Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Clinical Trials on Lysosomale opslagstoornissen in Netherlands

Totaal 3585 resultaten

National Institute of Neurological Disorders and...

Voltooid

De classificatie en oorzaak van leukodystrofieën van onbekende oorzaak

Lysosomale stapelingsziekte

Verenigde Staten, Frankrijk, Israël, Nederland
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Een studie van rhGAA bij patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang

Ziekte van Pompe (late aanvang) | Glycogeenstapelingsziekte Type II (GSD-II) | Zure Maltase-deficiëntieziekte | Glycogenose 2

Nederland
Amicus Therapeutics

Voltooid

Een fase 1-onderzoek om de veiligheid te evalueren van Migalastat-hydrochloride dat intraveneus wordt toegediend aan gezonde vrijwilligers

De ziekte van Fabry

Nederland
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam...

Werving

Fabry-onderzoek naar inspanningsintolerantie (FEISTY)

De ziekte van Fabry | Ziekte van Fabry, hartvariant

Nederland
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Een prospectieve, observationele studie bij patiënten met de late aanvang van de ziekte van Pompe

Glycogeenstapelingsziekte Type II

Verenigde Staten, Frankrijk, Nederland
Eline C. B. Eskes

Werving

Biomarkers van longbetrokkenheid bij ASMD (BOLIVIA)

Asmd, visceraal type

Nederland
Eline C. B. Eskes

Werving

Magnetische resonantiespectroscopie bij zure sfingomyelinasedeficiëntie (MONACO)

Asmd, visceraal type

Nederland
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Verlengingsstudie van patiënten met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang die eerder waren opgenomen in protocol AGLU01602

Glycogeenstapelingsziekte Type II

Verenigde Staten, Frankrijk, Duitsland, Israël, Italië, Nederland, Taiwan
Sanofi

Werving

Klinische studie voor niet eerder behandelde IOPD-baby's om de werkzaamheid en veiligheid van ERT met Avalglucosidase Alfa te evalueren (Baby-COMET)

Glycogeenstapelingsziekte Type II

België, Verenigde Staten, China, Duitsland, Italië, Nederland, Spanje, Taiwan, Verenigd Koninkrijk
Sanofi

Werving

Een prospectieve studie om de klinische resultaten van behandeling met alglucosidase Alfa te observeren en te beschrijven bij patiënten ≤6 maanden oud met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang (IOPD)

Glycogeenstapelingsziekte Type II

België, Verenigde Staten, Italië, Spanje, Taiwan, Verenigd Koninkrijk, Nederland, Frankrijk, Duitsland
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

Veiligheids- en werkzaamheidsstudie van Sebelipase Alfa bij deelnemers met lysosomale zure lipasedeficiëntie

Lysosomale zure lipase-deficiëntie

Spanje, Duitsland, Italië, Verenigde Staten, Kroatië, Canada, Russische Federatie, Denemarken, Verenigd Koninkrijk, België, Mexico, Australië, Nederland, Brazilië, Kalkoen
Amicus Therapeutics

Actief, niet wervend

Eerste studie bij mensen om de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van alleen intraveneuze ATB200 en wanneer gelijktijdig toegediend met orale AT2221 te evalueren

Ziekte van Pompe

Verenigde Staten, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Australië, Duitsland, Nieuw-Zeeland
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Een placebo-gecontroleerd onderzoek naar de veiligheid en effectiviteit van Myozyme (Alglucosidase Alfa) bij patiënten met de late ziekte van Pompe

Ziekte van Pompe (late aanvang) | Glycogeenstapelingsziekte Type II (GSD-II) | Zure Maltase-deficiëntieziekte | Glycogenose 2

Verenigde Staten, Frankrijk, Nederland
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Avalglucosidase Alfa-extensieonderzoek (NEO-EXT)

Glycogeenstapelingsziekte Type II Ziekte van Pompe

Verenigde Staten, België, Denemarken, Frankrijk, Duitsland, Nederland, Verenigd Koninkrijk
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Veiligheids- en werkzaamheidsevaluatie van herhaalde neoGAA-dosering bij patiënten met de late aanvang van de ziekte van Pompe.

Ziekte van Pompe | Glycogeenstapelingsziekte Type II (GSD II) | Zure Maltase-deficiëntie

Verenigde Staten, België, Denemarken, Frankrijk, Duitsland, Nederland, Verenigd Koninkrijk
Spark Therapeutics

Voltooid

Seroprevalentieonderzoek naar neutraliserende antilichamen met een retrospectieve component bij deelnemers met de ziekte van Pompe met late aanvang

Lysosomale stapelingsziekten | Glycogeenstapelingsziekte Type 2 | Ziekte van Pompe (late aanvang) | Ziekte van Pompe | LOPD | Zure Maltase-deficiëntie

Verenigde Staten, Italië, Verenigd Koninkrijk, Nederland, Frankrijk, Duitsland
BioMarin Pharmaceutical

Beëindigd

BMN 701 Fase 3 bij aan rhGAA blootgestelde proefpersonen met late aanvang van de ziekte van Pompe (INSPIRE-onderzoek)

Ziekte van Pompe met late aanvang

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Frankrijk, Italië, Portugal, België, Nederland
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Verkennend onderzoek naar beoordeling van spierbiopten bij patiënten met de ziekte van Pompe met late aanvang behandeld met alglucosidase Alfa

Glycogenese 2 Zuur Maltase-deficiëntie | Ziekte van Pompe (late aanvang) | Glycogeenstapelingsziekte Type II (GSD II)

Verenigde Staten, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Duitsland
Amicus Therapeutics

Voltooid

Geneesmiddel-geneesmiddelinteractieonderzoek tussen AT1001 (Migalastat-hydrochloride) en agalsidase bij deelnemers met de ziekte van Fabry

De ziekte van Fabry

Canada, België, Verenigde Staten, Australië, Nederland
Horizon Pharma USA, Inc.

Voltooid

Fase 3-studie van cysteamine-bitartraat met vertraagde afgifte (RP103) vergeleken met Cystagon® bij patiënten met cystinose

Cystinose

Frankrijk, Verenigde Staten, Nederland
Spark Therapeutics

Actief, niet wervend

Een genoverdrachtsonderzoek voor de late aanvang van de ziekte van Pompe (RESOLUTE)

Lysosomale stapelingsziekten | Glycogeenstapelingsziekte Type II | Glycogeenstapelingsziekte Type 2 | Ziekte van Pompe (late aanvang) | Ziekte van Pompe | LOPD | Zure Maltase-deficiëntie

Verenigde Staten, Canada, Nederland, Frankrijk, Denemarken, Duitsland, Italië, Verenigd Koninkrijk
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Onderzoeksverlengingsprotocol voor behandeling met late aanvang

Glycogeenstapelingsziekte Type II (GSD-II) | Ziekte van Pompe (late aanvang) | Glycogenese Type II | Zure Maltase-deficiëntie (AMD)

Verenigde Staten, Frankrijk, Canada, Nederland, Australië
Actelion

Voltooid

Klinische studie ter evaluatie van de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van miglustat bij patiënten met stabiele ziekte van Gaucher type 1

Gaucherziekte type 1

Verenigde Staten, Taiwan, Canada, Spanje, Australië, Frankrijk, Brazilië, Hongarije, Tsjechië, Duitsland, Italië, Nederland, Verenigd Koninkrijk
Protalix
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Voltooid

Veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 bij patiënten met de ziekte van Fabry die momenteel worden behandeld met REPLAGAL® (Agalsidase Alfa)

De ziekte van Fabry

Australië, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Canada, Tsjechië, Noorwegen, Slovenië
Passage Bio, Inc.

Geschorst

Onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van PBKR03 bij pediatrische proefpersonen met vroege infantiele ziekte van Krabbe (GALax-C)

Leukodystrofie, bolvormige cel

Verenigde Staten, Brazilië, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Canada, Israël
Horizon Pharma USA, Inc.

Voltooid

Veiligheidsvervolgonderzoek op lange termijn van cysteamine-bitartraatcapsules met vertraagde afgifte (RP103)

Cystinose

Frankrijk, Verenigde Staten, Nederland
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Een studie van eliglustattartraat (Genz-112638) bij patiënten met de ziekte van Gaucher om eenmaal daagse versus tweemaal daagse dosering (EDGE) te evalueren

De ziekte van Gaucher

Verenigde Staten, Zweden, Indië, Nederland, Oostenrijk, Japan, China, Servië, Frankrijk, Kroatië, Australië, Portugal, Canada, Brazilië, Griekenland, Roemenië, Russische Federatie
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Studie ter vergelijking van de werkzaamheid en veiligheid van enzymvervangende therapieën Avalglucosidase Alfa en Alglucosidase Alfa om de week toegediend bij patiënten met de ziekte van Pompe die op latere leeftijd is ontstaan en die niet eerder zijn behandeld voor de ziekte van Pompe (COMET)

Glycogeenstapelingsziekte Type II; Ziekte van Pompe

Tsjechië, Taiwan, België, Duitsland, Korea, republiek van, Verenigde Staten, Argentinië, Australië, Oostenrijk, Brazilië, Canada, Denemarken, Frankrijk, Hongarije, Italië, Japan, Mexico, Nederland, Polen, Portugal, Russische Federatie en meer
Amicus Therapeutics

Voltooid

PROPEL-onderzoek - een onderzoek waarin ATB200/AT2221 wordt vergeleken met alglucosidase/placebo bij volwassen proefpersonen met LOPD (PROPEL)

Ziekte van Pompe (late aanvang)

Verenigde Staten, Australië, Korea, republiek van, Japan, Taiwan, België, Slovenië, Nieuw-Zeeland, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Argentinië, Canada, Spanje, Bosnië-Herzegovina, Duitsland, Zweden, Hongarije, Oostenrijk, Bulg... en meer
Shire

Voltooid

Onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid, stijgende dosis en dosisfrequentie van rhHNS via een IDDD bij MPS IIIA-patiënten

Mucopolysaccharidose (MPS)

Verenigd Koninkrijk, Nederland
Amicus Therapeutics

Actief, niet wervend

Een studie om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van ATB200/AT2221 bij volwassen proefpersonen met LOPD te beoordelen

Ziekte van Pompe (late aanvang)

Verenigde Staten, Duitsland, Taiwan, België, Australië, Slovenië, Spanje, Nederland, Hongarije, Japan, Oostenrijk, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Argentinië, Canada, Zweden, Denemarken, Nieuw-Zeeland, Griekenland, Korea, republiek... en meer
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Een studie van twee doseringsregimes van Fabrazyme (Agalsidase Beta) bij niet eerder behandelde, mannelijke pediatrische patiënten zonder ernstige symptomen (FIELD)

De ziekte van Fabry

Verenigde Staten, Polen, Nederland, Canada, Argentinië, Verenigd Koninkrijk, Noorwegen, Brazilië, Tsjechische Republiek
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Een onderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid van Fabrazyme bij patiënten met de ziekte van Fabry

De ziekte van Fabry

Verenigde Staten, Frankrijk, Nederland, Puerto Rico, Verenigd Koninkrijk
Alexion

Werving

Lysosomal Acid Lipase (LAL) Deficiëntieregister (ALX-LALD-501)

De ziekte van Wolman | Cholesterol-esterstapelingsziekte | Lysosomale zure lipase-deficiëntie | Zure Cholesteryl Ester Hydrolase Deficiëntie, Type 2 | Zure Lipase-deficiëntie | LIPA-tekort | LAL-deficiëntie

Frankrijk, België, Verenigde Staten, Spanje, Duitsland, Griekenland, Israël, Italië, Slovenië, Verenigd Koninkrijk, Brazilië, Canada, Denemarken, Australië, Kroatië, Tsjechië, Ierland, Mexico, Nederland, Polen, Portugal, Saoedi-Arabië
Horizon Pharma USA, Inc.

Voltooid

Open-label, veiligheids- en superieure effectiviteitsstudie van cysteamine-bitartraatcapsules met vertraagde afgifte (RP103) bij cystinose

Cystinose

Frankrijk, Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, België, Italië, Nederland
Shire

Beëindigd

Uitbreiding van studie HGT-SAN-055 ter evaluatie van de toediening van rhHNS bij patiënten met het Sanfilippo-syndroom type A (MPS IIIA)

Sanfilippo-syndroom

Nederland, Verenigd Koninkrijk
LYSOGENE

Voltooid

Natuurlijke geschiedenisstudie van patiënten met MPS IIIA

Mucopolysaccharidose IIIA

Duitsland, Brazilië, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Nederland
Genzyme, a Sanofi Company

Werving

Protocol voor de Registratie van de Ziekte van Pompe

Glycogeenstapelingsziekte Type II | Ziekte van Pompe

Hongarije, Kroatië, Servië, Verenigde Staten, Argentinië, Australië, België, Brazilië, Bulgarije, Canada, Chili, China, Colombia, Denemarken, Frankrijk, Duitsland, Griekenland, Hongkong, Indië, Indonesië, Israël, Italië, Japan, Jordanië, Korea, republiek van en meer
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Actief, niet wervend

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lucerastat bij volwassen proefpersonen met de ziekte van Fabry

De ziekte van Fabry

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Noorwegen, Duitsland, Australië, Canada, Spanje, Zwitserland, Oostenrijk, België, Frankrijk, Nederland, Polen
Shire
Takeda Development Center Americas, Inc.

Actief, niet wervend

Een studie van intrathecale SHP611 bij kinderen met metachromatische leukodystrofie (EMBOLDEN)

Metachromatische leukodystrofie (MLD)

Verenigde Staten, Canada, België, Israël, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Duitsland, Spanje, Japan, Brazilië, Argentinië, Frankrijk, Griekenland, Italië
Idorsia Pharmaceuticals Ltd.

Voltooid

Werkzaamheid en veiligheid van orale monotherapie met lucerastat bij volwassen proefpersonen met de ziekte van Fabry (MODIFY)

De ziekte van Fabry

Verenigde Staten, Spanje, België, Australië, Oostenrijk, Canada, Duitsland, Ierland, Italië, Nederland, Noorwegen, Polen, Zwitserland, Verenigd Koninkrijk
Protalix
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Voltooid

Studie van de veiligheid en werkzaamheid van PRX-102 in vergelijking met Agalsidase Beta op de nierfunctie (BALANCE)

De ziekte van Fabry

Verenigde Staten, Nederland, Hongarije, Verenigd Koninkrijk, Tsjechië, Noorwegen, Slovenië, Spanje, Finland, Frankrijk, Italië, Zwitserland
Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Actief, niet wervend

Open-label extensieonderzoek van 1 mg/kg Pegunigalsidase Alfa elke 2 weken bij patiënten met de ziekte van Fabry

De ziekte van Fabry

Verenigde Staten, Nederland, Australië, Hongarije, Verenigd Koninkrijk, Canada, Tsjechië, Finland, Frankrijk, Italië, Noorwegen, Slovenië, Spanje
Genzyme, a Sanofi Company
BioMarin/Genzyme LLC

Voltooid

Een studie ter evaluatie van de veiligheid en farmacokinetiek van Aldurazyme® (Laronidase) bij MPS I-patiënten jonger dan 5 jaar

Mucopolysaccharidose I | Scheie-syndroom | Hurler-syndroom | Syndroom van Hurler-Scheie

Nederland, Frankrijk, Duitsland, Verenigd Koninkrijk
Sanofi

Werving

Een studie ter evaluatie van het effect van Venglustat-tabletten op de linkerventrikelmassa-index bij mannelijke en vrouwelijke volwassen deelnemers met de ziekte van Fabry (CARAT)

De ziekte van Fabry

Italië, Verenigde Staten, Oostenrijk, China, Tsjechië, Denemarken, Frankrijk, Duitsland, Griekenland, Japan, Korea, republiek van, Nederland, Noorwegen, Spanje, Taiwan, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk, Canada, Polen
Genzyme, a Sanofi Company

Voltooid

Onderzoek naar werkzaamheid, veiligheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van Olipudase Alfa bij patiënten met zure sfingomyelinasedeficiëntie (ASCEND)

Sfingomyeline Lipidose

Verenigde Staten, Argentinië, Australië, België, Brazilië, Bulgarije, Chili, Frankrijk, Duitsland, Italië, Japan, Nederland, Portugal, Spanje, Tunesië, Kalkoen, Verenigd Koninkrijk
LYSOGENE

Actief, niet wervend

Studie van AAVrh10-h.SGSH-gentherapie bij patiënten met mucopolysaccharidose type IIIA (MPS IIIA) (AAVance)

Mucopolysaccharidose Type IIIA

Duitsland, Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Frankrijk, Nederland
Alexion Pharmaceuticals

Voltooid

A Retrospective Chart Review of Deceased Patients With Mucopolysaccharidosis Type IIIB

MPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)

Spanje, Nederland, Verenigd Koninkrijk, Verenigde Staten, Brazilië
Coloplast A/S

Voltooid

Onderzoek van nieuw ontwikkelde 1-delige bolle huidplaten bij proefpersonen met een ileostoma

Ileostoma - Stoma

Nederland
Shire

Beëindigd

Een uitbreidingsonderzoek om de veiligheid en werkzaamheid te bepalen voor pediatrische patiënten met de ziekte van MPS type IIIA die deelnamen aan onderzoek HGT-SAN-093.

Sanfilippo-syndroom | Mucopolysaccharidose (MPS)

Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Spanje, Duitsland, Frankrijk, Italië, Nederland

Clinical Trials on Lysosomale opslagstoornissen in Netherlands

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ukraine

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties