천막상 원시 신경외배엽 종양 | 재발성 소아기 뇌종양

미국

뇌졸중 | 다발성 경화증 | 뇌성 마비 | 파킨슨병 | 척수 손상 | 신경 장애 | 편마비 | 편마비 | 프리드라이히 실조증 | 외상, 뇌 | 횡단 척수염

미국

우울증 | 스트레스, 심리적 | 백치 | 치매, 혈관 | 외로움 | 자기효능감 | 치매, 혼합 | 건강관리 활용 | 치매 알츠하이머 | 알츠하이머형 치매 | 사회적 격리 | 치매, 다발경색 | 치매, 레비소체 | 파킨슨병의 치매 | 치매 정면 | 전측두엽 치매 | 치매, HIV

미국

연조직 육종 | 암종 | 골육종 | 유잉 육종 | 횡문근종양 | 신경 모세포종 | 망막모세포종 | 횡문근육종 | 윌름스 종양 | 간모세포종 | 윤활막 육종 | 결합조직형성소형 원형세포종양 | 생식 세포 종양 | 소아 고형 종양 | 투명 세포 육종 | 악성 말초 신경초 종양

미국

국소 진행성 및/또는 전이성 역형성 대세포 림프종 | 국소 진행성 및/또는 전이성 염증성 근섬유모세포성 종양 | 국소 진행성 및/또는 전이성 유두상 신장 세포 암종 1형 | 국소 진행성 및/또는 전이성 폐포 연조직 육종 | 국소 진행성 및/또는 전이성 투명 세포 육종 | 국소 진행성 및/또는 전이성 폐포 횡문근육종

프랑스, 벨기에, 네덜란드, 독일, 영국, 이탈리아, 노르웨이, 폴란드, 슬로바키아, 슬로베니아

육종 | 갑상선종 | 송과체종 | 윌름스 종양 | 수질상피종 | 흉막모세포종 | 뇌하수체 종양 | 낭포성 신종 | 난소의 Sertoli-Leydig 세포 종양 | 자궁경부의 배아성 횡문근육종

미국

뇌 손상 | 저산소증 | 파킨슨 병 | 빈혈증 | TDP-43 단백질병 | 백치 | 타우병증 | 가벼운 인지 장애 | 철분 결핍 | 비타민 B12 결핍 | 전측두엽 치매 | 혈관성 치매 | 알츠하이머병 | 신경변성 장애 | TBI | 루이 소체 치매 | 고호모시스테인혈증

흑색종 | 연조직 육종 | 암종 | 골육종 | 유잉 육종 | 횡문근종양 | 신경 모세포종 | 망막모세포종 | 횡문근육종 | 윌름스 종양 | 간모세포종 | 윤활막 육종 | 결합조직형성소형 원형세포종양 | 생식 세포 종양 | 소아 고형 종양 | 투명 세포 육종 | 악성 말초 신경초 종양

미국

재발성 소아 뇌실막종 | 재발성 소아기 급성 림프구성 백혈병 | 재발성 소아기 급성 골수성 백혈병 | 난치성 만성 골수성 백혈병, BCR-ABL1 양성 | 재발성 소아기 횡문근육종 | 재발성 소아기 연조직 육종 | 재발성 소아 대세포 림프종 | 재발성 소아기 림프구성 림프종 | 난치성 소아 급성 림프 구성 백혈병 | 재발성 소아 교육종 | 난치성 소아기 Hodgkin 림프종 | 재발성 소아기 뇌종양 | 난치성 소아기 악성 생식 세포 신생물 | 재발성 소아기 뇌간 신경아교종

미국

탄수화물 대사, 선천적 오류 | 대사, 선천적 오류 | 지질 대사, 선천적 오류 | 글리코겐 축적병 II형 | 글리코겐 축적병 V형 | VLCAD 결핍 | 글리코겐 축적병 III형 | 포스포글리세레이트 키나제 결핍 | 중성 지질 축적병 | 카르니틴 팔미토일 트랜스퍼라제 2 결핍 | 글리코겐 축적병 IV형 | 장쇄 3-하이드록시아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 글리코게닌-1 결핍(글리코겐 저장 질병 XV형) | 중쇄 아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 다중 아실-CoA 탈수소효소 결핍증 | 카르니틴 수송체 결핍 | 근육 Phosphofructokinase 결핍 | 포스포글루코뮤타제 1 결핍 | Phosphoglycerate... 그리고 다른 조건

덴마크

지적 장애 | 낭포성 섬유증 | 뇌 철 축적을 동반한 신경변성(NBIA) | 선천성 심장 결함 | 백색증 | 루빈스타인-타이비 증후군 | 심실 주위 결절 헤테로토피아

프랑스

III기 연조직 육종 AJCC v7 | IV기 연조직 육종 AJCC v7 | 국소적으로 진행된 평활근육종 | 절제 불가능한 평활근육종 | 점액섬유육종 | 전이성 악성 말초신경초종양 | 전이성 활막 육종 | 전이성 미분화 다형성 육종 | 절제 불가능한 연조직 육종 | 고급 연조직 육종 | 전이성 연조직 육종 | 다형성 횡문근육종 | 전이성 지방육종 | 절제 불가능한 윤활막 육종 | 국소적으로 진행된 혈관육종 | 국소적으로 진행된 지방육종 | 국소적으로 진행된 악성 말초신경초종양 | 국소적으로 진행된 점액섬유육종 | 국소적으로 진행된 미분화 다형성 육종 | 전이성 혈관육종 | 전이성 상피양 육종 | 전이성 섬유육종 | 전이성 점액섬유육종 그리고 다른 조건

미국

재발성 소아기 급성 림프구성 백혈병 | 재발성 소아기 급성 골수성 백혈병 | 재발성 신경모세포종 | 재발성 골육종 | 간모세포종 | 재발성 소아기 횡문근육종 | 재발성 소아기 신장 신생물 | 이전에 치료받은 소아기 횡문근육종 | 재발성 소아기 연조직 육종 | 재발성 유잉 육종/말초 원시 신경외배엽 종양 | 재발성 소아기 악성 생식 세포 종양

미국, 캐나다

횡문근육종 | 재발성 골육종 | 재발성 소아기 횡문근육종 | 이전에 치료받은 소아기 횡문근육종 | 재발성 소아기 연조직 육종 | 재발성 유잉 육종/말초 원시 신경외배엽 종양 | 소아 혈관 육종 | 소아 상피양 육종 | 소아 섬유육종 | 소아 평활근육종 | 소아기 지방육종 | 소아 활막 육종 | 어린 시절 폐포 연조직 육종 | 소아 교육종 | 소아기 악성 말초신경초종양

미국, 캐나다

재발성 신경모세포종 | 재발성 골육종 | 재발성 소아기 횡문근육종 | 재발 성 성인 연조직 육종 | 재발성 윌름스 종양 및 기타 아동기 신장 종양 | 이전에 치료받은 소아기 횡문근육종 | 재발성 소아기 연조직 육종 | 재발성 유잉 육종/말초 원시 신경외배엽 종양 | 성인 횡문근육종 | 성인 활막 육종 | 폐포 소아기 횡문근육종 | 배아 소아기 횡문근육종 | 소아 활막 육종

미국

뇌졸중 | 간질 | 자가면역질환 | 내분비계 질환 | 당뇨병 | 혈액 질환 | 유전병, 선천적 | 외상성 뇌 손상 | 자폐 스펙트럼 장애 | 호흡기 질환 | 심장병 | 대사 질환 | 신장 질환 | 신경 퇴행성 질환 | 태아 알코올 스펙트럼 장애 | 위장 장애

캐나다

스핑고지질증 | 니만-픽병, C형 | 크라베병 | 교활한 증후군 | 푸코시다증 | 아스파르글리코사민뇨증 | 알파 만노시다증 | 헐러 증후군 | 마로토-라미 증후군 | 월만병 | 니만픽병 B형

미국

흑색종 | 연조직 육종 | 암종 | 골육종 | 유잉 육종 | 횡문근종양 | 신경 모세포종 | 횡문근육종 | 윌름스 종양 | 간모세포종 | 결합조직형성소형 원형세포종양 | 소아 고형 종양 | 투명 세포 육종 | 악성 말초 신경초 종양 | 부신피질암 | 생식 세포 암

미국

신경교종 | 신장 세포 암종 | 골육종 | 뇌실막종 | 수모세포종 | 신경 모세포종 | 수막종 | 두개인두종 | 맥락총 신생물 | 횡문근육종 | 윌름스 종양 | 유윙 육종 | 악성 횡문근종양 | 간 종양 | 생식 세포 종양 | 형성이상형성 신경상피종양 | 투명 세포 육종 | 비횡문근육종 | 원시 신경외배엽 종양(PNET)

미국, 레바논

림프 증식 장애 | 줄기 세포 이식 합병증 | 엡스타인-바 바이러스(EBV) 감염 | EBV+ 관련 림프종 | EBV+ 관련 이식후 림프증식성 질환(EBV+ PTLD) | 엡스타인-바 바이러스혈증 | 에이즈 관련 림프종 | 원발성 면역결핍(PID)을 동반한 엡스타인-바 바이러스 관련 림프증식성 질환(EBV+ LPD) | 평활근육종(LMS) | 비인두 암종(NPC) | 후천성 면역결핍(AID)을 동반한 엡스타인-바 바이러스 관련 림프증식성 질환(EBV+ LPD) | 고형 장기 이식 합병증

III기 성인 연조직 육종 | IV기 성인 연조직 육종 | I기 성인 연조직 육종 | II기 성인 연조직 육종 | 피부 섬유 육종 Protuberans | 성인 혈관육종 | 성인 상피양 육종 | 성인 외골격성 골육종 | 성인 섬유육종 | 성인 평활근육종 | 성인 지방육종 | 성인 악성 중간엽종 | 성인 활막 육종 | 성인 폐포 연조직 육종 | 성인 외골격 연골육종 | 성인 악성 섬유성 조직구종 | 성인 악성 혈관주위세포종 | 성인 신경섬유육종 | 소아 폐포 연부 육종 | 소아 혈관 육종 | 소아 상피양 육종 | 소아 섬유육종 | 소아 평활근육종 | 소아기 지방육종 | 소아기 악성 중간엽종 | 소아 신경섬유육종 | 소아 활막 육종 | 전이성 소아기 연조직... 그리고 다른 조건

미국, 캐나다, 호주, 뉴질랜드, 푸에르토 리코

육종 | 재발 성 성인 연조직 육종 | 성인 횡문근육종 | 성인 폐포 연조직 육종 | 성인 혈관육종 | 성인 결합조직형성소형 원형세포종양 | 성인 상피양 혈관내피종 | 성인 상피양 육종 | 성인 외골격 점액성 연골육종 | 성인 외골격성 골육종 | 성인 섬유육종 | 성인 평활근육종 | 성인 지방육종 | 성인 악성 말초신경초종양 | 성인 활막 육종 | III기 성인 연조직 육종 AJCC v7 | 악성 성인 혈관주위세포종 | IV기 성인 연조직 육종 AJCC v7 | 성인 미분화 다형성 육종

미국

상세불명 소아기 고형 종양, 프로토콜 특정 | 상세불명의 성인 고형 종양, 프로토콜 특정 | 폐 전이 | 재발성 소아기 횡문근육종 | 재발 성 성인 연조직 육종 | IV기 성인 연조직 육종 | 재발성 윌름스 종양 및 기타 아동기 신장 종양 | 이전에 치료받은 소아기 횡문근육종 | 재발성 유잉 육종/말초 원시 신경외배엽 종양 | 성인 횡문근육종 | 전이성 유잉 육종/말초 원시 신경외배엽 종양 | IV기 윌름스 종양 | V기 윌름스 종양

미국

뮤코다당증 II | 뇌 질환, 대사, 선천성 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 백질이영양증, 이색성 | 백질이영양증, 글로보이드 세포 | 알파-만노시다증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | 니만픽병 | 산필리포 점액다당류증

미국

난치성 악성 고형 신생물 | 재발성 유잉 육종 | 재발성 간모세포종 | 재발성 악성 생식 세포 종양 | 재발성 악성 고형 신생물 | 재발성 신경모세포종 | 재발성 골육종 | 재발성 말초 원시 신경외배엽 종양 | 재발성 횡문근종양 | 재발성 횡문근육종 | 재발성 연조직 육종 | 난치성 유잉 육종 | 난치성 간모세포종 | 난치성 악성 생식 세포 종양 | 난치성 신경모세포종 | 난치성 골육종 | 난치성 말초 원시 신경외배엽 종양 | 난치성 횡문근종양 | 난치성 횡문근육종 | 난치성 연조직 육종 | 재발성 고형 종양 | 재발성 윌름스 종양

미국, 캐나다

재발성 호지킨 림프종 | 난치성 Hodgkin 림프종 | 전이성 흑색종 | 3기 피부 흑색종 AJCC v7 | IV기 피부 흑색종 AJCC v6 및 v7 | 난치성 악성 고형 신생물 | 재발성 흑색종 | 재발성 악성 고형 신생물 | 재발성 신경모세포종 | 재발성 비호지킨 림프종 | 재발성 골육종 | 재발성 횡문근육종 | 난치성 신경모세포종 | 난치성 비호지킨 림프종 | 난치성 골육종 | 난치성 횡문근육종 | IIIC기 피부 흑색종 AJCC v7 | 절제 불가능한 흑색종 | 난치성 흑색종 | IIIA기 피부 흑색종 AJCC v7 | IIIB기 피부 흑색종 AJCC v7 | 재발성 유잉 육종/말초 원시 신경외배엽 종양 | 난치성...

미국, 캐나다

소아기 만성 골수성 백혈병 | 재발성 소아기 급성 림프구성 백혈병 | 재발성 소아기 급성 골수성 백혈병 | 재발성 신경모세포종 | 재발성 골육종 | 재발성 소아기 횡문근육종 | 전이성 골육종 | 파종성 신경모세포종 | 이전에 치료받은 소아기 횡문근육종 | 재발성 소아기 연조직 육종 | 재발성 유잉 육종/말초 원시 신경외배엽 종양 | 전이성 유잉 육종/말초 원시 신경외배엽 종양 | 전이성 소아기 연조직 육종 | 유년기 결합조직형성소형 원형세포종양

미국

뇌졸중 | 자기 공명 영상 | 파브리병 | 대뇌 소혈관 질환 | 카다실 | HTRA1 관련 상염색체 우성 대뇌혈관병증 | 출혈을 동반한 COL4A1 관련 뇌 소혈관 질환 | 차세대 시퀀싱

대만

니만픽병 | 월만병 | 부신백질이영양증 | 배튼병 | 이색성 백질이영양증 | GM1 강글리오시드증 | 푸코시다증 | 구형 세포 백질이영양증 | 고셔병 | 테이삭스병 | 샌드호프병

미국

재발성 소아 뇌실막종 | 재발성 소아기 급성 림프구성 백혈병 | 재발성 소아기 급성 골수성 백혈병 | 난치성 만성 골수성 백혈병, BCR-ABL1 양성 | 재발성 소아기 횡문근육종 | 재발성 소아기 연조직 육종 | 재발성 소아 대세포 림프종 | 재발성 소아기 림프구성 림프종 | 난치성 소아 급성 림프 구성 백혈병 | 재발성 소아 교육종 | 난치성 소아기 Hodgkin 림프종 | 재발성 소아기 뇌종양 | 난치성 소아기 악성 생식 세포 신생물 | 재발성 소아기 뇌간 신경아교종 | 난치성 소아기 악성 고형 신생물 | 재발성 소아 악성 고형 신생물 | 재발성 소아기 악성 신생물 | 난치성 소아기 악성 신생물

미국

폐암 | 경화증 | 바렛 식도 | 혈액 악성종양 | 비알코올성 지방간 질환 | 암 위험 | 외음부 상피내 종양 | 소아암 생존자 | 폐; 마디 | 비알코올성 지방간염 | 골연골종 | 암 소인 증후군 | 유전성 암 예측 | 성인 암 생존자 | IARC 발암물질 | 흡연 기록 | 유관/소엽 암종 | 췌장 전구체 병변 | 결장 이형성증/선종 | 고급 전립선 상피 종양 | 상피내 고급 방광 요로상피 이형성증/암종 | 선종성 과형성 | 고위험 구강 전암성 질환 | 멜라닌 세포 병변, 성인 | 장액성 난관 상피내 암종 | 자궁내막 상피내 신생물 | 제자리 자궁경부 및 자궁경부 암종 | 네프로제닉 레스트 | 악성 변성의 위험이 있는 양성 뼈 병변 | 거대세포종양 | 스피츠 모반

미국

재발성 신경모세포종 | 재발성 골육종 | 재발성 소아기 횡문근육종 | 재발 성 성인 연조직 육종 | 재발성 윌름스 종양 및 기타 아동기 신장 종양 | 이전에 치료받은 소아기 횡문근육종 | 재발성 소아기 연조직 육종 | 성인 횡문근육종 | 신경외배엽종양 | 재발성 부신피질 암종 | 재발성 소아 간암 | 성인 활막 육종 | 소아기 간모세포종 | 소아 활막 육종 | 재발성 유잉 육종/말초 원시 | 재발성 망막모세포종

미국, 캐나다, 호주

상세불명 소아기 고형 종양, 프로토콜 특정 | 재발성 소아기 수모세포종 | 재발성 소아 뇌실막종 | 재발성 신경모세포종 | 재발성 골육종 | 재발성 소아기 횡문근육종 | 이전에 치료받은 소아기 횡문근육종 | 재발성 유잉 육종/말초 원시 신경외배엽 종양 | 어린 시절 맥락막 신경총 종양 | 소아기 두개인두종 | 어린 시절 등급 I 수막종 | 어린 시절 II 등급 수막종 | 어린 시절 III 등급 수막종 | 어린 시절 천막하 뇌실막종 | 소아기 천막상 뇌실막종 | 재발성 소아기 소뇌성상세포종 | 재발성 소아기 대뇌성상세포종 | 재발성 아동기 시각 경로 및 시상하부 신경아교종 | 재발성 아동기 시각 경로 신경아교종 그리고 다른 조건

미국

리소좀 축적병 | 백질이영양증 | 니만-픽 질병 | 배튼병 | 고셔병 | 크라베병 | 알파-만노시다증 | 골화석증 | 테이삭스병 | Pelizaeus-Merzbacher 질병 | 샌드호프병 | GM1 강글리오시드증 | MPS I | MPS II | 사라지는 백질병 | 다중 설파타제 결핍증 | S-아데노실호모시스테인 가수분해효소 결핍증 | 퓨린 뉴클레오시드 포스포릴라아제 결핍증 | MLD | 모르퀴오병 | MPS IV | ALD | MPS III | GM3 강글리오시증 | PKAN | NP 결핍 | 간

미국

안구 운동 장애 | 안면 마비 | 싱크로나시스 | 제6신경마비 | 뫼비우스 증후군 | 외안근의 선천성 섬유증 | 듀안 후퇴 증후군 | 듀안 광선 광선 증후군 | 브라운 증후군 | 마커스 건 증후군 | 선천성 사시 | 수평 시선 마비 | 진행성 척추 측만증을 동반한 수평 시선 마비 | 안면 마비, 유전성, 선천성 | 제3신경마비 | 제4신경마비 | Levator-Medial Rectus Synkinesis | Athabaskan Brainstem Dysgenesis | 혀 마비 | 아홉 번째 신경 장애 | 제5신경마비 | 일곱 번째 신경 마비 | 열한 번째 신경 장애 | 열두 번째 신경 장애 | 미주 신경 마비 | 뫼비우스 시퀀스

미국

Emery-Dreifuss 근이영양증 | 선천성 근무력증 증후군 | 림거들 근이영양증 | ITGA7(인테그린 알파-7) 결핍을 동반한 선천성 근이영양증 | 알파-디스트로글리칸병증(심각한 간질을 동반한 디스트로글리칸의 선천성 근이영양증 및 비정상적인 글리코실화) | 알파-디스트로글리칸병증(TRAPPC11 돌연변이로 인한 지방간 및 영아 발병 백내장을 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸 및 간질의 저당화를 동반한 선천성 근이영양증) | 알파-디스트로글리칸병증(디스트로글리칸병증... 그리고 다른 조건

미국

평활근육종 | 섬유육종 | 지방육종 | 중간엽 연골육종 | III기 연조직 육종 AJCC v7 | IV기 연조직 육종 AJCC v7 | 악성 말초신경초종양 | 페코마 | 윤활막 육종 | 상피양 육종 | 폐포 연조직 육종 | 뼈의 미분화 고급 다형성 육종 | 점액섬유육종 | 염증성 근섬유모세포성 종양 | 혈관종양 섬유성 조직구종 | 골격외 점액성 연골육종 | 경화성 상피모양 섬유육종 | 비정형 섬유황색종 | 연조직의 투명 세포 육종 | 상피모양 악성 말초신경초종양 | 골격 외 골육종 | 섬유조직구성 신생물 | 내막 육종 | 간 배아 육종 | 저등급 섬유점액양 육종 | 저등급 근섬유모세포성 육종 | 악성 피부 과립 세포 종양 | 악성 트리톤 종양 | 점액성 연골육종 그리고 다른 조건

미국, 캐나다, 푸에르토 리코

뮤코다당증 II | 파브리병 | 니만-픽병, C형 | 점액다당증 VI | 리소좀 산성 리파아제 결핍증 | 이색성 백질이영양증 | 고셔병 | 뇌건황색종증 | 뮤코다당증 IV A | GM1 강글리오시드증 | 점액다당증 VII | 산성 스핑고미엘리나제 결핍 | 세로이드 리포푸스증, 신경세포, 2 | 점액다당증 III-B

미국

육아종 | 빈혈증 | 혈소판감소증 | 호중구감소증 | 겸상 적혈구 질환 | 지중해빈혈 | 니만픽병 | 비스코트-알드리치 증후군 | 골화석증 | 푸코시다증 | 체디악 히가시 증후군 | 헐러병

미국

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