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Ensaios clínicos em Alpha-1 AT Deficiency
Total de 2432 resultados
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Deborah RundConcluído
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IpsenRescindidoDeficiência de IGF-1Espanha
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Ultragenyx Pharmaceutical IncDisponívelSíndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 (Glut1 DS)
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IpsenConcluídoDistúrbios do crescimento | Deficiência do fator de crescimento semelhante à insulina-1Estados Unidos
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Ultragenyx Pharmaceutical IncConcluídoSíndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 (Glut1 DS)Estados Unidos, Espanha, Austrália, França, Israel, Itália, Reino Unido
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Ativo, não recrutandoDeficiência de PGM3 | Dermatite Eosinofílica e/ou Atópica | Deficiência de OSMR | Amiloidose cutânea primária localizada | Alfa-triptasemia hereditáriaEstados Unidos
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IpsenRescindidoDeficiência primária do fator de crescimento semelhante à insulina-1Estados Unidos
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Adrian LacyUltragenyx Pharmaceutical IncConcluídoSíndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 (Glut1 DS)Estados Unidos
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Assiut UniversityDesconhecidoDeficiência de IGF1
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Juan PascualNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)ConcluídoDistúrbios do Metabolismo da Glicose | Epilepsia | Síndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 | Síndrome de Deficiência de Glut1 1, Autossômica Recessiva | Síndrome de Deficiência da Proteína Transportadora de Glicose Tipo 1 | Defeito de transporte de glicose | GLUT1DS1Estados Unidos
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University of Texas Southwestern Medical CenterNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Ativo, não recrutandoDistúrbios do Metabolismo da Glicose | Epilepsia | Síndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 | Síndrome de Deficiência de Glut1 1, Autossômica Recessiva | Síndrome de Deficiência da Proteína Transportadora de Glicose Tipo 1 | Defeito de transporte de glicose | GLUT1DS1Estados Unidos
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National Cancer Institute (NCI)Recrutamento
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Imagine InstituteRecrutamentoDeficiência de Lipina-1França
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Cyprus Institute of Neurology and GeneticsRecrutamentoAnemia falciforme | Hemoglobinopatias | Talassemia Alfa | Talassemia BetaEstados Unidos, Dinamarca, Espanha, Bélgica, Portugal, Congo, República Democrática do, Grécia, Argentina, Brunei Darussalam, Chipre, Israel, Itália, Nigéria, Malásia, Angola, Paquistão
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRescindidoSíndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 (Glut1 DS)Estados Unidos, Espanha, França, Alemanha, Itália, Reino Unido
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Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation...National Institute for Health Research, United Kingdom; The Freya FoundationRecrutamentoDeficiência do Complexo Piruvato Desidrogenase | Deficiência alfa de piruvato desidrogenase E1 | Deficiência de Piruvato Desidrogenase E1-Beta | Deficiência de Piruvato Desidrogenase E2 | Deficiência de Piruvato Desidrogenase FosfataseReino Unido
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Juan PascualNão está mais disponívelSíndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 | Síndrome de Deficiência de Glut1Estados Unidos
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Greenwood Genetic CenterConcluídoGalactosialidose | Sialidose | Fucosidose | Aspartilglucosaminúria | Alfa Manosidose | Beta manosidose | Mucolipidose II | Mucolipidose III | Doença de SchindlerEstados Unidos
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Juan PascualConcluídoSíndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 | Síndrome de Deficiência de GLUT1Estados Unidos
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Juan PascualRetiradoSíndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 | Síndrome de Deficiência de Glut1Estados Unidos
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Children's Hospital Los AngelesConcluídoDiabetes tipo 1 | Deficiência/Insuficiência de Vitamina DEstados Unidos
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Cure CMDRecrutamentoDistrofia Muscular Emery-Dreifuss | Síndrome Miastênica Congênita | Distrofia muscular de membros | Distrofia Muscular Congênita com Deficiência de ITGA7 (Integrina Alfa-7) | Alfa-distroglicanopatia (distrofia muscular congênita e glicosilação anormal de distroglicanos com epilepsia grave) | Alfa-distroglicanopatia... e outras condiçõesEstados Unidos
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IpsenRescindidoDistúrbios do crescimentoFrança
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UniQure Biopharma B.V.ConcluídoDeficiência de Lipoproteína Lipase | Hiperlipoproteinemia familiar tipo 1 | Hiperquilomicronemia familiarAlemanha
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National Institute of Arthritis and Musculoskeletal...National Institutes of Health Clinical Center (CC)Concluído
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Baylor College of MedicineChildren's National Research InstituteRecrutamentoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Distúrbio do Ciclo da Uréia | Deficiência de carbamil fosfato sintetase | Acidúria Argininosuccínica | Hiperargininemia | Citrulinemia 1 | Deficiência de ARGI | Deficiência de ASL | Deficiência de ASS | Deficiência de NAGSEstados Unidos
