- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Search trials
Kliniske studier på X-linked Intellectual Disability - Ataksi - Apraksi
Totalt 362 resultater
-
ShireFullførtHunters syndromForente stater, Storbritannia, Canada
-
Onofre, Aurora Pujol, M.D.Fullført
-
ShireFullførtHunters syndrom | Mukopolysakkaridose II (MPS II)Forente stater, Frankrike, Storbritannia, Tyskland, Sverige, Spania, Brasil, Canada, Italia, Romania
-
Cyprium Therapeutics, Inc.Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnereFullførtMenkes sykdom | Occipital Horn Syndrom | Uforklarlig kobbermangelForente stater
-
Hugo W. Moser Research Institute at Kennedy Krieger...AvsluttetAdrenoleukodystrofiForente stater
-
Onofre, Aurora Pujol, M.D.Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad; Fundacion HesperiaFullført
-
METAFORA biosystemsAssistance Publique - Hôpitaux de Paris; European Commission; Ministry for... og andre samarbeidspartnereFullførtBevegelsesforstyrrelser | Intellektuell funksjonshemming | Anfall | Ataksi | Glut1 mangelsyndrom | De Vivo sykdomFrankrike
-
Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya FoundationRekrutteringPyruvat dehydrogenase kompleks mangel | Pyruvatdehydrogenase E1 alfa-mangel | Pyruvatdehydrogenase E1-Beta mangel | Pyruvatdehydrogenase E2-mangel | Pyruvat dehydrogenase fosfatase mangelStorbritannia
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereFullførtMukopolysakkaridose type I | Mukopolysakkaridose type II | Mukopolysakkaridose type VI | Mukopolysakkaridose Type IV | Mukopolysakkaridose type VIIForente stater, Canada
-
Massachusetts General HospitalEuropean Leukodystrophy AssociationRekrutteringRestless Legs Syndrome | AdrenoleukodystrofiForente stater, Nederland
-
Sangamo TherapeuticsAktiv, ikke rekrutterendeHemofili B | Mukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose IIForente stater
-
Minoryx Therapeutics, S.L.Aktiv, ikke rekrutterendeCerebral adrenoleukodystrofiSpania, Tyskland, Frankrike, Argentina
-
The Chaim Sheba Medical CenterRekrutteringFragilt X-syndrom | Williams syndrom | Velokardiofacialt syndromIsrael
-
Institute for Neurodegenerative DisordersFullførtParkinsons sykdom | Alzheimers sykdom | Mild kognitiv svikt | Fragilt X-syndrom | Huntingtons sykdom | Autistiske spektrumforstyrrelserForente stater
-
New York Medical CollegeFullførtMukopolysakkaridose I | Myelodysplastisk syndrom | Akutt lymfatisk leukemi | Akutt myelogen leukemi | Niemann-Pick sykdom | Mukopolysakkaridose VI | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Metakromatisk leukodystrofi | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Fucosidosis | Gauchers sykdom | Amegakaryocytisk... og andre forholdForente stater
-
Shenzhen Second People's HospitalGuangzhou Women and Children's Medical Center; Shenzhen UniversityRekrutteringAdrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofiKina
-
Gillette Children's Specialty HealthcareFullførtCerebral parese | Muskeldystrofi | Osteopeni | Rett syndrom | Spinal muskelatrofi | Spina BifidaForente stater
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisRekrutteringAdrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | Metakromatisk leukodystrofi | Leukoencefalopati med voksendebut med aksonale sfæroider og pigmenterte gliaFrankrike
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaAvsluttetSigdcellesykdom | Thalassemi | Cerebral adrenoleukodystrofi | Arvelige metabolske forstyrrelser | Høyrisiko hematologiske lidelserForente stater
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...RekrutteringMukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose II | Mukopolysakkaridose VI | Mukopolysakkaridose III | Mukopolysakkaridose IV | Mukopolysakkaridose VII | Sykdom med multippel sulfatasemangel | Mukopolysakkaridose IXFrankrike
-
Stephen G. Kaler, MDRekrutteringMenkes sykdom | Occipital Horn SyndromForente stater
-
Jakub AntczakFullførtAdrenomyeloneuropati | Arvelig spastisk paraplegiPolen
-
St. Jude Children's Research HospitalBaylor College of Medicine; Children's Hospital of Philadelphia; Dana-Farber... og andre samarbeidspartnereRekrutteringMyelodysplastiske syndromer | Sigdcellesykdom | Fanconi anemi | Alvorlig medfødt nøytropeni | Benmargssviktsyndrom | Blodkoagulasjonsforstyrrelse | Erytrocyttlidelse | Leukocyttforstyrrelse | Hemostase | Dyseratosis Congenita | Diamond-Blackfan anemi | Medfødt trombocytopeni | Myeloproliferative sykdommerForente stater
