Ensaios clínicos em Ataxia Espinocerebelar Ligada ao X Tipo 3
Total de 124 resultados
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Recrutamento
-
University of California, San DiegoRocket Pharmaceuticals Inc.Recrutamento
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Concluído
-
Lundquist Institute for Biomedical Innovation at...ConcluídoMucopolissacaridose Tipo I | Mucopolissacaridose Tipo II | Mucopolissacaridose Tipo VIEstados Unidos
-
REGENXBIO Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose Tipo II (MPS II)Estados Unidos, Brasil
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose IIJapão
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Concluído
-
AO GENERIUMRecrutamentoDoenças Metabólicas | Mucopolissacaridose Tipo IIFederação Russa
-
Denali Therapeutics Inc.Inscrevendo-se por conviteMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Canadá, Bélgica, Tcheca, Holanda
-
JCR Pharmaceuticals Co., Ltd.Inscrevendo-se por convite
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.Ativo, não recrutandoTerapia gênica para pacientes do sexo masculino com doença de Danon (DD) usando RP-A501; AAV9.LAMP2BDoença de DanonEstados Unidos
-
REGENXBIO Inc.ConcluídoMucopolissacaridose IIBrasil, Estados Unidos, Reino Unido
-
University of MinnesotaNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoMucopolissacaridose Tipo I | Mucopolissacaridose Tipo II | Mucopolissacaridose Tipo VI | Mucopolissacaridose Tipo IV | Mucopolissacaridose Tipo VIIEstados Unidos, Canadá
-
REGENXBIO Inc.Ativo, não recrutandoMucopolissacaridose Tipo II (MPS II)Estados Unidos, Canadá
-
University Hospital HeidelbergConcluídoMucopolissacaridose Tipo I | Mucopolissacaridose Tipo II | Comportamento de enfrentamento | Mucopolissacaridose Tipo III | Distúrbios ComportamentaisAlemanha
-
Rocket Pharmaceuticals Inc.RecrutamentoDoença de DanonEstados Unidos
-
Denali Therapeutics Inc.RecrutamentoMucopolissacaridose IIEstados Unidos, Espanha, Reino Unido, Tcheca, França, Canadá, Itália, Bélgica, Holanda, Alemanha, Argentina, Suécia, Peru, Brasil, Colômbia
-
AO GENERIUMConcluídoUm estudo multicoorte da tolerância, segurança e farmacocinética do GNR-055 em voluntários saudáveisDoenças Metabólicas | Mucopolissacaridose Tipo IIFederação Russa
-
TakedaConcluídoMucopolissacaridose (MPS)Brasil
-
Fairview University Medical CenterRescindidoSíndromes de Deficiência Imunológica | Imunodeficiência Variável Comum | Imunodeficiência Combinada Grave | Doença Granulomatosa Crônica | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Doença do Enxerto Contra o Hospedeiro | Agamaglobulinemia ligada ao X | Síndrome de Chediak-Higashi | Síndrome Hemofagocítica Associada a Vírus e outras condiçõesEstados Unidos
-
Columbia UniversityMuscular Dystrophy Association; Stevens Institute of TechnologyConcluídoDistrofia Muscular de Duchenne | Atrofia Muscular Espinhal Tipo 3Estados Unidos
-
Manchester University NHS Foundation TrustConcluídoMucopolissacaridose Tipo IIReino Unido
-
H. Lee Moffitt Cancer Center and Research InstituteRecrutamentoSíndrome de Lynch | Adenocarcinoma Ductal Pancreático | Pancreatite Crônica | Cisto Pancreático | Ataxia Telangiectasia | FAP | Síndrome de Peutz-Jeghers | Mutação do Gene PALB2 | Mutação BRCA | Pâncreas Gorduroso | Câncer Pancreático Genético | Pancreatite Genética | Toupeira Múltipla Atípica Familiar - MelanomaEstados Unidos
-
Cairo UniversityConcluídoExercícios orientados ao tronco versus vibração de corpo inteiro para distrofia muscular de DuchenneDistrofia Muscular, Tipo DuchenneEgito
-
University of ArkansasRetiradoNeoplasias Pancreáticas | Neoplasias Colorretais, Não Polipose Hereditária | Mutação do Gene BRCA1 | Mutação do Gene BRCA2 | Pancreatite Hereditária | Ataxia Telangiectasia | Síndrome de Peutz-Jegher | Síndrome de Toupeira Atípica-Melanoma Maligno FamiliarEstados Unidos
-
Bio Products LaboratoryConcluídoUm estudo para descobrir como o Gammaplex® é seguro e eficaz em jovens com imunodeficiência primáriaImunodeficiência Variável Comum | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Agamaglobulinemia ligada ao X | Distúrbios de imunodeficiência primária | Síndrome de Hiper-IgMEstados Unidos, Chile, Israel
-
West Kazakhstan Medical UniversityRecrutamentoDeficiência de ornitina transcarbamilase | Deficiência de Biotinidase | Citrulinemia | Acidemia glutárica tipo II | Acidúria Argininosuccínica | Doença da Urina do Xarope de Bordo | Deficiência Primária de Carnitina | Homocistinúria | Deficiência de Carnitina Palmitoiltransferase II | Deficiência de Arginase e outras condiçõesCazaquistão
-
University of ChicagoNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); National... e outros colaboradoresConcluídoDoença de Krabbe | Mucopolissacaridose Tipo II (MPS II) | Mucopolissacaridose Tipo I (MPS I) | Mucopolissacaridose Tipo III (MPS III) | Mucopolissacaridose Tipo VI (MPS VI)Estados Unidos
-
University of MalagaConcluídoDistrofia Muscular, Tipos de Duchenne e BeckerEspanha
-
Centre Hospitalier Universitaire de LiegeSanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... e outros colaboradoresRecrutamentoHiperplasia adrenal congênita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Fibrose cística | Deficiência de alfa 1-antitripsina | Anemia falciforme | Anemia de Fanconi | Doença Granulomatosa Crônica | Doença de Wilson | Neutropenia Congênita Grave | Deficiência de ornitina transcarbamilase e outras condiçõesBélgica
-
Politecnico di MilanoIRCCS Eugenio Medea; Villa Beretta Rehabilitation CenterConcluídoDistrofias Musculares | Distrofia Muscular, Duchenne | Distrofia Muscular de Becker | Distrofia muscular tipo 2 da cintura dos membrosItália
-
Rigshospitalet, DenmarkConcluídoDistrofia Muscular de Becker | Distrofia muscular de membros e cinturas tipo 2IDinamarca
-
Astellas Pharma Global Development, Inc.Não está mais disponívelLeucemia Mielóide Aguda (LMA) | Mutações de Tirosina Quinase-3 (FLT3) semelhantes a FMSAustrália, Itália, Reino Unido
-
Astellas Pharma Global Development, Inc.RecrutamentoLeucemia Mielóide Aguda (LMA) | Leucemia mielóide aguda com mutação tirosina quinase 3 (FLT3) semelhante à FMS/duplicação interna em tandem (ITD)Estados Unidos, Canadá, Alemanha, Itália, Espanha, Reino Unido, França
-
Baylor College of MedicineThe Methodist Hospital Research Institute; Center for Cell and Gene Therapy,...ConcluídoLeucemia mielóide aguda | Leucemia linfoblástica aguda | Síndrome mielodisplásica | Leucemia mielóide crônica | Linfo-histiocitose hemofagocítica (LHH) | Linfoma não-Hodgkin | Linfohistiocitose Hemofagocítica Familiar (FLH) | Síndrome hemofagocítica associada a vírus (VAHS) | Doença linfoproliferativa...Estados Unidos
-
Mads Peter Godtfeldt StemmerikEdgewise Therapeutics, Inc.ConcluídoDistrofia Muscular de Becker | Doença de McArdle | Distrofia muscular de cinturas tipo 2Dinamarca
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...RescindidoDisplasia Ectodérmica | Síndrome de Hiper-IgMEstados Unidos
-
University of California, San FranciscoRecrutamentoMucopolissacaridose I | Mucopolissacaridose II | Mucopolissacaridose VI | Doença de Wolman | Doença de Pompe de início infantil | Mucopolissacaridose IV A | Mucopolissacaridose VII | Doença de Gaucher NeuronopáticaEstados Unidos
-
University of Milano BicoccaComitato Maria Letizia Verga,ItalyRecrutamentoLinfoma Não-Hodgkin | Leucemia Mieloide Aguda | Leucemia de células B | Adrenoleucodistrofia | Linfoma de Hodgkin | Talassemia Major | Leucemia de Células T | DrepanocitoseItália
-
Astellas Pharma Global Development, Inc.Aprovado para comercializaçãoLeucemia Mielóide Aguda (LMA) | Mutações de Tirosina Quinase-3 (FLT3) semelhantes a FMSEstados Unidos, Canadá, Japão
-
CENTOGENE GmbH RostockRetiradoMetabolismo da Frutose, Erros Inatos | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo II | Doença de Armazenamento de Glicogênio | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo V | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo I | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo III | Doença de Armazenamento de... e outras condiçõesAlemanha, Índia, Sri Lanka
-
Mendel TuchmanChildren's Hospital of Philadelphia; University of California, Los Angeles; Icahn... e outros colaboradoresConcluídoAcidemia Metilmalônica | Doença por Deficiência de Carbamoil-Fosfato Sintase I | Acidemia Propiônica Tipo I e/ou Tipo II | Deficiência de Ornitina CarbamoiltransferaseEstados Unidos
-
Anagnostou, Evdokia, M.D.The Hospital for Sick Children; Canadian Institutes of Health Research (CIHR); Alberta Health services e outros colaboradoresAinda não está recrutandoTranstornos de ansiedade | Distúrbio de ansiedade generalizada | Ansiedade | Esclerose Tuberosa | TDAH | Distúrbios do Neurodesenvolvimento | Transtorno do Espectro Autista | Síndrome do X Frágil | Ansiedade social | Transtorno de ansiedade social | Agorafobia | Síndrome de Tourette | Transtornos de Tique | Autismo | TDAH... e outras condiçõesCanadá
-
Turkish Society of Pediatric Gastroenterology,...ConcluídoDistrofia Muscular de Duchenne | Doença de Pompe (início tardio)Peru
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaConcluídoDoença de Niemann-Pick | Doença de Wolman | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Gangliosidose GM1 | Fucosidose | Leucodistrofia de Células Globoides | Doença de Gaucher | Doença de Tay Sachs | Doença de SandhoffEstados Unidos
-
Masonic Cancer Center, University of MinnesotaRecrutamentoImunodeficiência Variável Comum | Doença Granulomatosa Crônica | Linfo-histiocitose hemofagocítica | Síndrome de Wiskott-Aldrich | Doença Linfoproliferativa Ligada ao X | Histiocitose de Células de Langerhans | Síndrome de Chediak-Higashi | Síndrome de Griscelli | Síndrome de Linfócitos Nus | SCID | Síndrome... e outras condiçõesEstados Unidos
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncRescindidoDoença de Wilson | Deficiência de ornitina transcarbamilase | Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo IAEspanha, Reino Unido, Canadá, Estados Unidos, Brasil
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus FoundationRecrutamentoMucopolissacaridose II | Doenças Cerebrais Metabólicas Inatas | Adrenoleucodistrofia | Doença de Batten | Leucodistrofia Metacromática | Leucodistrofia de Células Globoides | Alfa-Manosidose | Doença de Tay-Sachs | Doença de Pelizaeus-Merzbacher | Doença de Sandhoff | Doença de Neimann Pick | Sanfilippo MucopolissacaridosesEstados Unidos
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAinda não está recrutandoHemofilia A | Hemofilia B | Fibrose cística | Anemia falciforme | Distrofia Muscular, Duchenne | Síndrome do X Frágil | Doença de Huntington | Distrofia miotônica | Doença Renal Policística Autossômica Recessiva | Síndrome de Neurofibromatose-Noonan | Distrofia Muscular de Becker | Diagnóstico pré-natal invasivo... e outras condiçõesFrança
-
M.A.G.I.C. Clinic LTDHanalytics Solutions Inc.RecrutamentoDoenças Mitocondriais | Doença de Fabry | Doença Metabólica | Doença de Gaucher | Doença de PompeCanadá