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William Beaumont HospitalsConcluídoDiabetes mellitus tipo 1Estados Unidos
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Al-Azhar UniversityConcluídoDeficiência de Vitamina D | Diabetes mellitus tipo 1Território Palestino, Ocupado
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Jerry Vockley, MD, PhDUltragenyx Pharmaceutical IncNão está mais disponívelSíndrome de Deficiência do Transportador de Glicose 1Estados Unidos
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Arizona State UniversityArizona Health Care Cost Containment SystemInscrevendo-se por conviteFamílias de alunos do ensino médio em escolas do Título 1Estados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)RecrutamentoDoença Metabólica | Metabolismo Purina-Pirimidina | AICDA, OMIM *605257, Imunodeficiência com Hiper-IgM, Tipo 2; HIGM2 | UNG, OMIM *191525, Síndrome Hiper-IgM 5 | NT5C3A, OMIM *606224, Anemia, Hemolítica, Devido à Deficiência de UMPH1 | UMPS, OMIM *613891, Acidúria Orótica | DHODH, OMIM *126064,... e outras condiçõesEstados Unidos
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Indiana Hemophilia &Thrombosis Center, Inc.Ativo, não recrutandoDeficiência do Inibidor-1 do Ativador do Plasminogênio | Fibrose CardíacaEstados Unidos
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National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Recrutamento
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University of British ColumbiaUltragenyx Pharmaceutical IncDesconhecidoSíndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1Canadá
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityRetiradoAnemia Falciforme | Talassemia | Beta-talassemia | Síndromes de falha da medula óssea | Diamante-Blackfan Anemia | Alfa-talassemia | Hemoglobinopatias Complexas e Dependentes de TransfusãoEstados Unidos
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Aeglea BiotherapeuticsRescindidoDeficiência de Arginase I | HiperargininemiaCanadá
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Aeglea BiotherapeuticsConcluídoDeficiência de Arginase I | HiperargininemiaEstados Unidos, Itália, Canadá, França, Reino Unido, Áustria, Alemanha
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Juan PascualAtivo, não recrutandoSíndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1 | GLUT1DS1Estados Unidos
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Janssen Sciences Ireland UCConcluídoVírus da Imunodeficiência Tipo 1, HumanoEstados Unidos, França, Polônia, Reino Unido, Bélgica, Alemanha, Espanha, Canadá, Federação Russa, Porto Rico
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Rigshospitalet, DenmarkDesconhecidoMetabolismo de Carboidratos, Erros Inatos | Metabolismo, Erros Inatos | Metabolismo Lipídico, Erros Inatos | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo V | Deficiência de VLCAD | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo III | Deficiência de fosfoglicerato... e outras condiçõesDinamarca
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Ultragenyx Pharmaceutical IncRescindidoSíndrome de deficiência do transportador de glicose tipo 1Estados Unidos, Espanha, Dinamarca, Reino Unido, Austrália
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Baylor College of MedicineChildren's Hospital of Philadelphia; Children's Hospital Colorado; Seattle Children... e outros colaboradoresRecrutamentoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Distúrbio do Ciclo da Uréia | Acidúria Argininosuccínica | Hiperargininemia | Citrulinemia 1 | Deficiência de ARGI | Deficiência de ASL | Deficiência de ASSEstados Unidos
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University of the PunjabThe National HIV/AIDS ProgrammeConcluídoInfecção por HIV-1 | Hipovitaminose DPaquistão
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Eli Lilly and CompanyConcluídoDeficiência de hormônio do crescimento (GH) | Deficiência de gene contendo Homeobox de baixa estatura (SHOX) | Transtorno Relacionado à Deficiência de SHOX | Distúrbios do crescimento não deficientes em GH
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Cairo UniversityDesconhecidoMá oclusão Classe II Divisão 1
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Cornell UniversityCenters for Disease Control and Prevention; Arogyavaram Medical CentreAtivo, não recrutandoAnemia | Deficiência de vitamina B 12 | Deficiência de folatoÍndia
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ANRS, Emerging Infectious DiseasesEuropean and Developing Countries Clinical Trials Partnership (EDCTP); European...RecrutamentoTuberculose | Infecção por HIV-1 | ImunodeficiênciaUganda, Camboja, Camarões, Guiné, Vietnã, Zâmbia
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Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e outros colaboradoresRecrutamentoHiperplasia adrenal congênita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Fibrose cística | Deficiência de alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Doença Granulomatosa Crônica | Doença de Wilson | Neutropenia Congênita Grave | Deficiência de ornitina transcarbamilase e outras condiçõesBélgica
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Gaucher, Tipo 1 | Síndrome da Lipidose Cerebrosídica | Doença por Deficiência de Glucocerebrosidase | Doença por Deficiência de Glucosilceramida Beta-Glucosidase | Doença de Gaucher, Forma Não NeuronopáticaEstados Unidos, Reino Unido, Espanha, Itália, Brasil, Canadá, Polônia
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University Hospital, CaenConcluídoImunodeficiênciaFrança