-
Universidad de GuanajuatoFullførtDowns syndrom | Metabolsk syndrom XMexico
-
Jett Foundation, Inc.Pfizer; Hoffmann-La Roche; Italfarmaco; Nationwide Children's Hospital; Capricor... og andre samarbeidspartnereFullførtDuchenne muskeldystrofi | Sjeldne sykdommer | Funksjonshemming Fysisk | Byrde, avhengighet | Svekkelse | SykdomsbehandlingForente stater
-
University of California, San FranciscoRekrutteringMukopolysakkaridose I | Mukopolysakkaridose II | Mukopolysakkaridose VI | Wolman sykdom | Pompes sykdom infantil | Mukopolysakkaridose IV A | Mukopolysakkaridose VII | Nevronopatisk Gauchers sykdomForente stater
-
University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,ItalyRekrutteringLymfom, Non-Hodgkin | Leukemi, Myeloid, Akutt | Leukemi, B-celle | Adrenoleukodystrofi | Lymfom, Hodgkin | Major Thalassemia | Leukemi, T-celle | DrepanocytoseItalia
-
University of CincinnatiChildren's Hospital Medical Center, CincinnatiAvsluttetAdrenoleukodystrofi | Zellwegers syndrom | Infantil Refsums sykdom | Bifunksjonell enzymmangel
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) og andre samarbeidspartnereFullførtKrabbe sykdom | Mukopolysakkaridose type II (MPS II) | Mukopolysakkaridose type I (MPS I) | Mukopolysakkaridose type III (MPS III) | Mukopolysakkaridose type VI (MPS VI)Forente stater
-
National Cancer Institute (NCI)RekrutteringFanconi anemi | Dyseratosis Congenita | Diamond Blackfan anemi | Shwachman Diamond syndrom | Arvelig benmargssviktsyndrom, aplastisk anemiForente stater
-
Mirum Pharmaceuticals, Inc.Children's Hospital Medical Center, CincinnatiFullførtKolestase | Peroksisomale lidelser | Adrenoleukodystrofi | Zellwegers syndrom | Infantil Refsums sykdomForente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtWolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Sanfilippo syndrom | GM1 Gangliosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | I-celle sykdomForente stater
-
Fairview University Medical CenterUkjentMukopolysakkaridose I | Niemann-Pick sykdom | Mukopolysakkaridose VI | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Metakromatisk leukodystrofi | Lungekomplikasjoner | Fucosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Gauchers sykdom | Mannosidose | I cellesykdomForente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtMukopolysakkaridose | Hurler syndrom | Sfingolipidoser | Peroksisomale lidelser | Krabbe sykdom | Adrenoleukodystrofi (ALD) | Hunters syndrom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Alfa mannosidose | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Maroteaux-Lamy syndromForente stater
-
Emory UniversityChildren's Healthcare of AtlantaAvsluttetSigdcellesykdom | Fanconi anemi | Thalassemi | Alvorlig medfødt nøytropeni | Wiskott-Aldrich syndrom | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Glanzmann trombasteni | Leukocyttadhesjonsmangel | Dyskeratosis-congenita | Chediak-Higashi syndrom | Kronisk-granulomatøs sykdom | Schwachman-diamant syndromForente stater
-
University Hospital, ToulouseRekrutteringEpilepsi | Prader-Willi syndrom | Angelman syndrom | Smith-Magenis syndrom | X Fragilt syndromFrankrike
-
Women and Infants Hospital of Rhode IslandNatera, Inc.FullførtTrisomi 21 | Trisomi 18 | Trisomi 13 | Monosomi XForente stater
-
Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research... og andre samarbeidspartnereHar ikke rekruttert ennåAngstlidelser | Generalisert angstlidelse | Angst | Tuberøs sklerose | ADHD | Nevroutviklingsforstyrrelser | Autismespektrumforstyrrelse | Fragilt X-syndrom | Sosial angst | Sosial angst | Agorafobi | Tourettes syndrom | Tic lidelser | Autisme | ADHD Overveiende uoppmerksom type | ADHD – kombinert type | ADHD, overveiende hyperaktiv... og andre forholdCanada
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaFullførtNiemann-Pick sykdom | Wolman sykdom | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Metakromatisk leukodystrofi | GM1 Gangliosidosis | Fucosidosis | Globoidcelleleukodystrofi | Gauchers sykdom | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdomForente stater
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRekrutteringMukopolysakkaridose II | Hjernesykdommer, metabolske, medfødte | Adrenoleukodystrofi | Batten sykdom | Leukodystrofi, metakromatisk | Leukodystrofi, globoidcelle | Alfa-mannosidose | Tay-Sachs sykdom | Pelizaeus-Merzbacher sykdom | Sandhoffs sykdom | Neimann Pick-sykdom | Sanfilippo mukopolysakkaridoserForente stater
-
Emory UniversityFullførtSigdcellesykdom | Fanconi anemi | Hurler syndrom | Kronisk granulomatøs sykdom | Alvorlig medfødt nøytropeni | Hemofagocytisk lymfohistiocytose | Wiskott-Aldrich syndrom | Diamond-Blackfan anemi | Alvorlig aplastisk anemi | Glanzmann trombasteni | Shwachman-diamant syndrom | Major Thalassemia | Leukocyttadhesjonsma... og andre forholdForente stater
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar ikke rekruttert ennåHemofili A | Hemofili B | Cystisk fibrose | Sigdcellesykdom | Muskeldystrofi, Duchenne | Fragilt X-syndrom | Huntingtons sykdom | Myotonisk dystrofi | Autosomal recessiv polycystisk nyresykdom | Nevrofibromatose-Noonan syndrom | Muskeldystrofi, Becker | Invasiv preNatal-diagnose i en kontekst av familiehistorie... og andre forholdFrankrike
-
RTI InternationalUniversity of North Carolina, Chapel HillPåmelding etter invitasjonTuberøs sklerose | Downs syndrom | Duchenne muskeldystrofi | Prader-Willi syndrom | Fragilt X-syndrom | Rett syndrom | Turners syndrom | Williams syndrom | Angelman syndrom | Kromosom 22q11.2 delesjonssyndrom | Klinefelters syndrom | Phelan-McDermid syndrom | Dup15Q syndrom | Smith Magenis syndromForente stater
-
Children's Hospital of PhiladelphiaIllumina, Inc.Aktiv, ikke rekrutterendeMukopolysakkaridoser | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbe sykdom | Refsum sykdom | Cadasil | Sjøgren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvitstoffsykdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers syndrom | ALSP | Pelizaeus-Merzbacher... og andre forholdForente stater
-
Albert Einstein College of MedicineEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... og andre samarbeidspartnerePåmelding etter invitasjonMukopolysakkaridose II | Fabrys sykdom | Niemann-Pick sykdom, type C | Mukopolysakkaridose VI | Lysosomal Acid Lipase-mangel | Metakromatisk leukodystrofi | Gauchers sykdom | Cerebrotendinøs xantomatose | Mukopolysakkaridose IV A | GM1 Gangliosidosis | Mukopolysakkaridose VII | Syre sfingomyelinase mangel | Ceroid... og andre forholdForente stater
-
Children's Hospital of PhiladelphiaEli Lilly and Company; University of Pennsylvania; Takeda; National Institute... og andre samarbeidspartnereRekrutteringMukopolysakkaridoser | Leukoencefalopatier | Leukodystrofi | Adrenoleukodystrofi | Adrenomyeloneuropati | X-bundet adrenoleukodystrofi | Gangliosidoser | Metakromatisk leukodystrofi | Krabbe sykdom | Refsum sykdom | Cadasil | Sjøgren-Larsson syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Hvitstoffsykdom | GM2 Gangliosidosis | Zellwegers... og andre forholdForente stater
-
Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityAvsluttetNiemann-Pick sykdom | Alfa-mannosidose | Tay Sachs sykdom | Sandhoffs sykdom | Metakromatisk leukodystrofi (MLD) | Hurler-Scheie syndrom | Hurler syndrom (MPS I) | Hunters syndrom (MPS II) | Sanfilippo syndrom (MPS III) | Krabbe sykdom (globoid leukodystrofi) | Adrenoleukodystrofi (ALD og AMN) | Pelizaeus Merzbacher...Forente stater
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRekrutteringHurler syndrom | Sfingolipidoser | Peroksisomale lidelser | Metakromatisk leukodystrofi | Alfa-mannosidose | Hunters syndrom | Mukopolysakkaridose lidelser | Maroteaux Lamy syndrom | Sly syndrom | Fucosidosis | Aspartylglucosaminuri | Glykoprotein metabolske forstyrrelser | Recessive leukodystrofier | Globoidcelleleuk... og andre forholdForente stater
-
dr. Laura C. G. de Graaff-HerderRekrutteringForstyrrelser i kjønnsutvikling | Medfødt binyrehyperplasi | Tuberøs sklerose | Kallmanns syndrom | Prader-Willi syndrom | Nevrofibromatose | Rett syndrom | 22q11 delesjonssyndrom | Turners syndrom | Noonans syndrom | Allan-Herndon-Dudley syndrom | Saethre-Chotzen syndrom | Medfødt hypopituitarisme | Cornelia de Langes... og andre forholdNederland
-
O & O Alpan LLCUkjentFabrys sykdom | Niemann-Pick sykdom | Gauchers sykdom | Pompes sykdom | Lysosomale lagringsforstyrrelserForente stater