Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Clinical Trials on Glycogeenstapelingsziekte Type IA in United Kingdom

Totaal 28952 resultaten

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Actief, niet wervend

Follow-up op lange termijn om de veiligheid en werkzaamheid van Adeno Associated Virus (AAV) serotype 8 (AAV8)-gemedieerde genoverdracht van glucose-6-fosfatase (G6Pase) bij volwassenen met glycogeenstapelingsziekte type Ia (GSDIa) te evalueren

Glycogeenstapelingsziekte Type IA | Ziekte van Von Gierke (GSD type Ia)

Nederland, Verenigde Staten, Canada, Spanje
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Retrospectieve studie van glucosemonitoring voor glykemische controle bij patiënten met GSDIa

Glycogeenstapelingsziekte Type IA

Nederland, Verenigde Staten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Actief, niet wervend

Een studie van adeno-geassocieerd virus serotype 8-gemedieerde genoverdracht van glucose-6-fosfatase bij patiënten met glycogeenstapelingsziekte type Ia (GSDIa)

Glycogeenstapelingsziekte Type IA

Verenigde Staten, Brazilië, Canada, Denemarken, Duitsland, Italië, Nederland, Spanje
University of Florida
Prometheus Laboratories

Voltooid

Studie van de relatie tussen glycogeenstapelingsziekte type Ia en inflammatoire darmziekte

Ontstekingsdarmziekte | Glycogeenstapelingsziekte Type Ia

Verenigde Staten
Duke University
Kriya Therapeutics

Werving

GSD VI en GSD IX natuurlijke historie

Glycogeenstapelingsziekte VI | GLYCOGENOPSLAGZIEKTE IXa1 | GLYCOGENOPSLAGZIEKTE IXa2 | Glycogeenstapelingsziekte IXB | Glycogeenstapelingsziekte IXC | GSD 9 (alle subtypen) | GSD 6

Verenigde Staten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Beëindigd

Adeno-geassocieerd virus (AAV) antilichaamonderzoek bij proefpersonen OTC-deficiëntie, GSDIa en de ziekte van Wilson

Ziekte van Wilson | Ornithine Transcarbamylase-deficiëntie | Glycogeenstapelingsziekte Type IA

Spanje, Verenigd Koninkrijk, Canada, Verenigde Staten, Brazilië
Rigshospitalet, Denmark
University College, London

Voltooid

Gemodificeerd ketogeen dieet bij patiënten met de ziekte van McArdle Deel B

McArdle-ziekte

Denemarken, Verenigd Koninkrijk
Reneo Pharma Ltd

Voltooid

Een onderzoek naar de veiligheid van REN001 bij patiënten met de ziekte van McArdle

McArdle-ziekte

Spanje, Verenigd Koninkrijk
University College, London

Voltooid

Natriumvalproaat voor GSDV

McArdle-ziekte | Glycogeenstapelingsziekte Type V

Denemarken, Verenigd Koninkrijk
Sanguine Biosciences

Beëindigd

Prospectieve verzameling van biospecimen bij pediatrische patiënten en volwassen voogden met de diagnose glycogeenstapelingsziekte type 1B (GSD1b)

Glycogeenstapelingsziekte Type IB

Verenigde Staten
Amicus Therapeutics

Werving

Een studie ter evaluatie van de veiligheid, werkzaamheid, PK, PD en immunogeniciteit van Cipaglucosidase Alfa/Miglustat bij IOPD-proefpersonen van 0 tot (ROSSELLA)

Glycogeenstapelingsziekte Type II infantiel begin

Verenigde Staten, Taiwan, Frankrijk, Duitsland, Italië, Verenigd Koninkrijk
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Farmacokinetiek van Alglucosidase Alfa bij patiënten met de ziekte van Pompe (PAPAYA)

Ziekte van Pompe | Glycogeenstapelingsziekte Type II (GSD II)

Verenigde Staten, Russische Federatie, Verenigd Koninkrijk, Bulgarije, Indië, Oekraïne
Genzyme, a Sanofi Company

Actief, niet wervend

Een onderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te beoordelen van Avalglucosidase Alfa dat om de week wordt toegediend bij pediatrische patiënten met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang die eerder werden behandeld met alglucosidase Alfa (Mini-COMET)

Glycogeenstapelingsziekte Type II-ziekte van Pompe

Verenigde Staten, Frankrijk, Japan, Taiwan, Verenigd Koninkrijk
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van herhaalde neoGAA-dosering bij patiënten met de late aanvang van de ziekte van Pompe.

