Kliniske studier på Avhengig av transfusjon av beta-talassemi

Totalt 313 resultater

Novartis Pharmaceuticals

Fullført

Effekt av Deferasirox på pasienter med hjerte-MR T2* < 20 Msek

Avhengig av transfusjon av beta-talassemi

Italia
Editas Medicine, Inc.

Rekruttering

EDIT-301 for autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) hos deltakere med transfusjonsavhengig beta-thalassemi (TDT)

Hemoglobinopatier | Major Thalassemia | Thalassemia Intermedia | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Forente stater, Canada
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En studie som evaluerer effekten og sikkerheten til Mitapivat hos deltakere med ikke-transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-NTDT) (ENERGIZE)

Ikke-transfusjonsavhengig alfa-thalassemi | Ikke-transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Spania, Taiwan, Thailand, Storbritannia, Malaysia, Forente stater, Nederland, Bulgaria, Tyrkia, Italia, Canada, Brasil, Frankrike, De forente arabiske emirater, Danmark, Hellas, Libanon, Saudi-Arabia
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En studie som evaluerer effekten og sikkerheten til Mitapivat hos deltakere med transfusjonsavhengig alfa- eller beta-thalassemi (α- eller β-TDT) (ENERGIZE-T)

Transfusjonsavhengig alfa-thalassemi | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Spania, Taiwan, Thailand, Forente stater, Frankrike, Canada, Malaysia, Tyskland, Nederland, Bulgaria, Storbritannia, Tyrkia, Italia, Hellas, De forente arabiske emirater, Brasil, Danmark, Libanon, Saudi-Arabia
EdiGene (GuangZhou) Inc.

Aktiv, ikke rekrutterende

En sikkerhets- og effektstudie som evaluerer ET-01 hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi (ET-01)

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
EdiGene Inc.; The Affiliated Hospital Of Guizhou Medical University; Zunyi...

Aktiv, ikke rekrutterende

Sikkerhet og effektivitetsevaluering av ET-01-transplantasjon hos pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
EdiGene (GuangZhou) Inc.
PLA 923 Hospital

Aktiv, ikke rekrutterende

En studie for å evaluere sikkerheten og effektiviteten av ET-01-transplantasjon hos pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi.

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
R&D Kanglin Biotech

Rekruttering

Evaluering av sikkerheten og effekten av KL003-celleinjeksjon ved behandling av transfusjonsavhengig β-thalassemi.

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University
Genmedicn Biopharma Ltd.

Rekruttering

En studie som evaluerer sikkerheten og effekten av LentiRed medikamentprodukt ved transfusjonsavhengig β-thalassemi [TDT]

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
bluebird bio

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsoppfølging av pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemi behandlet med ex vivo genterapi

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Forente stater, Frankrike, Storbritannia, Australia, Thailand, Italia, Tyskland, Hellas
Sangamo Therapeutics
Sanofi

Fullført

En studie for å vurdere sikkerheten, toleransen og effektiviteten til ST-400 for behandling av transfusjonsavhengig beta-thalassemi (TDT)

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Forente stater
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
Kanglin Biotech

Rekruttering

Sikkerhet og effekt av den lentivirale vektoren i genterapi av beta-thalassemipasienter

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
Vifor (International) Inc.
Labcorp Corporation of America Holdings, Inc

Fullført

Sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk (PK), farmakodynamikk (PD) og foreløpig effekt av VIT-2763 i β-talassemi (VITHAL)

Beta-thalassemi | Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi

Hellas, Israel, Italia, Libanon, Thailand
Sun Yat-sen University

Rekruttering

Sikkerheten og effektiviteten til Luspatercept hos kinesiske voksne med transfusjonsavhengig β-thalassemi: en virkelighetsstudie

Major Thalassemia | Transfusjonsavhengig anemi

Kina
Editas Medicine, Inc.

Har ikke rekruttert ennå

En langsiktig oppfølgingsstudie av deltakere med sigdcellesykdom eller transfusjonsavhengig β-thalassemi som mottok EDIT-301

Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Rekruttering

Vekst- og utviklingsrelaterte resultater hos barn med transfusjonsavhengig beta-thalassemi etter genterapi

Genterapi | Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
M.D. Anderson Cancer Center

Tilbaketrukket

Immunsuppresjon og donorstamcelletransplantasjon før transplantasjon for behandling av alvorlige hemoglobinopatier

Sigdcellesykdom | Sigd Beta Thalassemia | Beta-thalassemi major | Sigdcelle-SS-sykdom | Sigd Beta 0 Thalassemia | Sigd Beta Plus Thalassemia

Forente stater
Kanglin Biotechnology (Hangzhou) Co., Ltd.

