- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Clinical Trials on Arvelige metabolske lagringssykdommer in United States
Totalt 26920 resultater
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtMukopolysakkaridose VI | Maroteaux-Lamy syndromForente stater, Portugal, Frankrike
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Washington University School of Medicine; Weill Medical College of Cornell...FullførtNeimann-Pick sykdomForente stater
-
Zymenex A/SEuropean CommissionFullførtAlfa-mannosidoseDanmark, Storbritannia, Frankrike, Tyskland, Polen
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutteringNiemann-Pick sykdom, type CForente stater
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutteringNiemann-Pick sykdom, type CForente stater
-
National Niemann-Pick Disease FoundationIcahn School of Medicine at Mount Sinai; Engage Health Inc.FullførtNiemann-Pick sykdommerForente stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyAvsluttetNiemann-Pick sykdom | Syre sfingomyelinase mangelForente stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyFullførtSphingomyelin LipidoseForente stater, Argentina, Australia, Belgia, Brasil, Bulgaria, Chile, Frankrike, Tyskland, Italia, Japan, Nederland, Portugal, Spania, Tunisia, Tyrkia, Storbritannia
-
ShireAvsluttetSanfilippo syndrom | Mukopolysakkaridose (MPS)Forente stater, Storbritannia, Spania, Tyskland, Frankrike, Italia, Nederland
-
CENTOGENE GmbH RostockShire Human Genetic Therapies, Inc.FullførtCerebrovaskulær ulykkeØsterrike, Belgia, Kroatia, Finland, Frankrike, Georgia, Tyskland, Irland, Italia, Malta, Polen, Portugal, Spania, Storbritannia
-
Allievex CorporationFullførtMukopolysakkaridose Type IIIB | MPS III BForente stater, Taiwan, Spania, Colombia, Tyskland, Storbritannia, Tyrkia
-
National Institute of Neurological Disorders and...RekrutteringAmyotrofisk lateral sklerose type 4 | Arvelige nevrologiske lidelser ved RNA-prosesseringForente stater
-
SanofiFullførtSphingomyelin LipidoseItalia, Tsjekkia, Belgia, Frankrike, Portugal, Tyrkia, Forente stater, Argentina, Brasil, Chile, Tyskland, Romania, Spania
-
Denali Therapeutics Inc.RekrutteringMukopolysakkaridose type IIIAForente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAvsluttetMukopolysakkaridose III | Sanfilippo syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AForente stater, Spania, Australia
-
Nadia Ali, PhDBioMarin PharmaceuticalFullførtMorquio A syndrom | Mukopolysakkaridose IV AForente stater
-
Cyclo Therapeutics, Inc.FullførtNiemann-Pick sykdom, type C1Forente stater
-
Alexion PharmaceuticalsFullførtMPS IIIB (Sanfilippo Syndrome)Spania, Nederland, Storbritannia, Forente stater, Brasil
-
Patricia I. Dickson, M.D.University of California, Los Angeles; FDA Office of Orphan Products Development og andre samarbeidspartnereAvsluttetMukopolysakkaridose I | Lysosomale lagringssykdommer | RyggmargskompresjonForente stater, Finland
-
M.D. Anderson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)RekrutteringBiokjemisk tilbakevendende prostatakarsinom | Stage IV prostatakreft AJCC v8 | Stage IVA prostatakreft AJCC v8 | Stage IVB prostatakreft AJCC v8 | Metastatisk prostataadenokarsinomForente stater
-
Allievex CorporationAktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridose Type IIIB | MPS III BTyskland, Forente stater, Tyrkia, Storbritannia, Colombia, Spania, Taiwan
-
Fresenius Medical Care North AmericaFullført
-
Massachusetts General HospitalFullførtFabrys sykdom | Mitokondriell sykdom | Småfibernevropati | Ehlers Danlos syndromForente stater
-
National Eye Institute (NEI)AvsluttetArvelig netthinnedegenerasjon | Arvelige oftalmiske sykdommerForente stater
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutteringFabrys sykdomKroatia, Forente stater, Argentina, Australia, Belgia, Bulgaria, Canada, Tyskland, Hong Kong, India, Indonesia, Korea, Republikken, Kuwait, Malaysia, Filippinene, Polen, Romania, Singapore, Slovakia, Taiwan, Thailand, Storbritannia, V... og mer
-
Swedish Orphan BiovitrumFullførtSanfilippo syndrom type A (MPS IIIA)Forente stater, Tyrkia
-
Inventiva PharmaFullførtMukopolysakkaridose VIStorbritannia, Frankrike, Tyskland, Portugal
-
Genzyme, a Sanofi CompanyBioMarin/Genzyme LLCFullførtMukopolysakkaridose I | Hurlers syndrom | Hurler-Scheie syndrom | Scheies syndromForente stater
-
Abeona Therapeutics, IncAvsluttetMukopolysakkaridose type 3 BForente stater, Tyskland, Frankrike, Spania
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullførtMukopolysakkaridose | Sly syndrom | Mukopolysakkaridose VII | MPS VIISpania, Forente stater, Portugal
-
Genzyme, a Sanofi CompanyRekrutteringGauchers sykdom | Cerebroside Lipidosis Syndrome | Glucocerebrosidase mangelsykdom | Glucosylceramide Beta-Glucosidase Deficiency DiseaseUngarn, Kroatia, Forente stater, Australia, Belgia, Brasil, Bulgaria, Canada, Danmark, Tyskland, Hellas, Hong Kong, India, Indonesia, Italia, Jordan, Korea, Republikken, Kuwait, Libanon, Malaysia, Pakistan, Filippinene, Polen, Saudi-Arabia og mer
-
Janssen Research & Development, LLCRekrutteringArvelige netthinnesykdommerForente stater, Korea, Republikken, Canada, Spania, Danmark, Tyskland, Frankrike, Italia, Østerrike, Storbritannia, Israel, Brasil
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtNiemann-Pick sykdom | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Metakromatisk leukodystrofi | GM1 Gangliosidosis | Fucosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Gauchers sykdom | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdomForente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAbeona Therapeutics, IncAktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridose III | Sanfilippo syndrom | MPS IIIA | Sanfilippo AForente stater, Australia, Spania
-
Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...RekrutteringNiemann-Pick sykdomstype C1 | Juvenil Neuronal Ceroid Lipofuscinosis | Smith-Lemli-Opitz syndrom | Kreatin Transporter mangelForente stater
-
LYSOGENEFullførtMukopolysakkaridose IIIATyskland, Brasil, Storbritannia, Frankrike, Nederland
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullførtMukopolysakkaridose | Sly syndrom | Mukopolysakkaridose VII | MPS VIIForente stater, Brasil, Mexico, Portugal
-
Amicus TherapeuticsRekrutteringFabrys sykdomSpania, Forente stater, Japan, Australia, Frankrike, Portugal
-
ArdelyxFullførtSluttstadium nyresykdom | HyperfosfatemiForente stater
-
National Eye Institute (NEI)FullførtFrivillig frisk | Retinal sykdom | Arvelig netthinnedegenerasjonForente stater
-
Washington University School of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...RekrutteringNiemann-Pick sykdom, type CForente stater
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereFullførtHurler syndrom | Sanfilippo syndrom type A | Sanfilippo syndrom type BForente stater
-
Swedish Orphan BiovitrumFullførtSanfilippo syndrom type A (MPS IIIA)Forente stater, Tyskland, Tyrkia
-
BioMarin PharmaceuticalFullførtMorquio A syndrom | MPS IVA | Mukopolysakkaridose IVATaiwan, Forente stater, Italia, Storbritannia
-
Vanderbilt UniversityFullførtSluttstadium nyresykdomForente stater
-
Orchard TherapeuticsRekrutteringMPS-IH (Hurler syndrom)Nederland, Forente stater, Italia, Storbritannia
-
Children's Hospital Los AngelesFullførtGranulom | Anemi | Trombocytopeni | Nøytropeni | Sigdcellesykdom | Thalassemi | Niemann-Pick sykdom | Wiskott-Aldrich syndrom | Osteopetrose | Fucosidosis | Chediak Higashi syndrom | Hurler sykdomForente stater
-
University of California, San DiegoRaptor Pharmaceuticals Corp.FullførtCystinose | Nefropatisk cystinoseForente stater
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncFullført
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvsluttetSfingolipidoser | Niemann-Pick sykdom, type C | Krabbe sykdom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alfa mannosidose | Hurlers syndrom | Maroteaux-Lamy syndrom | Wolmans sykdom | Niemann-Pick sykdom type BForente stater