Ziekte van Pompe | Glycogeenstapelingsziekte Type II (GSD II) | Zure Maltase-deficiëntie

Verenigde Staten, België, Denemarken, Frankrijk, Duitsland, Nederland, Verenigd Koninkrijk
Valerion Therapeutics, LLC

Beëindigd

VAL-1221 intraveneus toegediend bij ambulante en beademingsvrije deelnemers met late aanvang van de ziekte van Pompe

Ziekte van Pompe

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk
Spark Therapeutics

Voltooid

Seroprevalentieonderzoek naar neutraliserende antilichamen met een retrospectieve component bij deelnemers met de ziekte van Pompe met late aanvang

Lysosomale stapelingsziekten | Glycogeenstapelingsziekte Type 2 | Ziekte van Pompe (late aanvang) | Ziekte van Pompe | LOPD | Zure Maltase-deficiëntie

Verenigde Staten, Italië, Verenigd Koninkrijk, Nederland, Frankrijk, Duitsland
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Een onderzoek naar de kracht van de ademhalingsspieren bij patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang (LOPD)

Ziekte van Pompe met late aanvang

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Avalglucosidase Alfa-extensieonderzoek (NEO-EXT)

Glycogeenstapelingsziekte Type II Ziekte van Pompe

Verenigde Staten, België, Denemarken, Frankrijk, Duitsland, Nederland, Verenigd Koninkrijk
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van SBC-102 (Sebelipase Alfa) bij volwassen deelnemers met lysosomale zure lipasedeficiëntie

Lysosomale zure lipase-deficiëntie | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD) | LAL-deficiëntie

Frankrijk, Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Tsjechië
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Verkennend onderzoek naar beoordeling van spierbiopten bij patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang behandeld met alglucosidase Alfa

Glycogenese 2 Zuur Maltase-deficiëntie | Ziekte van Pompe (late aanvang) | Glycogeenstapelingsziekte Type II (GSD II)

Verenigde Staten, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Duitsland
Spark Therapeutics

Actief, niet wervend

Een genoverdrachtsonderzoek voor de late aanvang van de ziekte van Pompe (RESOLUTE)

Lysosomale stapelingsziekten | Glycogeenstapelingsziekte Type II | Glycogeenstapelingsziekte Type 2 | Ziekte van Pompe (late aanvang) | Ziekte van Pompe | LOPD | Zure Maltase-deficiëntie

Verenigde Staten, Canada, Nederland, Frankrijk, Denemarken, Duitsland, Italië, Verenigd Koninkrijk
M.D. Anderson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Actief, niet wervend

Hypnose bij ontspannende patiënten die een borstkankeroperatie ondergaan

Anatomische fase I borstkanker AJCC v8 | Anatomisch stadium IA borstkanker AJCC v8 | Anatomisch stadium IB borstkanker AJCC v8 | Prognostische fase I borstkanker AJCC v8 | Prognostische fase IA borstkanker AJCC v8 | Prognostische fase IB borstkanker AJCC v8 | Anatomisch stadium 0 borstkanker... en andere voorwaarden

Verenigde Staten
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Verlengingsstudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van SBC-102 (Sebelipase Alfa) op lange termijn te evalueren bij volwassen proefpersonen met lysosomale zure lipasedeficiëntie

Lysosomale zure lipase-deficiëntie | LAL-deficiëntie | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD)

Frankrijk, Verenigd Koninkrijk, Verenigde Staten, Canada, Tsjechië
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Een observationele studie van patiënten met fenotype van lysosomale zure lipasedeficiëntie/cholesterylesteropslagziekte

Lysosomale zure lipase-deficiëntie | Cholesterol Ester Storage Disease (CESD)

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Canada, Tsjechische Republiek, Italië, Polen, Zwitserland
Areeg El-Gharbawy
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Anaplerotische therapie met behulp van triheptanoïne voor patiënten met glycogeenstapelingsziekte type I

Glycogeenstapelingsziekte Type I

Verenigde Staten
Astellas Gene Therapies

Werving

Onderzoek naar genoverdracht bij patiënten met de late ziekte van Pompe (FORTIS)

Ziekte van Pompe (late aanvang)

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Een onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van rhGAA bij patiënten met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang

Glycogeenstapelingsziekte Type II

Verenigde Staten, Taiwan, Israël, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Studie ter vergelijking van de werkzaamheid en veiligheid van enzymvervangende therapieën Avalglucosidase Alfa en Alglucosidase Alfa om de week toegediend bij patiënten met de ziekte van Pompe die op latere leeftijd is ontstaan en die niet eerder zijn behandeld voor de ziekte van Pompe (COMET)

Glycogeenstapelingsziekte Type II; Ziekte van Pompe

Tsjechië, Taiwan, België, Duitsland, Korea, republiek van, Verenigde Staten, Argentinië, Australië, Oostenrijk, Brazilië, Canada, Denemarken, Frankrijk, Hongarije, Italië, Japan, Mexico, Nederland, Polen, Portugal, Russische Federatie en meer
University of Iowa
Johns Hopkins University; University of Colorado, Denver; King's College Hospital... en andere medewerkers

Werving

Genetica van Charcot Marie Tooth (CMT) - Modifiers van CMT1A, nieuwe oorzaken van CMT2 (INC-6602)

Ziekte van Charcot-Marie-Tooth, type Ia (aandoening) | HMSN

Verenigde Staten, Italië, Verenigd Koninkrijk, Australië
Duke University
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Identificatie van tongbetrokkenheid bij de late aanvang van de ziekte van Pompe

Neuropathie | Myopathie | Glycogeenstapelingsziekte type II (Late-onset ziekte van Pompe)

Verenigde Staten
Duke University

Voltooid

Pompe Telegeneeskunde Ontwikkelingsstudie

Ziekte van Pompe | Glycogeenstapelingsziekte II

Verenigde Staten
BioMarin Pharmaceutical

Voltooid

Safety/Tolerability/Pharmacokinetic (PK)/Pharmacodynamics (PD) Study of BMN701 in Patients With Late-Onset Pompe Disease

Ziekte van Pompe

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Australië, Duitsland
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

Verlengingsonderzoek voor patiënten die hebben deelgenomen aan een BMN 701-onderzoek

Ziekte van Pompe

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Australië, Frankrijk, Duitsland, Nieuw-Zeeland
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

rhGAA bij patiënten met infantiel aanvangende glycogeenstapelingsziekte-II (ziekte van Pompe)

Glycogeenstapelingsziekte Type II | Zure Maltase-deficiëntieziekte | Glycogenose 2 | Ziekte van Pompe

Verenigde Staten, Israël, Frankrijk, Verenigd Koninkrijk
Sanofi

Werving

Een prospectieve studie om de klinische resultaten van behandeling met alglucosidase Alfa te observeren en te beschrijven bij patiënten ≤6 maanden oud met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang (IOPD)

Glycogeenstapelingsziekte Type II

België, Verenigde Staten, Italië, Spanje, Taiwan, Verenigd Koninkrijk, Nederland, Frankrijk, Duitsland
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Uitbreidingsonderzoek naar veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Myozyme voor een enkele patiënt met de ziekte van Pompe die eerder was ingeschreven in door Genzyme gesponsorde ERT-onderzoeken.

Ziekte van Pompe met late aanvang | Glycogeenstapelingsziekte Type II GSD II

Verenigde Staten
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Voltooid

Studie ter evaluatie van biomarkers en klinische manifestaties bij personen met glycogeenstapelingsziekte type III (GSD III)

Glycogeenstapelingsziekte Type III

Verenigde Staten
ModernaTX, Inc.

Werving

Een studie van mRNA-3745 bij deelnemers met glycogeenstapelingsziekte type 1a (GSD1a)

Glycogeenstapelingsziekte

Verenigde Staten, Canada
Sanofi

Werving

Klinische studie voor niet eerder behandelde IOPD-baby's om de werkzaamheid en veiligheid van ERT met Avalglucosidase Alfa te evalueren (Baby-COMET)

Glycogeenstapelingsziekte Type II

België, Verenigde Staten, China, Duitsland, Italië, Nederland, Spanje, Taiwan, Verenigd Koninkrijk
Fred Hutchinson Cancer Center
National Cancer Institute (NCI)

Ingetrokken

Endocriene therapie bij de behandeling van patiënten met HER2-negatieve borstkanker met een laag risico

Stadium 0 borstkanker | Invasief mammacarcinoom | Stadium IA borstkanker | HER2/Neu-negatief | Postmenopauzaal

Verenigde Staten
National Cancer Institute (NCI)

Voltooid

Vaccintherapie bij de behandeling van HLA-A2-positieve patiënten met melanoom

Terugkerend melanoom | Stadium IIIA Melanoom | Stadium IIIB Melanoom | Stadium IIIC Melanoom | Stadium IIB Melanoom | Stadium IIC Melanoom | Stadium IA melanoom | Stadium IB Melanoom | Stadium IIA Melanoom

Verenigde Staten
Genzyme, a Sanofi Company

Beëindigd

Immuuntolerantie-inductieonderzoek

Glycogeenstapelingsziekte Type II (GSD-II) | Ziekte van Pompe | Glycogenese 2 Zuur Maltase-deficiëntie

Verenigde Staten, Israël
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Hoge dosis of hoge dosis frequentiestudie van alglucosidase Alfa

Glycogeenstapelingsziekte Type II (GSD-II) | Ziekte van Pompe | Glycogenese 2 Zuur Maltase-deficiëntie

Verenigde Staten, Canada, Australië
Wayne State University
Muscular Dystrophy Association; Charcot-Marie-Tooth Association

Voltooid

Behandeling met hoge dosis ascorbinezuur van CMT1A

Ziekte van Charcot-Marie-Tooth, type Ia

Verenigde Staten
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Groei- en ontwikkelingsstudie van Alglucosidase Alfa

Glycogeenstapelingsziekte Type II (GSD-II) | Zure Maltase-deficiëntieziekte | Ziekte van Pompe

Verenigde Staten
Amicus Therapeutics

Voltooid

Geneesmiddel-geneesmiddelinteractieonderzoek

Ziekte van Pompe

Frankrijk, Verenigde Staten, Canada, Verenigd Koninkrijk
Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...

Voltooid

Carevive Survivor Care Planning System voor het verbeteren van de levenskwaliteit van overlevenden van borstkanker

Stadium I borstkanker | Stadium I Baarmoeder Corpus Kanker | Stadium II Baarmoeder Corpus Kanker | Stadium III Baarmoedercorpuskanker | Stadium II borstkanker | Stadium IIIA borstkanker | Stadium IIIB borstkanker | Stadium IA borstkanker | Stadium IB borstkanker | Stadium IIA borstkanker | Stadium IIB borstkanker en andere voorwaarden

Verenigde Staten
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Onderzoeksverlengingsprotocol voor behandeling met late aanvang

Glycogeenstapelingsziekte Type II (GSD-II) | Ziekte van Pompe (late aanvang) | Glycogenese Type II | Zure Maltase-deficiëntie (AMD)

Verenigde Staten, Frankrijk, Canada, Nederland, Australië
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Beëindigd

Veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van UX053 bij patiënten met glycogeenstapelingsziekte type III (GSD III)

Glycogeenstapelingsziekte Type III

Verenigde Staten, Spanje, Italië
Amicus Therapeutics

Actief, niet wervend

Eerste studie bij mensen om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van alleen intraveneuze ATB200 en wanneer gelijktijdig toegediend met orale AT2221 te evalueren

Ziekte van Pompe

Verenigde Staten, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Australië, Duitsland, Nieuw-Zeeland

Clinical Trials on Glycogeenstapelingsziekte Type IA in United Kingdom

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties