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Ensaios clínicos em Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas
Total de 86955 resultados
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Emory UniversityRecrutamento
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Vitaflo International, LtdConcluídoAlcaptonúria | Tirosinemias | Tirosinemia, Tipo I | Tirosinemia, Tipo II | Tirosinemia, Tipo IIIReino Unido
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Horizon Pharma USA, Inc.ConcluídoDoença mitocondrial hereditária, incluindo a síndrome de LeighEstados Unidos
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Huashan HospitalAinda não está recrutandoDoença de Pompe (início tardio)China
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Rambam Health Care CampusRecrutamentoCapacidade de Exercício em Resposta à Terapia de Reposição Enzimática na Doença de Pompe Pediátrica.Doença de Pompe de início infantilIsrael
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Astellas Gene TherapiesRecrutamentoDoença de Pompe (início tardio)Estados Unidos, Reino Unido
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Amicus TherapeuticsRecrutamentoDoença de Pompe (início tardio)Estados Unidos, Taiwan, Japão, Austrália, Canadá
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Genzyme, a Sanofi CompanyRecrutamentoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de PompeHungria, Croácia, Sérvia, Estados Unidos, Argentina, Austrália, Bélgica, Brasil, Bulgária, Canadá, Chile, China, Colômbia, Dinamarca, França, Alemanha, Grécia, Hong Kong, Índia, Indonésia, Israel, Itália, Japão, Jordânia, Republica da Coréia e mais
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Amicus TherapeuticsAtivo, não recrutandoDoença de Pompe (início tardio)Estados Unidos, Alemanha, Taiwan, Bélgica, Austrália, Eslovênia, Espanha, Holanda, Hungria, Japão, Áustria, Reino Unido, França, Argentina, Canadá, Suécia, Dinamarca, Nova Zelândia, Grécia, Republica da Coréia, Bósnia e Herzegovina, Itáli... e mais
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Duke UniversityGenzyme, a Sanofi CompanyAtivo, não recrutandoDoença de Pompe (início tardio) | Doença de Pompe | Deficiência de GAAEstados Unidos
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Amicus TherapeuticsDisponívelDoença de Pompe de início infantilTaiwan, Estados Unidos, Itália
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BioMarin PharmaceuticalRescindidoDoença de Pompe de início tardioEstados Unidos, Reino Unido
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Duke UniversityRetiradoDoença de Pompe (início tardio)Estados Unidos
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Rambam Health Care CampusConcluídoTerapia de Reposição Enzimática na Doença de Pompe
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de Pompe de início infantilEstados Unidos, França, África do Sul
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National Institute of Neurological Disorders and...Concluído
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Hacettepe UniversityConcluídoSobrecarga do cuidador | Estresse da vida | Bem-estar psicológicoPeru
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University of MinnesotaRecrutamentoInflamação | Estresse oxidativo | Doença de Gaucher Tipo IEstados Unidos
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National Institute of Neurological Disorders and...Concluído
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National Taiwan University HospitalRecrutamento
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State University of New York at BuffaloEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... e outros colaboradoresRecrutamento
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Dr. Anupam SehgalTaysha Gene Therapies, Inc.; GlycoNetAtivo, não recrutandoGangliosidose GM2 infantil (distúrbio)Canadá
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Rambam Health Care CampusDesconhecido
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Forge Biologics, IncAinda não está recrutandoDoença de KrabbeEstados Unidos
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University of PittsburghNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)Ativo, não recrutandoDoença de KrabbeEstados Unidos
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Forge Biologics, IncAtivo, não recrutandoDoença de KrabbeEstados Unidos
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Genzyme, a Sanofi CompanyAprovado para comercializaçãoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Glicogenose 2
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Rabin Medical CenterGenzyme, a Sanofi CompanyDesconhecido
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Forge Biologics, IncRecrutamentoDoença de KrabbeEstados Unidos
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CENTOGENE GmbH RostockRetiradoDoença de KrabbeEgito, Alemanha, Índia, Sri Lanka
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PfizerNão está mais disponívelDoença de GaucherEstados Unidos, Israel
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Istituto Ortopedico GaleazziDesconhecidoAtividade física | Doença Óssea MetabólicaItália
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University Children's Hospital, ZurichConcluídoFenilcetonúrias | Deficiência OTC | Erros Inatos do Metabolismo | Distúrbio do Ciclo da Uréia | Doença da Urina do Xarope de Bordo | Acidemia metilmalônica | Aminoacidopatia | Medições de resultados relatados pelo pacienteSuíça
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Stanley Dudrick's Memorial HospitalConcluídoDoença óssea metabólicaPolônia
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ShireRescindidoDoenças Metabólicas | Doenças Cerebrais | Doenças do Sistema Nervoso Central | Doenças do Sistema Nervoso | Doenças Desmielinizantes | Doenças Genéticas, Congênitas | Metabolismo, Erros Inatos | Doenças de Armazenamento Lisossomal | Distúrbios do metabolismo lipídico | Esfingolipidoses | Doenças Desmielinizantes... e outras condiçõesEstados Unidos, Dinamarca, França, Argentina, Bélgica, Brasil, Canadá, Alemanha, Japão, Peru
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoDoença de Tay Sachs | Doença de Sandhoff | Doença de Tay Sachs de início tardioEstados Unidos
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The Cooper Health SystemConcluídoLeucodistrofia MetacromáticaEstados Unidos
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SanofiAtivo, não recrutandoDoença de Gaucher Tipo III | Doença de Gaucher Tipo ICanadá, Argentina, França, Itália, Japão, Federação Russa, Espanha, Suécia, Peru, Reino Unido
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University of PennsylvaniaRescindidoDoença por Deficiência de Ornitina Transcarbamilase
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Uta Lichter-KoneckiMedical College of Wisconsin; Children's National Research InstituteConcluídoDistúrbios do Ciclo da Uréia | Acidemias OrgânicasEstados Unidos
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Orchard TherapeuticsOspedale San RaffaeleAtivo, não recrutandoDoenças de Armazenamento Lisossomal | Leucodistrofia MetacromáticaItália
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Assistance Publique - Hôpitaux de ParisShire; Zymenex A/S; European Leukodystrophy AssociationConcluídoLeucodistrofia MetacromáticaFrança
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Depósito de Glicogênio Tipo II Doença de PompeEstados Unidos, Bélgica, Dinamarca, França, Alemanha, Holanda, Reino Unido
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Genzyme, a Sanofi CompanyAtivo, não recrutandoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II-Doença de PompeEstados Unidos, França, Japão, Taiwan, Reino Unido
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Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child...Children's National Research InstituteRescindidoDoença por Deficiência de Ornitina Transcarbamilase
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Genzyme, a Sanofi CompanyConcluídoDoença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II; Doença de PompeTcheca, Taiwan, Bélgica, Alemanha, Republica da Coréia, Estados Unidos, Argentina, Austrália, Áustria, Brasil, Canadá, Dinamarca, França, Hungria, Itália, Japão, México, Holanda, Polônia, Portugal, Federação Russa, Espanha, Suíça, Peru, Reino...
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ShirePharmaNet; Nextrials, Inc.RetiradoLeucodistrofia de Células Globoides
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Talaris Therapeutics Inc.Duke UniversityNão está mais disponívelLeucodistrofia MetacromáticaEstados Unidos
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National Human Genome Research Institute (NHGRI)Sio Gene TherapiesRecrutamentoGangliosidose | Doenças Lisossomais | GM1Estados Unidos
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University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresRescindidoDoença de Tay-Sachs | Doença de Sandhoff | Gangliosidoses GM1 | Gangliosidoses GM2Estados Unidos