Har ikke rekruttert ennå

En fase I/II klinisk studie av KL003-celleinjeksjonen i β-thalassemi-hoveddeltakere

Transfusjonsavhengig beta-thalassemi

Kina
Celgene

Avsluttet

Studie for å bestemme sikkerheten og toleransen til Sotatercept (ACE-011) hos voksne med beta(β)-thalassemi.

Beta Thalassemia Intermedia | Beta-thalassemi major

Frankrike, Storbritannia, Italia, Hellas
Regeneron Pharmaceuticals

Har ikke rekruttert ennå

En studie for å teste sikkerheten, toleransen og effektiviteten til et antistoff, REGN7999, injisert under huden for behandling av jernoverskudd hos voksne deltakere med ikke-transfusjonsavhengig β-thalassemi, ved bruk av MR-skanninger for å måle jernnivåer i kroppen (FERVENT-1)

Ikke-transfusjonsavhengig beta-thalassemi (NTDT)
Ionis Pharmaceuticals, Inc.

Avsluttet

Studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til Sapablursen (tidligere ISIS 702843, IONIS-TMPRSS6-LRx)

Beta Thalassemia Intermedia

Australia, Thailand, Hellas, Libanon, Tyrkia
Tanta University

Ukjent

Studie av de terapeutiske fordelene ved al-hijamah hos barn med beta-thalassemia major (Al-hijamah)

AL-Hijama i Thalassmia Major

Egypt
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Påmelding etter invitasjon

Undersøker de mekanistiske effektene av Mitapivat hos personer med sigdcellesykdom

Sigdcelleanemi | Sigd Beta Thalassemia | Sigdcelletalassemi | Sigd Beta Zero Thalassemia | Sigdcellesmerter | Hbss | Hbsc | Sigdcellesyndromvariant

Forente stater
Celgene
Acceleron Pharma Inc. (a wholly owned subsidiary of Merck Sharp and Dohme...

Fullført

En effekt- og sikkerhetsstudie av Luspatercept (ACE-536) versus placebo hos voksne som trenger regelmessige røde blodlegemer på grunn av beta (β)-thalassemi (BELIEVE)

Beta-thalassemi | Erytrocytttransfusjon

Forente stater, Israel, Australia, Tyrkia, Taiwan, Malaysia, Storbritannia, Canada, Thailand, Frankrike, Libanon, Italia, Bulgaria, Hellas, Tunisia
Boston University
Mahidol University

Fullført

Studie av SDMB (2,2 Dimethylbutyrate, Sodium Salt) i Beta Thalassemia Intermedia i Thailand (ST20-P2T)

Beta Thalassemia Intermedia

Thailand
Dr.Saqib Hussain Ansari

Ukjent

Effekten og sikkerheten til HYDROXYUREA i behandling av beta-talassemipasienter i Karachi Pakistan

Thalassemia, Beta

Pakistan
Silence Therapeutics plc

Tilbaketrukket

Studie i pasienter med beta-thalassaemia eller myelodysplastisk syndrom for å undersøke sikkerheten og toleransen til SLN124

Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi | Myelodysplastisk syndrom med lav risiko

Storbritannia, Bulgaria
IRCCS San Raffaele
Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Aktiv, ikke rekrutterende

Langtidsoppfølging av pasienter behandlet med OTL-300 for transfusjonsavhengig beta-thalassemi-studie (TIGET-BTHAL)

Beta-thalassemi

Italia
Boston University
HemaQuest Pharmaceuticals Inc.

Fullført

Rettssak av HQK-1001 i Beta Thalassemia Intermedia i Libanon (LB-04-THAL)

Beta Thalassemia Intermedia

Libanon
Tanta University

Ukjent

Fordeler med Nigella Sativa hos barn med Beta Thalassemia Major (Nigella)

Nigella Sativa Med Beta Thalassemia Major

Egypt
Pharmacosmos A/S
ICON plc

Rekruttering

En prøvetesting av SP-420 hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi

Beta-thalassemia Major anemi

Danmark
Central Hospital, Nancy, France

Har ikke rekruttert ennå

Trombingenerering i Beta-thalassemia Major (TG-THAL)

Beta-thalassemia Major anemi
Indonesia University

Fullført

Effekten av alfa-tokoferol i hemolyse og oksidativ stressmarkør på rødcellemembranen Beta-thalassemia Major

Hemolyse | Oksidativt stress | Beta-thalassemia Major anemi

Indonesia
University of California, San Francisco

Rekruttering

Internasjonalt register over pasienter med alfa-thalassemi (ATM Registry)

Alfa-thalassemi | Alfa-thalassemi major | Mindre alfa-thalassemia

Forente stater
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital...
Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Rekruttering

Sikkerhet og effektevaluering av autologe CRISPR-Cas12b redigerte hematopoietiske stamceller

Major Thalassemia | Thalassemia, Beta

Kina
Kenneth Ataga, MD
Augusta University

Fullført

Hepcidinnivåer ved sigdcellesykdom (SCD)

Sigdcelleanemi | Sigd - Beta Thalassemia
Hamad Medical Corporation

Avsluttet

Denosumab versus zoledronsyre i thalassemi-indusert osteoporose (DOHA)

Osteoporose | Thalassemia Majors (Beta-Thalassemia Major)

Qatar
Marwa Hassan Abdelhamed Hassan
Assiut University

Har ikke rekruttert ennå

Endring av bentetthet hos barn med Beta Thalassemia Major

Evaluer endringer i bentetthet hos barn med beta-thalassemia major
Phoenicia BioScience
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Rekruttering

BENeFiTS-prøven i Beta Thalassemia Intermedia (PB04-001)

Sigdcellesykdom | Beta Thalassemia Intermedia

Forente stater, Canada
Assistance Publique Hopitaux De Marseille

Fullført

Beta-thalassemi og mikropartikler

Thalassemia Major (TM) | Thalassemia Intermedia (TI) | Mikropartikler (MP) som stammer fra blodplater, endotelceller og monocytter

Frankrike
CorrectSequence Therapeutics Co., Ltd

Rekruttering

En sikkerhet og effektivitetsstudie som evaluerer CS-101 hos personer med β-thalassemia major

Beta-thalassemi major

Kina
First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Ukjent

Overvåking av kimærisme etter transplantasjon hos pasienter med β-thalassemia major og behandlingsstrategier for reduksjon av kimærisme

Beta-thalassemi major

Kina
Cairo University

Ukjent

Den potensielle hepatobeskyttende effekten av metformin hos pasienter med beta-thalassemia major

Beta-thalassemia Major anemi

Egypt
Talaris Therapeutics Inc.
Duke University

Tilbaketrukket

Fase I/II pilotstudie av blandet kimerisme for å behandle hemoglobinopatier

Anemi, sigdcelle | Thalassemi | Beta-thalassemi | Benmargssviktsyndrom | Diamond-Blackfan anemi | Alfa-thalassemi | Komplekse og transfusjonsavhengige hemoglobinopatier

Forente stater
Children's Hospital Karachi

Fullført

Thalidomid og Hydroxyurea-kombinasjon hos β-thalassemipasienter

Thalassemia, Beta

Pakistan
Shire

Tilbaketrukket

Behandling av jernoverskudd som krever kelasjonsterapi

Metabolske sykdommer | Forstyrrelser i jernmetabolisme | Overbelastning av jern | Beta-thalassemi | Transfusjonell hemosiderose | Transfusjonal jernoverbelastning | Jernkelering
Cyprus Institute of Neurology and Genetics

Rekruttering

Studie av rollen til genetiske modifikatorer i hemoglobinopatier (INHERENT)

Sigdcellesykdom | Hemoglobinopatier | Thalassemi alfa | Thalassemia, Beta

Forente stater, Danmark, Spania, Belgia, Portugal, Kongo, Den demokratiske republikken, Hellas, Argentina, Brunei Darussalam, Kypros, Israel, Italia, Nigeria, Malaysia, Angola, Pakistan
bluebird bio

Fullført

En studie som evaluerer sikkerheten og effekten av LentiGlobin BB305 medikamentprodukt i β-thalassemia major (også referert til som transfusjonsavhengig β-thalassemia [TDT]) og sigdcellesykdom

Sigdcellesykdom | Beta-thalassemi major

Frankrike
Assiut University

Har ikke rekruttert ennå

Pumilio1 (PUM1) uttrykk, sigdcelleanemi, β-thalassemia intermedia

Sigdcellesykdom, Beta Thalassemia Intermedia
Silence Therapeutics plc

Fullført

En studie undersøker sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetisk og farmakodynamisk respons av SLN124 hos voksne med alfa/beta-talassemi og myelodysplastisk syndrom med svært lav og lav risiko

Ikke-transfusjonsavhengig thalassemi | Myelodysplastisk syndrom med lav risiko | Myelodysplastisk syndrom med svært lav risiko

Thailand, Israel, Jordan, Storbritannia, Tyskland, Italia, Malaysia

Kliniske studier på Avhengig av transfusjon av beta-talassemi

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Russia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder